Et prospektivt, enarms, åbent mærket klinisk forsøg til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af Ivarmacitinib i behandlingen af palmoplantar pustulose

Hvad er problemet? Palmoplantar pustulosis (PPP) er en langvarig hudtilstand, der primært påvirker håndfladerne og fodsålerne. Det forårsager rød, skællende hud med små, ikke-smittende blærer (kaldet pustler) og medfører ofte smerter, kløe eller endda ledskade over tid. Det er mere almindeligt hos kvinder i alderen 40-58 år og gør hverdagen sværere. I øjeblikket er behandlingerne for PPP ikke særligt gode. Cremes (som kortikosteroider) får symptomerne til at vende hurtigt tilbage. Piller (såsom acitretin) virker langsomt, hjælper ikke altid og kan have dårlige bivirkninger. Nogle stærke injicerbare lægemidler (biologika) er dyre, kræver langvarig brug og kræver regelmæssige kontroller for infektioner – og de virker ikke godt for mange PPP-patienter.

Hvad forsøger denne undersøgelse at gøre?

Denne undersøgelse vil teste en ny pille kaldet ivarmacitinib for at se, om den virker for PPP, og om den er sikker. Her er, hvad forskerne vil finde ud af:

Reducerer ivarmacitinib PPP-symptomer (som blærer og rødme) – og hvor hurtigt? Hjælper det med ledproblemer, der nogle gange følger med PPP? Er der bivirkninger (som infektioner, hovedpine eller maveproblemer)? Og hvor almindelige eller alvorlige er de? Påvirker ting som en patients alder, tidligere behandlinger eller andre helbredsproblemer, hvor godt ivarmacitinib virker? Hvordan vil undersøgelsen fungere? Dette er en åben undersøgelse (alle ved, at de tager ivarmacitinib) med 60 patienter på First Affiliated Hospital of Air Force Medical University (Kina).

Hvem kan deltage? Skal være 18 år eller ældre med en bekræftet PPP-diagnose. Har prøvet mindst en anden standardbehandling (som piller eller cremer), der ikke virkede eller forårsagede for mange bivirkninger.

Må ikke have alvorlige helbredsproblemer som aktive infektioner (f.eks. tuberkulose, hepatitis), lave blodcelleantal eller alvorlige lever-/nyreproblemer.

Hvad vil patienterne gøre? Tage en 4 mg ivarmacitinib-pille hver dag i 12 uger. Må ikke bruge andre lægemidler eller lysbehandling til PPP i denne periode (men enkle fugtighedscremer eller medicin til andre helbredsproblemer er okay).

Før undersøgelsen starter: Læger vil kontrollere grundlæggende helbred (alder, vægt, livsstil), PPP-symptomer og udføre blodprøver, urinprøver og et røntgenbillede af brystet.

Under undersøgelsen (uge 1, 2, 4, 8, 12): Læger vil kontrollere, hvordan symptomerne ændrer sig, spørge, om patienterne har nogen bivirkninger, og udføre en ny runde blodprøver i uge 12.

Hvad vil forskerne kigge efter? Virker det? Hovedmålet er at se, hvor mange patienter der har en 50 % eller større reduktion i PPP-symptomer inden uge 12. De vil også kontrollere, om symptomerne bliver 75 % eller 90 % bedre, om leddene føles bedre, og om hverdagen (som arbejde eller søvn) forbedres.

Er det sikkert? Forskere vil registrere alle bivirkninger – især infektioner, blodpropper, mavesmerter eller hovedpine – og hvor alvorlige de er.