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Studio per confrontare l'efficacia del micofenolato mofetile nella malattia polmonare interstiziale precoce correlata alla sclerosi sistemica (MYILD)

5 giugno 2018 aggiornato da: GSRSNK NAIDU, Postgraduate Institute of Medical Education and Research

Uno studio controllato randomizzato per confrontare l'efficacia del micofenolato mofetile orale con placebo in pazienti con malattia polmonare interstiziale precoce correlata alla sclerosi sistemica

La sclerosi sistemica è una malattia multisistemica e può coinvolgere i polmoni sotto forma di ILD. Il coinvolgimento polmonare è la causa più comune di morte in questi pazienti. Il presente studio viene eseguito per studiare l'efficacia del micofenolato mofetile orale nel trattamento dell'ILD precoce e lieve nei pazienti con SSc. L'efficacia e gli effetti collaterali del micofenolato mofetile saranno confrontati con quelli del placebo orale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il coinvolgimento polmonare è la principale causa di morte tra i pazienti con sclerosi sistemica (SSc). Il trattamento con farmaci immunosoppressori aiuta a ritardare la progressione della malattia polmonare interstiziale (ILD) e migliora la morbilità e la mortalità tra questi pazienti. Attualmente, la ciclofosfamide si è dimostrata utile nella stabilizzazione delle funzioni polmonari nei pazienti con sclerosi sistemica con ILD. Ma l'uso della ciclofosfamide è anche associato a molti effetti avversi tra cui infezioni, citopenie, disfunzione gonadica e tumori maligni. L'uso orale di micofenolato mofetile (MMF) nella SSc-ILD in studi recenti si è dimostrato efficace nel ritardare la progressione dell'ILD tra questi pazienti con un profilo di effetti collaterali migliore rispetto alla ciclofosfamide. L'opinione degli esperti contemporanei impone che il trattamento per SSc-ILD debba essere individualizzato. Generalmente, nei pazienti con FVC <70% del previsto è necessaria un'intensa immunosoppressione. Nei pazienti con FVC >70% del previsto, la necessità di immunosoppressione ad alte dosi non è chiara e varia da centro a centro. Il presente studio è progettato per determinare l'efficacia dell'MMF orale in pazienti con ILD precoce correlata a SSc. I soggetti in questo studio riceveranno MMF orale o placebo e saranno monitorati per la loro risposta e gli eventi avversi. Il consenso informato sarà preso dai soggetti prima di includerli nello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • Chandigarh, India, 160012
        • PGIMER

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con sclerosi sistemica con presenza di malattia polmonare interstiziale alla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) del torace
  2. FVC ≥ 70% del previsto nei test di funzionalità polmonare
  3. Età ≥18 anni
  4. Consenso per la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  1. Immunosoppressione ricevuta (eccetto steroidi a basso dosaggio, equivalente di prednisolone ≤10 mg/die) per ILD negli ultimi 3 anni
  2. Leucopenia persistente o trombocitopenia
  3. Donne incinte o che allattano
  4. Grave ipertensione arteriosa polmonare (pressione arteriosa polmonare media >55 mmHg) che richiede terapia farmacologica
  5. Insufficienza cardiaca congestizia incontrollata
  6. Qualsiasi altra anomalia rilevata alla radiografia del torace o alla HRCT diversa dall'ILD
  7. Infezione attiva
  8. Miosite infiammatoria
  9. Sindrome da sovrapposizione
  10. Malattia mista del tessuto connettivo
  11. Altre gravi comorbilità che potrebbero compromettere la capacità del paziente di completare lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Micofenolato mofetile
I soggetti inizieranno con Micofenolato Mofetile 500 mg due volte al giorno e aumenteranno di 500 mg ogni 2 settimane, se tollerato, fino a una dose target di 2 grammi al giorno.
Droga: Micofenolato mofetile
Ai soggetti verrà somministrato micofenolato mofetile per via orale a partire da 500 mg due volte al giorno e aumentato gradualmente fino a una dose target di 2 grammi al giorno per 6 mesi
Altri nomi:
  • MMF
Comparatore placebo: Placebo
Ai soggetti di questo braccio verrà somministrato un placebo corrispondente, fatto di lattulosio, a partire da due compresse al giorno e aumentato di una compressa ogni 2 settimane fino a un obiettivo di 4 compresse al giorno.
Droga: Placebo
Ai soggetti verrà somministrato un placebo corrispondente per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) a 6 mesi, dopo il trattamento con micofenolato mofetile orale o placebo
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio della qualità della vita (QoL) secondo il Medical Outcome Short Form 36 (SF-36v2) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione rispetto al basale dell'indice di dispnea di Mahler (MDI) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi e non gravi con micofenolato mofetile (MMF) e placebo
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione della capacità vitale forzata (FVC) dal basale a 6 mesi in base al profilo anticorpale (anti-centromero e anti-topoisomerasi1)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Postgraduate Institute of Medical Education and Research

Investigatori

  • Investigatore principale: GSRSNK Naidu, MD, Post Graduate Institute of Medical Education and Research

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

12 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NK/2612/DM/10772

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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