Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt kiterjesztési vizsgálat gyermekeknél, akik befejezték a MEX-NM-301 vizsgálatot.

2023. március 14. frissítette: Lupin Ltd.

Nyílt kiterjesztési vizsgálat a mexiletin hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére myotóniás zavarokkal küzdő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik befejezték a MEX-NM-301 vizsgálatot.

Nyílt kiterjesztési vizsgálat a mexiletin hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére myotóniás zavarokkal küzdő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik befejezték a MEX-NM-301 vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat, amely a mexiletin hosszú távú hatékonyságát és biztonságosságát értékeli olyan myotóniás betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik befejezték a kezdeti szülői gyermekgyógyászati ​​vizsgálatot a mexiletinnel (MEX-NM-301 számú protokoll (PIP 4. vizsgálat) gyermekeknél). valamint 6 és 18 év alatti serdülőkorúak, akik továbbra is megfelelnek a jogosultsági feltételeknek.

Azok a betegek, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek és hozzájárulnak ehhez a vizsgálathoz, sorrendben, csökkenő korcsoportok szerint kerülnek felvételre. A 12 és 18 év alatti betegek jelentkeznek először, mivel ez az első kohorsz, amely várhatóan elvégzi a felülről lefelé irányuló toborzás alapján a PIP 4. szülővizsgálatot. Amint a kezdeti farmakokinetika (PK), biztonságosság és hatásosság megerősítést nyert ebben a populációban, a 6-tól

A beiratkozott betegek mexiletint kapnak a szülővizsgálatban meghatározott dózisban. Az adagolást a testtömeg és a tolerálhatóság alapján határozzák meg.

A vizsgálat 9 klinikai látogatást foglal magában – V1 (alapvonal), és V2-V9 3 havonta, körülbelül ezt követően.

A vizsgálat teljes időtartama betegenként 24 hónap. A kezelés végén (EOT) történő látogatásra 24 hónap elteltével, vagy a termék elérhetőségének megfelelően kerül sor. A tanulmányok teljes időtartama körülbelül 5 év lenne.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

14

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital Necker-Enfants-Malades

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A betegek korábban befejezték a 4. PIP vizsgálatot (MEX-NM-301) és tolerálták a Mexiletine-t a vizsgálatban.
  2. Képes és hajlandó hozzájárulást adni a tanulmányi részvételhez, valamint szülő vagy törvényes gyám, aki hajlandó aláírni írásos beleegyező nyilatkozatát a tanulmányi belépés előtt.

  3. A betegek továbbra is megfelelnek a szülővizsgálat (MEX-NM-301) felvételi kritériumainak:

    • A kardiológus EKG- és Echokardiogram-értékelése alapján nincs jelentős szívelégtelenség
    • Nincsenek előzményei vagy bizonyítékai bármilyen jelentős májbetegségre. A hematológiai, biokémiai és vizeletvizsgálati laboratóriumi vizsgálatok a szűrés során a normál tartományon belül vannak, vagy nem mutatnak klinikailag jelentős kóros értékeket, a vizsgáló megítélése szerint
    • A fogamzóképes nőbetegeknek a vizsgáló által meghatározott, elfogadható fogamzásgátlási formát kell alkalmazniuk (pl. orális fogamzásgátlás, beültethető, injekciós/transzdermális hormonális fogamzásgátlás, intrauterin eszköz (IUD), barrier módszerek), petevezeték-lekötés vagy vazektómizált partnerük vagy absztinenciát gyakorolnak

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, EKG vagy a fizikális vizsgálat egyéb klinikai lelete, amelyek klinikailag jelentős kizárásos betegségre utalnak, ahogy azt a vizsgáló állapítja meg

  2. A mexiletin bármely ellenjavallata (a Namuscla alkalmazási előírásában [SmPC] leírtak szerint)

    • A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység
    • Bármely helyi érzéstelenítővel szembeni túlérzékenység
    • Kamrai tachyarrhythmia
    • Teljes szívblokk (azaz harmadfokú atrioventrikuláris blokk) vagy bármely szívblokk, amely hajlamos teljes szívblokkká fejlődni (első fokú atrioventrikuláris blokk jelentősen megnyúlt PR-intervallumtal (≥ 200 ms) és/vagy széles QRS-komplexus (≥ 120 ms) , másodfokú atrioventricularis blokk, köteg elágazás blokk, bifascicularis és trifascicularis blokk),
    • QT intervallum > 450 ms
    • Szívinfarktus (akut vagy múltbéli) vagy kóros Q-hullámok
    • Tünetekkel járó koszorúér-betegség
    • Szívelégtelenség ejekciós frakcióval
    • Pitvari tachyarrhythmia, fibrilláció vagy lebegés
    • Szinuszcsomó diszfunkció (beleértve a szinuszfrekvencia < 50 bpm)
    • Együttes alkalmazás torsades de pointes-t kiváltó gyógyszerekkel (Ia, Ic, III osztályú antiarrhythmiák): Mexiletin és torsades de pointes-t kiváltó antiarrhythmiás szerek (Ia osztály: kinidin, prokainamid, dizopiramid, ajmalin; Ic osztály, flekainid,: encainide) együttes alkalmazása propafenon, moricizin; III. osztály: amiodaron, szotalol, ibutilid, dofetilid, dronedaron, vernakalant) növeli a potenciálisan halálos torsades de pointes kockázatát.
    • Együttadás szűk terápiás indexű gyógyszerekkel
  3. Együttadás antiarrhythmiás szerekkel
  4. Bármilyen más neurológiai vagy pszichiátriai állapot, amely befolyásolhatja a vizsgálati mérések értékelését
  5. Bármilyen egyidejű betegség vagy olyan gyógyszer, amely befolyásolhatja az izomműködést
  6. Görcsroham, inzulinkezelést igénylő diabetes mellitus
  7. Terhes vagy szoptató
  8. Egyidejű részvétel bármely más klinikai vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: 1. és 2. kohorsz
7 beteg 12 és < 18 év között, beleértve az 1. kohortot 7 beteg 6 és < 12 év közötti, beleértve a 2. kohorszt
Drog: Mexiletine

