Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BENeFiTS próba a Beta Thalassemia Intermedia szolgáltatásban (PB04-001)

2024. április 1. frissítette: Phoenicia BioScience

A benszerazid biztonságossági, farmakokinetikai és előzetes aktivitási 1b fázisú, szekvenciális, nyílt dózis-tartományú vizsgálata Beta Thalassemia Intermedia betegeknél

A béta-talasszémiák és a hemoglobinopátiák súlyos örökletes vérbetegségek, amelyeket a hemoglobin béta-A-láncainak rendellenes vagy hiánya okoz, amely a vörösvértestekben lévő fehérje oxigént szállít az egész szervezetbe. A betegségeket hemolitikus vérszegénység, szervkárosodás és korai halálozás jellemzi anélkül, hogy kezelés. Egy másik típusú (normál) hemoglobin, a magzati globin (HbF) emelkedése, amelyet általában csecsemőkorban elhallgatnak, csökkenti a vérszegénységet és a morbiditást. Még a magzati globin inkrementális növelését is megállapították a vörösvértest-patológiák, anémia, bizonyos szövődmények csökkentése és a túlélés javítása érdekében.

Ez a kísérlet egy nagy áteresztőképességű szűrésen felfedezett orális gyógyszert értékel majd, amely magas szintre növeli a magzati globin fehérje (HbF és HbF-et expresszáló vörösvérsejtek) és a hírvivő ribonukleinsav (mRNS) szintjét vérszegény főemlősökben és transzgenikus egerekben. A vizsgált gyógyszer úgy fejti ki hatását, hogy elnyomja a magzati globin gén promoterének 4 represszorát a betegek progenitor sejtjeiben. A gyógyszert 50 éve alkalmazzák kombinált készítményben különböző hatásokra - a felezési idő növelésére és egy másik aktív gyógyszer mellékhatásainak csökkentésére -, és hosszú távú alkalmazás esetén biztonságosnak tekinthető.

Ez a vizsgálat először három dózisszintet értékel béta thalassemia intermedia betegek kis csoportjaiban, akik nem kaptak transzfúziót. A legaktívabb dózist ezután a béta-talaszémiában és más hemoglobinopátiában, például sarlósejtes betegségben szenvedő nagyobb csoportokban értékelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány először a vizsgált gyógyszer 3 adagját értékeli, amelyek biztonságosnak tekinthetők krónikus alkalmazás esetén, Európában és Kanadában egy másik betegség kezelésére széles körben alkalmazott kombinált terápiában. A vizsgálandó dózisok humán főemlősökben a magas szintű magzati globin hírvivő ribonukleinsav (mRNS), fehérje és a magzati globin fehérjét (F-sejtek) expresszáló vörösvértestek arányának indukálásában aktív dózisok humán egyenértékű dózisai. A hidroxi-karbamiddal additív hatásokat figyeltek meg sarlósejtes betegek sejtjeiben in vitro.

A vizsgálat először a 18 éves vagy idősebb férfi és női betegek vizsgálati terápiáját értékeli. A kiindulási orvosi és laboratóriumi adatok megszerzéséhez szükséges szűrési időszak után a vizsgált gyógyszert naponta egyszer, minden második napon szájon át kell bevenni. Az első adagot egy klinikai egységben veszik be, majd ezt követően 12 hétig otthon veszik be. A laboratóriumi vizsgálatokat, a fizikális vizsgálatokat és a tolerálhatóságot 6 alkalommal értékelik 4 hónap alatt, beleértve az adagolás befejezését követő egy hónapot is.

A kohorszok beiratkozása egymás után történik. Minden új kohorsz azután kezdődik, hogy az előző, alacsonyabb dózisú csoport 2 hetes kezelést kapott a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos súlyos nemkívánatos események nélkül. A magzati globin vizsgálati eredményeket a legnagyobb mértékben növelő dózist az alanyok nagyobb csoportjában értékelik. Szükség esetén más adagolási rendek vagy tesztdózisok is hozzáadhatók az aktív dózis és kezelési rend azonosításához. A vizsgált gyógyszer várhatóan biztonságos, ha hozzáadják a legtöbb egyéb, talaszémia kezelésére használt gyógyszerhez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

36

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Susan Perrine, MD
  • Telefonszám: 617 335-7002
  • E-mail: sperrine@bu.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Befejezve
        • UCSF Benioff Children's Hospital at Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Befejezve
        • Massachusetts General Hospital
      • Weston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02493
        • Aktív, nem toborzó
        • Susan Perrine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Befejezve
        • Weil Cornell Medicine
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Toborzás
        • University Health Network and Toronto General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Beta thalassemia intermedia (BTI) vagy (NTDT, Non-Transfusion Dependent Thalassemia) legalább egy dokumentált béta-thalassemia mutációval, beleértve a HbE béta-talaszémiát
  • 18 év feletti életkor a beleegyezés időpontjában
  • Átlagosan 2 teljes hemoglobin (Hgb) szint 6,0 és 10,0 g/dl között az előző 6 hónapban
  • Képes és hajlandó beleegyezését adni, és minden tanulmányi eljárást betartani
  • Ha nő és fogamzóképes korú, beutazás előtt dokumentáltan negatív terhességi tesztet kell végeznie, és bele kell egyeznie egy vagy több, helyileg elfogadott, orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszer használatába.

Kizárási kritériumok:

  • Vörösvérsejt (RBC) transzfúzió a vizsgálati gyógyszer beadása előtt 2 hónapon belül
  • Krónikus transzfúziós programban való részvétel
  • Oxigénterápiát igénylő pulmonális hipertónia
  • Az eritropoézist serkentő szerek alkalmazása az első adagtól számított 90 napon belül
  • Transzaminázok > 3-szorosa az intézményi normál érték felső határának (ULN)
  • Az össz- és direkt bilirubin > az intézményi ULN 3-szorosa, kivéve, ha kizárólag hemolízis következménye
  • Ismert HIV-fertőzés vagy hepatitis C (kezeletlen)
  • Láz > 38,5°C a vizsgálati gyógyszer első beadását megelőző héten
  • Csontritkulás vagy osteomalacia a kórtörténetben törékeny töréssel
  • Más vizsgálati szisztémás terápiát kapott az első adag előtt 30 napon belül
  • Szűk zugú glaukóma
  • Jelenleg terhes vagy szoptat egy gyermeket
  • Ismert jelenlegi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés
  • Monoamin-oxidáz inhibitorok szedése
  • Egyéb társbetegség, amely jelentősen növeli a vizsgálat alanyának kockázatát a vizsgáló döntése szerint

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kis adag
Alacsony dózis, szájon át, naponta egyszer, hétfőn, szerdán és pénteken 12 héten keresztül
Drog: Csak Benserazide termék
Nyomozószer
Kísérleti: Közép adag
Közepes adag szájon át, naponta egyszer, hétfőn, szerdán és pénteken, 12 héten keresztül
Drog: Csak Benserazide termék
Nyomozószer
Kísérleti: Nagy adag heti 3 nap
A legnagyobb adag szájon át, naponta egyszer, hétfőn, szerdán és pénteken, 12-24 hétig
Drog: Csak Benserazide termék
Nyomozószer
Kísérleti: Magas dózis heti 5 nap
A legnagyobb adag szájon át naponta egyszer, a hét 5 napján, 24 héten keresztül
Drog: Csak Benserazide termék
Nyomozószer
Kísérleti: Sarlósejtes betegség kar
A legaktívabb adag naponta egyszer, a legaktívabb adagolási rend szerint legfeljebb 24 hétig
Drog: Csak Benserazide termék
Nyomozószer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 12-24 hét
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
12-24 hét
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 4 hét
gyógyszerkoncentráció (ng/ml)
4 hét
A plazma gyógyszerkoncentrációja az idő múlásával
Időkeret: 4 hét
A görbe alatti terület
4 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
F-sejtek
Időkeret: 12-24 hét
% HbF-et tartalmazó vörösvértestek
12-24 hét
HbF fehérje sejtenként
Időkeret: 12-24 hét
Átlagos fluoreszcens intenzitás (MFI)
12-24 hét
Magzati hemoglobin (HbF)
Időkeret: 12-24 hét
% és abszolút (g/dl)
12-24 hét
Hemoglobin
Időkeret: 16-24 hét
gramm/dl
16-24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Phoenicia BioScience

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Susan Perrine, MD, Phoenicia BioScience
  • Kutatásvezető: Kevin Kuo, MD, University Health Network, Toronto General Hospital
  • Kutatásvezető: Sylvia Singer, MD, UCSF Benioff Children's Hospital at Oakland
  • Kutatásvezető: Hanny D Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
  • Kutatásvezető: Sujit Sheth, MD MS, Weill Medical College of Cornell University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. február 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 11.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PB04-001
  • R33HL147845 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az eredményeket a vizsgálat lefolytatása során kivonatokban, valamint a befejezést és az elemzést követően publikációban közöljük.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Csak Benserazide termék

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malaysia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel