안젤만 증후군의 자연사 연구 (GLOW-AS)
2026년 5월 15일 업데이트: Christopher Keary, Massachusetts General Hospital
엔젤만 증후군을 가진 성인과 어린이에 대한 종단적 자연 경과 연구
본 관찰 연구의 목적은 안젤만 증후군(AS)의 유전적 진단이 확인된 아동 및 성인에서 안젤만 증후군의 자연적 진행 과정에 대해 알아보는 것입니다. 이 연구가 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
- AS 환자에서 의사소통, 운동 능력, 적응 행동과 같은 발달 기술이 1년 동안 어떻게 변화하는가?
- 시간이 지남에 따라 AS 증상 변화와 관련된 뇌 활동이나 수면의 특정 패턴이 있는가?
참가자는 다음과 같은 절차를 수행합니다:
- 1년 동안 5회(약 3개월마다) 연구 현장을 방문하여 평가를 받습니다.
- 보호자의 도움을 받아 발달, 행동, 수면에 관한 검사와 설문지를 작성합니다.
- 뇌 활동을 측정하기 위해 뇌파검사(EEG)를 받고, 가정에서 수면 모니터링 장치를 착용하여(활동기록 데이터 수집) 활동기록 데이터를 수집합니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
- 청소년 인구를 중심으로 한 40명의 AS 환자를 대상으로 한 종단적 자연사 연구입니다.
- 향후 AS 임상 시험의 설계 및 해석을 위한 기준 데이터를 확립하고, AS에 대한 보다 정밀한 진단 도구 및 표적 치료 중재 개발을 지원하는 것을 목표로 합니다.
- 표준화된 평가를 통해 적응 행동, 의사소통, 문제 행동, 일반 건강 상태, 전반적인 질병 중증도 및 일반적인 동반 질환(간질 및 수면 장애 포함)을 추적합니다.
- EEG 및 활동 기록을 통해 수집된 바이오마커 데이터를 분석하여 임상 결과 및 신경생리학적 측정치의 연령 관련 변화를 평가합니다.
- 참가자는 12개월 동안 최대 5회의 대면 연구 방문에 참석합니다: 0주차, 13주차, 26주차, 39주차, 52주차.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
40
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Leena Phan
- 전화번호: 781-860-1711
- 이메일: MGHGLOW-AS@mgb.org
연구 연락처 백업
- 이름: Caleb Weinstock
- 전화번호: 781-860-1711
- 이메일: MGHGLOW-AS@mgb.org
연구 장소
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-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
- 모병
- MGH Lurie Center for Autism
-
수석 연구원:
- Christopher J Keary, MD
-
부수사관:
- Ronald L Thibert, DO, MSPH
-
연락하다:
- Leena Phan
- 전화번호: 781-860-1711
- 이메일: MGHGLOW-AS@mgb.org
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연락하다:
- Caleb Weinstock
- 전화번호: 781-860-1711
- 이메일: MGHGLOW-AS@mgb.org
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
유전적으로 확인된 AS 진단을 받은 최소 1세 이상의 개인.
설명
포함 기준:
- 참가자는 인간 15q11.2-q13.3 유전자좌 내 UBE3A 유전자 기능에 영향을 미치는 문서화된 유전적 변이를 가진 앤젤만 증후군의 주요 임상 진단을 받았습니다. 동반 질환(예: 자폐 스펙트럼 장애, 뇌성마비, 지적 장애)은 허용되나, 앤젤만 증후군이 주요 임상 진단이어야 합니다.
- 참가자는 남성 또는 여성(출생 시 지정 성별)이며 초기 연구 방문 시 만 1세 이상입니다.
- 참가자는 아래 연구 파트너 기준을 충족하는 연구 파트너가 있습니다.
- 참가자가 동의를 제공할 수 없는 경우, 현행 국제조화의회(ICH) 지침 및 적용 가능한 기관 규정에 따라 참가자를 대신하여 동의를 제공할 의사와 능력이 있는 만 18세 이상의 적절한 대리인이 있어야 합니다.
연구 파트너로 등록하려면 개인이 다음 기준을 충족해야 합니다:
- 연구 파트너는 만 18세 이상의 부모 또는 주 보호자입니다.
- 연구 파트너는 참가자와 지속적으로 접촉하며, 연구자의 의견으로 참가자의 현재 상태에 대해 충분히 알고 있어 정확하고 최신 정보를 제공할 수 있습니다.
- 연구 파트너는 연구 파트너 평가를 완료할 수 있는 충분한 영어 능력을 보유합니다.
- 연구 파트너는 ICH 지침 및 적용 가능한 기관 규정에 따라 자신을 대신하여 동의를 제공할 의사와 능력이 있습니다.
- 연구 파트너는 연구자의 의견으로 신뢰할 수 있고 유능하며; 모든 연구 방문에 참가자를 동반하고 연구 절차를 준수할 의사와 능력이 있고; 필요 시 전화나 이메일로 연락 가능하며; 참가자의 현재 상태에 대해 충분히 알고 있어 참가자의 건강과 복지에 관한 정확하고 최신 정보를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 참가자는 인간 15q11.2-q13.3 유전자좌 외부에 발달 장애를 유발할 가능성이 있거나 알려진 추가 유전적 이상을 적어도 하나 가지고 있습니다.
- 참가자가 사용하는 적어도 하나의 표준 치료(약물 또는 보조 치료)가 첫 연구 방문 전 28일(4주) 동안 변경되었습니다. 치료에는 항전간제 용량, 행동 관리 약물, 수면제, 가바펜틴, 칸나비디올, 특별 식이, 보충제, 언어 치료, 작업 치료, 적용 행동 분석(ABA), 심리사회적 중재, 물리 치료 또는 영양 지원이 포함되나 이에 국한되지 않습니다.
- 참가자는 초기 연구 방문 전 28일(4주) 이내에 발작 관련 문제로 응급실 방문이나 입원 경험이 있는 불안정한 간질을 가지고 있습니다.
- 참가자가 임신 가능한 경우 임신 중이거나 수유 중이거나 적절한 피임법을 사용하지 않습니다; 금욕은 허용됩니다.
- 참가자는 임상적으로 관련된 악성 종양 병력; 임상적으로 유의한 비정상 검사 결과; 임상적으로 유의한 심혈관, 혈액학적, 간, 근육, 신경학적 또는 신장 질환; 또는 연구자의 의견으로 참여에 부적합하게 만드는 다른 임상적 사건을 경험했습니다.
- 참가자는 항의 올리고뉴클레오타이드 또는 유전자 편집 치료를 포함한 세포 또는 유전자 기반 치료를 평생 동안 받은 적이 있습니다.
- 참가자는 초기 연구 방문 전 28일 또는 5 반감기(더 긴 쪽) 이내에 세포 또는 유전자 기반 치료 이외의 연구 치료를 받았습니다.
- 참가자는 계획된 관찰 기간 동안 연구 약제나 장치를 포함하는 중재 연구에 현재 등록되어 있거나 등록할 계획입니다.
- 참가자는 뇌파 검사, 활동 기록 검사 또는 평가 일정에 설명된 다른 연구 절차에 대한 알려진 금기 사항이 있습니다.
- 참가자나 연구 파트너는 연구자의 의견으로 다른 어떤 방식으로든 참여에 부적합하며, 이는 연구 요구 사항을 충족할 수 없는 경우를 포함합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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만 1세부터 17세(포함)까지의 참가자
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만 1세~12세(포함) 참가자
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18세 이상의 참가자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선 대비 베일리 영유아 발달 척도, 제4판 (Bayley-4) 인지 성장 점수 등가치의 12개월 시점 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Bayley-4 인지 하위 척도는 아동의 인지 발달을 평가합니다.
성장 점수 동등치는 발달 성장 척도 값(GSVs)에서 도출되며, 이는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
높은 점수는 더 큰 인지 발달을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점 베일리 영아 발달 척도 4판(Bayley-4) 수용적 의사소통 성장 점수 등가치의 기저치 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Bayley-4 수용적 의사소통 하위척도는 수용적 언어 능력을 평가합니다.
성장 점수 등가물은 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공하는 발달 GSV에서 파생됩니다.
더 높은 점수는 더 발전된 수용적 의사소통 능력을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점의 Bayley 영유아 발달 척도, 제4판(Bayley-4) 표현적 의사소통 성장 점수 등가치에 대한 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Bayley-4 표현적 의사소통 하위척도는 표현 언어 능력을 평가합니다.
성장 점수 등가는 발달 GSV에서 도출되며, 이는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
높은 점수는 더 발달된 표현적 의사소통 능력을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이선트 영아 발달 척도 4판(Bayley-4) 소근육 운동 성장 점수 동등치의 12개월 시점 기준선 대비 변화
기간: Baseline, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Bayley-4 미세 운동 하위 척도는 미세 운동 기술 발달을 평가합니다.
성장 점수 등가치는 발달 변화를 시간 경과에 따라 측정하기 위한 등간격 척도를 제공하는 발달 GSV에서 도출됩니다.
높은 점수는 더 발달된 미세 운동 기술을 나타냅니다.
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Baseline, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베이스라인 대비 12개월 시점의 베일리 영아 발달 척도, 제4판(Bayley-4) 대동작 성장 점수 등가치 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Bayley-4 대운동 하위 척도는 대운동 기술 발달을 평가합니다.
성장 점수 등가물은 발달 변화를 시간에 따라 측정하기 위한 등간격 척도를 제공하는 발달 GSV에서 파생됩니다.
더 높은 점수는 더 발달된 대운동 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선 대비 베일리 영유아 발달 척도 4판(Bayley-4) 인지 연령 등가 점수의 12개월 시점 변화
기간: Baseline, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Bayley-4 인지 하위 척도 연령 동등 점수는 참가자의 원점수가 일반적으로 발달하는 아동들의 중앙값 점수인 월령을 나타냅니다.
높은 연령 동등 점수는 더 발전된 인지 발달을 나타냅니다.
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Baseline, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점 베일리 영유아 발달 척도 제4판(Bayley-4) 표현적 의사소통 연령 등가 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Bayley-4 표현 의사소통 하위 척도 연령 등가 점수는 참가자의 원점수가 일반적으로 발달하는 아동의 중앙값 점수에 해당하는 개월 단위의 연령을 나타냅니다.
높은 연령 등가 점수는 더 발전된 표현 의사소통 능력을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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베이스라인 대비 베일리 영유아 발달 척도 제4판(Bayley-4) 수용적 의사소통 연령 동등 점수의 12개월 시점 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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베일리-4 수용적 의사소통 하위척도 연령 등가 점수는 참가자의 원점수가 일반적으로 발달하는 아동의 중간값 점수인 월령을 나타냅니다.
더 높은 연령 등가 점수는 더 발전된 수용적 의사소통 능력을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점 Bayley 영유아 발달 척도 4판(Bayley-4) 미세 운동 연령 등가 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Bayley-4 미세 운동 하위 척도 연령 동등 점수는 참가자의 원점수가 일반적으로 발달하는 아동들의 중간 점수인 월령을 나타냅니다.
높은 연령 동등 점수는 더 진보된 미세 운동 발달을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점의 베일리 영유아 발달 척도, 제4판(Bayley-4) 대운동 연령 등가 점수 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Bayley-4 대운동 소척도의 연령 동등 점수는 참가자의 원점수가 일반적으로 발달하는 어린이들의 중간값 점수인 개월 수를 나타냅니다.
높은 연령 동등 점수는 더 진보된 대운동 발달을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점의 Angelman 증후군-임상적 전반적 인상 척도 심각도(SAS-CGI-S) 전반적 심각도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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SAS-CGI-S는 안젤만 증후군의 전반적 증상 심각도를 임상의가 평가하는 척도입니다.
점수는 1점(정상, 전혀 아프지 않음)에서 7점(가장 극도로 아픈 환자들 중 하나)까지이며, 점수가 높을수록 전반적 증상 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점의 Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) 과잉행동/불순응 하위척도 점수(ABC-H) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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ABC-C 과잉행동 척도는 과잉행동 및 비순응 행동을 평가합니다.
점수 범위는 0에서 48까지이며, 높은 점수는 더 심각한 과잉행동 증상을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점 Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) 과민성 하위척도 점수(ABC-I)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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ABC-C 짜증 하위 척도는 짜증, 공격성, 자해 및 부정적 정서 상태를 평가합니다.
점수 범위는 0점에서 45점까지이며, 점수가 높을수록 짜증 증상이 더 심각함을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점의 간병인 보고형 안젤만 증후군 영향 척도(CASS-I) 전체 AS 증상 평가에서의 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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CASS-I는 안젤만 증후군의 전반적인 증상 심각도와 영향에 대한 간병인 보고 평가입니다.
이 척도는 간병인의 관점에서 안젤만 증후군 증상에 대한 전반적인 평가를 제공하며, 더 높은 점수는 더 심각한 증상과 영향을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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기준점 대비 아동 수면 습관 설문지(CSHQ) 총 수면 장애 점수의 12개월 후 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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CSHQ는 아동의 수면 문제를 평가하는 부모 보고 설문지입니다.
총점 범위는 33점에서 99점이며, 점수가 높을수록 수면 장애가 더 심함을 나타냅니다.
총점이 41점 이상이면 임상적으로 유의미한 수면 문제가 있음을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점 아동 수면 습관 설문지(CSHQ) 수면 시간 하위 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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CSHQ 수면 시간 하위 척도는 수면 시간의 적절성을 평가합니다.
높은 점수는 짧거나 불충분한 수면 시간을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점 아동 수면 습관 설문지(CSHQ) 야간 각성 하위 척도 점수의 기저선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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CSHQ 야간 각성 하위 척도는 야간 각성의 빈도와 심각도를 평가합니다.
높은 점수는 더 빈번하거나 문제가 있는 야간 각성을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점에서 관찰자 보고 의사소통 능력(ORCA) 전체 의사소통 T-점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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ORCA는 앤젤만 증후군 환자의 의사소통 능력을 관찰자가 보고하는 측정 도구입니다.
T-점수는 평균 50, 표준 편차 10의 표준화 점수입니다.
T-점수가 높을수록 전반적인 의사소통 능력의 숙련도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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기저선 대비 관찰자 보고 의사소통 능력(ORCA) 표현적 의사소통 T-점수의 12개월 시점 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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ORCA 표현적 의사소통 하위 척도는 표현 언어 능력을 평가합니다.
T 점수는 평균 50, 표준 편차 10의 표준화 점수입니다.
T 점수가 높을수록 표현적 의사소통 능력이 더 뛰어남을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점에서 관찰자 보고 의사소통 능력(ORCA) 수용적 의사소통 T-점수의 기준값 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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ORCA 수용적 의사소통 하위 척도는 수용적 언어 능력을 평가합니다.
T 점수는 평균이 50이고 표준 편차가 10인 표준화된 점수입니다.
높은 t 점수는 수용적 의사소통에서 더 높은 숙련도를 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점에서 관찰자 보고 의사소통 능력(ORCA) 실제 의사소통 T-점수의 기준선 대비 변화
기간: Baseline, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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ORCA 프래그매틱 커뮤니케이션 하위 척도는 커뮤니케이션의 사회적 및 맥락적 사용을 평가합니다.
T-점수는 평균이 50이고 표준편차가 10인 표준화된 점수입니다.
더 높은 T-점수는 프래그매틱 커뮤니케이션에서 더 높은 숙련도를 나타냅니다.
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Baseline, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 수용적 의사소통 연령 등가 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 수용적 의사소통 하위 영역의 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 전형적인 연령(연령 및 개월 수)을 나타냅니다.
높은 연령 등가 점수는 더 발달된 수용적 의사소통 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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기저선 대비 Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 수용 의사소통 성장 점수 등가의 12개월 시점 변화
기간: 기준점, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 수용적 의사소통 GSV는 시간에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
더 높은 성장 점수 등가는 수용적 의사소통에서 더 큰 발달 진행을 나타냅니다.
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기준점, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점에서 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 표현적 의사소통 연령 등가 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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바인랜드-3 표현적 의사소통 하위 영역 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 일반적인 연령(년 및 월)을 나타냅니다.
더 높은 연령 등가 점수는 더 발전된 표현적 의사소통 기술을 나타냅니다. |
기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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기준선 대비 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 표현적 의사소통 성장 점수 등가의 12개월 시점 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 표현적 의사소통 하위 영역 GSV는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
더 높은 성장 점수 등가는 표현적 의사소통에서 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점의 Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 개인 일상생활 기술 연령 동등 점수에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 개인 일상 생활 기술 하위 영역 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 전형적인 연령(연령 및 개월)을 나타냅니다.
높은 연령 등가 점수는 더 발전된 개인 일상 생활 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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베이스라인 대비 12개월 시점의 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 개인 일상생활 기술 성장 점수 등가 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 개인 일상 생활 기술 하위 영역 GSV는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
성장 점수 등가물이 높을수록 개인 일상 생활 기술에서 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점의 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 가정 일상생활 기술 연령등가 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 가정 일상 생활 기술 하위 영역 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 전형적인 나이를 연령과 개월 수로 나타냅니다.
높은 연령 등가 점수는 더 발전된 가정 일상 생활 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점의 베이스라인 대비 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 가정 일상생활 기술 성장 점수 등가 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 가정 일상생활 기술 하위 영역 GSV는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
높은 성장 점수 등가는 가정 일상생활 기술에서 더 큰 발달 진행을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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기준치 대비 Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 지역사회 일상 생활 기술 연령 동등 점수의 12개월 시점 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 커뮤니티 일상 생활 기술 하위 영역 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 전형적인 연령(년 및 개월)을 나타냅니다.
더 높은 연령 등가 점수는 더 발전된 커뮤니티 일상 생활 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점 Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 지역사회 일상 생활 기술 성장 점수 등가치에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준점, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 커뮤니티 일상 생활 기술 하위 도메인 GSV는 시간이 지남에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
높은 성장 점수 등가는 커뮤니티 일상 생활 기술에서 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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기준점, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점의 바인랜드 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 대인관계 연령동등 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 대인관계 하위 영역 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 일반적인 연령(년 및 월)을 나타냅니다.
더 높은 연령 등가 점수는 더 발전된 대인관계 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점에서의 바인랜드 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 대인관계 성장 점수 등가치에 대한 기저선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 대인관계 하위 영역 GSV는 시간에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
더 높은 성장 점수 등가는 대인관계에서 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점의 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 놀이 및 여가 시간 연령 등가 점수의 기준선 대비 변화
기간: Baseline, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 놀이와 여가 시간 하위 영역의 연령 동등 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 전형적인 연령(년 및 개월)을 나타냅니다.
높은 연령 동등 점수는 더 진보된 놀이 및 여가 기술을 나타냅니다.
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Baseline, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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기저선 대비 12개월 시점에서의 Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 놀이 및 여가 시간 성장 점수 등가의 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 놀이와 여가 시간 하위 영역 GSV는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
높은 성장 점수 등가는 놀이 및 여가 기술에서 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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기저선 대비 변화: Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 대처 기술 연령 등가 점수 (12개월 시점)
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 대처 기술 하위 영역 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 전형적인 연령(년 및 월)을 나타냅니다.
높은 연령 등가 점수는 더 진보된 대처 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점의 베이스라인 대비 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 대처 기술 성장 점수 등가 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 대처 기술 하위 영역 GSV는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
더 높은 성장 점수 등가치는 대처 기술에서 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점에서의 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 대동작 기술 연령 등가 점수의 기저선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 대운동기술 하위영역 연령등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인의 전형적인 점수인 연령(년 및 개월)을 나타냅니다.
높은 연령등가 점수는 더 발달된 대운동기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점의 바인랜드 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 대근육 운동 능력 성장 점수 등가에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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Vineland-3 대운동기술 하위 영역 GSV는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
높은 성장 점수 등가는 대운동기술의 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점의 Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3) 미세 운동 능력 연령 등가 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 세밀 운동 기술 하위 영역의 연령 등가 점수는 참가자의 점수가 평균 개인에게 전형적인 연령(년 및 개월)을 나타냅니다.
더 높은 연령 등가 점수는 더 발전된 세밀 운동 기술을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점의 베이스라인 대비 바인랜드 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 소근육 운동 기술 성장 점수 등가 변화
기간: Baseline, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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Vineland-3 미세 운동 기술 하위 영역 GSV는 시간 경과에 따른 발달 변화를 측정하기 위한 등간격 척도를 제공합니다.
높은 성장 점수 등가물은 미세 운동 기술에서 더 큰 발달 진전을 나타냅니다.
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Baseline, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점에서 보고된 발작 발병 빈도의 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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발작 빈도는 각 측정 기간 동안의 발작 이벤트 횟수와 유형을 기록한 보호자 보고 발작 일지를 통해 평가됩니다.
발작 횟수는 발작 일지가 다루는 기간의 변동성을 고려하기 위해 비율로 분석됩니다.
낮은 발작 비율은 감소된 발작 빈도를 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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12개월 시점에서 활동계로 측정한 평균 총 수면 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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총 수면 시간은 활동 기록계로 측정된 수면 기간 동안 얻은 총 수면량으로, 분 단위로 표시됩니다.
높은 값은 더 긴 수면 시간을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점에서 활동 기록계로 측정한 평균 효과적 수면의 기준선 대비 변화
기간: Baseline, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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유효 수면은 활동 기록계(actigraphy)로 측정된 수면 기간 동안 잠든 시간의 백분율입니다.
값의 범위는 0%에서 100%이며, 백분율이 높을수록 더 통합된 수면을 나타냅니다.
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Baseline, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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액티그래피로 측정한 12개월 시점의 평균 수면 효율성 변화(기준값 대비)
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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수면 효율은 침대에 누워 있는 시간 대비 총 수면 시간의 비율로, 백분율로 표현됩니다.
값은 0%에서 100%까지 범위를 가지며, 높은 백분율은 더 높은 수면 효율을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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활동 기록계로 측정한 12개월 시점의 야간 각성 평균 횟수 대비 기준선 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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야간 각성은 활동 기록법으로 측정된 수면 기간 동안 참가자가 깨어나는 횟수입니다.
낮은 값은 수면 방해가 적음을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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액티그래피로 측정한 12개월 시점의 야간 각성 평균 지속 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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야간 각성 시간은 액티그래피로 측정된 수면 기간 동안 깨어 있는 평균 시간 길이를 분 단위로 표현한 것입니다.
낮은 값은 더 짧은 각성 시간을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월째 활동계 측정 평균 수면 시작 잠복기 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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수면 개시 잠복기는 활동기록계로 측정한 수면 시도부터 수면 개시까지의 시간으로, 분 단위로 표시됩니다.
낮은 수치는 더 빠른 수면 개시를 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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12개월 시점 수면 일지에 보고된 평균 총 수면 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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보호자가 작성한 수면 일지에 보고된 총 수면 시간으로, 참가자가 수면 기간 동안 얻은 총 수면량을 나타내며 분 단위로 표현됩니다.
값이 높을수록 수면 시간이 길다는 것을 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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수면 일지에 보고된 12개월째 야간 각성 평균 지속 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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간병인이 작성한 수면 일지에 보고된 야간 각성 지속 시간으로, 참가자가 수면 기간 동안 깨어 있었던 평균 시간(분)을 나타냅니다.
낮은 값은 더 짧은 각성 지속 시간을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Christopher J Keary, MD, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 11일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2025P003327
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
참가자 개인정보 보호, 연구 대상 집단의 규모와 취약성으로 인한 재식별 위험, 그리고 현재 외부 데이터 공유를 허용하지 않는 동의서 자료와 연구 계획서의 제한 사항 등을 고려하여, 현재로서는 IPD(개별 참가자 데이터)를 외부와 공유할 계획이 없습니다.
기관 정책에 따르면 모든 데이터 공유 활동에는 특정 데이터 사용 계약(DUA)이 필요하며, 본 연구는 기밀 유지 증명서로 보호되어 식별 가능한 정보의 공개가 더욱 제한됩니다.
연구팀은 향후 연구 결과 발표와 함께 강력한 거버넌스 및 승인 메커니즘을 마련한 후, 비식별화된 데이터 공유를 고려할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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