Everolimo para Tratamento de Lesões Cutâneas Desfigurantes em Neurofibromatose1 CRAD001CUS232T (DCLNF1)

Critério de inclusão:

1. O paciente tem pelo menos 18 anos de idade no momento da inscrição
2. Consentimento informado
3. Conformidade com os requisitos do estudo (fotografia, sorteios de laboratório, horários de medicação e visitas de estudo)
4. Diagnóstico de NF 1 e com neurofibromas cutâneos que se localizam em região passível de fotografia
5. As mulheres com potencial para engravidar não devem estar grávidas, conforme confirmado por um teste de gravidez negativo (nível de beta-hCG no sangue) antes da inscrição no estudo, e devem concordar em usar métodos contraceptivos apropriados durante o estudo
6. O paciente deve ter função hepática adequada conforme demonstrado por, bilirrubina total </= 2,0 mg/dL, ALT e AST </= 2,5 X LSN, INR </= 2

8. O paciente deve ter função renal adequada, creatinina sérica </= 1,5 X LSN 9. O paciente deve ter perfil lipídico adequado, colesterol sérico em jejum </= 300 mg/dL OU </= 7,75 mmol/L, triglicerídeos em jejum </= X LSN

Critério de exclusão:

1. Pacientes atualmente recebendo terapias anticancerígenas ou que receberam terapias anticancerígenas dentro de 4 semanas após o início de Everolimo (incluindo quimioterapia, radioterapia, terapia baseada em anticorpos, etc.) sirolimus, temsirolimus) 3. Comprometimento conhecido da função gastrointestinal (GI) ou doença GI que pode alterar significativamente a absorção de Everolimus oral 4. Diabetes mellitus descontrolado apesar da terapia adequada 5. Pacientes com quaisquer condições médicas graves e/ou descontroladas, tais como: angina pectoris instável, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, enfarte do miocárdio </= antes do início de Everolimo, arritmia cardíaca grave não controlada ou qualquer outra doença cardíaca clinicamente significativa, insuficiência cardíaca congestiva sintomática Classe III ou IV da New York Hear Association, conhecidamente ativa ( aguda ou crônica) ou infecção grave descontrolada, doença hepática como cirrose, doença hepática descompensada ou hepatite crônica, função pulmonar severamente prejudicada (espirometria e DLCO 50% ou menos do normal e saturação de O2 88% ou menos em repouso em ar ambiente ), ativa, diátese hemorrágica, tratamento crônico com corticosteroides ou outros agentes imunossupressores, corticosteroides tópicos ou inalatórios são permitidos, história conhecida de soropositividade para HIV, pacientes que receberam vacinas vivas atenuadas dentro de 1 semana do início de Everolimo. O paciente evitaria contato próximo com outras pessoas que receberam vacinas vivas atenuadas durante o estudo, pacientes com histórico de malignidade primária, com exceção de câncer de pele mon-melanoma e carcinoma in situ do colo do útero, útero ou mama de onde o paciente está livre de doença há >/- 3 anos, pacientes com histórico de não adesão a regimes médicos ou que são considerados potencialmente não confiáveis ​​ou não serão capazes de concluir todo o estudo, pacientes que atualmente fazem parte ou participaram de qualquer investigação clínica com um medicamento experimental dentro de 1 mês antes da dosagem, mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), mulheres com potencial para engravidar (WOCBP), definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos altamente eficazes de contracepção durante a administração do tratamento do estudo. métodos de contracepção altamente eficazes, pacientes do sexo masculino cujo(s) parceiro(s) sexual(is) são WOCBP que não estão dispostos a usar contracepção adequada, durante o estudo e por 8 semanas após o final do tratamento.

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