Prospektywne, jednoramienne, otwarte badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ivarmacitinibu w leczeniu krostkowicy dłoniowo-podeszwowej

Jaki jest problem? Palmoplantarne krostkowice (PPP) to przewlekła choroba skóry, która dotyka głównie dłonie i podeszwy stóp. Powoduje zaczerwienioną, łuszczącą się skórę z małymi, niezakaźnymi pęcherzykami (zwanymi krostkami) i często prowadzi do bólu, swędzenia, a nawet uszkodzenia stawów z czasem. Częściej występuje u kobiet w wieku 40-58 lat i utrudnia codzienne życie. Obecnie leczenie PPP nie jest zbyt skuteczne. Kremy (jak kortykosteroidy) powodują szybki nawrót objawów. Tabletki (takie jak acytretyna) działają powoli, nie zawsze pomagają i mogą mieć poważne skutki uboczne. Niektóre silne leki do wstrzykiwań (leki biologiczne) są drogie, wymagają długotrwałego stosowania i regularnych kontroli pod kątem infekcji - a także nie działają dobrze u wielu pacjentów z PPP.

Co próbuje osiągnąć to badanie?

To badanie przetestuje nową tabletkę o nazwie iwamrakitynib, aby sprawdzić, czy działa na PPP i czy jest bezpieczna. Oto, co badacze chcą ustalić:

Czy iwamrakitynib zmniejsza objawy PPP (takie jak pęcherzyki i zaczerwienienie) - i jak szybko? Czy pomaga w problemach ze stawami, które czasem towarzyszą PPP? Czy są skutki uboczne (takie jak infekcje, bóle głowy lub problemy żołądkowe)? I jak częste lub poważne one są? Czy czynniki takie jak wiek pacjenta, wcześniejsze leczenie lub inne problemy zdrowotne wpływają na skuteczność iwamrakitynibu? Jak będzie przebiegać badanie? To otwarte badanie (wszyscy wiedzą, że przyjmują iwamrakitynib) z udziałem 60 pacjentów w Pierwszym Szpitalu Klinicznym Uniwersytetu Medycznego Sił Powietrznych (Chiny).

Kto może wziąć udział? Musi mieć 18 lat lub więcej, z potwierdzoną diagnozą PPP. Wypróbował co najmniej jedno inne standardowe leczenie (takie jak tabletki lub kremy), które nie zadziałało lub powodowało zbyt wiele skutków ubocznych.

Nie może mieć poważnych problemów zdrowotnych, takich jak aktywne infekcje (np. gruźlica, zapalenie wątroby), niskie liczby komórek krwi lub poważne problemy z wątrobą/nerkami.

Co będą robić pacjenci? Przyjmować jedną tabletkę iwamrakitynibu 4 mg codziennie przez 12 tygodni. Nie można stosować innych leków ani terapii światłem na PPP w tym czasie (ale proste nawilżacze lub leki na inne problemy zdrowotne są dozwolone).

Przed rozpoczęciem badania: Lekarze sprawdzą podstawowy stan zdrowia (wiek, waga, styl życia), objawy PPP oraz wykonają badania krwi, badania moczu i prześwietlenie klatki piersiowej.

Podczas badania (tygodnie 1, 2, 4, 8, 12): Lekarze sprawdzą, jak zmieniają się objawy, zapytają, czy pacjenci mają jakiekolwiek skutki uboczne, i wykonają kolejną serię badań krwi w 12. tygodniu.

Czego będą szukać badacze? Czy to działa? Głównym celem jest sprawdzenie, ilu pacjentów osiągnie 50% lub większą redukcję objawów PPP do 12. tygodnia. Sprawdzą również, czy objawy poprawią się o 75% lub 90%, czy stawy poczują się lepiej i czy poprawi się codzienne życie (np. praca lub sen).

Czy jest bezpieczne? Badacze będą śledzić wszystkie skutki uboczne - zwłaszcza infekcje, zakrzepy krwi, bóle brzucha lub bóle głowy - i jak poważne one są.