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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine della terapia di combinazione VX-445 in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni

1 maggio 2025 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-445/TEZ/IVA in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacodinamica a lungo termine di elexacaftor (ELX, VX-445) in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Completato il trattamento del farmaco oggetto dello studio nello studio principale (VX18-445-106 Parte B, NCT03691779) o interrotto/i il farmaco oggetto dello studio nello studio principale ma completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del Periodo di trattamento nello studio principale

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia dell'intolleranza al farmaco in studio nello studio dei genitori

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Elx/tez/iva
I partecipanti superiori o uguali a (≥) 6 anni e meno di (<) 12 anni di età e pesa <30 chilogrammi (kg) hanno ricevuto ELX (ELEXACAFTOR) 100 milligrammi (mg) una volta al giorno (QD)/TEZ (Tezacaftor) 50 mg QD/Iva (Ivacaftor) 75 mg ogni 12 ore (Q12h) e quelli di pesa (≥) 100 mg QD/IVA 150 mg nel periodo di trattamento fino a 192 settimane. I partecipanti ≥12 anni hanno ricevuto ELX 200 mg QD/ TEZ 100 mg QD/ IVA 150 mg Q12h nel periodo di trattamento per un massimo di 192 settimane.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa (FDC) compressa per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Mono compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutata dal numero di partecipanti con eventi avversi emergenti di trattamento (Teaes) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 196
Dalla linea di base fino alla settimana 196

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume espiratorio forzato previsto per la variazione assoluta in 1 secondo (PPFEV1)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
Fev1 è il volume di aria che può essere forzatamente spazzato via in un secondo, dopo la piena ispirazione.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto nel cloruro del sudore (SWCL)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio rivisto del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
Il CFQ-R è un risultato riportato dai partecipanti validati che misura la qualità della vita legata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Dominio respiratorio Valutato Sintomi respiratori, intervallo di punteggio: 0-100; Punteggi più alti che indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto nell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
L'IMC è stato definito come peso in kg diviso per altezza quadrata in metri (M^2).
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto nel punteggio Z di BMI per età
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
L'IMC è stato definito come peso in kg diviso per altezza quadrata in metri (M^2). Il punteggio Z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media ed è considerato normale. Numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e ai numeri più elevati indicano valori più alti della media.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Numero di partecipanti con esacerbazioni polmonari (PEX) per 106/107
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o cambiata (endovenosa, inalata o orale) per maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmoni.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Numero di ricoveri correlati alla CF per 106/107
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
È stato segnalato il numero totale di eventi di ricovero in ospedale relativo alla CF (pianificato + non pianificato) in tutti i partecipanti.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Modifica assoluta nell'indice di autorizzazione polmonare 2.5 (LCI 2.5)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
L'indice LCI2.5 è il numero di turnover polmonari richiesti per ridurre la concentrazione di gas inerte di marea finale a 1/40 dei suoi valori di partenza ed è calcolato dividendo la somma dei respiri di marea espirato (volume espirato cumulativo (CEV))) simultaneamente misurata la capacità residua funzionale (FRC). Un LCI di 7,5 e sotto è normale; Valori maggiori di 7,5 sono anormali. LCI è in grado di rilevare anomalie nella funzione polmonare prima di modalità più tradizionali come la spirometria.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto di peso
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto nel punteggio Z di peso per età
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
Il punteggio Z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media ed è considerato normale. Numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e ai numeri più elevati indicano valori più alti della media.
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto in altezza
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
Dalla linea di base fino alla settimana 192
Cambiamento assoluto nel punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 192
Il punteggio Z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media ed è considerato normale. Numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e ai numeri più elevati indicano valori più alti della media.
Dalla linea di base fino alla settimana 192

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

24 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

24 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

3 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX19-445-107
  • 2019-001827-11 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent ricerca/sperimentazione-clinica-condivisione dei dati

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su ELX/TEZ/IVA

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