A betegeket egymás után 2 csoportba sorolják be.

1. kohorsz (12 és 18 év közötti betegek):

körülbelül 8 hét - 4 hét dózistitrálási időszak + 4 hét fenntartó időszak.

2. kohorsz (6 és 12 év közötti betegek):

körülbelül 8 hét - 4 hét dózistitrálási időszak + 4 hét fenntartó időszak. A 2. kohorszba való beiratkozás azután kezdődik, hogy a kezdeti farmakokinetikát (PK), a biztonságosságot és a hatásosságot megerősítették ebben a populációban, az 1. kohorszba tartozó betegekben

Más nevek:
  • Namuscla™

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a mexiletin hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát az AE-k által
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Értékelje a mexiletin hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát gyermekgyógyászati ​​betegeknél a mellékhatások/SAE-k száma és gyakorisága alapján, a vizsgálat során a kezelés alatt
Körülbelül 24 hónap
Mérje fel a mexiletin hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát kézi relaxációval
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Átlagos idő (másodpercben) a kézizmok ellazulásához és a relaxációs idő csökkenése az elsőtől az ötödik összehúzódásig
Körülbelül 24 hónap
Értékelje az AESI mexiletin mérésének hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
A mexiletin hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése gyermekgyógyászati ​​betegeknél a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események előfordulása (AESI) alapján,
Körülbelül 24 hónap
Értékelje a mexiletin hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát az EKG változásai alapján
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Értékelje a mexiletin hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát gyermekgyógyászati ​​betegeknél az EKG-értékelések kiindulási értékhez képesti változásával, minden vizsgálati látogatáson megismételve
Körülbelül 24 hónap
Értékelje a mexiletin hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát az izommerevség alapján
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Az izommerevség (myotonia súlyossága) pontszáma a betegek által a vizuális analóg skálán (VAS) vagy az arcok skálán
Körülbelül 24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás a VAS-ban
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Az izommerevség (ha nem elsődleges végpont), a fájdalom, gyengeség és fáradtság súlyosságára (ha nem elsődleges végpont), a fájdalomra, gyengeségre és fáradtságra (3 havonta) vonatkozó VAS (8-tól < 18 év) vagy Faces (6-tól < 8 év) pontszámának átlagos változása.
Körülbelül 24 hónap
Klinikai myotonia értékelés
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
A kényszerített szemzárás utáni szem kinyitásához szükséges idő átlagos változása stopperórán mérve (a szemhéj myotonia jelenléte esetén)
Körülbelül 24 hónap
Átlagos változás az egészséggel összefüggő életminőségben
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Az egészséggel összefüggő életminőség átlagos változása a gyermekgyógyászati ​​életminőség (PedsQL) pontszám alapján (másodlagos végpont 6 éves kortól
Körülbelül 24 hónap
Clinical Global Impression (CGI) pontszámok
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Clinical Global Impression (CGI) pontszámok (hatékonyság és tolerálhatóság), amelyeket a beteg, a szülő vagy a meghatalmazott és a vizsgáló értékel. 6 havonta mérve
Körülbelül 24 hónap
A Myotonia Behavior Scale (MBS) pontszámainak átlagos változása
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
A Myotonia Behavior Scale (MBS) pontszámok átlagos változása (6 és 18 év közötti betegeknél; 6 havonta mérve).
Körülbelül 24 hónap
Átlagos időváltozás az Időzített és indulás (TUG) teszt végrehajtásához
Időkeret: Körülbelül 24 hónap
Átlagos változás a Timed-up and go (TUG) teszt elvégzéséhez szükséges időben (6 és év közötti betegeknél
Körülbelül 24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lupin Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Christine Barnérias, MD, Hopital universitaire Necker-Enfants Malades

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 5.

Elsődleges befejezés (Várható)

2026. január 26.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. március 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. október 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 3.

Első közzététel (Tényleges)

2020. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MEX-NM-303

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Miotóniás rendellenességek

Klinikai vizsgálatok a Mexiletine

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel