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Tratamento de mastocitose sistêmica indolente com PA101

27 de setembro de 2016 atualizado por: Patara Pharma

Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de design cruzado, eficácia e segurança com PA101 em pacientes com mastocitose sistêmica indolente

Este é um estudo de coorte randomizado, placebo e controlado por ativo, cruzado de 2 períodos, 2 em pacientes adultos com mastocitose sistêmica indolente (ISM).

O objetivo do estudo é determinar o perfil de eficácia e segurança do PA101 fornecido via nebulizador de alta eficiência eFlow em pacientes com ISM sintomáticos apesar do uso de tratamentos padrão.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

As pontuações dos sintomas para determinar a elegibilidade serão estabelecidas durante o período inicial de 2 semanas usando o eDiary e os pacientes elegíveis serão alocados aleatoriamente em uma proporção de 2:1 para uma das duas coortes de tratamento na visita inicial.

Na Coorte 1 (n = 24), os pacientes receberão 40 mg de PA101 inalado três vezes ao dia e placebo inalado três vezes ao dia via eFlow por 6 semanas cada em um modo duplo-cego de 2 períodos cruzados com um período de washout de 4 semanas entre os períodos de tratamento.

Na Coorte 2 (n = 12), os pacientes receberão 40 mg de PA101 inalado três vezes ao dia via eFlow e cromolina sódica oral 200 mg quatro vezes ao dia por 6 semanas cada em um modo cruzado de 2 períodos de rótulo aberto com uma lavagem de 4 semanas período entre os períodos de tratamento.

Os pacientes poderão usar as mesmas doses diárias de anti-histamínicos H1 e H2 pré-randomização, bem como as mesmas doses diárias de quaisquer outros medicamentos permitidos durante cada período de tratamento.

As visitas durante cada período de tratamento ocorrerão na visita inicial e no final das semanas 1, 2, 4 e 6.

Amostras de sangue e urina serão coletadas para testar vários biomarcadores. Em um subconjunto de pacientes, avaliações clínicas adicionais da pele serão realizadas e amostras de sangue serão coletadas para avaliações farmacocinéticas. Avaliações de segurança clínica serão realizadas em todos os pacientes no início e no final de cada período de tratamento.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
41

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Darmstadt, Alemanha
        • Klinikum Darmstadt
      • Mainz, Alemanha
        • University Medical Center Mainz
      • Munich, Alemanha
        • Technical University Munchen
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada
  • França
      • Paris, França
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Holanda
      • Groningen, Holanda
        • University Medical Center of Groningen
  • Itália
      • Salerno, Itália
        • University of Salerno

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de mastocitose sistêmica indolente (ISM) de acordo com os critérios da OMS e a proposta de consenso (2001)
  • Experimentar pelo menos um sintoma qualificador predefinido em pelo menos dois sistemas de órgãos dentro de 3 meses após a triagem, apesar do uso de anti-histamínicos H1 e/ou H2 e outra terapia antimediadora
  • Experimentar sintomas com uma pontuação de gravidade de pelo menos 4 por pelo menos 7 dos 14 dias durante o período de execução com pelo menos um sintoma qualificador predefinido de pelo menos dois sistemas de órgãos, apesar do uso de anti-histamínicos H1 e/ou H2 e /ou outra terapia antimediadora
  • Disposto e capaz de usar um dispositivo eDiary diariamente durante o estudo
  • Completou pelo menos 5 relatórios eDiary durante cada uma das duas semanas consecutivas do período Run-in
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento do estudo

Critério de exclusão:

  • Mastocitose sistêmica avançada (ou seja, mastocitose sistêmica agressiva [ASM], leucemia de mastócitos [MCL] ou mastocitose sistêmica com uma doença de linhagem hematológica clonal associada sem mastócitos [SM-AHNMD])
  • Histórico atual ou recente de doenças cardiovasculares, hematológicas, renais, neurológicas, hepáticas, endócrinas, psiquiátricas, malignas ou outras doenças clinicamente significativas que possam colocar o paciente em risco ou comprometer a qualidade dos dados do estudo, conforme determinado pelo investigador
  • Uso de cromoglicato de sódio oral dentro de 6 semanas de triagem
  • História de terapia sistêmica com corticosteroide, imunossupressor ou anticorpo monoclonal anti-IgE (por exemplo, omalizumabe) dentro de 6 meses após a triagem
  • História de anafilaxia que requer tratamento sistêmico (ou seja, corticosteroide ou epinefrina) dentro de 12 meses após a triagem
  • Infecção do trato respiratório superior ou inferior dentro de 4 semanas após a triagem
  • História de malignidade nos últimos 5 anos, exceto carcinoma basocelular ou carcinoma cervical in situ
  • Cirurgia de grande porte dentro de 6 meses após a triagem
  • História atual ou recente (dentro de 12 meses) de uso excessivo ou abuso de álcool
  • História atual ou recente (dentro de 12 meses) de abuso de drogas legais ou uso de drogas ou substâncias ilegais
  • Mulheres grávidas ou amamentando, ou se com potencial para engravidar não desejam praticar meios aceitáveis ​​de controle de natalidade ou abstinência durante o estudo
  • Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental dentro de 4 semanas após a triagem
  • História de hipersensibilidade ou intolerância a medicamentos em aerossol ou cromoglicato de sódio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: PA101
PA101, 40 mg administrado por inalação três vezes ao dia por 6 semanas
Medicamento: PA101
40 mg de PA101 administrado por inalação três vezes ao dia por 6 semanas
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo, administrado por inalação três vezes ao dia durante 6 semanas
Medicamento: Placebo
placebo correspondente administrado por inalação três vezes ao dia por 6 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação geral dos sintomas
Prazo: 6 semanas
Questionário de atividade de sintomas de mastocitose (MAS Plus) para pontuação diária de sintomas usando eDiary
6 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Qualidade de vida específica da doença (QoL)
Prazo: 6 semanas
Mastocytosis Impact Questionnaire (MIQ) para qualidade de vida
6 semanas
Escala de Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: 6 semanas
6 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Patara Pharma

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Frank Siebenhaar, MD, Charite University, Berlin, Germany

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de junho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de junho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de junho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de setembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de setembro de 2016

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PA101-SM-02

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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