Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti kombinované terapie VX-445 u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou ve věku 6 let a starší

1. května 2025 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie VX-445/TEZ/IVA u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou ve věku 6 let a starší

Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakodynamiku elexacaftoru (ELX, VX-445) v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

64

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončili léčbu studovaným lékem v rodičovské studii (VX18-445-106 část B, NCT03691779) nebo měli přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale dokončili studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období v rodičovské studii

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Historie intolerance studovaného léku v rodičovské studii

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Účastníci větší než nebo rovnou (≥) 6 let a méně než (<) 12 let věku a vážení <30 kilogramů (kg) dostávali elx (Elexacaftor) 100 miligramů (mg) jednou denně (qd) /tez (tezacaftor) 50 mg qd /iva (ivacaftor) 75 mg každé 12 hodin (q12h) QD/Tez 100 mg QD/IVA 150 mg v období léčby po dobu až 192 týdnů. Účastníci ≥ 12 let věku dostali elx 200 mg QD/ Tez 100 mg QD/ IVA 150 mg Q12H v období léčby po dobu až 192 týdnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Tableta s fixní kombinací (FDC) pro perorální podání
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Mono tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAES)
Časové okno: Od základní linie až do týdne 196
Od základní linie až do týdne 196

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v procentech předpovídala vynucenou expirační objem za 1 sekundu (PPFEV1)
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
FEV1 je objem vzduchu, který může být násilně vyhozen za jednu sekundu po plné inspiraci.
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna chloridu potu (SWCL)
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného sběrného zařízení.
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
CFQ-R je validovaný výsledek uváděný účastníkem měřící kvalitu života související se zdravím pro účastníky s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnotila respirační příznaky, rozsah skóre: 0-100; Vyšší skóre naznačující méně příznaků a lepší kvality života související se zdravím.
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
BMI byl definován jako hmotnost v kg děleno na druhou výšku v metrech (M^2).
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna v BMI-for-Age Z-Score
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
BMI byl definován jako hmotnost v kg děleno na druhou výšku v metrech (M^2). Z-skóre je statistické opatření k popisu, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a je považováno za normální. Nižší čísla označují hodnoty nižší než střední a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než průměr.
Od základní linie až do týdne 192
Počet účastníků s plicními exacerbacemi (PEX) pro 106/107
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Plicní exacerbace byla definována jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo ústní) pro větší nebo rovna 4 sinopulmonálním příznakům/příznakům.
Od základní linie až do týdne 192
Počet hospitalizací souvisejících s CF pro 106/107
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Byl hlášen celkový počet hospitalizace souvisejících s hospitalizací CF (plánované + neplánované) u všech účastníků.
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna indexu plic 2.5 (LCI 2.5)
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Index LCI2.5 je počet obratů plic potřebných ke snížení koncentrace koncového přílivového inertního plynu na 1/40 jeho počátečních hodnot a vypočítá se dělením součtu vydechovaných přílivových dechů (kumulativního vydechovaného objemu (CEV)) současně měřenou funkční red -kapacitou (FRC). LCI 7,5 a níže je normální; Hodnoty větší než 7,5 jsou abnormální. LCI je schopna detekovat abnormality v plicních funkcích dříve než tradiční modality, jako je spirometrie.
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna z-skóre z skóre
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Z-skóre je statistické opatření k popisu, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a je považováno za normální. Nižší čísla označují hodnoty nižší než střední a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než průměr.
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna výšky
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Od základní linie až do týdne 192
Absolutní změna ve výšce z-skóre
Časové okno: Od základní linie až do týdne 192
Z-skóre je statistické opatření k popisu, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a je považováno za normální. Nižší čísla označují hodnoty nižší než střední a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než průměr.
Od základní linie až do týdne 192

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

24. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

24. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

3. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX19-445-107
  • 2019-001827-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.vrtx.com/independent výzkum/klinická-sdílení-dat

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ELX/TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit