Badanie BEneFiTS w Beta Thalassemia Intermedia (PB04-001)
12 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Phoenicia BioScience
Sekwencyjne, otwarte badanie fazy 1b z różnymi dawkami w zakresie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i wstępnej aktywności benzerazydu u pacjentów z talasemią beta pośrednią
Talasemie beta i hemoglobinopatie to poważne dziedziczne choroby krwi spowodowane nieprawidłowymi lub niedoborami łańcuchów beta A hemoglobiny, białka w krwinkach czerwonych, które dostarcza tlen do całego organizmu. Choroby te charakteryzują się niedokrwistością hemolityczną, uszkodzeniem narządów i wczesną śmiertelnością bez leczenie. Wzrost innego rodzaju (normalnej) hemoglobiny, globiny płodowej (HbF), która normalnie jest wyciszona w okresie niemowlęcym, zmniejsza anemię i chorobowość. Ustalono, że nawet stopniowe zwiększanie globiny płodowej zmniejsza patologię czerwonych krwinek, anemię, niektóre powikłania i poprawia przeżycie.
Ta próba oceni doustny lek odkryty w wysokoprzepustowym badaniu przesiewowym, który zwiększa białko globiny płodowej (HbF i czerwone krwinki wyrażające HbF) oraz informacyjny kwas rybonukleinowy (mRNA) do wysokiego poziomu u naczelnych z niedokrwistością i myszy transgenicznych. Badany lek działa poprzez tłumienie 4 represorów promotora genu globiny płodowej w komórkach progenitorowych pacjentów. Lek jest używany od 50 lat w produkcie złożonym o różnych działaniach - w celu wydłużenia okresu półtrwania i zmniejszenia skutków ubocznych innego aktywnego leku - i jest uważany za bezpieczny do długotrwałego stosowania.
Ta próba najpierw oceni 3 poziomy dawek w małych kohortach pacjentów z pośrednią talasemią beta, którzy nie otrzymali transfuzji. Najbardziej aktywna dawka zostanie następnie oceniona w większych grupach pacjentów z talasemią beta i innymi hemoglobinopatiami, takimi jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W badaniu najpierw zostaną ocenione 3 dawki badanego leku, które są uważane za bezpieczne przy długotrwałym stosowaniu w terapii skojarzonej szeroko stosowanej w różnych chorobach w Europie i Kanadzie. Dawki, które mają być badane, to dawki równoważne dla ludzi z dawkami, które są aktywne u naczelnych innych niż ludzie w indukowaniu wysokiego poziomu kwasu rybonukleinowego (mRNA) globiny płodowej, białka i proporcji czerwonych krwinek wykazujących ekspresję białka globiny płodowej (komórek F). Efekty addytywne obserwuje się w przypadku hydroksymocznika w komórkach pacjentów z anemią sierpowatą in vitro.
W badaniu najpierw zostanie oceniona badana terapia u pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat i starszych. Po okresie przesiewowym w celu uzyskania podstawowych danych medycznych i laboratoryjnych, badany lek będzie przyjmowany doustnie raz dziennie, co drugi dzień. Pierwsza dawka zostanie przyjęta w oddziale klinicznym, a następnie w domu przez 12 tygodni. Testy laboratoryjne, badania fizykalne i tolerancja będą oceniane 6 razy w ciągu 4 miesięcy, w tym przez jeden miesiąc po zakończeniu dawkowania.
Kohorty będą rejestrowane sekwencyjnie. Każda nowa kohorta rozpocznie się po tym, jak poprzednia kohorta z niższą dawką otrzymała 2 tygodnie leczenia bez poważnych działań niepożądanych związanych z badanym lekiem. Dawka, która w najwyższym stopniu zwiększa wyniki testów globiny płodowej, zostanie oceniona w większej grupie osobników. W razie potrzeby można dodać inne schematy lub dawki testowe w celu określenia dawki i schematu aktywnego. Oczekuje się, że badany lek będzie bezpieczny, gdy zostanie dodany do większości innych leków stosowanych w leczeniu talasemii.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
36
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- University Health Network and Toronto General Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital at Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Weston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02493
- Susan Perrine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weil Cornell Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Beta thalassemia intermedia (BTI) lub (NTDT, Non-Transfusion Dependent Thalassemia) z co najmniej jedną udokumentowaną mutacją talasemii beta, w tym talasemią beta HbE
- >18 lat w chwili wyrażenia zgody
- Średnia z 2 poziomów hemoglobiny całkowitej (Hgb) między 6,0 a 10,0 g/dl w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Zdolny i chętny do wyrażenia zgody i przestrzegania wszystkich procedur badania
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą przed wejściem udokumentować negatywny wynik testu ciążowego i wyrazić zgodę na stosowanie jednej lub kilku medycznie akceptowanych metod antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- Transfuzja krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 2 miesięcy przed podaniem badanego leku
- Uczestnictwo w programie przewlekłej transfuzji
- Nadciśnienie płucne wymagające tlenoterapii
- Stosowanie środków stymulujących erytropoezę w ciągu 90 dni od podania pierwszej dawki
- Transaminazy > 3 razy górna granica normy instytucji (GGN)
- Stężenie bilirubiny całkowitej i bezpośredniej > 3-krotność GGN danej instytucji, chyba że jest to spowodowane wyłącznie hemolizą
- Znane zakażenie wirusem HIV lub zapaleniem wątroby typu C (nieleczone)
- Gorączka > 38,5°C w tygodniu przed pierwszym podaniem badanego leku
- Historia osteoporozy lub osteomalacji ze złamaniem kruchości
- Otrzymał inną eksperymentalną terapię ogólnoustrojową w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki
- Jaskra z wąskim kątem przesączania
- Obecnie w ciąży lub karmi piersią dziecko
- Znane obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
- Przyjmowanie inhibitorów monoaminooksydazy
- Inne choroby współistniejące, które znacznie zwiększają ryzyko uczestnika badania według uznania badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka
Mała dawka, doustnie, raz dziennie, w poniedziałek, środę i piątek przez 12 tygodni
|
Lek śledczy
|
|
Eksperymentalny: Średnia dawka
Średnia dawka, doustnie, raz dziennie, w poniedziałek, środę i piątek, przez 12 tygodni
|
Lek śledczy
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka 3 dni w tygodniu
Najwyższa dawka, doustnie, raz dziennie, w poniedziałek, środę i piątek, przez 12 do 24 tygodni
|
Lek śledczy
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka 5 dni w tygodniu
Najwyższa dawka, doustnie raz dziennie przez 5 dni w tygodniu przez 24 tygodnie
|
Lek śledczy
|
|
Eksperymentalny: Ramię choroby sierpowatokrwinkowej
Najbardziej aktywna dawka podawana raz dziennie w najbardziej aktywnym schemacie przez okres do 24 tygodni
|
Lek śledczy
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 12 do 24 tygodni
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
|
12 do 24 tygodni
|
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
stężenie leku (ng/ml)
|
4 tygodnie
|
|
Stężenie leku w osoczu w czasie
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
Pole pod krzywą
|
4 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Komórki F
Ramy czasowe: 12 do 24 tygodni
|
% krwinek czerwonych zawierających HbF
|
12 do 24 tygodni
|
|
Białko HbF na komórkę
Ramy czasowe: 12 do 24 tygodni
|
Średnia intensywność fluorescencji (MFI)
|
12 do 24 tygodni
|
|
Hemoglobina płodowa (HbF)
Ramy czasowe: 12 do 24 tygodni
|
% i bezwzględna (g/dl)
|
12 do 24 tygodni
|
|
Hemoglobina
Ramy czasowe: 16 do 24 tygodni
|
gram/dl
|
16 do 24 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Susan Perrine, MD, Phoenicia BioScience
- Główny śledczy: Kevin Kuo, MD, University Health Network, Toronto General Hospital
- Główny śledczy: Sylvia Singer, MD, UCSF Benioff Children's Hospital at Oakland
- Główny śledczy: Hanny D Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
- Główny śledczy: Sujit Sheth, MD MS, Weill Medical College of Cornell University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Niihara Y, Miller ST, Kanter J, Lanzkron S, Smith WR, Hsu LL, Gordeuk VR, Viswanathan K, Sarnaik S, Osunkwo I, Guillaume E, Sadanandan S, Sieger L, Lasky JL, Panosyan EH, Blake OA, New TN, Bellevue R, Tran LT, Razon RL, Stark CW, Neumayr LD, Vichinsky EP; Investigators of the Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease. A Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2018 Jul 19;379(3):226-235. doi: 10.1056/NEJMoa1715971.
- Collins AF, Pearson HA, Giardina P, McDonagh KT, Brusilow SW, Dover GJ. Oral sodium phenylbutyrate therapy in homozygous beta thalassemia: a clinical trial. Blood. 1995 Jan 1;85(1):43-9.
- Boosalis MS, Sangerman JI, White GL, Wolf RF, Shen L, Dai Y, White E, Makala LH, Li B, Pace BS, Nouraie M, Faller DV, Perrine SP. Novel Inducers of Fetal Globin Identified through High Throughput Screening (HTS) Are Active In Vivo in Anemic Baboons and Transgenic Mice. PLoS One. 2015 Dec 29;10(12):e0144660. doi: 10.1371/journal.pone.0144660. eCollection 2015.
- Dai Y, Sangerman J, Luo HY, Fucharoen S, Chui DH, Faller DV, Perrine SP. Therapeutic fetal-globin inducers reduce transcriptional repression in hemoglobinopathy erythroid progenitors through distinct mechanisms. Blood Cells Mol Dis. 2016 Jan;56(1):62-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2015.10.004. Epub 2015 Oct 27.
- Dai Y, Sangerman J, Nouraie M, Faller AD, Oneal P, Rock A, Owoyemi O, Niu X, Nekhai S, Maharaj D, Cui S, Taylor R, Steinberg M, Perrine S. Effects of hydroxyurea on F-cells in sickle cell disease and potential impact of a second fetal globin inducer. Am J Hematol. 2017 Jan;92(1):E10-E11. doi: 10.1002/ajh.24590. Epub 2016 Nov 18. No abstract available.
- Chen Z, Luo HY, Steinberg MH, Chui DH. BCL11A represses HBG transcription in K562 cells. Blood Cells Mol Dis. 2009 Mar-Apr;42(2):144-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.12.003. Epub 2009 Jan 18.
- Sedgewick AE, Timofeev N, Sebastiani P, So JCC, Ma ESK, Chan LC, Fucharoen G, Fucharoen S, Barbosa CG, Vardarajan BN, Farrer LA, Baldwin CT, Steinberg MH, Chui DHK. BCL11A is a major HbF quantitative trait locus in three different populations with beta-hemoglobinopathies. Blood Cells Mol Dis. 2008 Nov-Dec;41(3):255-258. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.06.007. Epub 2008 Aug 8.
- Zhou D, Liu K, Sun CW, Pawlik KM, Townes TM. KLF1 regulates BCL11A expression and gamma- to beta-globin gene switching. Nat Genet. 2010 Sep;42(9):742-4. doi: 10.1038/ng.637. Epub 2010 Aug 1.
- Cao H, Stamatoyannopoulos G, Jung M. Induction of human gamma globin gene expression by histone deacetylase inhibitors. Blood. 2004 Jan 15;103(2):701-9. doi: 10.1182/blood-2003-02-0478. Epub 2003 Aug 14.
- Franco RS, Yasin Z, Palascak MB, Ciraolo P, Joiner CH, Rucknagel DL. The effect of fetal hemoglobin on the survival characteristics of sickle cells. Blood. 2006 Aug 1;108(3):1073-6. doi: 10.1182/blood-2005-09-008318.
- Perrine RP, Brown MJ, Clegg JB, Weatherall DJ, May A. Benign sickle-cell anaemia. Lancet. 1972 Dec 2;2(7788):1163-7. doi: 10.1016/s0140-6736(72)92592-5. No abstract available.
- Wang X, Thein SL. Switching from fetal to adult hemoglobin. Nat Genet. 2018 Apr;50(4):478-480. doi: 10.1038/s41588-018-0094-z.
- Singer ST, Kuypers FA, Olivieri NF, Weatherall DJ, Mignacca R, Coates TD, Davies S, Sweeters N, Vichinsky EP; E/beta Thalassaemia Study Group. Fetal haemoglobin augmentation in E/beta(0) thalassaemia: clinical and haematological outcome. Br J Haematol. 2005 Nov;131(3):378-88. doi: 10.1111/j.1365-2141.2005.05768.x.
- Perrine SP, Mankidy R, Boosalis MS, Bieker JJ, Faller DV. Erythroid Kruppel-like factor (EKLF) is recruited to the gamma-globin gene promoter as a co-activator and is required for gamma-globin gene induction by short-chain fatty acid derivatives. Eur J Haematol. 2009 Jun;82(6):466-76. doi: 10.1111/j.1600-0609.2009.01234.x. Epub 2009 Feb 5.
- Tanabe O, McPhee D, Kobayashi S, Shen Y, Brandt W, Jiang X, Campbell AD, Chen YT, Chang Cs, Yamamoto M, Tanimoto K, Engel JD. Embryonic and fetal beta-globin gene repression by the orphan nuclear receptors, TR2 and TR4. EMBO J. 2007 May 2;26(9):2295-306. doi: 10.1038/sj.emboj.7601676. Epub 2007 Apr 12.
- Borg J, Papadopoulos P, Georgitsi M, Gutierrez L, Grech G, Fanis P, Phylactides M, Verkerk AJ, van der Spek PJ, Scerri CA, Cassar W, Galdies R, van Ijcken W, Ozgur Z, Gillemans N, Hou J, Bugeja M, Grosveld FG, von Lindern M, Felice AE, Patrinos GP, Philipsen S. Haploinsufficiency for the erythroid transcription factor KLF1 causes hereditary persistence of fetal hemoglobin. Nat Genet. 2010 Sep;42(9):801-5. doi: 10.1038/ng.630. Epub 2010 Aug 1.
- Atweh GF, Sutton M, Nassif I, Boosalis V, Dover GJ, Wallenstein S, Wright E, McMahon L, Stamatoyannopoulos G, Faller DV, Perrine SP. Sustained induction of fetal hemoglobin by pulse butyrate therapy in sickle cell disease. Blood. 1999 Mar 15;93(6):1790-7.
- Centis F, Tabellini L, Lucarelli G, Buffi O, Tonucci P, Persini B, Annibali M, Emiliani R, Iliescu A, Rapa S, Rossi R, Ma L, Angelucci E, Schrier SL. The importance of erythroid expansion in determining the extent of apoptosis in erythroid precursors in patients with beta-thalassemia major. Blood. 2000 Nov 15;96(10):3624-9.
- Minniti CP. l-Glutamine and the Dawn of Combination Therapy for Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2018 Jul 19;379(3):292-294. doi: 10.1056/NEJMe1800976. No abstract available.
- Kato GJ, Gladwin MT, Steinberg MH. Deconstructing sickle cell disease: reappraisal of the role of hemolysis in the development of clinical subphenotypes. Blood Rev. 2007 Jan;21(1):37-47. doi: 10.1016/j.blre.2006.07.001. Epub 2006 Nov 7.
- Saraf S, Farooqui M, Infusino G, Oza B, Sidhwani S, Gowhari M, Vara S, Gao W, Krauz L, Lavelle D, DeSimone J, Molokie R, Saunthararajah Y. Standard clinical practice underestimates the role and significance of erythropoietin deficiency in sickle cell disease. Br J Haematol. 2011 May;153(3):386-92. doi: 10.1111/j.1365-2141.2010.08479.x. Epub 2011 Mar 21.
- Perrine SP, Pace BS, Faller DV. Targeted fetal hemoglobin induction for treatment of beta hemoglobinopathies. Hematol Oncol Clin North Am. 2014 Apr;28(2):233-48. doi: 10.1016/j.hoc.2013.11.009.
- Steinberg MH, Rodgers GP. Pharmacologic modulation of fetal hemoglobin. Medicine (Baltimore). 2001 Sep;80(5):328-44. doi: 10.1097/00005792-200109000-00007. No abstract available.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
- Taher AT, Cappellini MD. How I manage medical complications of beta-thalassemia in adults. Blood. 2018 Oct 25;132(17):1781-1791. doi: 10.1182/blood-2018-06-818187. Epub 2018 Sep 11.
