- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04183790
Evaluación de la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia combinada VX-445 en sujetos con fibrosis quística de 6 años de edad y mayores
22 de marzo de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de la terapia combinada VX-445/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística de 6 años de edad y mayores
Este estudio evaluará la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacodinámica a largo plazo de elexacaftor (ELX, VX-445) en combinación triple (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) en sujetos con fibrosis quística (FQ).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
64
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Aprobado en venta al público.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
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-
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-
Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canadá
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Completó el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal (VX18-445-106 Parte B, NCT03691779), o tuvo interrupción(es) del fármaco del estudio en el estudio principal, pero completó las visitas del estudio hasta la última visita programada del Período de tratamiento en el estudio principal
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de intolerancia al fármaco del estudio en el estudio de padres
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Brazo de combinación triple
Los sujetos recibirán ELX/TEZ/IVA TC por la mañana e IVA como monotableta por la noche.
|
Comprimido combinado de dosis fija (FDC) para administración oral
Otros nombres:
Monocomprimido para administración oral.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 196
|
Desde el inicio hasta la semana 196
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Cambio absoluto en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto en el cloruro del sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto en el puntaje z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Número de hospitalizaciones relacionadas con la FQ
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2,5 (LCI 2,5)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto en la puntuación z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto de altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Cambio absoluto en la puntuación z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
|
Desde el inicio hasta la semana 192
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de febrero de 2020
Finalización primaria (Actual)
24 de febrero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
24 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX19-445-107
- 2019-001827-11 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent
investigación/intercambio de datos de ensayos clínicos
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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