BeneFiTS-kokeilu Beta Thalassemia Intermediassa (PB04-001)
maanantai 1. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Phoenicia BioScience
Vaiheen 1b peräkkäinen avoin annosvälitutkimus benseratsidin turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja alustavasta aktiivisuudesta potilailla, joilla on Beta Thalassemia Intermedia
Beetatalassemiat ja hemoglobinopatiat ovat vakavia perinnöllisiä verisairauksia, jotka johtuvat hemoglobiinin, punasolujen proteiinin, joka kuljettaa happea koko kehoon, epänormaaleista tai puutteellisista beeta-A-ketjuista. hoitoon. Toisen tyyppisen (normaalin) hemoglobiinin, sikiön globiinin (HbF), kohoaminen, joka normaalisti vaimenee vauvaiässä, vähentää anemiaa ja sairastuvuutta. Jopa sikiön globiinin asteittainen lisääminen on perustettu vähentämään punasolujen patologiaa, anemiaa, tiettyjä komplikaatioita ja parantamaan eloonjäämistä.
Tässä kokeessa arvioidaan korkean suorituskyvyn seulonnassa löydettyä oraalista lääkettä, joka lisää sikiön globiiniproteiinia (HbF ja HbF:ää ilmentävät punasolut) ja lähettiribonukleiinihappoa (mRNA) korkealle tasolle aneemisissa kädellisissä ja siirtogeenisissä hiirissä. Tutkimuslääke vaikuttaa suppressoimalla neljää sikiön globiinigeenin promoottorin repressoria potilaiden kantasoluissa. Lääkettä on käytetty 50 vuoden ajan yhdistelmätuotteena eri toimiin - puoliintumisajan pidentämiseksi ja eri aktiivisen lääkkeen sivuvaikutusten vähentämiseksi - ja sitä pidetään turvallisena pitkäaikaiseen käyttöön.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ensin 3 annostasoa pienissä ryhmissä potilaita, joilla ei ole verensiirtoa ja joilla on beta-talassemia intermedia. Aktiivisin annos arvioidaan sitten suuremmissa kohderyhmissä, joilla on beetatalassemia ja muut hemoglobinopatiat, kuten sirppisolusairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksessa arvioidaan ensin kolme tutkimuslääkkeen annosta, joita pidetään turvallisina pitkäaikaisessa käytössä yhdistelmähoidossa, jota käytetään laajalti eri sairauksiin Euroopassa ja Kanadassa. Tutkittavat annokset ovat ihmisen ekvivalentteja annoksia, jotka vaikuttavat kädellisillä indusoimalla korkeatasoista sikiön globiinin lähettiribonukleiinihappoa (mRNA), proteiinia ja sikiön globiiniproteiinia (F-soluja) ilmentävien punasolujen osuuksia. Hydroksiurealla on havaittu additiivisia vaikutuksia sirppisolupotilaiden soluissa in vitro.
Tutkimuksessa arvioidaan ensin 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla miehillä ja naispuolisilla potilailla suoritettua terapeuttista tutkimusta. Tutkimuslääke otetaan suun kautta kerran vuorokaudessa joka toinen päivä sen jälkeen, kun seulontajakson jälkeen on saatu lääketieteelliset ja laboratoriotiedot. Ensimmäinen annos otetaan kliinisessä yksikössä ja sen jälkeen kotona 12 viikon ajan. Laboratoriokokeita, fyysisiä kokeita ja siedettävyyttä arvioidaan 6 kertaa 4 kuukauden aikana, mukaan lukien kuukauden ajan annostelun päättymisen jälkeen.
Kohortit rekisteröidään peräkkäin. Jokainen uusi kohortti alkaa sen jälkeen, kun edellinen pienemmän annoksen kohortti on saanut 2 viikon hoitoa ilman tutkimuslääkkeeseen liittyviä vakavia haittavaikutuksia. Annos, joka lisää sikiön globiinimäärityksiä eniten, arvioidaan suuremmassa ryhmässä. Muita hoito-ohjelmia tai testiannoksia voidaan lisätä tarpeen mukaan aktiivisen annoksen ja hoito-ohjelman tunnistamiseksi. Tutkimuslääkkeen odotetaan olevan turvallinen, kun se lisätään useimpiin muihin talassemian hoitoon käytettäviin lääkkeisiin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Susan Perrine, MD
- Puhelinnumero: 617 335-7002
- Sähköposti: sperrine@bu.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Melissa Askin, RN
- Puhelinnumero: 410 231-1512
- Sähköposti: Melissa.Askin@acroclinical.com
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Rekrytointi
- University Health Network and Toronto General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Kevin Kuo, MD
- Puhelinnumero: 6729 416 340-4800
- Sähköposti: Kevin.Kuo@uhn.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- RBCD Trial Info Cellphone
- Puhelinnumero: 437 929-5158
- Sähköposti: rbcd.clinicaltrials@uhn.ca
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Valmis
- UCSF Benioff Children's Hospital at Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Valmis
- Massachusetts General Hospital
-
Weston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02493
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Susan Perrine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Valmis
- Weil Cornell Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Beetatalassemia intermedia (BTI) tai (NTDT, Non-Transfusion Dependent Thalassemia), jossa on vähintään yksi dokumentoitu beetatalassemiamutaatio, mukaan lukien HbE beetatalassemia
- > 18-vuotias suostumushetkellä
- Keskimääräinen 2 kokonaishemoglobiinitasoa (Hgb) välillä 6,0–10,0 g/dl edellisen 6 kuukauden aikana
- Pystyy ja haluaa antaa suostumuksensa ja noudattaa kaikkia opiskelumenettelyjä
- Jos olet nainen ja on hedelmällisessä iässä, hänellä on oltava dokumentoitu negatiivinen raskaustesti ennen maahantuloa ja suostuttava käyttämään yhtä tai useampaa paikallisesti hyväksyttyä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää
Poissulkemiskriteerit:
- Punasolujen (RBC) siirto 2 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Osallistuminen krooniseen verensiirto-ohjelmaan
- Keuhkoverenpainetauti, joka vaatii happihoitoa
- Erytropoieesia stimuloivien aineiden käyttö 90 päivän kuluessa ensimmäisestä annoksesta
- Transaminaasit > 3 kertaa laitoksen normaalin yläraja (ULN)
- Kokonais- ja suora bilirubiini > 3 kertaa laitoksen ULN, ellei se johdu pelkästään hemolyysistä
- Tunnettu HIV- tai hepatiitti C -infektio (hoitamaton)
- Kuume > 38,5°C viikolla ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa
- Aiempi osteoporoosi tai osteomalasia, johon liittyy haurausmurtuma
- Sai muuta tutkittavaa systeemistä hoitoa 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta
- Kapeakulmaglaukooma
- Tällä hetkellä raskaana tai imetät lasta
- Tunnettu nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Monoamiinioksidaasin estäjien ottaminen
- Muu samanaikainen sairaus, joka lisää merkittävästi koehenkilön riskiä tutkimukselle tutkijan harkinnan mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos
Pieni annos suun kautta kerran päivässä maanantaina, keskiviikkona ja perjantaina 12 viikon ajan
|
Tutkimuslääke
|
|
Kokeellinen: Keskimääräinen annos
Keskiannos suun kautta kerran päivässä maanantaina, keskiviikkona ja perjantaina 12 viikon ajan
|
Tutkimuslääke
|
|
Kokeellinen: Suuri annos 3 päivää viikossa
Suurin annos suun kautta kerran päivässä maanantaina, keskiviikkona ja perjantaina 12-24 viikon ajan
|
Tutkimuslääke
|
|
Kokeellinen: Suuri annos 5 päivää viikossa
Suurin annos suun kautta kerran päivässä 5 päivänä viikossa 24 viikon ajan
|
Tutkimuslääke
|
|
Kokeellinen: Sirppisolutauti Arm
Aktiivisin annos, joka annetaan kerran vuorokaudessa aktiivisimmalla hoito-ohjelmalla enintään 24 viikon ajan
|
Tutkimuslääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
|
12-24 viikkoa
|
|
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
lääkepitoisuus (ng/ml)
|
4 viikkoa
|
|
Plasman lääkepitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Kaaren alla oleva alue
|
4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
F-solut
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
|
% HbF:tä sisältäviä punasoluja
|
12-24 viikkoa
|
|
HbF-proteiini solua kohti
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
|
Keskimääräinen fluoresenssiintensiteetti (MFI)
|
12-24 viikkoa
|
|
Sikiön hemoglobiini (HbF)
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
|
% ja absoluuttinen (g/dl)
|
12-24 viikkoa
|
|
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 16-24 viikkoa
|
grammaa/dl
|
16-24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Susan Perrine, MD, Phoenicia BioScience
- Päätutkija: Kevin Kuo, MD, University Health Network, Toronto General Hospital
- Päätutkija: Sylvia Singer, MD, UCSF Benioff Children's Hospital at Oakland
- Päätutkija: Hanny D Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
- Päätutkija: Sujit Sheth, MD MS, Weill Medical College of Cornell University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Niihara Y, Miller ST, Kanter J, Lanzkron S, Smith WR, Hsu LL, Gordeuk VR, Viswanathan K, Sarnaik S, Osunkwo I, Guillaume E, Sadanandan S, Sieger L, Lasky JL, Panosyan EH, Blake OA, New TN, Bellevue R, Tran LT, Razon RL, Stark CW, Neumayr LD, Vichinsky EP; Investigators of the Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease. A Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2018 Jul 19;379(3):226-235. doi: 10.1056/NEJMoa1715971.
- Collins AF, Pearson HA, Giardina P, McDonagh KT, Brusilow SW, Dover GJ. Oral sodium phenylbutyrate therapy in homozygous beta thalassemia: a clinical trial. Blood. 1995 Jan 1;85(1):43-9.
- Boosalis MS, Sangerman JI, White GL, Wolf RF, Shen L, Dai Y, White E, Makala LH, Li B, Pace BS, Nouraie M, Faller DV, Perrine SP. Novel Inducers of Fetal Globin Identified through High Throughput Screening (HTS) Are Active In Vivo in Anemic Baboons and Transgenic Mice. PLoS One. 2015 Dec 29;10(12):e0144660. doi: 10.1371/journal.pone.0144660. eCollection 2015.
- Dai Y, Sangerman J, Luo HY, Fucharoen S, Chui DH, Faller DV, Perrine SP. Therapeutic fetal-globin inducers reduce transcriptional repression in hemoglobinopathy erythroid progenitors through distinct mechanisms. Blood Cells Mol Dis. 2016 Jan;56(1):62-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2015.10.004. Epub 2015 Oct 27.
- Dai Y, Sangerman J, Nouraie M, Faller AD, Oneal P, Rock A, Owoyemi O, Niu X, Nekhai S, Maharaj D, Cui S, Taylor R, Steinberg M, Perrine S. Effects of hydroxyurea on F-cells in sickle cell disease and potential impact of a second fetal globin inducer. Am J Hematol. 2017 Jan;92(1):E10-E11. doi: 10.1002/ajh.24590. Epub 2016 Nov 18. No abstract available.
- Chen Z, Luo HY, Steinberg MH, Chui DH. BCL11A represses HBG transcription in K562 cells. Blood Cells Mol Dis. 2009 Mar-Apr;42(2):144-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.12.003. Epub 2009 Jan 18.
- Sedgewick AE, Timofeev N, Sebastiani P, So JCC, Ma ESK, Chan LC, Fucharoen G, Fucharoen S, Barbosa CG, Vardarajan BN, Farrer LA, Baldwin CT, Steinberg MH, Chui DHK. BCL11A is a major HbF quantitative trait locus in three different populations with beta-hemoglobinopathies. Blood Cells Mol Dis. 2008 Nov-Dec;41(3):255-258. doi: 10.1016/j.bcmd.2008.06.007. Epub 2008 Aug 8.
- Zhou D, Liu K, Sun CW, Pawlik KM, Townes TM. KLF1 regulates BCL11A expression and gamma- to beta-globin gene switching. Nat Genet. 2010 Sep;42(9):742-4. doi: 10.1038/ng.637. Epub 2010 Aug 1.
- Cao H, Stamatoyannopoulos G, Jung M. Induction of human gamma globin gene expression by histone deacetylase inhibitors. Blood. 2004 Jan 15;103(2):701-9. doi: 10.1182/blood-2003-02-0478. Epub 2003 Aug 14.
- Franco RS, Yasin Z, Palascak MB, Ciraolo P, Joiner CH, Rucknagel DL. The effect of fetal hemoglobin on the survival characteristics of sickle cells. Blood. 2006 Aug 1;108(3):1073-6. doi: 10.1182/blood-2005-09-008318.
- Perrine RP, Brown MJ, Clegg JB, Weatherall DJ, May A. Benign sickle-cell anaemia. Lancet. 1972 Dec 2;2(7788):1163-7. doi: 10.1016/s0140-6736(72)92592-5. No abstract available.
- Wang X, Thein SL. Switching from fetal to adult hemoglobin. Nat Genet. 2018 Apr;50(4):478-480. doi: 10.1038/s41588-018-0094-z.
- Singer ST, Kuypers FA, Olivieri NF, Weatherall DJ, Mignacca R, Coates TD, Davies S, Sweeters N, Vichinsky EP; E/beta Thalassaemia Study Group. Fetal haemoglobin augmentation in E/beta(0) thalassaemia: clinical and haematological outcome. Br J Haematol. 2005 Nov;131(3):378-88. doi: 10.1111/j.1365-2141.2005.05768.x.
- Perrine SP, Mankidy R, Boosalis MS, Bieker JJ, Faller DV. Erythroid Kruppel-like factor (EKLF) is recruited to the gamma-globin gene promoter as a co-activator and is required for gamma-globin gene induction by short-chain fatty acid derivatives. Eur J Haematol. 2009 Jun;82(6):466-76. doi: 10.1111/j.1600-0609.2009.01234.x. Epub 2009 Feb 5.
- Tanabe O, McPhee D, Kobayashi S, Shen Y, Brandt W, Jiang X, Campbell AD, Chen YT, Chang Cs, Yamamoto M, Tanimoto K, Engel JD. Embryonic and fetal beta-globin gene repression by the orphan nuclear receptors, TR2 and TR4. EMBO J. 2007 May 2;26(9):2295-306. doi: 10.1038/sj.emboj.7601676. Epub 2007 Apr 12.
- Borg J, Papadopoulos P, Georgitsi M, Gutierrez L, Grech G, Fanis P, Phylactides M, Verkerk AJ, van der Spek PJ, Scerri CA, Cassar W, Galdies R, van Ijcken W, Ozgur Z, Gillemans N, Hou J, Bugeja M, Grosveld FG, von Lindern M, Felice AE, Patrinos GP, Philipsen S. Haploinsufficiency for the erythroid transcription factor KLF1 causes hereditary persistence of fetal hemoglobin. Nat Genet. 2010 Sep;42(9):801-5. doi: 10.1038/ng.630. Epub 2010 Aug 1.
- Atweh GF, Sutton M, Nassif I, Boosalis V, Dover GJ, Wallenstein S, Wright E, McMahon L, Stamatoyannopoulos G, Faller DV, Perrine SP. Sustained induction of fetal hemoglobin by pulse butyrate therapy in sickle cell disease. Blood. 1999 Mar 15;93(6):1790-7.
- Centis F, Tabellini L, Lucarelli G, Buffi O, Tonucci P, Persini B, Annibali M, Emiliani R, Iliescu A, Rapa S, Rossi R, Ma L, Angelucci E, Schrier SL. The importance of erythroid expansion in determining the extent of apoptosis in erythroid precursors in patients with beta-thalassemia major. Blood. 2000 Nov 15;96(10):3624-9.
- Minniti CP. l-Glutamine and the Dawn of Combination Therapy for Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2018 Jul 19;379(3):292-294. doi: 10.1056/NEJMe1800976. No abstract available.
- Kato GJ, Gladwin MT, Steinberg MH. Deconstructing sickle cell disease: reappraisal of the role of hemolysis in the development of clinical subphenotypes. Blood Rev. 2007 Jan;21(1):37-47. doi: 10.1016/j.blre.2006.07.001. Epub 2006 Nov 7.
- Saraf S, Farooqui M, Infusino G, Oza B, Sidhwani S, Gowhari M, Vara S, Gao W, Krauz L, Lavelle D, DeSimone J, Molokie R, Saunthararajah Y. Standard clinical practice underestimates the role and significance of erythropoietin deficiency in sickle cell disease. Br J Haematol. 2011 May;153(3):386-92. doi: 10.1111/j.1365-2141.2010.08479.x. Epub 2011 Mar 21.
- Perrine SP, Pace BS, Faller DV. Targeted fetal hemoglobin induction for treatment of beta hemoglobinopathies. Hematol Oncol Clin North Am. 2014 Apr;28(2):233-48. doi: 10.1016/j.hoc.2013.11.009.
- Steinberg MH, Rodgers GP. Pharmacologic modulation of fetal hemoglobin. Medicine (Baltimore). 2001 Sep;80(5):328-44. doi: 10.1097/00005792-200109000-00007. No abstract available.
- Weatherall DJ. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood. 2010 Jun 3;115(22):4331-6. doi: 10.1182/blood-2010-01-251348. Epub 2010 Mar 16.
- Taher AT, Cappellini MD. How I manage medical complications of beta-thalassemia in adults. Blood. 2018 Oct 25;132(17):1781-1791. doi: 10.1182/blood-2018-06-818187. Epub 2018 Sep 11.
- Borgna-Pignatti C. Modern treatment of thalassaemia intermedia. Br J Haematol. 2007 Aug;138(3):291-304. doi: 10.1111/j.1365-2141.2007.06654.x. Epub 2007 Jun 12.
- Sripichai O, Makarasara W, Munkongdee T, Kumkhaek C, Nuchprayoon I, Chuansumrit A, Chuncharunee S, Chantrakoon N, Boonmongkol P, Winichagoon P, Fucharoen S. A scoring system for the classification of beta-thalassemia/Hb E disease severity. Am J Hematol. 2008 Jun;83(6):482-4. doi: 10.1002/ajh.21130.
- Nuinoon M, Makarasara W, Mushiroda T, Setianingsih I, Wahidiyat PA, Sripichai O, Kumasaka N, Takahashi A, Svasti S, Munkongdee T, Mahasirimongkol S, Peerapittayamongkol C, Viprakasit V, Kamatani N, Winichagoon P, Kubo M, Nakamura Y, Fucharoen S. A genome-wide association identified the common genetic variants influence disease severity in beta0-thalassemia/hemoglobin E. Hum Genet. 2010 Mar;127(3):303-14. doi: 10.1007/s00439-009-0770-2.
- Uda M, Galanello R, Sanna S, Lettre G, Sankaran VG, Chen W, Usala G, Busonero F, Maschio A, Albai G, Piras MG, Sestu N, Lai S, Dei M, Mulas A, Crisponi L, Naitza S, Asunis I, Deiana M, Nagaraja R, Perseu L, Satta S, Cipollina MD, Sollaino C, Moi P, Hirschhorn JN, Orkin SH, Abecasis GR, Schlessinger D, Cao A. Genome-wide association study shows BCL11A associated with persistent fetal hemoglobin and amelioration of the phenotype of beta-thalassemia. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 5;105(5):1620-5. doi: 10.1073/pnas.0711566105. Epub 2008 Feb 1.
- Labie D, Pagnier J, Lapoumeroulie C, Rouabhi F, Dunda-Belkhodja O, Chardin P, Beldjord C, Wajcman H, Fabry ME, Nagel RL. Common haplotype dependency of high G gamma-globin gene expression and high Hb F levels in beta-thalassemia and sickle cell anemia patients. Proc Natl Acad Sci U S A. 1985 Apr;82(7):2111-4. doi: 10.1073/pnas.82.7.2111.
- Silva M, Grillot D, Benito A, Richard C, Nunez G, Fernandez-Luna JL. Erythropoietin can promote erythroid progenitor survival by repressing apoptosis through Bcl-XL and Bcl-2. Blood. 1996 Sep 1;88(5):1576-82.
- Pootrakul P, Sirankapracha P, Hemsorach S, Moungsub W, Kumbunlue R, Piangitjagum A, Wasi P, Ma L, Schrier SL. A correlation of erythrokinetics, ineffective erythropoiesis, and erythroid precursor apoptosis in thai patients with thalassemia. Blood. 2000 Oct 1;96(7):2606-12.
- Singer ST, Vichinsky EP, Sweeters N, Rachmilewitz E. Darbepoetin alfa for the treatment of anaemia in alpha- or beta- thalassaemia intermedia syndromes. Br J Haematol. 2011 Jul;154(2):281-4. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08617.x. Epub 2011 Apr 18. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 5. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 28. helmikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 16. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia, sirppisolu
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Dopamiini-aineet
- Parkinsonin vastaiset aineet
- Dyskinesian vastaiset aineet
- Benseratsidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- PB04-001
- R33HL147845 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tulokset toimitetaan tiivistelmänä tutkimuksen aikana ja julkaisuna valmistumisen ja analyysin jälkeen.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio
Kliiniset tutkimukset Ainoa benseratsidi tuote
-
Radicle ScienceAktiivinen, ei rekrytointiKognitiivinen toimintoYhdysvallat
-
Radicle ScienceAktiivinen, ei rekrytointiNukkumishäiriö | Nukkua | UnihäiriötYhdysvallat
-
Suranaree University of TechnologyValmisIlmiö sähkövastuksen vähenemisestä johtavissa kammioissa, mikä lisää johtavaa ominaisuuttaThaimaa
-
Radicle ScienceAktiivinen, ei rekrytointiKognitiivinen toimintoYhdysvallat
-
Brown UniversityPeter G. Peterson FoundationRekrytointiRuokaturvallisuusYhdysvallat
-
Ungku Shahrin Medical Aesthetic Research & Innovation...Valmis
-
Ungku Shahrin Medical Aesthetic Research & Innovation...Valmis
-
Penn State UniversityEi vielä rekrytointiaAlzheimerin tauti ja siihen liittyvät dementiatYhdysvallat
-
Savvysherpa, Inc.ValmisTyypin 2 diabetesYhdysvallat
-
Ungku Shahrin Medical Aesthetic Research & Innovation...Valmis