Transplante de Medula Óssea de Doador Relacionado para Pacientes com Hemoglobinopatias de Alto Risco

Inclusão:

• Pacientes com talassemia B0/+ homozigótica ou variantes graves de talassemia B0/+ com um doador HLA genotipicamente idêntico.
• Pacientes com doador idêntico ao genótipo HLA e hemoglobina SS, hemoglobina SC ou hemoglobina Sb 0/+ e pelo menos um dos seguintes:

Episódio prévio de vaso-oclusão do sistema nervoso central com ou sem achados neurológicos residuais; Episódios vaso-oclusivos dolorosos frequentes que interferem significativamente nas atividades normais da vida e que necessitam de terapia transfusional crônica; Eventos recorrentes de síndrome torácica da SCD que necessitam de terapia transfusional crônica.

• Anemia grave que impede uma qualidade de vida aceitável e necessita de terapia transfusional crônica.
• O paciente deve ter um doador idêntico ao genótipo HLA.
• Entre as idades de nascimento e 65 anos.
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo.

Exclusão:

• Biópsia comprovada de hepatite crônica ativa ou fibrose com ponte portal.
• Doença pulmonar crônica SCD >/= estágio 3.
• Disfunção renal grave definida como depuração de creatinina <40 ml/min/1,73 M2
• Disfunção cardíaca grave definida como fração de encurtamento <25%.
• infecção pelo HIV.
• Toxicidade crônica grave, mas não especificada, grave o suficiente para afetar negativamente a capacidade do paciente de tolerar o transplante de medula óssea (BMT).
• Capacidade intelectual inadequada para compreender a natureza e os riscos inerentes ao processo de BMT e dar consentimento informado (no caso de menores, este critério deve ser preenchido pelo responsável legal).
• Grávida, lactante ou que não deseja usar o controle de natalidade adequado.