- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02620969
Toxinas Urêmicas em Pacientes Pediátricos com Doença Renal Crônica: Análise Cinética (UToPaed_2)
Parte 2 de: 'Conceptualização e Validação de um Paradigma Baseado em Toxinas Urêmicas para o Tratamento da Doença Renal Crônica em Pacientes Pediátricos (UToPaed)'
Crianças com doença renal crônica (DRC) sofrem de uma das doenças mais devastadoras da infância, resultando em uma necessidade vitalícia de cuidados de saúde e uma expectativa de vida 3 vezes menor. Além disso, possuem comorbidades importantes que impactam negativamente em sua qualidade de vida e integração na sociedade, comprometendo seu futuro mesmo após um potencial transplante. Acredita-se que a retenção de toxinas urêmicas desempenhe um papel importante na patogênese das comorbidades, mas faltam estudos em crianças. Além disso, atualmente não existem boas ferramentas para avaliar a gravidade e monitorar a adequação do tratamento, resultando em um manejo abaixo do ideal.
O objetivo científico geral deste projeto UToPaed IWT-TBM de quatro anos é fornecer ao clínico novas ferramentas diagnósticas e terapêuticas para o manejo de crianças com DRC, com base no melhor entendimento da toxicidade urêmica.
Na primeira parte do UToPaed, os investigadores irão associar concentrações de uma ampla variedade de toxinas urêmicas com diferentes comorbidades em crianças com DRC. Nesta segunda parte, será realizada uma análise cinética para desvendar a distribuição e transporte das diferentes toxinas urêmicas estudadas no corpo do paciente. Serão selecionadas como marcadores as toxinas cujas concentrações melhor se correlacionam com comorbidades durante a evolução da DRC (UToPaed - parte 1: estudo observacional) e têm cinética representativa. Esses marcadores serão, juntamente com as comorbidades, rastreados posteriormente após as intervenções, ou seja, início da diálise, transplante, mudanças na estratégia de diálise (UToPaed - parte 3 - estudo de intervenção) para validar os diferentes modelos cinéticos.
A partir dos modelos cinéticos validados (UToPaed - parte 2 e 3), será desenvolvido um simulador de previsão de acesso aberto (PAEDSIM) baseado nas características do paciente e concentrações de marcadores para otimizar e individualizar a terapia de diálise.
Ao fornecer aos médicos ferramentas mais avançadas e apropriadas para melhorar o manejo de todas as crianças com DRC, ou seja, melhor avaliação do grau de disfunção renal, melhor determinação do momento ideal para iniciar a terapia renal substitutiva e monitoramento mais preciso da adequação da diálise, os pesquisadores visam melhorar o funcionamento neurocognitivo e psicossocial (curto prazo), crescimento, maturação na puberdade e integração social (prazo médio) e sobrevivência (longo prazo).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional multicêntrico em 20 crianças (≤ 18 anos) com doença renal crônica (DRC) estágio 5D tratadas com hemodiálise.
A distribuição e o transporte de toxinas urêmicas dentro do corpo são derivados de um estudo transversal. Durante uma sessão de hemodiálise no meio da semana, o sangue é coletado da linha de entrada do dialisador em diferentes momentos (por exemplo, em 0, 15, 30, 60, 120, 240min) durante a sessão para obter a evolução das concentrações intradialíticas conforme necessário para a análise cinética . Para calcular a depuração do dialisador, o sangue é coletado simultaneamente na entrada e na saída do dialisador na primeira parte da sessão (por exemplo, aos 30 minutos). A remoção total do soluto é medida pela coleta parcial do dialisato durante toda a duração da diálise, usando um sistema de amostragem validado. Para cada toxina urêmica em estudo, um modelo cinético é calibrado simulando a distribuição e o transporte de massa dentro do corpo do paciente. O corpo é caracterizado por um volume de distribuição total V (por toxina), constituído por um ou mais compartimentos distintos. Em, por exemplo um modelo de 2 compartimentos, pode-se distinguir um compartimento plasmático ou periférico, que é eliminado diretamente por hemodiálise (i.e. depuração do dialisador) ou por depuração renal ou extrarrenal e compartimento(s) extraplasmático(s). Cada compartimento é considerado caracterizado por uma concentração homogênea de toxina urêmica com entradas e saídas variáveis. O transporte de soluto entre dois compartimentos é considerado conduzido por gradientes de concentração (difusão) e/ou gradientes de pressão (convecção) e é caracterizado por uma depuração intercompartimental.
Supondo que a remoção e a geração estejam em equilíbrio em pacientes estáveis em HD, a taxa de geração de solutos no período interdialítico é considerada igual à remoção total de solutos durante a sessão de diálise. A taxa de ultrafiltração específica do paciente é levada em consideração para alterar o volume total de distribuição ao longo do tempo.
A variação temporal da concentração do compartimento é, para uma determinada toxina, determinada pela resolução da equação de balanço de massa para cada compartimento. O modelo cinético resolve iterativamente essas equações para o tempo completo da sessão de diálise. Com isso, o volume plasmático, o volume total de distribuição, bem como a depuração intercompartimental são calculados a partir do ajuste da solução às concentrações plasmáticas medidas do paciente. Tais análises cinéticas resultam no conhecimento de todos os parâmetros cinéticos para cada toxina estudada.
Estes modelos cinéticos calibrados para pediatria são ainda utilizados para simular diferentes estratégias de diálise e, com isso, procurar a mais óptima, com a experiência que os investigadores têm em estudos cinéticos em adultos. Com isso, as evoluções por soluto, inter e intradialíticas na concentração são calculadas de acordo com as equações de balanço de massa por compartimento usando os parâmetros cinéticos derivados. No período interdialítico, a depuração do dialisador é mantida em zero, enquanto a geração de soluto é mantida constante, e o ganho de volume interdialítico é igualado à taxa de ultrafiltração aplicada intradialítica. A partir das concentrações intra e interdialíticas em estado estacionário com um esquema de diálise de 3x4 horas, as concentrações intra e interdialíticas são calculadas depois de alterar matematicamente várias características-chave do regime de diálise. Isso é feito para os dados individuais do paciente pediátrico, bem como para o paciente pediátrico médio dentro de sua categoria de idade, com dados provenientes de nossa análise cinética primária. As estratégias possíveis são: diálise mais longa e/ou mais frequente com ou sem adaptação das taxas de fluxo de sangue e/ou dialisato, aumento da convecção, hemodiafiltração (pré, pós ou diluição mista) ou uma combinação responsável por diferentes parâmetros. Para cada estratégia, sessões consecutivas são simuladas até que um novo estado estacionário de concentrações de soluto pré-diálise seja alcançado (desvio entre 2 sessões consecutivas <1%), em paralelo com o efeito real in vivo de alterar a estratégia de diálise.
As diferentes estratégias são avaliadas matematicamente comparando a remoção total de solutos calculada durante a primeira semana com a nova estratégia e a média do tempo de estado estacionário, bem como as concentrações pré-diálise no volume plasmático.
Os parâmetros de modelagem cinética calibrados e os resultados das diferentes estratégias de diálise são comparados para as diferentes toxinas urêmicas estudadas. Contabilizando as correlações com comorbidades (UToPaed-parte 1), um (ou mais) marcador(es) de toxina urêmica é(são) escolhido(s).
Os modelos cinéticos são ainda validados pela quantificação das concentrações de marcadores de toxina urêmica e comorbidades em pacientes individuais após a mudança para diferentes estratégias, bem como para a estratégia de diálise ideal individualizada com base no modelo (UToPaed- parte 3).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Gent, Bélgica
- Ghent University Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão de Assunto:
- Forneça um formulário de consentimento informado assinado e datado.
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo e estar disponível durante o estudo
- Masculino ou feminino, com idade ≤ 18 anos
- Diagnosticado com doença renal crônica estágio 5D e tratado com hemodiálise
Critérios de Exclusão de Assunto:
- N / D.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes em hemodiálise
Durante uma sessão no meio da semana de um paciente em hemodiálise, a amostragem de sangue e dialisato é realizada em diferentes momentos.
|
Amostragem de sangue e dialisato
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Calibração de modelos cinéticos por toxina urêmica estudada
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Cadeira de estudo: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Cadeira de estudo: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Cadeira de estudo: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Cadeira de estudo: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UGent_UToPaed_2
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .