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Depleção de células T ex vivo de células-tronco mobilizadas do sangue periférico via seleção de CD34 (EXCESS)

26 de novembro de 2025 atualizado por: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Depleção de células T ex vivo de células-tronco mobilizadas do sangue periférico via seleção de CD34 (EXCESSO)

Os participantes estão sendo convidados a participar deste estudo porque o tratamento de sua doença requer um transplante de células-tronco. As células-tronco ou células "mãe" são a fonte de células sanguíneas normais e levam à recuperação das contagens sanguíneas após o transplante de medula óssea. Infelizmente, não há um doador de células-tronco perfeitamente compatível (como uma irmã ou irmão) para o participante e sua doença não permite tempo suficiente para identificar outro doador (como alguém de uma lista de registro que não é seu parente) ou outro doador adequado não foi identificado. No entanto, foi identificado um parente próximo do paciente cujas células-tronco não são uma combinação perfeita, mas podem ser usadas.

Alternativamente, o paciente pode já ter recebido um transplante de células-tronco, mas tem evidências de quimerismo misto, o que significa que algumas das próprias células da medula óssea do paciente estão presentes, em vez de todas as células do doador. Isso pode levar a um risco aumentado de recidiva da doença. Ou, o paciente pode ter todas as células do doador, mas sua medula óssea não está funcionando muito bem, o que pode levar a transfusões frequentes de sangue ou plaquetas (células que ajudam na coagulação do sangue) ou infecção.

Independentemente do motivo, pode ser necessário isolar células-tronco de um doador haploidêntico (meio compatível) para fornecer a função da medula óssea. Como as células-tronco do doador são apenas parcialmente compatíveis com as do participante, o risco de doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) é muito alto. GvHD é uma complicação após o transplante causada pelas células T do doador (enxerto) que atacam o receptor do transplante, e esta complicação pode causar a morte após o transplante. Assim, é importante que as células sanguíneas do doador sejam tratadas para minimizar as células com maior probabilidade de atacar os tecidos do hospedeiro. Isso é feito usando um dispositivo especial para capturar as células-tronco CD34+ do produto de células-tronco do doador antes de dar as células ao hospedeiro. Este método minimiza as células T doadoras, que são responsáveis ​​por causar GvHD.

Objetivo: Em um esforço para diminuir as ocorrências e a gravidade da doença do enxerto contra o hospedeiro em pacientes e diminuir a taxa de falha do transplante, os investigadores gostariam de tratar especialmente as células sanguíneas do doador para minimizar as células com maior probabilidade de atacar o tecidos do paciente.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A participação neste projeto terá a duração aproximada de um ano com exames de acompanhamento.

Antes do início do tratamento, as células-tronco serão coletadas do doador (um parente próximo) que foi selecionado como o mais adequado para o participante. Os glóbulos brancos serão coletados do doador. As células serão então misturadas com uma proteína especial, chamada anticorpo CD34, que se liga às células-tronco, que serão então separadas dos glóbulos brancos por uma máquina especial chamada CliniMACS CD34 Reagent System no laboratório. Este é um dispositivo experimental que não é aprovado pelo FDA. Embora este dispositivo não seja aprovado para uso neste país, ele está em uso há anos e é aprovado em outros países. As células-tronco serão coletadas e congeladas antes de serem entregues ao participante.

Por volta dos dias 28, 100 e 365 após o transplante, o participante fará os mesmos exames/avaliações desde o momento do transplante; no entanto, o participante também terá um aspirado de medula óssea. É aqui que amostras de medula óssea são coletadas para avaliar a doença do participante e o status da doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD). Para pacientes que não desenvolvem GvHD, eles podem ter um aspirado de medula óssea adicional cerca de um ano após o transplante.

Além disso, para fins do estudo, informações relacionadas à saúde serão coletadas por um ano a partir do momento da infusão de células-tronco. Isso será usado para determinar sobrevivência, recaída, infecções e GvHD que podem ocorrer após o transplante.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
241

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Marlen Dinu
  • Número de telefone: 832-824-4881
  • E-mail: mxdinu@txch.org

Estude backup de contato

  • Nome: Robert Krance, MD
  • Número de telefone: 832-824-4661
  • E-mail: rakrance@txch.org

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contato:
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 66 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão para Transplante de Células Tronco COM Condicionamento (COORTE 1)

O seguinte deve ser respondido SIM para que um paciente seja elegível para participar do estudo:

  1. Paciente que requer SCT alogênico
  2. Idade entre o nascimento e os 70 anos
  3. Paciente e/ou responsável capaz de entender e assinar o consentimento

Critérios de exclusão para Transplante de Células Tronco COM Condicionamento (COORTE 1)

O seguinte deve ser respondido NÃO para que um paciente seja elegível para participar do estudo:

  1. GvHD ativa e aguda > grau II ou GvHD extensa e crônica
  2. Vida grave, infecção ameaçadora
  3. Disfunção pulmonar (FEV1, FVC ou DLCO 40% do previsto ou 3 DP abaixo do normal)
  4. Disfunção cardíaca (LVSF inferior a 25%)
  5. Distúrbio psiquiátrico
  6. Pontuação de Lansky ou Karnofsky < 50%
  7. A presença de doença hepática grave (bilirrubina direta > 3x limite superior do normal e AST > 5x limite superior do normal).
  8. Creatinina > 3x normal
  9. Positividade para HIV conhecida
  10. Gravidez

Critérios de inclusão para CD34+ Topoff SEM condicionamento (COORTE 2)

O seguinte deve ser respondido SIM para que um paciente seja elegível para participar do estudo:

  1. Receptor de SCT alogênico que requer terapia celular adicional
  2. Idade entre o nascimento e os 70 anos
  3. Paciente e/ou responsável capaz de entender e assinar o consentimento

Pelo menos UM dos seguintes deve ser respondido SIM para que um paciente seja elegível para receber recarga de CD34+:

  1. Evidência de quimerismos mistos (menos de 95% de células doadoras)
  2. Evidência de má função da medula óssea (celularidade da medula óssea inferior a 50% com pelo menos uma citopenia)
  3. Doença recorrente ou persistente

Critérios de exclusão para CD34+ Topoff SEM condicionamento (COORTE 2)

O seguinte deve ser respondido NÃO para que um paciente seja elegível para participar do estudo:

  1. GvHD ativa e aguda > grau II ou GvHD extensa e crônica
  2. Vida grave, infecção ameaçadora
  3. HIV positivo conhecido
  4. Gravidez

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1: Células CD34+ para transplante
A coorte 1 consiste em pacientes que receberam transplante de células-tronco do sangue periférico selecionado CD34+ com um regime de condicionamento anterior (quimioterapia com ou sem radiação). As células-tronco serão então separadas dos glóbulos brancos por uma máquina especial chamada CliniMACS CD34 Reagent System no laboratório.
Dispositivo: Sistema de reagentes CliniMACS CD34
Uma máquina especial que separa as células doadoras que foram misturadas com uma proteína especial, o anticorpo CD34, que se liga às células-tronco dos glóbulos brancos.
Experimental: Coorte 2: células CD34+ como complemento sem condicionamento
A Coorte 2 consiste em pacientes que necessitam de células-tronco CD34+ adicionais coletadas pelo 'sistema de reagentes CliniMACS CD34' como um "topoff" sem a necessidade de condicionamento adicional antes da infusão. Esses pacientes que já receberam TCT e estão recebendo células CD34+ de seu doador original devido ao mau funcionamento do enxerto, declínio do quimerismo ou recidiva da doença.
Dispositivo: Sistema de reagentes CliniMACS CD34
Uma máquina especial que separa as células doadoras que foram misturadas com uma proteína especial, o anticorpo CD34, que se liga às células-tronco dos glóbulos brancos.
Experimental: Coorte 3: células CD34+ como complemento com condicionamento
A Coorte 3 consiste em pacientes que necessitam de células-tronco CD34+ adicionais coletadas pelo 'Sistema de Reagentes CliniMACS CD 34+' como um "complemento" com a necessidade de condicionamento adicional antes da infusão. Esses pacientes que já receberam TCT com condicionamento e estão recebendo células CD34+ de seu doador original devido ao mau funcionamento do enxerto, declínio do quimerismo ou recidiva da doença.
Dispositivo: Sistema de reagentes CliniMACS CD34
Uma máquina especial que separa as células doadoras que foram misturadas com uma proteína especial, o anticorpo CD34, que se liga às células-tronco dos glóbulos brancos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para Coorte 1: a taxa de enxerto primário 50 dias após SCT
Prazo: 50 dias
O enxerto primário é definido como a obtenção de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) maior ou igual a 500/ul por três dias consecutivos até o dia 50 após o transplante. O regime de tratamento será considerado clinicamente útil se a taxa de enxerto primário for de pelo menos 85%.
50 dias
Para Coorte 2 (sem condicionamento) e Coorte 3 (com condicionamento): A incidência total de GvHD aguda geral (maior ou igual ao grau 3)
Prazo: 100 dias
A incidência geral de GvHD aguda será medida 100 dias após o transplante de células-tronco. O regime será considerado aceitável se aGvHD maior ou igual à taxa de grau 3 for de pelo menos 10% ou inferior.
100 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da sobrevida a longo prazo
Prazo: 1 ano
Sobrevivência a longo prazo de receptores de células-tronco do sangue periférico mobilizadas com G-CSF depletadas de células T por seleção positiva para o antígeno CD34+
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Baylor College of Medicine

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Robert Krance, MD, Baylor College of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2010

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de agosto de 2010

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de agosto de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de novembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • H-27251 EXCESS
  • EXCESS (Outro identificador: Baylor College of Medicine)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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