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Evaluación de la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia combinada VX-445 en sujetos con fibrosis quística de 6 años de edad y mayores

22 de marzo de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de la terapia combinada VX-445/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística de 6 años de edad y mayores

Este estudio evaluará la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacodinámica a largo plazo de elexacaftor (ELX, VX-445) en combinación triple (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) en sujetos con fibrosis quística (FQ).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

64

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Completó el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal (VX18-445-106 Parte B, NCT03691779), o tuvo interrupción(es) del fármaco del estudio en el estudio principal, pero completó las visitas del estudio hasta la última visita programada del Período de tratamiento en el estudio principal

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de intolerancia al fármaco del estudio en el estudio de padres

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de combinación triple
Los sujetos recibirán ELX/TEZ/IVA TC por la mañana e IVA como monotableta por la noche.
Comprimido combinado de dosis fija (FDC) para administración oral
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Monocomprimido para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 196
Desde el inicio hasta la semana 196

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en el cloruro del sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en el puntaje z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Número de hospitalizaciones relacionadas con la FQ
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2,5 (LCI 2,5)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en la puntuación z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto de altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192
Cambio absoluto en la puntuación z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 192
Desde el inicio hasta la semana 192

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

24 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

24 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

3 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent investigación/intercambio de datos de ensayos clínicos

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Fibrosis quística

Ensayos clínicos sobre ELX/TEZ/IVA

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