Study of ISIS 301012 (Mipomersen) in Heterozygous Familial Hypercholesterolemia Subjects on Lipid Lowering Therapy
1 de agosto de 2016 atualizado por: Kastle Therapeutics, LLC
A Phase 2, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose Escalation Study to Assess the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of ISIS 301012 as Add-on Therapy in Heterozygous Familial Hypercholesterolemia Subjects
The aim of this study is to assess the safety and efficacy of varying doses of ISIS 301012 (mipomersen) as add-on therapy in subjects with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
44
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60610
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Maine
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Auburn, Maine, Estados Unidos, 04210
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Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
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New York
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New York City, New York, Estados Unidos, 10021
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Weight ≥ 50 kg
- Diagnosis of Heterozygous Familial Hypercholesterolemia.
- Females must be non-pregnant and non-lactating.
- On stable lipid lowering therapy for at least 4 weeks.
- Lipid levels meet the pre-specified criteria.
Exclusion Criteria:
- Subject had heart problems in the prior 6 months.
- Subject has elevated ALT, AST, or CPK.
- History of renal disease, liver disease, or malignancy.
- Use of oral anticoagulants, unless the dose has been stable for 4 weeks
- Have any other conditions, which in the opinion of the Investigator would make the subject unsuitable for enrollment, or could interfere with the subject participating in or completing the study.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte A
Doses de ataque seguidas de doses semanais de manutenção
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50 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
100 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
200 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
300 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78, and 85
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Experimental: Coorte B
Doses de ataque seguidas de doses semanais de manutenção
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50 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
100 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
200 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
300 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78, and 85
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Experimental: Coorte C
Doses de ataque seguidas de doses semanais de manutenção
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50 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
100 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
200 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
300 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78, and 85
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Experimental: Coorte D
Doses de ataque seguidas por doses de manutenção semanais prolongadas
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50 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
100 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
200 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, and 36
300 mg subcutaneous injections on days 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78, and 85
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Redução percentual no colesterol LDL desde a linha de base
Prazo: Semana 7 (Coortes A-C), Semana 15 (Coorte D)
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Semana 7 (Coortes A-C), Semana 15 (Coorte D)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2006
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2007
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2007
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de janeiro de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de janeiro de 2006
Primeira postagem (Estimativa)
24 de janeiro de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
3 de agosto de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de agosto de 2016
Última verificação
1 de agosto de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Hiperlipoproteinemias
- Hipercolesterolemia
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antimetabólitos
- Agentes Anticolesterêmicos
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Mipomersen
Outros números de identificação do estudo
- 301012CS9
- 2005-004797-24 (Número EudraCT)
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