Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej zespołu Angelmana (GLOW-AS)

15 maja 2026 zaktualizowane przez: Christopher Keary, Massachusetts General Hospital

Longitudinalne badanie historii naturalnej dorosłych i dzieci z zespołem Angelmana

Celem tego badania obserwacyjnego jest poznanie naturalnego przebiegu zespołu Angelmana (AS) u dzieci i dorosłych z potwierdzoną diagnozą genetyczną AS. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć badanie, to:

  • Jak zmieniają się umiejętności rozwojowe, takie jak komunikacja, zdolności motoryczne i zachowania adaptacyjne, w ciągu 1 roku u osób z AS?
  • Czy istnieją określone wzorce w aktywności mózgu lub śnie, które są związane ze zmianami objawów AS w czasie?

Uczestnicy będą:

  • Odwiedzać miejsce badania 5 razy w ciągu 1 roku (co około 3 miesiące) w celu przeprowadzenia ocen.
  • Wypełniać testy i kwestionariusze dotyczące rozwoju, zachowań i snu z pomocą opiekunów.
  • Przechodzić elektroencefalogramy (EEG) w celu pomiaru aktywności mózgu oraz nosić w domu urządzenie monitorujące sen (do zbierania danych z aktigrafii).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

  • Długoterminowe, naturalne badanie historii 40 osób z AS, wzbogacone o populację nastoletnią.
  • Ma na celu ustalenie danych normatywnych, które będą informować przyszły projekt i interpretację badań klinicznych dla AS oraz wspierać rozwój bardziej precyzyjnych narzędzi diagnostycznych i ukierunkowanych interwencji terapeutycznych dla AS.
  • Śledzenie zachowań adaptacyjnych, komunikacji, trudnych zachowań, ogólnego stanu zdrowia, ogólnej ciężkości choroby i powszechnych współwystępujących schorzeń (w tym padaczki i zaburzeń snu) poprzez standaryzowane oceny.
  • Dane biomarkerowe zebrane za pomocą zapisów EEG i aktigrafii zostaną przeanalizowane w celu oceny zmian związanych z wiekiem w wynikach klinicznych i pomiarach neurofizjologicznych.
  • Uczestnicy będą uczestniczyć w maksymalnie 5 osobistych wizytach badawczych w ciągu 12 miesięcy: Tydzień 0, Tydzień 13, Tydzień 26, Tydzień 39, Tydzień 52.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Rekrutacyjny
        • MGH Lurie Center for Autism
        • Główny śledczy:
          • Christopher J Keary, MD
        • Pod-śledczy:
          • Ronald L Thibert, DO, MSPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby w wieku co najmniej 1 roku życia z genetycznie potwierdzoną diagnozą AS.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma pierwotne kliniczne rozpoznanie zespołu Angelmana z udokumentowaną zmiennością genetyczną wpływającą na funkcję genu UBE3A w ludzkim locus 15q11.2-q13.3. Współwystępujące schorzenia (np. zaburzenia ze spektrum autyzmu, mózgowe porażenie dziecięce, niepełnosprawność intelektualna) są dopuszczalne; jednak zespół Angelmana musi być pierwotnym rozpoznaniem klinicznym.
  • Uczestnik jest płci męskiej lub żeńskiej (przypisanej przy urodzeniu) i ma ≥1 rok życia podczas pierwszej wizyty badawczej.
  • Uczestnik ma partnera badawczego, który spełnia poniższe kryteria partnera badawczego.
  • Uczestnik, jeśli nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody, ma odpowiedniego przedstawiciela ustawowego, który ma co najmniej 18 lat i jest chętny oraz zdolny do wyrażenia świadomej zgody w imieniu uczestnika zgodnie z aktualnymi wytycznymi Międzynarodowej Rady Harmonizacji (ICH) i obowiązującymi przepisami instytucjonalnymi.

Osoby muszą spełniać następujące kryteria, aby zostać zarejestrowane jako partnerzy badawczy:

  • Partner badawczy jest rodzicem lub głównym opiekunem, który ma co najmniej 18 lat.
  • Partner badawczy ma stały kontakt z uczestnikiem i, w opinii badacza, jest wystarczająco zaznajomiony z aktualnym stanem uczestnika, aby dostarczyć dokładne i aktualne informacje.
  • Partner badawczy posiada wystarczającą znajomość języka angielskiego, aby wypełnić oceny partnera badawczego.
  • Partner badawczy jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody we własnym imieniu zgodnie z wytycznymi ICH i obowiązującymi przepisami instytucjonalnymi.
  • Partner badawczy jest, w opinii badacza, wiarygodny i kompetentny; chętny i zdolny do towarzyszenia uczestnikowi we wszystkich wizytach badawczych oraz przestrzegania procedur badania; dostępny telefonicznie lub mailowo w razie potrzeby; oraz wystarczająco zaznajomiony z aktualnym stanem/stanami uczestnika, aby dostarczyć dokładne i aktualne informacje dotyczące zdrowia i dobrostanu uczestnika.

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma co najmniej jedną dodatkową znaną nieprawidłowość genetyczną poza ludzkim locus 15q11.2-q13.3 powodującą prawdopodobną lub znaną niepełnosprawność rozwojową.
  • Co najmniej jedno standardowe leczenie (lek lub terapia wspomagająca) stosowane przez uczestnika zostało zmienione w ciągu 28 dni (4 tygodni) poprzedzających pierwszą wizytę badawczą. Leczenia obejmują, ale nie ograniczają się do: dawek leków przeciwpadaczkowych, leków do zarządzania zachowaniem, leków nasennych, gabapentyny, kannabidiolu, specjalnych diet, suplementów, terapii logopedycznej, terapii zajęciowej, stosowanej analizy zachowania (ABA), interwencji psychospołecznych, fizjoterapii lub wsparcia żywieniowego.
  • Uczestnik ma niestabilną padaczkę, zdefiniowaną jako wizytę na oddziale ratunkowym lub hospitalizację z powodu problemów związanych z napadami w ciągu 28 dni (4 tygodni) poprzedzających pierwszą wizytę badawczą.
  • Uczestnik ma zdolność do zajścia w ciążę i jest w ciąży, karmi piersią lub nie stosuje odpowiedniej metody antykoncepcji; abstynencja jest akceptowalna.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną historię nowotworu; klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań; klinicznie istotną chorobę układu sercowo-naczyniowego, hematologiczną, wątrobową, mięśniową, neurologiczną lub nerkową; lub doświadczył innych zdarzeń klinicznych, które, w opinii badacza, uniemożliwiają udział.
  • Uczestnik ma w wywiadzie leczenie jakąkolwiek terapią komórkową lub genową, w tym oligonukleotydami antysensownymi lub terapiami edycji genów.
  • Uczestnik otrzymał jakąkolwiek terapię badawczą inną niż terapia komórkowa lub genowa w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, co jest dłuższe) poprzedzających pierwszą wizytę badawczą.
  • Uczestnik jest obecnie zapisany lub planuje zapisać się do badania interwencyjnego obejmującego badany lek lub urządzenie podczas planowanego okresu obserwacji.
  • Uczestnik ma znane przeciwwskazanie do elektroencefalografii, aktigrafii lub jakiejkolwiek innej procedury badawczej opisanej w harmonogramie ocen.
  • Uczestnik lub partner badawczy jest, w opinii badacza, z jakiegokolwiek innego powodu nieodpowiedni do udziału, w tym z powodu niemożności spełnienia wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy w wieku 1-17 lat (włącznie)
  • Kohorta 1: Uczestnicy w wieku co najmniej 1 roku i poniżej 18 lat w momencie rekrutacji z genetycznie potwierdzonym AS.
  • Ta kohorta stanowi szeroką grupę do oceny naturalnej historii AS w okresie dzieciństwa i adolescencji.
Uczestnicy w wieku 1–12 lat (włącznie)
  • Kohorta 2: Uczestnicy w wieku co najmniej 1 roku i młodsi niż 13 lat w momencie rekrutacji z genetycznie potwierdzonym AS.
  • Podgrupa Kohorty 1, szczególnie skupiona na dzieciach w wieku przedpokwitaniowym.
  • Celem tej kohorty jest uchwycenie kamieni milowych rozwoju i zmian w krytycznym okresie wzrostu, w którym potencjalne interwencje terapeutyczne mogą mieć największy wpływ.
  • Uczestnicy w wieku 1-12 lat zostaną najpierw przydzieleni do Kohorty 2, aż osiągnie ona swoją pojemność. Gdy Kohorta 2 będzie pełna, uczestnicy w wieku 1-12 lat będą rekrutowani wyłącznie do Kohorty 1.
Uczestnicy w wieku 18 lat i starsi
  • Kohorta 3: Uczestnicy w wieku co najmniej 18 lat.
  • Ta kohorta jest ograniczona do maksymalnie 5 uczestników, aby zbadać naturalną historię AS u dorosłych, chociaż nie jest to główny cel tego badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ekwiwalencie wyniku wzrostu poznawczego Skali Rozwoju Niemowląt Bayleya, czwarta edycja (Bayley-4) w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skala poznawcza Bayley-4 ocenia rozwój poznawczy u dzieci. Ekwiwalenty wyników wzrostu są wyprowadzane z wartości skali wzrostu rozwojowego (GSV), które zapewniają skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie. Wyższe wyniki wskazują na większy rozwój poznawczy.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w Bayley Scale of Infant Development, Fourth Edition (Bayley-4) Receptive Communication Growth Score Equivalent w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala komunikacji receptywnej Bayley-4 ocenia umiejętności rozumienia mowy. Równoważniki wyników rozwojowych wywodzą się z rozwojowych GSV, które zapewniają skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie. Wyższe wyniki wskazują na bardziej zaawansowane zdolności komunikacji receptywnej.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana wartości wyjściowej w skali rozwoju niemowląt Bayleya, czwartej edycji (Bayley-4) równoważnika wyniku wzrostu komunikacji ekspresyjnej w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala komunikacji ekspresyjnej Bayley-4 ocenia umiejętności językowe ekspresyjne. Ekwivalenty wyników rozwojowych pochodzą z rozwojowych GSV, które zapewniają skalę równoodstępową do pomiaru zmian rozwojowych w czasie. Wyższe wyniki wskazują na bardziej rozwinięte zdolności komunikacji ekspresyjnej.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali rozwoju niemowląt Bayleya, czwarta edycja (Bayley-4) równoważnik wyniku wzrostu motoryki małej w wieku 12 miesięcy
Ramy czasowe: Początek badania, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skala motoryki małej Bayley-4 ocenia rozwój umiejętności motoryki małej. Równoważniki wyników wzrostowych pochodzą z rozwojowych GSV, które zapewniają skalę równych interwałów do pomiaru zmian rozwojowych w czasie. Wyższe wyniki wskazują na bardziej rozwinięte umiejętności motoryki małej.
Początek badania, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w równoważniku wyniku rozwoju motoryki dużej w skali Bayleya dla niemowląt, czwarta edycja (Bayley-4) w wieku 12 miesięcy
Ramy czasowe: Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skala Bayley-4 Gross Motor ocenia rozwój umiejętności motoryki dużej. Ekwiwalenty punktów wzrostu są wywodzone z rozwojowych GSV, które zapewniają skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie. Wyższe wyniki wskazują na bardziej rozwinięte umiejętności motoryki dużej.
Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości początkowej w skali rozwoju Bayleya, czwarta edycja (Bayley-4) w zakresie poznawczego wieku równoważnego po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Wyjściowo, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik równoważny wiekowi w podskali poznawczej Bayley-4 reprezentuje wiek w miesiącach, w którym surowy wynik uczestnika jest wynikiem mediany dla dzieci rozwijających się typowo.
Wyższe wyniki równoważne wiekowi wskazują na bardziej zaawansowany rozwój poznawczy.
Wyjściowo, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w skali rozwoju niemowląt Bayleya, czwarta edycja (Bayley-4) w ocenie równoważnej wiekowi w zakresie komunikacji ekspresyjnej w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik równoważny wiekowi w podskali komunikacji ekspresyjnej Bayley-4 reprezentuje wiek w miesiącach, w którym surowy wynik uczestnika jest wynikiem medianowym dla dzieci rozwijających się typowo. Wyższe wyniki równoważne wiekowi wskazują na bardziej zaawansowane zdolności komunikacji ekspresyjnej.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali rozwoju niemowląt Bayleya, czwarta edycja (Bayley-4) - równoważny wiek komunikacji receptywnej w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w podskali komunikacji receptywnej Bayley-4 reprezentuje wiek w miesiącach, w którym surowy wynik uczestnika jest medianą wyników dla dzieci rozwijających się typowo. Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane zdolności komunikacji receptywnej.
Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali rozwoju niemowląt Bayleya, czwarta edycja (Bayley-4) wskaźnik wieku równoważnego dla motoryki małej w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w podskali motoryki małej Bayley-4 reprezentuje wiek w miesiącach, w którym surowy wynik uczestnika jest wynikiem mediany dla typowo rozwijających się dzieci. Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowany rozwój motoryki małej.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w skali rozwoju niemowląt Bayleya, czwartej edycji (Bayley-4) dla wieku równoważnego w zakresie motoryki dużej w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wiek-równoważny skali motoryki dużej Bayley-4 reprezentuje wiek w miesiącach, w którym wynik surowy uczestnika jest wynikiem mediany dla dzieci rozwijających się typowo. Wyższe wyniki wiek-równoważne wskazują na bardziej zaawansowany rozwój motoryki dużej.
Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w objawach zespołu Angelmana – Skala Globalnej Oceny Klinicznej Ciężkości (SAS-CGI-S) Wynik Globalnej Ciężkości po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
SAS-CGI-S to oceniana przez klinicystę skala globalnego nasilenia objawów w zespole Angelmana.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 1 (normalny, w ogóle nie chory) do 7 (wśród najbardziej skrajnie chorych pacjentów), przy czym wyższe wyniki wskazują na większe globalne nasilenie objawów.
Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w podskali nadpobudliwości/niesubordynacji Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) (ABC-H) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala ABC-C Hiperaktywność ocenia zachowania hiperaktywne i nieposłuszne. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy hiperaktywności.
Wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w podskali drażliwości Kwestionariusza Zachowań Aberracyjnych dla Społeczności (ABC-C) (ABC-I) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala drażliwości ABC-C ocenia drażliwość, agresję, samookaleczenia i negatywne stany emocjonalne.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 45, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy drażliwości.
Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali wpływu zespołu Angelmana zgłaszanej przez opiekuna (CASS-I) Ogólna ocena objawów AS po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
CASS-I to ocena nasilenia i wpływu objawów w zespole Angelmana dokonywana przez opiekuna. Skala zapewnia globalną ocenę objawów AS z perspektywy opiekuna, przy czym wyższe oceny wskazują na większe nasilenie i wpływ objawów.
Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku zaburzeń snu w Kwestionariuszu Nawyków Snu Dzieci (CSHQ) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
CSHQ to kwestionariusz wypełniany przez rodziców, oceniający problemy ze snem u dzieci. Łączny wynik waha się od 33 do 99, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zaburzenia snu. Łączny wynik 41 lub wyższy wskazuje na klinicznie istotne problemy ze snem.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana wartości wyjściowej w podskali czasu trwania snu Kwestionariusza Nawyków Snu u Dzieci (CSHQ) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala Czasu Trwania Snu CSHQ ocenia adekwatność czasu trwania snu. Wyższe wyniki wskazują na krótszy lub niewystarczający czas trwania snu.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w podskali nocnych przebudzeń Kwestionariusza Nawyków Snu Dzieci (CSHQ) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala CSHQ dotycząca nocnych wybudzeń ocenia częstotliwość i nasilenie przebudzeń w nocy. Wyższe wyniki wskazują na częstsze lub bardziej problematyczne wybudzenia nocne.
Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana wartości początkowej w całkowitym wyniku T zdolności komunikacyjnych zgłaszanych przez obserwatora (ORCA) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
ORCA jest narzędziem oceny zdolności komunikacyjnych osób z zespołem Angelmana, wypełnianym przez obserwatora. Wyniki T są standaryzowanymi wynikami o średniej 50 i odchyleniu standardowym 10. Wyższe wyniki T wskazują na większą sprawność w ogólnych zdolnościach komunikacyjnych.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana wartości wyjściowej w T-wyniku komunikacji ekspresyjnej w Skali Obserwacyjnej Komunikacji (ORCA) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala ekspresyjnej komunikacji ORCA ocenia umiejętności językowe w zakresie ekspresji.
T-scores to ustandaryzowane wyniki ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wyższe wyniki t-scores wskazują na większą biegłość w komunikacji ekspresyjnej.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana wartości początkowej w obserwowanym przez badacza wskaźniku zdolności komunikacyjnych (ORCA) – T-score komunikacji receptywnej po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skala komunikacji receptywnej ORCA ocenia zdolności językowe receptywne. Wyniki T to standaryzowane wyniki o średniej 50 i odchyleniu standardowym 10. Wyższe wyniki T wskazują na większą biegłość w komunikacji receptywnej.
Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana wartości początkowej w skali obserwatora zdolności komunikacyjnych (ORCA) w zakresie pragmatycznej komunikacji w skali T w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala ORCA Pragmatic Communication ocenia społeczne i kontekstowe wykorzystanie komunikacji. Wyniki T są znormalizowanymi wynikami ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyższe wyniki T wskazują na większą biegłość w komunikacji pragmatycznej.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w skali Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) – ekwiwalent wieku w komunikacji receptywnej po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w poddomenie komunikacji receptywnej Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby.
Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności komunikacji receptywnej.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w równoważniku wyniku wzrostu komunikacji receptywnej Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skala GSV Vineland-3 Komunikacja Receptywna zapewnia skalę o równych przedziałach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie. Wyższe odpowiedniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w komunikacji receptywnej.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w Skali Przystosowania Społecznego Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) – Równoważnik wieku w zakresie komunikacji ekspresyjnej po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w poddomenie Komunikacja Ekspresywna Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby. Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności komunikacji ekspresywnej.
Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali Vineland Adaptive Behavior Scales, trzecia edycja (Vineland-3) równoważnej wartości wzrostu komunikacji ekspresyjnej po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Subdomena Komunikacji Ekspresyjnej Vineland-3 GSV zapewnia skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe równoważniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w komunikacji ekspresyjnej.
Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w skali Vineland Adaptive Behavior Scales, trzeciej edycji (Vineland-3) w zakresie umiejętności codziennego życia osobistego w wieku równoważnym po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Wyjściowo, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w poddomenie Umiejętności Życia Codziennego Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby. Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności życia codziennego.
Wyjściowo, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w skali Vineland Adaptive Behavior Scales, trzecia edycja (Vineland-3) równoważnika wyniku wzrostu umiejętności osobistego codziennego życia po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala Vineland-3 Umiejętności Życia Codziennego Osoby (Personal Daily Living Skills) GSV zapewnia skalę równych interwałów do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe odpowiedniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w zakresie osobistych umiejętności życia codziennego.
Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w Skali Adaptacyjnych Zachowań Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) w zakresie umiejętności życia codziennego w domu - wynik równoważny wiekowi w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w poddomenie Umiejętności Domowego Życia Codziennego Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby. Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności domowego życia codziennego.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) w zakresie umiejętności codziennych w życiu domowym - odpowiednik wyniku wzrostu w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skala GSV domeny podrzędnej Vineland-3 Umiejętności Życia Codziennego w Domu zapewnia skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe równoważniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w zakresie umiejętności życia codziennego w domu.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali Vineland Adaptive Behavior Scales, Trzecie wydanie (Vineland-3) – umiejętności codziennego funkcjonowania w społeczności – wynik w przeliczeniu na wiek po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego poddomeny Umiejętności życia codziennego w społeczności Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby.
Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności życia codziennego w społeczności.
Linia bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ekwiwalencie wyniku wzrostu umiejętności życia codziennego w społeczności według Skal Zachowań Adaptacyjnych Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Subdomena Vineland-3 Community Daily Living Skills GSV zapewnia skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe równoważniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w zakresie umiejętności codziennego życia w społeczności.
Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości początkowej w skali zachowań adaptacyjnych Vineland, trzecie wydanie (Vineland-3) – ekwiwalent wieku w zakresie relacji interpersonalnych w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w poddomenie Relacje Interpersonalne Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby.
Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności w zakresie relacji interpersonalnych.
Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali równoważnika wzrostu w zakresie relacji interpersonalnych Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Subdomena Relacji Międzyludzkich Vineland-3 GSV zapewnia skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe odpowiedniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w relacjach międzyludzkich.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w Skali Adaptacyjnych Zachowań Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) w zakresie wieku równoważnego dla Zabawy i Czasu Wolnego po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wiekowo-równoważny domeny podrzędnej Zabawa i Czas wolny Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, dla którego wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby.
Wyższe wyniki wiekowo-równoważne wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności w zakresie zabawy i spędzania czasu wolnego.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali równoważnej wzrostu zabawy i czasu wolnego Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Domena podrzędna Vineland-3 Play and Leisure Time GSV zapewnia skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe odpowiedniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w zakresie umiejętności zabawy i spędzania czasu wolnego.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w skali wieku równoważnej umiejętności radzenia sobie według Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wiekowy w poddziedzinie umiejętności radzenia sobie Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, dla którego wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby.
Wyższe wyniki wiekowe wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności radzenia sobie.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w ekwiwalencie wyniku wzrostu umiejętności radzenia sobie w Skali Adaptacyjnych Zachowań Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala umiejętności radzenia sobie Vineland-3 GSV zapewnia skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe równoważniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w zakresie umiejętności radzenia sobie.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana wartości wyjściowej w Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) Wiek równoważny umiejętności motorycznych dużej w 12 miesięcy
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik równoważny wiekowi w poddziedzinie umiejętności motorycznych dużej Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby.
Wyższe wyniki równoważne wiekowi wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności motoryczne dużej.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w skali Vineland Adaptive Behavior Scales, trzecie wydanie (Vineland-3) w zakresie równoważnika punktacji wzrostu umiejętności motorycznych dużej motoryki w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala Vineland-3 Umiejętności Motorycznych Dużych GSV zapewnia skalę o równych odstępach do pomiaru zmian rozwojowych w czasie. Wyższe równoważniki wyników wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w zakresie umiejętności motorycznych dużych.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali Vineland Adaptive Behavior Scales, trzecia edycja (Vineland-3) dla umiejętności motoryki małej w wieku równoważnym w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Wynik wieku równoważnego w poddziedzinie umiejętności motorycznych małych Vineland-3 reprezentuje wiek w latach i miesiącach, w którym wynik uczestnika jest typowy dla przeciętnej osoby.
Wyższe wyniki wieku równoważnego wskazują na bardziej zaawansowane umiejętności motoryczne małe.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) Równoważnik Wyniku Wzrostu Umiejętności Motoryki Małej po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Podskala Vineland-3 Umiejętności Motoryki Małej GSV zapewnia skalę równych odstępów do pomiaru zmian rozwojowych w czasie.
Wyższe odpowiedniki wyniku wzrostu wskazują na większy postęp rozwojowy w zakresie umiejętności motoryki małej.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w częstotliwości zgłaszanych napadów padaczkowych po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Częstotliwość napadów jest oceniana na podstawie dzienników napadów prowadzonych przez opiekunów, dokumentujących liczbę i rodzaj zdarzeń napadowych w każdym okresie pomiarowym. Liczby napadów są analizowane jako wskaźniki, aby uwzględnić zmienność czasu objętego dziennikami napadów. Niższe wskaźniki napadów wskazują na zmniejszoną częstotliwość napadów.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w średnim całkowitym czasie snu mierzonym aktigrafią po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Całkowity czas snu to całkowita ilość snu uzyskanego w okresie snu mierzona za pomocą aktigrafii, wyrażona w minutach. Wyższe wartości wskazują na dłuższy czas trwania snu.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej średniej efektywnej długości snu mierzonej aktigrafią po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Skuteczny sen to procent czasu spędzonego w śnie w trakcie okresu snu mierzonego za pomocą aktigrafii. Wartości wahają się od 0% do 100%, gdzie wyższe wartości wskazują na bardziej skonsolidowany sen.
Linia podstawowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w średniej efektywności snu mierzonej aktigrafią po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Efektywność snu to stosunek całkowitego czasu snu do czasu spędzonego w łóżku, wyrażony w procentach. Wartości mieszczą się w zakresie od 0% do 100%, przy czym wyższe wartości oznaczają większą efektywność snu.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w średniej liczbie nocnych przebudzeń mierzonych za pomocą aktigrafii po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Przebudzenia nocne to liczba przebudzeń uczestnika podczas okresu snu mierzonych za pomocą aktigrafii. Niższe wartości wskazują na mniej zakłóceń snu.
Punkt wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w średnim czasie trwania nocnych przebudzeń mierzonych za pomocą aktigrafii po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Czas trwania nocnych przebudzeń to średnia długość czasu spędzonego na jawie w okresie snu mierzonego za pomocą aktigrafii, wyrażona w minutach. Niższe wartości wskazują na krótsze czas trwania przebudzeń.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w średnim czasie zasypiania mierzonym aktigrafią po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Latencja początku snu to czas od podjęcia próby zaśnięcia do początku snu mierzony za pomocą aktigrafii, wyrażony w minutach.
Niższe wartości wskazują na szybszy początek snu.
Początkowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w średnim całkowitym czasie snu zgłoszonym w dzienniczkach snu po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Całkowity czas snu zgłoszony w dzienniczkach snu wypełnianych przez opiekunów, reprezentujący całkowitą ilość snu, jaką uczestnik uzyskał w okresie snu, wyrażoną w minutach.
Większe wartości wskazują na dłuższy czas trwania snu.
Linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w średnim czasie trwania nocnych przebudzeń zgłaszanych w dzienniczkach snu po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Czas trwania nocnych przebudzeń zgłaszany w dzienniczkach snu wypełnianych przez opiekuna, oznaczający średni czas, jaki uczestnik spędził na czuwaniu w okresie snu, wyrażony w minutach. Niższe wartości wskazują na krótsze przebudzenia.
Wyjściowy, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Christopher J Keary, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2025P003327

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie ma obecnie planów udostępniania indywidualnych danych pacjentów (IPD) osobom zewnętrznym, ze względu na względy dotyczące prywatności uczestników, ryzyko ponownej identyfikacji ze względu na wielkość i podatność badanej populacji oraz ograniczenia w materiałach dotyczących zgody i protokole, które obecnie nie zezwalają na udostępnianie danych osobom zewnętrznym.
Polityka instytucjonalna wymaga określonych umów o korzystaniu z danych (DUA) dla każdej aktywności związanej z udostępnianiem danych, a badanie jest chronione Certyfikatem Poufności, co dodatkowo ogranicza ujawnianie informacji umożliwiających identyfikację.
Zespół badawczy może rozważyć udostępnienie danych pozbawionych identyfikatorów w przyszłości, pod warunkiem publikacji wyników oraz wdrożenia solidnych mechanizmów zarządzania i zatwierdzania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Angelmana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj