Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone z udziałem pacjentów pediatrycznych, którzy ukończyli badanie MEX-NM-301.

3 maja 2024 zaktualizowane przez: Lupin Ltd.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności meksyletyny u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami miotonicznymi, którzy ukończyli badanie MEX-NM-301.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności meksyletyny u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami miotonicznymi, którzy ukończyli badanie MEX-NM-301.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie uzupełniające oceniające długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo meksyletyny u dzieci i młodzieży z zaburzeniami miotonicznymi, które ukończyły wstępne badanie pediatryczne z meksyletyną (Protokół nr MEX-NM-301 (badanie PIP 4) u dzieci i młodzież w wieku od 6 do <18 lat, którzy nadal spełniają kryteria kwalifikowalności.

Pacjenci, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne i wyrażą zgodę na to badanie, będą włączani sekwencyjnie według zmniejszających się grup wiekowych. Pacjenci w wieku od 12 do < 18 lat zostaną włączeni jako pierwsi, ponieważ jest to pierwsza kohorta, która ma ukończyć badanie rodziców PIP Badanie 4 w oparciu o rekrutację odgórną. Po potwierdzeniu wstępnej farmakokinetyki (PK), bezpieczeństwa i skuteczności w tej populacji, pacjenci w wieku od 6 do

Zakwalifikowani pacjenci otrzymają meksyletynę w dawce określonej w badaniu macierzystym. Dawkowanie ustala się w zależności od masy ciała i tolerancji.

Badanie obejmuje 9 wizyt w klinice – od V1 (poziom wyjściowy) oraz od V2 do V9 co mniej więcej 3 miesiące.

Całkowity czas trwania badania na pacjenta wyniesie 24 miesiące. Wizyta pod koniec leczenia (EOT) odbędzie się po 24 miesiącach lub w zależności od dostępności produktu. Całkowity czas trwania studiów wyniósłby około 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

14

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker-Enfants-Malades

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci ukończyli wcześniej badanie macierzyste PIP 4 (MEX-NM-301) i tolerowali meksyletynę w badaniu.
  2. Zdolny i chętny do wyrażenia zgody na udział w badaniu oraz rodzic lub opiekun prawny chętny do podpisania pisemnej świadomej zgody przed rozpoczęciem badania.

  3. Pacjenci nadal spełniają kryteria włączenia do badania macierzystego (MEX-NM-301):

    • Brak istotnych nieprawidłowości serca, jak określono na podstawie oceny EKG i echokardiogramu dokonanej przez kardiologa
    • Brak historii lub dowodów na jakąkolwiek istotną chorobę wątroby Badania laboratoryjne hematologii, biochemii i analizy moczu podczas badania przesiewowego mieszczą się w normalnym zakresie lub nie wykazują klinicznie istotnych nieprawidłowych wartości, według oceny badacza
    • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną formę antykoncepcji określoną przez Badacza (np. doustna antykoncepcja, wszczepiana, wstrzykiwana/przezskórna antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), metody barierowe), podwiązanie jajowodów lub mieć partnera po wazektomii lub praktykują abstynencję

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotna nieprawidłowość w wynikach badań laboratoryjnych, EKG lub inne objawy kliniczne w badaniu fizykalnym wskazujące na klinicznie istotną chorobę wykluczającą określoną przez badacza

  2. Wszelkie przeciwwskazania do stosowania meksyletyny (zgodnie z opisem w Charakterystyce Produktu Leczniczego [ChPL] Namuscla)

    • Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
    • Nadwrażliwość na jakikolwiek środek miejscowo znieczulający
    • Tachyarytmia komorowa
    • Całkowity blok przedsionkowo-komorowy (tj. blok przedsionkowo-komorowy trzeciego stopnia) lub dowolny blok przedsionkowo-komorowy, który może przekształcić się w całkowity blok przedsionkowo-komorowy (blok przedsionkowo-komorowy pierwszego stopnia ze znacznie wydłużonym odstępem PR (≥ 200 ms) i/lub szerokim zespołem QRS (≥ 120 ms) blok przedsionkowo-komorowy II stopnia, blok odnogi pęczka Hisa, blok dwuwiązkowy i trójwiązkowy),
    • Odstęp QT > 450 ms
    • Zawał mięśnia sercowego (ostry lub przebyty) lub nieprawidłowe załamki Q
    • Objawowa choroba wieńcowa
    • Niewydolność serca z frakcją wyrzutową
    • Tachyarytmia, migotanie lub trzepotanie przedsionków
    • Dysfunkcja węzła zatokowego (w tym częstość zatok < 50 uderzeń na minutę)
    • Jednoczesne podawanie z produktami leczniczymi wywołującymi torsades de pointes (leki przeciwarytmiczne klasy Ia, Ic, III): Jednoczesne podawanie meksyletyny i leków przeciwarytmicznych wywołujących torsades de pointes (klasa Ia: chinidyna, prokainamid, dyzopiramid, ajmalina; klasa Ic: enkainid, flekainid, propafenon, morycyzyna; klasa III: amiodaron, sotalol, ibutylid, dofetylid, dronedaron, wernakalant) zwiększa ryzyko potencjalnie śmiertelnego torsades de pointes.
    • Jednoczesne podawanie z produktami leczniczymi o wąskim indeksie terapeutycznym
  3. Jednoczesne podawanie z lekami przeciwarytmicznymi
  4. Wszelkie inne schorzenia neurologiczne lub psychiatryczne, które mogą mieć wpływ na ocenę pomiarów w ramach badania
  5. Wszelkie współistniejące choroby lub leki, które mogą wpływać na funkcję mięśni
  6. Zaburzenia napadowe, cukrzyca wymagająca leczenia insuliną
  7. Ciąża lub karmienie piersią
  8. Jednoczesny udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Kohorta 1 i 2
7 pacjentów w wieku od 12 do < 18 lat, włącznie z kohortą 1 7 pacjentów w wieku od 6 do < 12 lat, włącznie z kohortą 2
Lek: Meksyletyna

Pacjenci będą zapisani sekwencyjnie do 2 kohort.

Kohorta 1 – (pacjenci w wieku od 12 do < 18 lat):

około 8 tygodni - 4 tygodnie okresu dostosowywania dawki + 4 tygodnie okresu leczenia podtrzymującego.

Kohorta 2- (pacjenci w wieku od 6 do < 12 lat):

około 8 tygodni - 4 tygodnie okresu dostosowywania dawki + 4 tygodnie okresu leczenia podtrzymującego. Rejestracja do Kohorty 2 rozpocznie się po potwierdzeniu wstępnej farmakokinetyki (PK), bezpieczeństwa i skuteczności w tej populacji pacjentów z Kohorty 1

Inne nazwy:
  • Namuscla™

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję meksyletyny na podstawie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję meksyletyny u dzieci i młodzieży na podstawie liczby i częstości AE/SAE podczas całego badania podczas leczenia
Około 24 miesięcy
Ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję meksyletyny poprzez relaksację dłoni
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Średni czas (w sekundach) do rozluźnienia mięśni dłoni i skrócenie czasu rozluźnienia od pierwszego do piątego skurczu
Około 24 miesięcy
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji pomiaru meksyletyny AESI
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję meksyletyny u dzieci i młodzieży na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI),
Około 24 miesięcy
Ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję meksyletyny na podstawie zmian w EKG
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Oceń długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję meksyletyny u pacjentów pediatrycznych na podstawie zmian w ocenach EKG od wartości wyjściowych, powtarzanych podczas każdej wizyty badawczej
Około 24 miesięcy
Oceń długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję meksyletyny na podstawie sztywności mięśni
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Ocena sztywności mięśni (nasilenie miotonii) zgłaszanej przez pacjentów w wizualnej skali analogowej (VAS) lub w skali twarzy
Około 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana w VAS
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Średnia zmiana wyniku VAS (od 8 do < 18 lat) lub Faces (od 6 do < 8 lat) dla nasilenia sztywności mięśni (jeśli nie jest to pierwszorzędowy punkt końcowy), bólu, osłabienia i zmęczenia (co 3 miesiące).
Około 24 miesięcy
Kliniczna ocena miotonii
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Średnia zmiana czasu do otwarcia oczu po wymuszonym zamknięciu oczu mierzona stoperem (przy obecności miotonii powiek)
Około 24 miesięcy
Średnia zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Średnia zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem, mierzona za pomocą skali Pediatric Quality of Life (PedsQL) (drugorzędowy punkt końcowy dla pacjentów w wieku od 6 lat do
Około 24 miesięcy
Wyniki Globalnego Wrażenia Klinicznego (CGI).
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Wyniki globalnego wrażenia klinicznego (CGI) (skuteczność i tolerancja) oceniane przez pacjenta, rodzica lub pełnomocnika oraz przez badacza. Mierzone co 6 miesięcy
Około 24 miesięcy
Średnia zmiana wyników w Skali Zachowania Myotonia (MBS).
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Średnia zmiana wyników w skali Myotonia Behaviour Scale (MBS) (dla pacjentów w wieku od 6 lat do < 18 lat; mierzona co 6 miesięcy).
Około 24 miesięcy
Średnia zmiana czasu do wykonania testu Timed-up and go (TUG).
Ramy czasowe: Około 24 miesięcy
Średnia zmiana czasu do wykonania testu Timed-up and go (TUG) (pacjenci w wieku od 6 do 12 lat).
Około 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lupin Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine Barnérias, MD, Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

26 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MEX-NM-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj