Zespół Vonafexor ALPort Skuteczność i bezpieczeństwo PRÓBA-1 (ALPESTRIA-1) (ALPESTRIA-1)

Kryteria przyjęcia:

• Podpisana świadoma zgoda (również w przypadku przedstawicieli prawnych, jak ma to zastosowanie w USA w przypadku pacjentów poniżej osiemnastego roku życia).
• Potwierdził rozpoznanie zespołu Alporta: rozpoznanie kliniczne (krwiomocz, wywiad rodzinny, utrata słuchu, zmiany w oku) LUB biopsję nerki wykazującą nieprawidłowości w błonie podstawnej kłębuszków nerkowych zgodne z AS ORAZ genetyczne potwierdzenie AS.
• Ma eGFR od ≥ 30 do < 90 ml/min/1,73 m2.
• Ma podwyższone kryteria albuminurii, tj. UACR ≥ 300 mg/g.
• Jeśli pacjent przyjmuje inhibitor enzymu konwertującego angiotensynę (ACEi) i/lub bloker receptora angiotensyny (ARB), powinien otrzymywać stabilne, dobrze tolerowane leczenie przez co najmniej 60 dni poprzedzających D1.
• Jeśli przyjmujesz białko transportujące glukozę sodową 2 (SGLT2), powinieneś otrzymywać stabilne, dobrze tolerowane leczenie SGLT2 przez co najmniej 60 dni przed D1.
• Jeśli u pacjenta występowało nadciśnienie tętnicze w wywiadzie, powinien on stosować stałą terapię przeciwnadciśnieniową przez co najmniej 60 dni przed D1 i zostać uznany przez badacza za kontrolowanego podczas badania przesiewowego i D1.
• Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym i dojrzałi płciowo mężczyźni muszą stosować dwie akceptowalne, skuteczne metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 6 tygodni po ostatniej dawce.
• Uzyskał ujemne wyniki na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) i ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
• Jest w stanie zrozumieć wszystkie procedury badawcze zawarte w formularzu świadomej zgody (ICF) i chce przestrzegać wszystkich aspektów protokołu.

Kryteria wyłączenia:

• Jest pracownikiem ośrodka, organizacji prowadzącej badania kliniczne, dostawcy lub sponsora zaangażowanego w to badanie.
• Jest w ciąży lub karmi piersią.
• Brał udział w jakimkolwiek badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 60 dni przed D1.
• Jakakolwiek klinicznie istotna choroba w ciągu 30 dni przed D1 lub stan chirurgiczny lub medyczny (inny niż zespół Alporta), który może zakłócać przestrzeganie przez uczestnika badania; zakłócić wyniki badań; wpłynąć na bezpieczeństwo podmiotu.
• Jakakolwiek historia aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu ostatniego roku przed D1.
• Każdy inny stan lub okoliczność, która w opinii badacza może sprawić, że ukończenie badania przez uczestnika lub spełnienie procedur i wymagań badania może być mało prawdopodobne, lub może stwarzać ryzyko dla bezpieczeństwa i dobrostanu uczestnika.
• Ma w przeszłości stan alergiczny, który wymagał przepisania awaryjnego zastrzyku epinefryny (takiego jak automatyczny wstrzykiwacz EpiPen®).
• Wszelkie zabronione leki towarzyszące w ciągu 30 dni przed D1.
• Ma AlAT lub AspAT powyżej normy (>1,5×GGN) na początku badania.
• Są obarczeni wysokim ryzykiem miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej (ASCVD), ze stężeniem LDL-C > 160 mg/dl (4,15 mmol/l) i osobami o średnim ryzyku wystąpienia ASCVD, z poziomem LDL-C > 190 mg/dl (4,91 mmol/l).
• Ma umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby (B lub C w skali Child-Pugh).
• Przyjmuje inhibitory lub induktory CYP3A4/5.