Historia naturalna zapalnych chorób mięśni
Cel:
Gromadzenie informacji i biopróbek (takich jak próbki krwi, mięśni i skóry), które zostaną wykorzystane do badania przyczyn i leczenia zapalnych chorób mięśni.
Uprawnienia:
Osoby w wieku 12 lat i starsze z podejrzeniem lub potwierdzonym zapaleniem mięśni. Potrzebni są również zdrowi ochotnicy w wieku 18 lat i starsi.
Projekt:
Uczestnicy będą mieli co najmniej 1 wizytę w klinice. Każda wizyta będzie trwała od 4 do 8 godzin. Niektórzy mogą wrócić na dodatkowe wizyty.
Wszyscy uczestnicy zostaną poddani tym procedurom (chyba, że nie będą w stanie):
- Badanie fizykalne, w tym badania krwi i moczu.
- Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) uda. Uczestnicy będą leżeć nieruchomo na stole z wyściółką wokół 1 uda. Stół wsunie się do tuby. Skanowanie potrwa około 40 minut.
Niektóre procedury są opcjonalne:
- Biopsja mięśnia. Obszar skóry zostanie odrętwiały. Zostanie wykonane ćwierćcalowe cięcie. Usunięto kilka kawałków tkanki mięśniowej o wielkości ziarenka ryżu.
- Biopsja skóry. Obszar skóry zostanie odrętwiały. Kawałek skóry o średnicy około ćwierć cala zostanie usunięty.
- Badania genetyczne. Część pobranych próbek może zostać wykorzystana do badań genetycznych.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Opis badania:
Jest to badanie obserwacyjne mające na celu scharakteryzowanie różnych typów miopatii zapalnych, zrozumienie ich etiologii, patogenezy, rokowania i odpowiedzi na różne metody leczenia.
Cele:
Główny cel: Zdefiniowanie różnych typów zapalnych chorób mięśni, ich etiologii, patogenezy, czynników prognostycznych i odpowiedzi na różne metody leczenia.
Cele drugorzędne: Zbadanie różnych metod diagnostycznych, które mogą pomóc w diagnozowaniu i monitorowaniu rozwoju choroby u pacjentów z zapaleniem mięśni.
Punkty końcowe:
Pierwszorzędowy punkt końcowy: nasilenie zajęcia mięśni, skóry, płuc i stawów. Badanie dysregulacji immunologicznej, zmian transkryptomicznych i modyfikacji genetycznych u pacjentów z zapalnymi chorobami mięśni.
Drugorzędowe punkty końcowe: Użyteczność standardowych badań laboratoryjnych, radiologicznych, elektrofizjologicznych i klinicznych do diagnozowania i monitorowania rozwoju choroby u pacjentów z zapaleniem mięśni.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Julie G Thompson, R.N.
- Numer telefonu: (301) 480-3191
- E-mail: julie.thompson@nih.gov
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Andrew L Mammen, M.D.
- Numer telefonu: (301) 594-6667
- E-mail: andrew.mammen@nih.gov
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- Rekrutacyjny
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kontakt:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numer telefonu: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:
1. Zdolność podmiotu lub prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) do zrozumienia i chęć podpisania pisemnej świadomej zgody i/lub dokumentu zgody.
2a. Pacjenci to dorośli i nieletni w wieku 12 lat lub starsi, z możliwą miopatią zapalną (podejrzenie lub potwierdzoną)
LUB
2b. Zdrowymi ochotnikami będą osoby dorosłe w wieku co najmniej 18 lat.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
1. Niechęć do udziału w badaniach naukowych lub dostarczania próbek badawczych lub danych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Zdrowi Wolontariusze
18 lat i więcej
|
|
Pacjenci
więcej niż 12 lat
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdefiniować różne rodzaje zapalnych chorób mięśni, ich etiologię, patogenezę, czynniki prognostyczne i odpowiedź na różne metody leczenia.
Ramy czasowe: Koniec każdej wizyty
|
Nasilenie zajęcia mięśni, skóry, płuc i stawów.
Badanie dysregulacji immunologicznej, zmian transkryptomicznych i modyfikacji genetycznych u pacjentów z zapalnymi chorobami mięśni.
|
Koniec każdej wizyty
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbadaj różne metody diagnostyczne, które mogą pomóc w diagnozowaniu i monitorowaniu rozwoju choroby u pacjentów z zapaleniem mięśni.
Ramy czasowe: na linii bazowej
|
Użyteczność standardowych badań laboratoryjnych, radiologicznych, elektrofizjologicznych i klinicznych do diagnozowania i monitorowania rozwoju choroby u pacjentów z zapaleniem mięśni.
|
na linii bazowej
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Andrew L Mammen, M.D., National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Casal-Dominguez M, Pinal-Fernandez I, Huapaya J, Albayda J, Paik JJ, Johnson C, Silhan L, Mammen AL, Danoff SK, Christopher-Stine L. Efficacy and adverse effects of methotrexate compared with azathioprine in the antisynthetase syndrome. Clin Exp Rheumatol. 2019 Sep-Oct;37(5):858-861. Epub 2019 Apr 29.
- Albayda J, Pinal-Fernandez I, Huang W, Parks C, Paik J, Casciola-Rosen L, Danoff SK, Johnson C, Christopher-Stine L, Mammen AL. Antinuclear Matrix Protein 2 Autoantibodies and Edema, Muscle Disease, and Malignancy Risk in Dermatomyositis Patients. Arthritis Care Res (Hoboken). 2017 Nov;69(11):1771-1776. doi: 10.1002/acr.23188.
- Pinal-Fernandez I, Mecoli CA, Casal-Dominguez M, Pak K, Hosono Y, Huapaya J, Huang W, Albayda J, Tiniakou E, Paik JJ, Johnson C, Danoff SK, Corse AM, Christopher-Stine L, Mammen AL. More prominent muscle involvement in patients with dermatomyositis with anti-Mi2 autoantibodies. Neurology. 2019 Nov 5;93(19):e1768-e1777. doi: 10.1212/WNL.0000000000008443. Epub 2019 Oct 8.
- Pinal-Fernandez I, Casal-Dominguez M, Derfoul A, Pak K, Plotz P, Miller FW, Milisenda JC, Grau-Junyent JM, Selva-O'Callaghan A, Paik J, Albayda J, Christopher-Stine L, Lloyd TE, Corse AM, Mammen AL. Identification of distinctive interferon gene signatures in different types of myositis. Neurology. 2019 Sep 17;93(12):e1193-e1204. doi: 10.1212/WNL.0000000000008128. Epub 2019 Aug 21.
- Pinal-Fernandez I, Casal-Dominguez M, Derfoul A, Pak K, Miller FW, Milisenda JC, Grau-Junyent JM, Selva-O'Callaghan A, Carrion-Ribas C, Paik JJ, Albayda J, Christopher-Stine L, Lloyd TE, Corse AM, Mammen AL. Machine learning algorithms reveal unique gene expression profiles in muscle biopsies from patients with different types of myositis. Ann Rheum Dis. 2020 Sep;79(9):1234-1242. doi: 10.1136/annrheumdis-2019-216599. Epub 2020 Jun 16.
- Selva-O'Callaghan A, Pinal-Fernandez I, Trallero-Araguas E, Milisenda JC, Grau-Junyent JM, Mammen AL. Classification and management of adult inflammatory myopathies. Lancet Neurol. 2018 Sep;17(9):816-828. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30254-0.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10000894
- 000894-AR
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .