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Estudo Norte-Americano de Epistaxe em Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) (NOSE)

9 de outubro de 2018 atualizado por: James Gossage

Estudo Norte Americano de Epistaxe em HHT (NOSE)

O objetivo do Estudo NOSE é examinar cuidadosamente a eficácia e segurança de 3 sprays nasais (bevacizumabe, estriol e ácido tranexâmico), em comparação com placebo, para o tratamento de hemorragias nasais relacionadas ao HHT.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

140 pacientes com epistaxe moderada a grave secundária a HHT serão randomizados para receber um dos quatro sprays intranasais por um período de 12 semanas e depois acompanhados por mais 12 semanas sem terapia. A inscrição ocorrerá durante um período de 18 a 36 meses. O endpoint primário será a frequência de epistaxe. Os desfechos secundários incluirão a duração da epistaxe, o Hoag Epistaxis Severity Score (ESS), uma pesquisa de qualidade de vida, satisfação com o tratamento, níveis de hemoglobina e ferritina, necessidade de transfusão e falha no tratamento. As pulverizações serão: spray salino (Placebo); estriol 0,1% em suspensão de metilcelulose (EST); ácido tranexâmico 10% em solução salina (TA) e bevacizumabe 1% em solução salina (BEV). Todos os sprays serão aplicados na mucosa nasal por um frasco de spray idêntico na dose de 0,1 ml por narina duas vezes ao dia (dose total de 0,4 ml ao dia). Assim, as doses entregues serão: EST, 0,4 mg/dia; TA, 40 mg/dia; BEV, 4 mg/dia.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
123

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Um diagnóstico de HHT definitivo ou possível pelos critérios de Curaçao (Shovlin 2000) ou um teste de DNA positivo para HHT (caracterizado por uma doença que causa mutação no gene que codifica a endoglina, ativina como quinase 1 ou SMAD-4). De acordo com os critérios de Curaçao, um diagnóstico definitivo de HHT é definido como tendo pelo menos 3 dos seguintes critérios, enquanto um diagnóstico possível é definido como 2 critérios:

    1. Epistaxe espontânea e recorrente.
    2. Múltiplas telangiectasias em locais característicos (lábios, cavidade oral, dedos, nariz).
    3. Lesões viscerais como telangiectasias gastrointestinais e malformações arteriovenosas (MAV) no pulmão, cérebro, coluna vertebral e fígado.
    4. Uma história de HHT definida em um parente de primeiro grau usando esses mesmos critérios.
  2. Epistaxe de pelo menos 1 minuto (em média) e que ocorre pelo menos uma vez por semana quando calculada durante as 8 semanas anteriores.
  3. Escore de gravidade da epistaxe (ESS) de pelo menos 3,0.
  4. Idade mínima de 18 anos.
  5. Consentimento informado e por escrito obtido antes da entrada no estudo.
  6. O sujeito é capaz e está disposto a retornar para consultas ambulatoriais.
  7. A epistaxe é considerada clinicamente estável durante as últimas 8 semanas no julgamento clínico do investigador (ou seja, sem grandes alterações na frequência ou duração da epistaxe ou nas necessidades de transfusão).
  8. Teste de gravidez negativo na inscrição.

Critério de exclusão:

  1. Alergia a qualquer um dos agentes de tratamento ativos ou seus aditivos de pulverização.
  2. Expectativa de vida estimada inferior a 1 ano.
  3. Um problema psiquiátrico ou de abuso de substâncias que se espera que interfira na adesão ao estudo.
  4. História de trombose venosa profunda (TVP), embolia pulmonar (EP), infarto agudo do miocárdio (IM), tromboembolismo arterial ou acidente vascular cerebral isquêmico nos últimos 6 meses.6. História de receber mais de 12 unidades de glóbulos vermelhos nas últimas 12 semanas.

7. Presença de uma coagulopatia não tratada que parece estar contribuindo para o 5. História de câncer de mama positivo para receptor de estrogênio. epistaxe. 8. Presença de coagulação intravascular disseminada ativa. 9. Hipertensão não controlada (PA sistólica >160 e/ou PA diastólica >100). 10. Presença de MAV cerebral não tratada. 11. Presença de malignidade ativa no cérebro, pulmão ou cólon. 12. Presença de insuficiência cardíaca sintomática. 13. Uso de estrogênios, ácido epsilon aminocapróico, ácido tranexâmico ou talidomida por qualquer via por mais de 1 semana nas últimas 12 semanas. Qualquer uso de um inibidor de VEGF por qualquer via nas últimas 24 semanas.

14. O uso basal dos seguintes anticoagulantes não é permitido: varfarina ou outros antagonistas da vitamina K em qualquer dose; heparinas não fracionadas ou de baixo peso molecular em doses padrão para tratamento de tromboembolismo venoso (TEV); ou aspirina >325 mg/dia. O uso basal dos seguintes anticoagulantes é permitido: heparinas em doses padrão para profilaxia de TEV; clopidogrel; ou aspirina ≤325 mg/dia.

15. Adição de novos tratamentos para epistaxe nas últimas 12 semanas (incluindo ablação a laser de telangiectasias nasais e medicamentos de venda livre).

16. Presença de outra causa evidente (p. ex. sangramento gastrointestinal evidente) que parece estar contribuindo significativamente para a anemia.

17. Mulheres lactantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
PLACEBO_COMPARATOR: Spray placebo
soro fisiológico estéril
Medicamento: Soro fisiológico estéril
0,9%, spray de 0,1 ml em cada narina
Outros nomes:
  • Salina
ACTIVE_COMPARATOR: Spray de bevacizumabe
bevacizumabe 1%
Medicamento: Bevacizumabe
Solução salina a 1%, spray de 0,1 ml em cada narina bid
Outros nomes:
  • AvastinName
  • Inibidor do fator de crescimento endotelial vascular (VEGF)
ACTIVE_COMPARATOR: Spray de estriol
Estriol 0,1%
Medicamento: Estriol
Suspensão a 0,1% em metilcelulose, spray de 0,1 ml em cada narina bid
Outros nomes:
  • Estrogênio
ACTIVE_COMPARATOR: Spray de ácido tranexâmico
ácido tranexâmico 10%
Medicamento: Ácido tranexâmico
Solução salina a 10%, spray de 0,1 ml em cada narina bid
Outros nomes:
  • Lysteda

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de Epistaxe
Prazo: Semanas 5-12 da fase de tratamento ativo
Episódios de sangramento por semana
Semanas 5-12 da fase de tratamento ativo

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da Epistaxe
Prazo: 5-12 semanas de tratamento ativo
Total de minutos de sangramento por semana
5-12 semanas de tratamento ativo
Pontuação de gravidade da epistaxe de Hoag
Prazo: 12 semanas
O Hoag Epistaxis Severity Score (ESS) é baseado em 6 variáveis ​​de sangramento nasal, como frequência e duração, que são inseridas pelos pacientes. A ESE tem valor mínimo de 0 e valor máximo de 10, sendo que 10 representa epistaxe mais grave.
12 semanas
Nível de hemoglobina
Prazo: 12 semanas
gramas/100 ml, avaliado na semana 12
12 semanas
Número de participantes que necessitam de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: 12 semanas
Número de participantes que necessitam de transfusão de hemácias durante as semanas 1-12
12 semanas
Número de participantes com falha no tratamento
Prazo: Linha de base até 12 semanas
A falha do tratamento é definida como a ocorrência de um ou mais dos seguintes durante o estudo: necessidade de cirurgia nasal ou cauterização química ou outra nova modalidade de tratamento para controlar a epistaxe; transfusão de mais de 12 unidades de hemácias; complicações graves como infarto agudo do miocárdio, tromboembolismo venoso, hemorragia cerebral; ou morte
Linha de base até 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
James Gossage

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
HHT Foundation International

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: James R Gossage, MD, Augusta University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2011

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2014

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
1 de agosto de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de agosto de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
2 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de outubro de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GHSU 1008041

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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