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Vonafexor ALPort 증후군 효능 및 안전성 TRIAl-1(ALPESTRIA-1) (ALPESTRIA-1)

2024년 6월 7일 업데이트: Enyo Pharma

진행 위험이 있는 알포트 증후군 환자를 대상으로 한 Vonafexor 고정 용량 증량 안전성 및 개념 증명 연구

본 연구는 보나펙서의 안전성, 알포트 증후군 진행 위험이 있는 피험자의 신장 기능에 미치는 영향에 대한 개념 증명 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 다기관 연구이며 여러 임상 현장과 국가가 참여할 것입니다.

이 단일군, 고정 용량 증량, 공개, 비무작위 연구에서는 진행 위험이 있는 AS 환자 20명을 대상으로 안전성, 내약성, 신장 기능 및 신장 바이오마커에 대한 보나펙서의 세 가지 용량 수준을 평가할 예정입니다.

참가자의 총 연구 기간은 최대 40주이며 심사 기간, 치료 기간 24주, 추적 기간 12주를 포함한다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • 아직 모집하지 않음
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
        • 연락하다:
          • ENYO Pharma
      • Göttingen, 독일, 37075
        • 아직 모집하지 않음
        • University Medicine Goettingen
        • 연락하다:
          • ENYO Pharma
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • 아직 모집하지 않음
        • Dr Eric Wallace - University of Alabama
        • 연락하다:
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 아직 모집하지 않음
        • Dr Anjay Rastogi - UCLA Health, David Geffen School of Medicine
        • 연락하다:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83703
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, 미국, 60521
        • 아직 모집하지 않음
        • Dr Suneel Udani - NANI Research
        • 연락하다:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 아직 모집하지 않음
        • Dr Tingting Li - Washington University
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 60521
        • 아직 모집하지 않음
        • Dr Andrew Bomback - Columbia University Medical Center
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 아직 모집하지 않음
        • Dr James Simon - Cleveland Clinic Foundation
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75126
        • 아직 모집하지 않음
        • Dr Ankit Mehta - Renal Disease Research Institute
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08025
        • 아직 모집하지 않음
        • Fundacio Puigvert
        • 연락하다:
          • ENYO Pharma
      • El Palmar, 스페인, 30120
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • 연락하다:
          • ENYO Pharma
      • Madrid, 스페인, 28040
        • 아직 모집하지 않음
        • Fundacion Jimenez Diaz
        • 연락하다:
          • ENYO Pharma
      • Sagunto, 스페인, 46520
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital de Sagunto
        • 연락하다:
          • ENYO Pharma
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
      • Marseille, 프랑스, 13385
      • Montpellier, 프랑스, 34090
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 아직 모집하지 않음
        • Pr. Bertrand Knebelmann - Necker Enfants Malades
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 서명된 사전 동의(18세 미만 환자의 경우 미국에서 적용되는 법적 대리인의 경우에도 해당).
  • 알포트 증후군의 진단이 확인됨: 임상 진단(혈뇨, 가족력, 청력 상실, 안구 변화) 또는 AS와 일치하는 사구체 기저막 이상을 나타내는 신장 생검 및 AS의 유전적 확인.
  • eGFR이 ≥ 30에서 < 90 ml/min/1.73m2 사이입니다.
  • 알부민뇨 기준이 증가했습니다. UACR ≥ 300mg/g.
  • 안지오텐신 전환 효소 억제제(ACEi) 및/또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB)를 복용하는 경우, D1 전 최소 60일 동안 안정적이고 내약성이 좋은 치료를 받아야 합니다.
  • 나트륨-포도당 수송 단백질 2(SGLT2)를 사용하는 경우, D1 전 최소 60일 동안 SGLT2로 안정적이고 내약성이 좋은 치료를 받아야 합니다.
  • 환자가 동맥성 고혈압의 병력이 있는 경우, D1 이전 최소 60일 동안 안정적인 항고혈압 요법을 받아야 하며 스크리닝 및 D1 시 연구자에 의해 조절되는 것으로 간주되어야 합니다.
  • 성적으로 활동적인 가임기 여성 피험자와 성적으로 성숙한 남성 피험자는 전체 연구 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 최소 6주 동안 두 가지 허용 가능한 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
  • B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스(HCV) 항체, 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 음성 결과가 나왔습니다.
  • 사전 동의서(ICF)의 모든 연구 절차를 이해할 수 있고 프로토콜의 모든 측면을 준수할 의지가 있습니다.

제외 기준:

  • 본 연구와 관련된 현장, 임상 연구 기관, 공급업체 또는 후원자의 직원입니다.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
  • D1 이전 60일 이내에 약물 조사 연구에 참여했습니다.
  • D1 전 30일 이내에 임상적으로 심각한 질병 또는 피험자의 연구 순응을 방해할 수 있는 수술 또는 의학적 상태(알포트 증후군 제외); 연구 결과를 혼동시키다; 피험자의 안전에 영향을 미칩니다.
  • D1 이전 지난 1년 이내에 활성 악성종양의 병력.
  • 연구자의 의견으로 피험자가 연구를 완료할 가능성이 없거나 연구 절차 및 요구 사항을 준수할 수 없게 만들거나 피험자의 안전과 안녕에 위험을 초래할 수 있는 기타 조건 또는 상황.
  • 응급 에피네프린 주사(예: EpiPen® 자동 주사기) 처방이 필요한 알레르기 질환의 병력이 있는 경우.
  • D1 전 30일 이내에 금지된 공동 약물.
  • 기준선에서 ALT 또는 AST가 거의 정상보다 높습니다(>1.5×ULN).
  • LDL-C 수치가 160mg/dL(4.15mmol/L)를 초과하여 죽상동맥경화성 심혈관 질환(ASCVD) 위험이 높은 대상자 및 LDL-C 수치가 190mg/dL을 초과하여 ASCVD 위험이 중간 수준인 대상 (4.91mmol/L).
  • 중등도 또는 중증의 간 장애가 있습니다(Child-Pugh 점수 B 또는 C).
  • CYP3A4/5 억제제 또는 유도제를 복용하고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일군 고정 용량 증량
이는 세 가지 용량 수준의 보나펙서(모두 QD)를 사용한 단일군 고정 용량 증량입니다.
의약품: 보나펙소르
  • 1일차부터 4주차까지 저용량 보나펙서 QD 1정
  • 5주차부터 8주차까지 중간 용량의 보나펙서 QD 1정
  • 9주차부터 24주차까지 고용량 보나펙서 QD 1정
다른 이름들:
  • EYP001a

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(TEAE) 건수
기간: 첫 번째 치료 투여부터 마지막 ​​치료 투여 후 2주까지, 즉 최대 26주까지 평가
보나펙서의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
첫 번째 치료 투여부터 마지막 ​​치료 투여 후 2주까지, 즉 최대 26주까지 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
보나펙서 혈장 농도
기간: 치료 기간 동안 최대 24주까지 평가
보나펙서 혈장 농도 수준을 확인하려면
치료 기간 동안 최대 24주까지 평가
EGFR의 변화
기간: 기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)
신장 기능에 대한 보나펙서의 세 가지 용량 수준의 온/오프 치료 효과를 확인하기 위해
기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
알부민뇨의 변화
기간: 기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)
탐색적 신장 바이오마커에 대한 보나펙서 온/오프 치료의 효과를 확인하기 위해
기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)
단백뇨의 변화
기간: 기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)
탐색적 신장 바이오마커에 대한 보나펙서 온/오프 치료의 효과를 확인하기 위해
기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)
호중구 젤라티나제 관련 리포칼린(NGAL)의 변화
기간: 기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)
탐색적 신장 바이오마커에 대한 보나펙서 온/오프 치료의 효과를 확인하기 위해
기준선과 비교한 치료 중(최대 24주 평가) 및 치료 중단 기간(최대 36주 평가)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Enyo Pharma

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 6월 6일

기본 완료 (추정된)

2025년 7월 21일

연구 완료 (추정된)

2025년 10월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 17일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 7일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EYP001-208

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

게시된 결과에 밑줄을 긋는 개별 참가자 데이터는 방법론적으로 타당한 제안을 제공하고 승인된 제안에 설정된 목표를 달성하기 위해 요청 시 공유될 수 있습니다.

IPD는 기사 게시 후 3개월에서 5년 동안 식별되지 않은 상태로 공유됩니다.

IPD 공유 기간

논문 출판 후 3개월부터 5년까지.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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