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Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-445 chez les sujets atteints de fibrose kystique âgés de 6 ans et plus

22 mars 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-445/TEZ/IVA chez des sujets atteints de fibrose kystique âgés de 6 ans et plus

Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacodynamique à long terme de l'elexacaftor (ELX, VX-445) en triple association (TC) avec le tezacaftor (TEZ) et l'ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (FK).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

64

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • A terminé le traitement médicamenteux de l'étude dans l'étude parentale (VX18-445-106 Partie B, NCT03691779), ou a subi une ou plusieurs interruptions du médicament à l'étude dans l'étude parentale, mais a effectué des visites d'étude jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement dans l'étude parentale

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'intolérance au médicament à l'étude dans l'étude parentale

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras triple combinaison
Les sujets recevront ELX/TEZ/IVA TC le matin et IVA sous forme de monocomprimé le soir.
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimé de combinaison à dose fixe (FDC) pour administration orale
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Comprimé mono pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité et tolérabilité évaluées par les événements indésirables (EI) et les événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 196
De la ligne de base jusqu'à la semaine 196

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement absolu en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu du score z de l'IMC pour l'âge
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Nombre d'hospitalisations liées à la FK
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire 2,5 (LCI 2,5)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu de poids
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu du score z du poids pour l'âge
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement de hauteur absolu
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
Changement absolu du score z taille-pour-âge
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 192
De la ligne de base jusqu'à la semaine 192

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 février 2020

Achèvement primaire (Réel)

24 février 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

24 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 novembre 2019

Première publication (Réel)

3 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX19-445-107
  • 2019-001827-11 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent recherche/partage de données d'essais cliniques

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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