Studio clinico prospettico, monobrachiale, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ivarmacitinib nel trattamento della pustolosi palmoplantare

Qual è il problema? La pustolosi palmoplantare (PPP) è una condizione cutanea a lungo termine che colpisce principalmente i palmi delle mani e le piante dei piedi. Causa pelle rossa e squamosa con piccole vesciche non infettive (chiamate pustole), e spesso provoca dolore, prurito o persino danni articolari nel tempo. È più comune nelle donne di età compresa tra 40 e 58 anni e rende la vita quotidiana più difficile. Attualmente, i trattamenti per la PPP non sono ottimali. Le creme (come i corticosteroidi) fanno tornare rapidamente i sintomi. Le pillole (come l'acitretina) agiscono lentamente, non sempre aiutano e possono avere gravi effetti collaterali. Alcuni potenti farmaci iniettabili (biologici) sono costosi, richiedono un uso a lungo termine e necessitano di controlli regolari per le infezioni, inoltre non funzionano bene per molti pazienti con PPP.

Cosa cerca di fare questo studio?

Questo studio testerà una nuova pillola chiamata ivarmacitinib per vedere se funziona per la PPP e se è sicura. Ecco cosa vogliono scoprire i ricercatori:

L'ivarmacitinib riduce i sintomi della PPP (come vesciche e arrossamento) e quanto rapidamente? Aiuta con i problemi articolari che a volte accompagnano la PPP? Ci sono effetti collaterali (come infezioni, mal di testa o problemi di stomaco)? E quanto sono comuni o gravi? Cose come l'età del paziente, i trattamenti precedenti o altri problemi di salute influenzano quanto bene funziona l'ivarmacitinib? Come funzionerà lo studio? Questo è uno studio aperto (tutti sanno che stanno assumendo ivarmacitinib) con 60 pazienti presso il First Affiliated Hospital of Air Force Medical University (Cina).

Chi può partecipare? Deve avere 18 anni o più, con diagnosi di PPP confermata. Aver provato almeno un altro trattamento standard (come pillole o creme) che non ha funzionato o ha causato troppi effetti collaterali.

Non deve avere gravi problemi di salute come infezioni attive (ad esempio, tubercolosi, epatite), bassi livelli di cellule del sangue o gravi problemi al fegato/reni.

Cosa faranno i pazienti? Assumere una pillola da 4 mg di ivarmacitinib ogni giorno per 12 settimane. Non possono usare altri farmaci o la terapia della luce per la PPP durante questo periodo (ma sono ammessi semplici idratanti o farmaci per altri problemi di salute).

Prima dell'inizio dello studio: i medici controlleranno la salute di base (età, peso, stile di vita), i sintomi della PPP e faranno esami del sangue, delle urine e una radiografia del torace.

Durante lo studio (settimane 1, 2, 4, 8, 12): i medici controlleranno come cambiano i sintomi, chiederanno se i pazienti hanno effetti collaterali e faranno un altro ciclo di esami del sangue alla settimana 12.

Cosa cercheranno i ricercatori? Funziona? L'obiettivo principale è vedere quanti pazienti hanno una riduzione del 50% o maggiore dei sintomi della PPP entro la settimana 12. Controlleranno anche se i sintomi migliorano del 75% o 90%, se le articolazioni si sentono meglio e se la vita quotidiana (come lavorare o dormire) migliora.

È sicuro? I ricercatori monitoreranno tutti gli effetti collaterali, in particolare infezioni, coaguli di sangue, mal di stomaco o mal di testa, e quanto sono gravi.