Tutkimus, jossa verrataan mykofenolaattimofetiilin tehoa systeemiseen skleroosiin liittyvässä varhaisessa interstitiaalisessa keuhkosairaudessa (MYILD)
tiistai 5. kesäkuuta 2018 päivittänyt: GSRSNK NAIDU, Postgraduate Institute of Medical Education and Research
Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus suun kautta otettavan mykofenolaattimofetiilin ja lumelääkkeen tehon vertaamiseksi potilailla, joilla on systeemiseen skleroosiin liittyvä varhainen interstitiaalinen keuhkosairaus
Systeeminen skleroosi on monisysteemisairaus, ja se voi koskea keuhkoja ILD:n muodossa.
Keuhkovaurio on näiden potilaiden yleisin kuolinsyy.
Tämä tutkimus suoritetaan suun kautta otettavan mykofenolaattimofetiilin tehokkuuden tutkimiseksi varhaisen ja lievän ILD:n hoidossa SSc-potilailla.
Mykofenolaattimofetiilin tehoa ja sivuvaikutuksia verrataan suun kautta otettavaan lumelääkkeeseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Keuhkovauriot ovat yleisin kuolinsyy potilailla, joilla on systeeminen skleroosi (SSc).
Hoito immunosuppressiolääkkeillä auttaa hidastamaan interstitiaalisen keuhkosairauden (ILD) etenemistä ja parantaa näiden potilaiden sairastuvuutta ja kuolleisuutta.
Tällä hetkellä syklofosfamidin on osoitettu olevan käyttökelpoinen keuhkojen toiminnan stabiloinnissa potilailla, joilla on systeeminen skleroosi, ILD.
Mutta syklofosfamidin käyttöön liittyy myös monia haittavaikutuksia, mukaan lukien infektiot, sytopeniat, sukurauhasten toimintahäiriöt ja pahanlaatuiset kasvaimet.
Suun kautta otettavan mykofenolaattimofetiilin (MMF) käytön SSc-ILD:ssä viimeaikaisissa tutkimuksissa on osoitettu olevan tehokas ILD:n etenemisen hidastaminen näillä potilailla, joilla on parempi sivuvaikutusprofiili verrattuna syklofosfamidiin.
Nykyajan asiantuntijalausunnon mukaan SSc-ILD:n hoito on yksilöitävä.
Yleensä intensiivistä immunosuppressiota tarvitaan potilailla, joiden FVC < 70 % ennustetusta.
Potilailla, joilla on yli 70 % ennustetusta FVC:stä, suuren annoksen immunosuppression tarve ei ole selvä ja vaihtelee keskustasta toiseen.
Tämä tutkimus on suunniteltu määrittämään suun kautta otettavan MMF:n tehokkuus potilailla, joilla on SSc:hen liittyvä varhainen ILD.
Tämän tutkimuksen koehenkilöille annetaan joko suun kautta MMF:ää tai lumelääkettä, ja heitä seurataan vasteen ja haittatapahtumien varalta.
Koehenkilöiltä otetaan tietoinen suostumus ennen tutkimukseen ottamista.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
41
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Chandigarh, Intia, 160012
- PGIMER
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Systeemistä skleroosia sairastavat potilaat, joilla on interstitiaalinen keuhkosairaus korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT) rinnassa
- FVC ≥ 70 % keuhkojen toimintakokeissa ennustetusta
- Ikä ≥18 vuotta
- Suostumus tutkimukseen osallistumiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Sai immunosuppression (paitsi pieniannoksiset steroidit, prednisoloniekvivalentti ≤10 mg/vrk) ILD:n takia viimeisen 3 vuoden aikana
- Jatkuva leukopenia tai trombosytopenia
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Vaikea keuhkovaltimon verenpaine (keskimääräinen keuhkovaltimopaine > 55 mmHg), joka vaatii lääkehoitoa
- Hallitsematon sydämen vajaatoiminta
- Kaikki muut rintakehän röntgenkuvassa tai HRCT:ssä havaitut poikkeavuudet, muut kuin ILD
- Aktiivinen infektio
- Tulehduksellinen myosiitti
- Päällekkäisyyden oireyhtymä
- Sekoitettu sidekudossairaus
- Muut vakavat rinnakkaissairaudet, jotka voivat vaarantaa potilaan kyvyn suorittaa tutkimus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mykofenolaattimofetiili
Koehenkilöt aloitetaan Mycophenolate Mofetil -annoksella 500 mg kahdesti vuorokaudessa ja nostetaan 500 mg:lla kahden viikon välein, jos se sietää, tavoiteannokseen 2 grammaa päivässä.
|
Koehenkilöille annetaan suun kautta Mycophenolate Mofetilia alkaen 500 mg:sta kahdesti vuorokaudessa ja nostetaan vähitellen tavoiteannokseen 2 grammaa päivässä 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämän haaran koehenkilöille annetaan vastaavaa, laktuloosista valmistettua lumelääkettä alkaen kahdesta tabletista päivässä ja lisättynä yhdellä tabletilla joka toinen viikko, kunnes tavoite on 4 tablettia päivässä.
|
Koehenkilöille annetaan vastaavaa lumelääkettä 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta FVC:ssä 6 kuukauden kohdalla suun kautta otettavalla mykofenolaattimofetiili- tai lumelääkehoidon jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta elämänlaatupisteessä (QoL) Medical Outcome Short Form 36:n (SF-36v2) mukaan 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Mahlerin hengenahdistusindeksin (MDI) muutos lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vakavia ja ei-seroisia haittavaikutuksia mykofenolaattimofetiilin (MMF) ja lumelääkkeen käytön yhteydessä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Muutos pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC) lähtötasosta 6 kuukauteen vasta-aineprofiilin (anti-sentromeeri ja anti-topoisomeraasi1) mukaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: GSRSNK Naidu, MD, Post Graduate Institute of Medical Education and Research
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hoyles RK, Ellis RW, Wellsbury J, Lees B, Newlands P, Goh NS, Roberts C, Desai S, Herrick AL, McHugh NJ, Foley NM, Pearson SB, Emery P, Veale DJ, Denton CP, Wells AU, Black CM, du Bois RM. A multicenter, prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of corticosteroids and intravenous cyclophosphamide followed by oral azathioprine for the treatment of pulmonary fibrosis in scleroderma. Arthritis Rheum. 2006 Dec;54(12):3962-70. doi: 10.1002/art.22204.
- Tashkin DP, Elashoff R, Clements PJ, Goldin J, Roth MD, Furst DE, Arriola E, Silver R, Strange C, Bolster M, Seibold JR, Riley DJ, Hsu VM, Varga J, Schraufnagel DE, Theodore A, Simms R, Wise R, Wigley F, White B, Steen V, Read C, Mayes M, Parsley E, Mubarak K, Connolly MK, Golden J, Olman M, Fessler B, Rothfield N, Metersky M; Scleroderma Lung Study Research Group. Cyclophosphamide versus placebo in scleroderma lung disease. N Engl J Med. 2006 Jun 22;354(25):2655-66. doi: 10.1056/NEJMoa055120.
- Tashkin DP, Roth MD, Clements PJ, Furst DE, Khanna D, Kleerup EC, Goldin J, Arriola E, Volkmann ER, Kafaja S, Silver R, Steen V, Strange C, Wise R, Wigley F, Mayes M, Riley DJ, Hussain S, Assassi S, Hsu VM, Patel B, Phillips K, Martinez F, Golden J, Connolly MK, Varga J, Dematte J, Hinchcliff ME, Fischer A, Swigris J, Meehan R, Theodore A, Simms R, Volkov S, Schraufnagel DE, Scholand MB, Frech T, Molitor JA, Highland K, Read CA, Fritzler MJ, Kim GHJ, Tseng CH, Elashoff RM; Sclerodema Lung Study II Investigators. Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial. Lancet Respir Med. 2016 Sep;4(9):708-719. doi: 10.1016/S2213-2600(16)30152-7. Epub 2016 Jul 25.
- Naidu GSRSNK, Sharma SK, Adarsh MB, Dhir V, Sinha A, Dhooria S, Jain S. Effect of mycophenolate mofetil (MMF) on systemic sclerosis-related interstitial lung disease with mildly impaired lung function: a double-blind, placebo-controlled, randomized trial. Rheumatol Int. 2020 Feb;40(2):207-216. doi: 10.1007/s00296-019-04481-8. Epub 2019 Dec 7.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 27. elokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. syyskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 12. syyskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. kesäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. kesäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Ihosairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Sidekudostaudit
- Skleroosi
- Keuhkosairaudet
- Skleroderma, systeeminen
- Skleroderma, diffuusi
- Keuhkosairaudet, interstitiaalinen
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Tuberkulaariset aineet
- Antibiootit, antituberkulaariset
- Mykofenolihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- NK/2612/DM/10772
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Systeeminen skleroosi
-
European Society for Blood and Marrow TransplantationEULARPeruutettuTulenkestävä SYSTEMIC LUPUS ERYTHEMATOSUSRanska
-
University Hospital, ToulouseRekrytointiMastocytosis, indolent SystemicRanska
-
University Hospital FreiburgRekrytointiMaksakirroosi | Portahypertensio | Portaalilaskimotromboosi | Ei-kirroottinen portaalihypertensio | Budd Chiarin oireyhtymä | Portaali Systemic ShuntSaksa
-
Novartis PharmaceuticalsValmisLymfangioleiomyomatoosi (LAM) | Tuberous Sclerosis Complex (TSC)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Venäjän federaatio, Alankomaat, Japani, Kanada, Puola, Ranska, Espanja
-
University Hospital, MontpellierTuntematonTuberous Sclerosis ComplexRanska
-
Noema Pharma AGRekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Intia, Israel, Turkki, Italia, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NobelpharmaAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexJapani
-
Katarzyna KotulskaRekrytointi
-
University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation...University College, London; The Tuberous Sclerosis AssociationAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdistynyt kuningaskunta
-
University of California, Los AngelesBoston Children's HospitalValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Mykofenolaattimofetiili
-
Panacea Biotec LtdValmisTerveet vapaaehtoisetIntia
-
Panacea Biotec LtdValmisTerveet vapaaehtoisetIntia
-
Children's Hospital of Fudan UniversityShanghai Children's Hospital; Shanghai Children's Medical Center; Xinhua Hospital...PeruutettuSteroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä | Usein uusiutuva nefroottinen oireyhtymäKiina
-
Fred Hutchinson Cancer CenterUniversity of WashingtonValmis
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalValmis
-
Tongji HospitalWuhan Central Hospital; Wuhan Hospital of Traditional Chinese MedicineRekrytointiTutkimus abataseptin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Pemphigus Vulgariksen (PV) osallistujillaPemphigus VulgarisKiina
-
The Children's Hospital of Zhejiang University...Peking University First Hospital; Tongji Hospital; Shandong Provincial Hospital ja muut yhteistyökumppanitValmisNefroottinen oireyhtymä lapsillaKiina
-
European Society for Blood and Marrow TransplantationEULARPeruutettuTulenkestävä SYSTEMIC LUPUS ERYTHEMATOSUSRanska
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalEi vielä rekrytointiaSirolimus Plus CNI:n teho ja turvallisuus verrattuna MMF Plus CNI:hen ABO-i-munuaissiirtopotilailla.MunuaisensiirtoKorean tasavalta
-
Hoffmann-La RocheGenentech, Inc.ValmisPemphigus VulgarisYhdysvallat, Espanja, Israel, Australia, Ranska, Argentiina, Kanada, Turkki, Saksa, Brasilia, Italia, Ukraina