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Para Avaliar a Segurança e Eficácia da Injeção de GS1191-0445 no Tratamento da Hemofilia A Grave

30 de abril de 2026 atualizado por: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Um estudo de braço único, aberto, avaliando a segurança e eficácia de uma dose única de injeção de GS1191-0445 em indivíduos chineses com hemofilia A grave

Este estudo é um estudo de braço único, aberto, que avalia a segurança e eficácia da injeção de GS1191-0445 como uma única dose em indivíduos chineses com hemofilia A grave.

GS1191-0445 é uma terapia genética mediada pelo vírus adeno-associado 8 (AAV8) concebida para expressar o fator VIII humano com deleção do domínio B (FVIII) sob regulação de um promotor específico do fígado humano. Após uma única administração intravenosa, o cassete de expressão genética do AAV8, que transfeta hepatócitos e facilita a expressão e secreção específica de FVIII para o sangue.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
7

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:<\/p>

  1. Compreender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado de acordo com as leis nacionais e locais de privacidade:<\/li>
  2. O sujeito deve ser do sexo masculino, com idade ≥18 anos no momento da assinatura do consentimento informado:<\/li>
  3. Participantes com hemofilia A grave confirmada no seu histórico pré-admissão e com base em exame clínico laboratorial;<\/li>
  4. Os sujeitos usaram produtos de FVIII por pelo menos 150 dias de exposição (DE) antes da inscrição;<\/li>
  5. O sujeito recebeu tratamento profiláctico contínuo com FVIII exógeno durante um ano antes da inscrição ou foi tratado com FVIII exógeno conforme necessário;<\/li>
  6. O sujeito não tem histórico de hipersensibilidade ou reações alérgicas relacionadas com a administração de agentes de FVIII;<\/li>
  7. O sujeito não tem histórico de inibidores de FVIII.<\/li>
  8. Os sujeitos concordam em usar um método contraceptivo de barreira fiável desde a data de assinatura do consentimento informado<\/li>
  9. O sujeito está disposto e é capaz de seguir as visitas planeadas, planos de tratamento e outros procedimentos do estudo.<\/li><\/ol>

    Critérios de Exclusão:<\/p>

    1. O sujeito tem qualquer distúrbio hemorrágico não relacionado com a hemofilia A,<\/li>
    2. Resultados anormais da função hepática dos sujeitos durante o rastreio.<\/li>
    3. Exames laboratoriais anormais dos sujeitos durante o rastreio<\/li>
    4. O sujeito tem infeção aguda ou crónica pelo vírus da hepatite B (VHB) ou infeção crónica pelo vírus da hepatite C (VHC); Ou está a receber tratamento antiviral para hepatite B e C;<\/li>
    5. Doença imunológica sistémica ativa.<\/li><\/ol>

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: 3E12 VG/kg
Medicamento: Injeção GS1191-0445
Uma única administração intravenosa da injeção GS1191-0445 na dose de 3E12 VG/kg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com Eventos Adversos (AE) avaliados pelo CTCAE v5.0, incluindo Eventos Adversos de Interesse Especial (AESI) e Eventos Adversos Graves (SAE);
Prazo: Cinco anos após a infusão
Cinco anos após a infusão
A excreção do vetor viral GS1191-0445: Os títulos do vetor viral no soro, saliva, urina, sêmen e fezes serão monitorizados;
Prazo: Cinco anos após a infusão
Cinco anos após a infusão
O número de eventos de toxicidade limitante de dose (DLT) será determinado pelo Comité de Revisão de Segurança (SRC), pelo menos 12 semanas após a perfusão de GS1191-0445.
Prazo: Cinco anos após a infusão
Cinco anos após a infusão
A mudança dos valores laboratoriais: Mudança nos valores da química sérica, incluindo testes de função hepática, hematologia e urinálise;
Prazo: Cinco anos após a infusão
Cinco anos após a infusão
Alterações nos sinais vitais: Inclui pressão arterial sentada (mmHg), frequência respiratória (respirações/min), temperatura corporal (°C) e frequência de pulso (batimentos/min);
Prazo: Cinco anos após a infusão
Cinco anos após a infusão
Alterações no exame físico: Inclui pele, membranas mucosas, gânglios linfáticos, cabeça e pescoço, tórax (coração, pulmões), abdómen, músculos, sistema nervoso, coluna/extremidades;
Prazo: Cinco anos após a infusão
Cinco anos após a infusão
A imunogenicidade da proteína da cápsula do AAV: Recolha de amostras de células mononucleares do sangue periférico (PBMC) e de soro para a deteção de dispersão do vetor;
Prazo: Cinco anos após a infusão
Cinco anos após a infusão
Number of Participants with Thrombosis Risk: In subjects with >150% FⅧ:C post-GS1191-0445 infusion, VTE risk will be assessed via Caprini model, coagulation function, D-dimer, FDP, and TAT;
Prazo: Five years after infusion
Five years after infusion
Total FⅧ Antibody Levels: Total FⅧ antibody levels will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Prazo: Five years after infusion
Five years after infusion
FVIII inhibitor: Factor Ⅷ inhibitor will be measured to determine the immunogenicity of FⅧ expression protein;
Prazo: Five years after infusion
Five years after infusion

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Número de eventos de hemorragia: Para avaliar eventos de hemorragia, incluindo eventos de hemorragia espontânea, traumática e não tratada após a administração
Prazo: Semanas 3 a 52 e cinco anos após a perfusão
Semanas 3 a 52 e cinco anos após a perfusão
Vector-derived FⅧ Activity Level: Validated methods will be used to measure vector-derived FⅧ activity, including peak and steady state following GS1191-0445 infusion；
Prazo: Day 4 to Week 52 after infusion
Day 4 to Week 52 after infusion
Total Consumption of Exogenous FⅧ Infusion;
Prazo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Annualized Consumption of FⅧ Infusion；
Prazo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion: To assess the number of bleeding events requiring exogenous FⅧ infusion after administration;
Prazo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Number of joint bleeding events: To assess joint bleeding events after administration
Prazo: Weeks 3 to 52 and five years after infusion
Weeks 3 to 52 and five years after infusion

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de julho de 2023

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
23 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GS1191-0445-GTHA-CN01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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