- Borgna-Pignatti C. Modern treatment of thalassaemia intermedia. Br J Haematol. 2007 Aug;138(3):291-304. doi: 10.1111/j.1365-2141.2007.06654.x. Epub 2007 Jun 12.
- Sripichai O, Makarasara W, Munkongdee T, Kumkhaek C, Nuchprayoon I, Chuansumrit A, Chuncharunee S, Chantrakoon N, Boonmongkol P, Winichagoon P, Fucharoen S. A scoring system for the classification of beta-thalassemia/Hb E disease severity. Am J Hematol. 2008 Jun;83(6):482-4. doi: 10.1002/ajh.21130.
- Nuinoon M, Makarasara W, Mushiroda T, Setianingsih I, Wahidiyat PA, Sripichai O, Kumasaka N, Takahashi A, Svasti S, Munkongdee T, Mahasirimongkol S, Peerapittayamongkol C, Viprakasit V, Kamatani N, Winichagoon P, Kubo M, Nakamura Y, Fucharoen S. A genome-wide association identified the common genetic variants influence disease severity in beta0-thalassemia/hemoglobin E. Hum Genet. 2010 Mar;127(3):303-14. doi: 10.1007/s00439-009-0770-2.
- Uda M, Galanello R, Sanna S, Lettre G, Sankaran VG, Chen W, Usala G, Busonero F, Maschio A, Albai G, Piras MG, Sestu N, Lai S, Dei M, Mulas A, Crisponi L, Naitza S, Asunis I, Deiana M, Nagaraja R, Perseu L, Satta S, Cipollina MD, Sollaino C, Moi P, Hirschhorn JN, Orkin SH, Abecasis GR, Schlessinger D, Cao A. Genome-wide association study shows BCL11A associated with persistent fetal hemoglobin and amelioration of the phenotype of beta-thalassemia. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 5;105(5):1620-5. doi: 10.1073/pnas.0711566105. Epub 2008 Feb 1.
- Labie D, Pagnier J, Lapoumeroulie C, Rouabhi F, Dunda-Belkhodja O, Chardin P, Beldjord C, Wajcman H, Fabry ME, Nagel RL. Common haplotype dependency of high G gamma-globin gene expression and high Hb F levels in beta-thalassemia and sickle cell anemia patients. Proc Natl Acad Sci U S A. 1985 Apr;82(7):2111-4. doi: 10.1073/pnas.82.7.2111.
- Silva M, Grillot D, Benito A, Richard C, Nunez G, Fernandez-Luna JL. Erythropoietin can promote erythroid progenitor survival by repressing apoptosis through Bcl-XL and Bcl-2. Blood. 1996 Sep 1;88(5):1576-82.
- Pootrakul P, Sirankapracha P, Hemsorach S, Moungsub W, Kumbunlue R, Piangitjagum A, Wasi P, Ma L, Schrier SL. A correlation of erythrokinetics, ineffective erythropoiesis, and erythroid precursor apoptosis in thai patients with thalassemia. Blood. 2000 Oct 1;96(7):2606-12.
- Singer ST, Vichinsky EP, Sweeters N, Rachmilewitz E. Darbepoetin alfa for the treatment of anaemia in alpha- or beta- thalassaemia intermedia syndromes. Br J Haematol. 2011 Jul;154(2):281-4. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08617.x. Epub 2011 Apr 18. No abstract available.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 października 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
28 lutego 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
28 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 czerwca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 czerwca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 czerwca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
15 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Anemia, sierpowata komórka
- Talasemia
- beta-talasemia
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Agenci neuroprzekaźników
- Środki dopaminowe
- Środki przeciwparkinsonowskie
- Środki przeciwdyskinezyjne
- Benserrazide
Inne numery identyfikacyjne badania
- PB04-001
- R33HL147845 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Wyniki zostaną przedstawione w postaci abstraktów w trakcie prowadzenia badania oraz w publikacji po zakończeniu i analizie.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .