Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)

15 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec: Avaliação da Segurança e Eficácia no Mundo Real de Participantes com Atrofia Muscular Espinal Tratados com Onasemnogene Abeparvovec-brve Intratecal (ITVISMA®): Um Estudo Pragmático Multicêntrico nos Estados Unidos (STREAM)

O principal objetivo é abordar evidências críticas no panorama de tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), especificamente focando na formulação intratercal de onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®).
Estudo Pragmático Multicêntrico dos EUA (STREAM).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O STREAM é um estudo de coorte prospetivo e multicêntrico que acompanhará participantes dos EUA com AME geneticamente confirmada que recebem uma dose única intratecal de onasemnogene abeparvovec-brve. Todos os participantes elegíveis são inscritos antes da injeção terapêutica. Não é utilizada randomização, cegamento ou controlo com placebo; em vez disso, cada participante atua como seu próprio comparador de base. Este estudo utilizará uma coorte externa exploratória de pacientes pareados por idade, características clínicas, histórico de tratamento e disponibilidade de pelo menos 1 ano de histórico médico pré-tratamento. Esta coorte de pacientes será baseada numa base de dados de registos médicos eletrónicos recolhidos retrospetivamente e será usada descritivamente para contextualizar os resultados do estudo. O viés é minimizado através de endpoints pré-especificados, formação uniforme dos avaliadores em escalas de função motora, e um plano detalhado de análise estatística que estipula o tratamento de dados em falta e eventos intercorrentes antecipadamente.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
36

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Claudia Chiriboga

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios Chave de Inclusão:

Um participante será inscrito no STREAM apenas se forem cumpridas todas as seguintes condições:

  • O participante tem um diagnóstico de AME confirmado geneticamente (deleção ou mutação bialélica do SMN1).
  • Ele ou ela tem ≥ 2 anos de idade no dia da injeção intratecal.
  • O Investigador tratante pretende administrar, durante o episódio atual de cuidados, uma dose única de ITVISMA® (1,2 × 10¹⁴ vg) na prática de rotina dos EUA após obtenção de consentimento informado por escrito.

  • Aplica-se uma das seguintes categorias funcionais no rastreio:

    1. criança/adolescente de 2 a <18 anos que ambula de forma independente; ou
    2. adulto (≥ 18 anos) que ambula de forma independente.
    3. adulto > 18 anos não ambulatório (inclui pessoas que caminham com assistência) com nível de entrada RULM na linha de base
  • Pelo menos 1 ano de histórico médico pré-tratamento, incluindo documentação da função motora, pode ser recuperado do registo eletrónico do local.

Critérios Chave de Exclusão:

Um participante será excluído se alguma das seguintes condições se aplicar:

  • Contraindicação para punção lombar determinada pelo investigador (por exemplo, anatomia da coluna vertebral que impede uma punção lombar segura)
  • Doença aguda não controlada, infeção ativa, doença febril ou condição médica aguda, nos 30 dias anteriores à administração
  • Incapacidade de tolerar corticosteroides administrados por via oral ou por sonda de gastrostomia
  • Participação atual noutro ensaio clínico interventivo que interferiria com os objetivos ou endpoints do STREAM. Nota: a participação em estudos de coorte observacionais ou estudos não interventivos em que o participante não recebe tratamento ou se submete a procedimentos que possam comprometer a integridade dos dados deste estudo pode ser permitida após aprovação do Patrocinador
  • Realocação planeada ou qualquer circunstância que provavelmente impeça a conclusão do seguimento mínimo de 12 meses.

Podem aplicar-se outros critérios de inclusão e exclusão do protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Onasemnogene Abeparvovec-brve

Participantes com atrofia muscular espinhal, incluindo:

  • crianças/adolescentes ambulatoriais independentes (≥ 2 anos a < 18 anos);
  • adultos ambulatoriais independentes (≥ 18 anos);
  • adultos não ambulatoriais (≥ 18 anos)
Medicamento: Onasemnogene Abeparvovec-brve
administrado uma vez por punção lombar com profilaxia sistémica com corticosteróides conforme a rotulagem.
Outros nomes:
  • (ITVISMA®)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação ao valor basal na HFMSE para participantes ambulatoriais independentes
Prazo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses

O HFMSE é uma avaliação específica para a AME, validada e concebida para utilização em crianças com AME, para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica.

O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sem modificação/adaptação/compensação). As pontuações totais variam de 0 a 66. Pontuações mais elevadas indicam níveis superiores de capacidade motora.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses
Alteração em relação ao valor basal na RULM para participantes não ambulatórios (incluindo os que caminham com assistência)
Prazo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses
O RULM é uma avaliação específica para a AME, validada para o desempenho motor dos membros superiores desde a infância até à idade adulta, em indivíduos com AME ambulantes independentes e não ambulantes (incluindo aqueles que caminham com assistência). A escala consiste em 19 itens pontuáveis: 18 itens pontuados numa escala de 0 (incapaz) a 2 (realização completa), e um item pontuado de 0 (incapaz) a 1 (capaz). As pontuações totais variam entre 0 e 37 pontos. Pontuações mais elevadas refletem um nível mais elevado de capacidade motora.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: até 5 anos
Incidência de EAs e EAEs, incluindo alterações em testes laboratoriais e eventos relacionados com procedimentos qualificados e reportados como EAs.
até 5 anos
Escala de Avaliação Funcional da AME Modificada (SMA-FRS) para participantes deambulantes independentes (≥ 18 anos de idade) e participantes não deambulantes
Prazo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses e Anos 3, 4 e 5
Escala Modificada de Classificação Funcional da Atrofia Muscular Espinhal (SMAFRS): Dez itens abordam questões relacionadas com a alimentação, vestir a parte superior do corpo, vestir a parte inferior do corpo, cuidados pessoais, tomar banho, ir à casa de banho, virar na cama e ajustar a roupa de cama, transferências, caminhar e subir escadas. Esta medida de resultado inclui avaliação da eficácia em grupos pré-definidos de participantes com base em fatores clínicos e demográficos relevantes, conforme especificado no protocolo.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses e Anos 3, 4 e 5
Avaliação da Experiência do Cuidador com Doença Neuromuscular (ACEND) para participantes ambulatoriais independentes (<18 anos de idade)
Prazo: Baseline, Meses 6, 12, 18, 24 e Anos 3, 4 e 5
A Avaliação da Experiência do Cuidador com Doença Neuromuscular (ACEND): quantifica as perceções dos cuidadores sobre a função e a qualidade de vida relativas ao tempo, finanças e emoção. O ACEND foi desenvolvido e validado para avaliar especificamente o impacto nos cuidadores que criam crianças gravemente afetadas por doenças neuromusculares. Embora tenha sido especificamente desenvolvido para aplicação a cuidadores de doentes submetidos a cirurgia ortopédica, tem aplicação naqueles com AME. Esta medida de resultado inclui avaliação da eficácia em grupos de participantes pré-definidos com base em fatores clínicos e demográficos relevantes, conforme especificado no protocolo.
Baseline, Meses 6, 12, 18, 24 e Anos 3, 4 e 5
Resultados de subgrupo: Escala Expandida de Função Motora de Hammersmith (HFMSE)
Prazo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses
Avaliação da eficácia em grupos pré-definidos de participantes com base em fatores clínicos e demográficos relevantes, conforme especificado no protocolo. O HFMSE é uma avaliação específica para AME validada para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica. A pontuação total varia entre 0-66. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de capacidade motora.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses
Resultados dos subgrupos: Módulo Revisado do Membro Superior (RULM)
Prazo: Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses
Avaliação da eficácia através de grupos de participantes predefinidos, com base em fatores clínicos e demográficos relevantes, conforme especificado no protocolo. A RULM é uma avaliação específica para a AME, validada, do desempenho motor nos membros superiores, desde a infância até à idade adulta, em indivíduos com AME ambulatórios independentes e não independentes. A pontuação total varia entre 0 e 37 pontos. Pontuações mais altas refletem um nível mais elevado de capacidade motora.
Baseline, 6, 12, 18 e 24 meses
Frequência de hospitalizações, visitas ao serviço de urgência, consultas externas, intervenções respiratórias e intervenções de suporte nutricional
Prazo: Linha de base, Meses 6, 12, 18, 24, e Anos 3, 4 e 5
Avaliação da utilização de recursos de saúde relacionados com a AME.
Linha de base, Meses 6, 12, 18, 24, e Anos 3, 4 e 5
Duração das hospitalizações, visitas ao serviço de urgência, consultas externas, intervenções respiratórias e intervenções de suporte nutricional
Prazo: Linha de base, Meses 6, 12, 18, 24 e Anos 3, 4 e 5
Avaliação da utilização de recursos de saúde relacionados com a AME.
Linha de base, Meses 6, 12, 18, 24 e Anos 3, 4 e 5
Ângulo de Cobb
Prazo: Linha de base, até 24 meses
Avaliação da progressão da escoliose como marcador de progressão da doença.
Linha de base, até 24 meses
Horas diárias de suporte respiratório (nenhum, ventilação não-invasiva, ventilação invasiva)
Prazo: Linha de base, até 24 meses
Avaliação da função respiratória como marcador de progressão da doença.
Linha de base, até 24 meses
Limitação da amplitude articular medida por goniômetro
Prazo: Baseline, até 24 meses
Avaliação da evolução das contraturas articulares como marcador de progressão da doença.
Baseline, até 24 meses
Categoria de suporte nutricional (oral, alimentação por gastrostomia, nutrição parenteral total)
Prazo: Linha de base, até 24 meses
Avaliação do estado nutricional como marcador de progressão da doença.
Linha de base, até 24 meses
Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) para pacientes ambulatórios
Prazo: Baseline, Meses 6, 12, 18 e 24
Para avaliar marcadores de progressão da doença. 6MWT: distância em metros; maior distância indica melhor capacidade de deambulação.
Baseline, Meses 6, 12, 18 e 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
3 de maio de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de junho de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
18 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de setembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • COAV101B1US01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está empenhada em partilhar com investigadores externos qualificados, o acesso a dados ao nível do paciente e a documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estes pedidos são revistos e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram no ensaio, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis. Esta disponibilidade de dados do ensaio está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações