Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania alpelizybu (BYL719) u dzieci i dorosłych pacjentów z zespołem wielomózgowie-malformacja naczyń włosowatych i polimikrogyrią (MCAP) (SESAM)

23 lutego 2026 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Wieloośrodkowe badanie fazy II z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania alpezybu (BYL719) u dzieci i dorosłych pacjentów z zespołem wielomózgowie-malformacja naczyniowo-komorowa (MCAP)

To badanie jest dwuokresowym wieloośrodkowym badaniem fazy II, z 6-miesięcznym okresem podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo, po którym następuje okres otwartej próby. Obejmie 16 uczestników z zespołem MCAP.

Ocena zostanie przeprowadzona na początku leczenia i po 24 miesiącach leczenia i będzie obejmować MRI, wyniki biologiczne i kliniczne, ocenę uwagi, języka i ilorazu intelektualnego (IQ). W zależności od wieku pacjentów i stopnia upośledzenia funkcji poznawczych zostaną zastosowane odpowiednie testy neuropsychologiczne.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to składa się z okresu przesiewowego trwającego do 90 dni, pierwszego okresu z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanego placebo trwającego 6 miesięcy, po którym następuje okres leczenia alpelisibem metodą otwartej próby, aby osiągnąć 24-miesięczny czas trwania leczenia u wszystkich pacjentów. Do badania zostaną włączeni dorośli w wieku 18–40 lat i pacjenci pediatryczni w wieku 2–18 lat.

Kwalifikujący się pacjenci zostaną randomizowani w stosunku 1:1 w pierwszym okresie (alpelisib lub placebo). Pierwsza ocena zostanie przeprowadzona po 6 miesiącach. Pacjenci, którzy ukończą ten pierwszy okres, wejdą w okres otwartej próby i albo rozpoczną leczenie alpelisibem, jeśli przyjmowali placebo, będą kontynuowali leczenie w tej samej dawce, jeśli uzyskają odpowiedź, albo zwiększą dawkę, jeśli nie uzyskają odpowiedzi (zwiększenie dawki możliwe tylko u dzieci w wieku 5 lat i starszych). i jeżeli nie wystąpi żadna niedopuszczalna toksyczność.

Pacjenci będą obserwowani co miesiąc w lokalnych ośrodkach i oceniani centralnie (ocena kliniczna, biologiczna, neuropsychologiczna i funkcjonalna) na początku badania i co 6 miesięcy. Pacjenci będą oceniani za pomocą wolumetrycznego rezonansu magnetycznego na początku leczenia i po 24 miesiącach.

Uczestnik może przerwać leczenie alpelisibem wcześniej ze względu na niedopuszczalną toksyczność, potwierdzoną progresję choroby, śmierć i/lub z innego powodu, według uznania badacza lub uczestnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Amiens, Francja, 80054 Amiens
      • Angers, Francja, 49933
        • Rekrutacyjny
        • CHU d'Angers
        • Kontakt:
      • Brest, Francja, 29200
      • Bron, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • HCL - Groupement Hospitalier Est Hôpital Femme-Mère-Enfant
        • Kontakt:
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63003
      • Dijon, Francja, 21000
      • Dijon, Francja, 21079
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • CHU Dijon Bourgogne - CIC-P
      • Lille, Francja, 59037
      • Nîmes, Francja, 30029
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75015
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • AP-HP Hôpital Necker-Enfants Malades - CIC
      • Rennes, Francja, 35023
        • Rekrutacyjny
        • Chu Rennes
        • Kontakt:
          • Alinoë LAVILLAUREIX
          • Numer telefonu: 02 99 26 67 44
      • Tours, Francja, 37044

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 36 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed wykonaniem jakichkolwiek procedur przesiewowych związanych z badaniem należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę i zgodę (jeśli dotyczy) od pacjenta, rodzica lub opiekuna.
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥2 lat i ≤40 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  3. Pacjenci z rozpoznaniem MCAP* z objawami zaburzeń neurorozwojowych (od specyficznych zaburzeń uczenia się do ciężkiej niepełnosprawności intelektualnej)
  4. Udokumentowane dowody mutacji somatycznych w genie PIK3CA przeprowadzone w lokalnych laboratoriach przy użyciu zwalidowanego testu opartego na kwasie dezoksyrybonukleinowym (DNA) w momencie wyrażenia świadomej zgody.

  5. Odpowiednia czynność szpiku kostnego i narządów (oceniana podczas wizyty przesiewowej):

    1. Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1,5 × 109/l
    2. Płytki krwi ≥ 100 × 109/l
    3. Hemoglobina ≥ 9,0 g/dl (dozwolone transfuzje)
    4. Wapń (skorygowany o albuminę surowicy) i magnez w granicach normy lub ≤stopień 1 według NCI-CTCAE wersja 5.0, jeśli badacz uzna, że ​​klinicznie nieistotne
    5. Potas w granicach normy.
    6. INR ≤1,5
    7. Klirens kreatyniny ≥ 30 ml/min po zastosowaniu modyfikacji diety w chorobie nerek
    8. (MDRD) (≥18 lat) lub oparte na kreatyninie Schwartz przyłóżkowy (˂18 lat) Równanie współczynnika przesączania kłębuszkowego (GFR)
    9. Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤ 2,5 × GGN.
    10. Bilirubina całkowita < ULN, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta, których można włączyć tylko wtedy, gdy bilirubina całkowita wynosi ≤ 3,0 × ULN lub bilirubina bezpośrednia ≤ 1,5 × ULN
    11. Stężenie glukozy w osoczu na czczo (FPG) ≤ 140 mg/dl (7,7 mmol/l) i hemoglobina glikozylowana (HbA1c) ≤ 6,5% (oba kryteria muszą być spełnione)
    12. Amylaza w surowicy na czczo ≤ 2 × GGN
    13. Lipaza w surowicy na czczo ≤ GGN
  6. Możliwość połykania badanego leku w zależności od wieku: tabletki lub zawiesina do picia lub granulki (w opracowaniu)
  7. Tylko dla kobiet w wieku rozrodczym: negatywny test ciążowy podczas wizyty przesiewowej
  8. Pacjenci płci męskiej, których partnerzy seksualni są w ciąży, mogą być w ciąży lub mogą zajść w ciążę, powinni stosować prezerwatywy podczas stosunku płciowego podczas trwania badania i przez tydzień po odstawieniu alpelisybu.

7. Tylko do badań rozpoznawczych: podpisana świadoma opcjonalna zgoda na nakłucie lędźwiowe

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie kwalifikują się do włączenia do tego badania:

  1. Pacjent wcześniej leczony alpelisibem
  2. Znane upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego z powodu współistniejącej choroby, która może znacząco zmienić wchłanianie badanego leku (np. choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania lub resekcja jelita cienkiego) w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  3. Uczestnik z niekontrolowaną cukrzycą (typu I lub II) w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  4. Historia nadwrażliwości na jakiekolwiek leki lub metabolity inhibitora PI3K lub którąkolwiek substancję pomocniczą alpelisibu w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  5. Uczestnik z innymi współistniejącymi ciężkimi i/lub niekontrolowanymi schorzeniami, które w ocenie lekarza prowadzącego byłyby przeciwwskazaniem do podawania alpelisibu (np. czynna i/lub niekontrolowana ciężka infekcja, przewlekłe czynne zapalenie wątroby, zaburzenia czynności wątroby C w skali Child-Pugh, obniżona odporność, itp.) w momencie wyrażenia świadomej zgody.

  6. Kobiety w wieku rozrodczym i uczestnicy płci męskiej, którzy nie zgadzają się w momencie świadomej zgody na abstynencję lub, jeśli są aktywni seksualnie, nie chcą używać prezerwatywy i/lub wysoce skutecznej metody antykoncepcji w czasie trwania badania i przez jeden tydzień po nim odstawienie alpelisibu. Wysoce skuteczną metodą antykoncepcji jest jedna z następujących:

    1. Całkowita abstynencja: gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji
    2. Sterylizacja kobiet: przeszły chirurgiczne obustronne wycięcie jajników (z wycięciem macicy lub bez), całkowitą histerektomię lub obustronne podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem alpelisibu. W przypadku samego wycięcia jajników tylko wtedy, gdy stan rozrodczy samicy został potwierdzony przez kontrolną ocenę poziomu hormonów
    3. Sterylizacja samców co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Partner płci męskiej po wazektomii powinien być jedynym partnerem tego uczestnika badania
    4. Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub umieszczania wkładki wewnątrzmacicznej lub systemu wewnątrzmacicznego lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzenia
  7. Leczenie dowolnym inhibitorem szlaku sygnałowego mTOR lub PI3K-AKT w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem
  8. Historia wcześniejszego lub trwającego nowotworu złośliwego (w ciągu 5 lat przed świadomą zgodą, z wyjątkiem radykalnie leczonego raka in situ radykalnie leczonego raka podstawnokomórkowego skóry lub dobrze zróżnicowanego mikroraka tarczycy lub guza Wilmsa stopnia 1 o histologii innej niż anaplastyczna), lub trwających badań lub leczenia nowotworu złośliwego w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  9. Leczenie silnymi induktorami CYP3A4 i inhibitorami białka oporności raka piersi (BCRP), którego nie można przerwać co najmniej tydzień przed badaniem przesiewowym
  10. Odciążenie lub inna poważna operacja przeprowadzona w ciągu 3 miesięcy w momencie wyrażenia świadomej zgody
  11. Znana historia zespołu Stevensa Johnsona, rumienia wielopostaciowego lub martwicy toksyczno-rozpływnej naskórka w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  12. Dla uczestników w wieku ≥ 6 lat: Uczestnicy z udokumentowanym zapaleniem płuc lub śródmiąższową chorobą płuc w momencie wyrażenia świadomej zgody oraz z upośledzoną czynnością płuc (np. FEV1 (wymuszona objętość wydechowa) lub DLCO (pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla) ≤ 70 % przewidywanych), które nie są związane z PROS.
  13. Dla uczestników w wieku od 2 do 5 lat: Uczestnicy z udokumentowanym lub podejrzanym zapaleniem płuc lub śródmiąższową chorobą płuc na podstawie obrazów MRI w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  14. Historia ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 roku przed wyrażeniem świadomej zgody lub historia choroby przewlekłego zapalenia trzustki w momencie wyrażenia świadomej zgody.

  15. Klinicznie istotna choroba serca w momencie wyrażenia świadomej zgody, w tym:

    1. Historia udokumentowanej zastoinowej niewydolności serca (klasyfikacja czynnościowa III-IV według New York Heart Association)
    2. Klinicznie istotne niekontrolowane zaburzenia rytmu serca
    3. Zespół długiego odstępu QT, wywiad rodzinny w kierunku idiopatycznej nagłej śmierci lub wrodzony zespół długiego odstępu QT
    4. Skorygowany odstęp QT (QTcF) podczas badań przesiewowych: >470 ms dla osób w wieku ≥18 lat / >450 ms dla osób w wieku ≥18 lat
    5. Klirens kreatyniny < 70 ml/min/1,73 m²
  16. Pacjent obecnie lub w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem włączony do innego badania interwencyjnego.
  17. Osoba niepowiązana z krajowym systemem ubezpieczeń zdrowotnych
  18. Osoba pod ochroną sądową
  19. Niemożność uczestniczenia we wszystkich wizytach próbnych

  20. Tylko za zgodą fakultatywną: przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego:

    1. Znane nadciśnienie wewnątrzczaszkowe
    2. infekcja w miejscu nakłucia
    3. znane zaburzenia krzepnięcia
    4. Płytki krwi < 50 × 109/l

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa B
Lek: Alpelizyb (BYL719)
Podawanie w okresie otwartej próby i podwójnie ślepej próby grupy B: alpelisib będzie przyjmowany raz dziennie każdego dnia przez 24 miesiące W okresie otwartej próby grupy A: alpelisib będzie przyjmowany raz dziennie każdego dnia przez 24 miesiące
Procedura: Opcjonalnie nakłucie lędźwiowe + próbka krwi
Od 6 do 24 miesięcy leczenia Alpelisibem
Komparator placebo: Grupa A
Lek: Alpelizyb (BYL719)
Podawanie w okresie otwartej próby i podwójnie ślepej próby grupy B: alpelisib będzie przyjmowany raz dziennie każdego dnia przez 24 miesiące W okresie otwartej próby grupy A: alpelisib będzie przyjmowany raz dziennie każdego dnia przez 24 miesiące
Lek: Dopasowane placebo
W okresie podwójnie ślepej próby grupy A: pasujące placebo będzie przyjmowane raz dziennie każdego dnia przez 6 miesięcy
Procedura: Opcjonalnie nakłucie lędźwiowe + próbka krwi
Od 6 do 24 miesięcy leczenia Alpelisibem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź na koniec leczenia oceniana za pomocą Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland II (VABS-II)
Ramy czasowe: Po 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Odpowiedź zdefiniowana jako poprawa o co najmniej 4 punkty w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland II (VABS-II). VABS-II składa się z formularza, który zostanie wypełniony podczas wywiadu z osobą dorosłą, zaznajomioną z codziennymi czynnościami pacjenta (najczęściej rodzicami). Jest zorganizowany w ramach struktury składającej się z trzech dziedzin: komunikacja, umiejętności życia codziennego i socjalizacja. Dodatkowo VABS-II posiada domenę umiejętności motorycznych dla najmłodszych dzieci (poniżej 6 roku życia) oraz opcjonalny wskaźnik zachowań nieprzystosowawczych [Sparrow i in.,2016]. Domeny (komunikacja, umiejętności życia codziennego i socjalizacja) – wyniki standardowe mają średnią 100 i odchylenie standardowe 15. Można również określić poziomy adaptacyjne. Można również obliczyć globalny wynik standardowy (standardowy wynik Adaptive Behaviour Composite), który ma również średnią 100 i odchylenie standardowe 15.
Po 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów randomizowanych z odpowiedzią (tak/nie) w grupie A i grupie B
Ramy czasowe: 6 miesięcy leczenia w okresie podwójnie ślepej próby
Poprawa o co najmniej 4 punkty w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland II (VABS-II) po 6 miesiącach leczenia w grupie A w porównaniu z grupą B
6 miesięcy leczenia w okresie podwójnie ślepej próby
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w objętości mózgu, unaczynieniu, połączeniach strukturalnych
Ramy czasowe: wartości początkowej do końca okresu leczenia
Opis zmian objętości mózgu, unaczynienia, połączeń strukturalnych ocenianych metodą MRI
wartości początkowej do końca okresu leczenia
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 34 miesięcy
Rodzaj, częstotliwość, powaga i nasilenie zdarzeń niepożądanych zgodnie z kryteriami CTCAE v5.0
Do 34 miesięcy
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź na koniec leczenia
Ramy czasowe: Po 6, 12 i 18 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Poprawa o co najmniej 4 punkty w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland II (VABS-II)
Po 6, 12 i 18 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Zmiana jakości życia oceniana za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego 4.0 lub kwestionariuszy San Martin
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.

Inwentarz Jakości Życia Pediatryczny 4.0 (PedSQL): Kwestionariusz jakości życia PedSQL 4.0 składa się z modułowego podejścia do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem zdrowych dzieci i młodzieży (przedział wiekowy: 2-18 lat). Jest krótki (tylko 23 pozycje). Wykonanie zajmuje mniej niż 10 minut. Skala ta przeznaczona jest do oceny 4 wymiarów: funkcjonowania fizycznego, emocjonalnego, społecznego i szkolnego. Jest ważny, niezawodny i wrażliwy na zmiany.

- Skala San Martina jest wypełniana przez rodziców lub głównego opiekuna, który dobrze zna osobę z identyfikatorem, przez co najmniej trzy miesiące. Muszą ocenić każdy element w 4-punktowej skali (od 1 = gdy twierdzenie nigdy nie jest prawdziwe, do 4 = gdy zawsze jest prawdziwe). Kwestionariusz składa się z 95 pozycji, oceniających osiem wymiarów jakości życia
Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.
Ewolucja punktacji w skali wizualno-analogowej
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.
Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.
Ewolucja klinicznego globalnego wrażenia ciężkości (CGI-S)
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.
Skala ogólnego wrażenia klinicznego – nasilenia (CGI-S) to 7-punktowa skala, która wymaga od lekarza oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny w porównaniu z jego wcześniejszymi doświadczeniami z pacjentami z tą samą diagnozą.
Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.
Ewolucja globalnych wyników poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.
Skala ogólnego wrażenia klinicznego – poprawy (CGI-I) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, w jakim stopniu na początku interwencji stan pacjenta uległ poprawie lub pogorszeniu w porównaniu ze stanem wyjściowym.
Po 6, 12, 18, 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych.
Zmiany w skalach neuropsychologicznych dostosowanych do wieku w zakresie uwagi, funkcji poznawczych, zaburzeń wzrokowo-przestrzennych, umiejętności motorycznych, mowy, rozumowania i zdolności hamowania poznawczego
Ramy czasowe: Po 12 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
W zależności od wieku pacjentów i stopnia ich upośledzenia funkcji poznawczych zostaną zastosowane odpowiednie badania neuropsychologiczne. Testy zostały wybrane na podstawie wniosków grupy roboczej z sieci DéfiScience Network (patrz link), która oceniła wszystkie dostępne dla każdej domeny testy neuropsychologiczne dostosowane do pacjentów z ID oraz brak wrażliwości na efekt placebo. W przypadku łagodnego do umiarkowanego ID zostanie zastosowana odpowiednia skala Wechslera. W przypadku poważnej identyfikacji zostanie zastosowana skala Revised-Brunet-Lézine. Uwaga, zdolności wzrokowo-przestrzenne, językowe i motoryczne zostaną ocenione za pomocą podtestów ze skal Wechslera, NEPSY II i Skali Pamięci Dzieci lub WMS IV dla dorosłych.
Po 12 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Zmiany w częstotliwości napadów
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Ewolucja liczby napadów padaczkowych u chorych i stosowania leków przeciwpadaczkowych, oceniana w cotygodniowym dzienniku
Po 6, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Zmiany w przerostach lub zmianach skórnych
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Zwiększenie, brak zmian lub zmniejszenie zgodnie z pomiarami klinicznymi i standaryzowanymi fotografiami
Po 6, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Zmiany w wynikach pomiaru funkcji motorycznych (MFM).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Pomiar funkcji motorycznych (MFM) to kompleksowa skala ilościowa stworzona w celu pomiaru funkcjonalnych umiejętności motorycznych u osób z chorobami nerwowo-mięśniowymi. Umożliwia klasyfikację pacjentów według stopnia nasilenia w każdym z 3 obszarów funkcji motorycznych (D1: pozycja stojąca i transfery, D2: motoryka osiowa i proksymalna, D3: motoryka dystalna).
Po 6, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Parametry farmakokinetyczne alpelisybu (ng/ml) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) i krwi
Ramy czasowe: Od 6 do 24 miesięcy leczenia
Poziom alpelisybu (ng/ml) w płynie mózgowo-rdzeniowym i we krwi oraz szacunkowa korelacja (rho) pomiędzy płynem mózgowo-rdzeniowym a poziomem alpelisybu we krwi
Od 6 do 24 miesięcy leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Współpracownicy

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OLIVIER FAIVRE Novartis 2021

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie prośby o dane z badania zostaną rozpatrzone przez komitet sterujący ds. badania SESAM.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj