Estudo para comparar a eficácia do micofenolato de mofetil na doença pulmonar intersticial precoce relacionada à esclerose sistêmica (MYILD)
5 de junho de 2018 atualizado por: GSRSNK NAIDU, Postgraduate Institute of Medical Education and Research
Um ensaio controlado randomizado para comparar a eficácia do micofenolato de mofetil oral com placebo em pacientes com doença pulmonar intersticial precoce relacionada à esclerose sistêmica
A esclerose sistêmica é uma doença multissistêmica e pode envolver os pulmões na forma de DPI.
O envolvimento pulmonar é a causa mais comum de morte nesses pacientes.
O presente estudo é realizado para estudar a eficácia do micofenolato de mofetil oral no tratamento de DPI precoce e leve em pacientes com ES.
A eficácia e os efeitos colaterais do micofenolato de mofetil serão comparados com os do placebo oral.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O envolvimento pulmonar é a principal causa de morte entre pacientes com esclerose sistêmica (ES).
O tratamento com drogas imunossupressoras ajuda a retardar a progressão da doença pulmonar intersticial (DPI) e melhora a morbidade e a mortalidade desses pacientes.
Atualmente, a ciclofosfamida tem se mostrado útil na estabilização das funções pulmonares em pacientes com esclerose sistêmica com DPI.
Mas o uso de ciclofosfamida também está associado a muitos efeitos adversos, incluindo infecções, citopenias, disfunção gonadal e malignidades.
O uso oral de micofenolato de mofetil (MMF) na ES-DPI em estudos recentes demonstrou ser eficaz em retardar a progressão da DPI entre esses pacientes com um melhor perfil de efeitos colaterais em comparação com a ciclofosfamida.
A opinião de especialistas contemporâneos determina que o tratamento para ES-DPI precisa ser individualizado.
Geralmente, imunossupressão intensa é necessária em pacientes com CVF < 70% do previsto.
Em pacientes com CVF > 70% do previsto, a necessidade de imunossupressão em altas doses não é clara e varia de centro para centro.
O presente estudo foi desenhado para determinar a eficácia do MMF oral em pacientes com DPI precoce relacionada à ES.
Os indivíduos neste estudo receberão MMF oral ou placebo e serão monitorados quanto à sua resposta e eventos adversos.
O consentimento informado será obtido dos sujeitos antes de incluí-los no estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
41
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Chandigarh, Índia, 160012
- PGIMER
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com esclerose sistêmica com presença de doença pulmonar intersticial em tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) de tórax
- CVF ≥ 70% do previsto nos testes de função pulmonar
- Idade ≥18 anos
- Consentimento em participar do estudo
Critério de exclusão:
- Recebeu imunossupressão (exceto esteroides em baixa dose, equivalente a prednisolona ≤10 mg/dia) para DPI nos últimos 3 anos
- Leucopenia persistente ou trombocitopenia
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Hipertensão arterial pulmonar grave (pressão arterial pulmonar média > 55 mmHg) que requer terapia medicamentosa
- Insuficiência cardíaca congestiva não controlada
- Qualquer outra anormalidade observada na radiografia de tórax ou TCAR além da DPI
- infecção ativa
- Miosite inflamatória
- síndrome de sobreposição
- Doença mista do tecido conjuntivo
- Outras comorbidades graves que podem comprometer a capacidade do paciente de concluir o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Micofenolato de mofetil
Os indivíduos serão iniciados em 500 mg de micofenolato de mofetil duas vezes ao dia e aumentados em 500 mg a cada 2 semanas, se tolerado, para uma dose alvo de 2 gramas por dia.
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Os indivíduos receberão micofenolato de mofetil oral começando com 500 mg duas vezes ao dia e aumentando gradualmente até uma dose alvo de 2 gramas por dia durante 6 meses
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos neste braço receberão um placebo correspondente, feito de lactulose, começando com dois comprimidos por dia e aumentando em um comprimido a cada 2 semanas até uma meta de 4 comprimidos por dia.
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Os indivíduos receberão placebo correspondente por 6 meses
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base na capacidade vital forçada (FVC) em 6 meses, após tratamento com micofenolato de mofetil oral ou placebo
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação de Qualidade de Vida (QoL) pelo Formulário Curto de Resultados Médicos 36 (SF-36v2) em 6 meses
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Mudança da linha de base no Índice de Dispneia de Mahler (MDI) em 6 meses
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Número de participantes com eventos adversos graves e não graves com micofenolato de mofetil (MMF) e placebo
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Alteração na capacidade vital forçada (FVC) desde o início até 6 meses de acordo com o perfil de anticorpos (anticentrômero e antitopoisomerase1)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: GSRSNK Naidu, MD, Post Graduate Institute of Medical Education and Research
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Hoyles RK, Ellis RW, Wellsbury J, Lees B, Newlands P, Goh NS, Roberts C, Desai S, Herrick AL, McHugh NJ, Foley NM, Pearson SB, Emery P, Veale DJ, Denton CP, Wells AU, Black CM, du Bois RM. A multicenter, prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of corticosteroids and intravenous cyclophosphamide followed by oral azathioprine for the treatment of pulmonary fibrosis in scleroderma. Arthritis Rheum. 2006 Dec;54(12):3962-70. doi: 10.1002/art.22204.
- Tashkin DP, Elashoff R, Clements PJ, Goldin J, Roth MD, Furst DE, Arriola E, Silver R, Strange C, Bolster M, Seibold JR, Riley DJ, Hsu VM, Varga J, Schraufnagel DE, Theodore A, Simms R, Wise R, Wigley F, White B, Steen V, Read C, Mayes M, Parsley E, Mubarak K, Connolly MK, Golden J, Olman M, Fessler B, Rothfield N, Metersky M; Scleroderma Lung Study Research Group. Cyclophosphamide versus placebo in scleroderma lung disease. N Engl J Med. 2006 Jun 22;354(25):2655-66. doi: 10.1056/NEJMoa055120.
- Tashkin DP, Roth MD, Clements PJ, Furst DE, Khanna D, Kleerup EC, Goldin J, Arriola E, Volkmann ER, Kafaja S, Silver R, Steen V, Strange C, Wise R, Wigley F, Mayes M, Riley DJ, Hussain S, Assassi S, Hsu VM, Patel B, Phillips K, Martinez F, Golden J, Connolly MK, Varga J, Dematte J, Hinchcliff ME, Fischer A, Swigris J, Meehan R, Theodore A, Simms R, Volkov S, Schraufnagel DE, Scholand MB, Frech T, Molitor JA, Highland K, Read CA, Fritzler MJ, Kim GHJ, Tseng CH, Elashoff RM; Sclerodema Lung Study II Investigators. Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial. Lancet Respir Med. 2016 Sep;4(9):708-719. doi: 10.1016/S2213-2600(16)30152-7. Epub 2016 Jul 25.
- Naidu GSRSNK, Sharma SK, Adarsh MB, Dhir V, Sinha A, Dhooria S, Jain S. Effect of mycophenolate mofetil (MMF) on systemic sclerosis-related interstitial lung disease with mildly impaired lung function: a double-blind, placebo-controlled, randomized trial. Rheumatol Int. 2020 Feb;40(2):207-216. doi: 10.1007/s00296-019-04481-8. Epub 2019 Dec 7.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de agosto de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de setembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
12 de setembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de junho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de junho de 2018
Última verificação
1 de junho de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças de pele
- Doenças Respiratórias
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Esclerose
- Doenças pulmonares
- Esclerodermia Sistêmica
- Esclerodermia Difusa
- Doenças Pulmonares Intersticiais
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Ácido micofenólico
Outros números de identificação do estudo
- NK/2612/DM/10772
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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