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Um estudo da terapia genética SB-525 (PF-07055480) do fator humano 8 recombinante AAV2/6 em indivíduos com hemofilia A grave

9 de setembro de 2025 atualizado por: Pfizer

UM ESTUDO DE FASE 1/2, ABERTO, ADAPTÁVEL, DE VARIAÇÃO DE DOSE PARA AVALIAR A SEGURANÇA E TOLERABILIDADE DE SB-525 (PF-07055480) (TERAPIA GÊNICA DE FATOR 8 HUMANO AAV2/6 RECOMBINANTE) EM INDIVÍDUOS ADULTOS COM HEMOFILIA A GRAVE

O objetivo do estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e o perfil temporal da atividade do FVIII após a dosagem com SB-525 (PF-07055480)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo clínico proposto usa um vetor de vírus adeno-associado recombinante 2/6 (AAV2/6) que codifica o cDNA para o domínio B deletado F8 humano (hF8). O FVIII secretado tem a mesma sequência de aminoácidos dos fatores anti-hemofílicos recombinantes aprovados (Refacto® e Xyntha®). O vetor SB-525 (PF-07055480) codifica um módulo promotor específico do fígado e o AAV2/6 exibe tropismo hepático, fornecendo assim o potencial para a produção hepática de FVIII a longo prazo em indivíduos com hemofilia A.

A produção constante de FVIII após uma única administração de SB-525 (PF-07055480) pode fornecer benefício potencial na proteção duradoura contra sangramento e suas complicações sem a administração repetida de reposição de fator IV ao longo da vida.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University Of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • USF Health Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212-8646
        • Vanderbilt University Medical Center Clinical Research Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Treatment Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ≥18 anos de idade
  • Hemofilia A grave (evidência anterior de atividade circulante de FVIII < 1% normal)
  • Tratados ou expostos a concentrados ou crioprecipitados de FVIII por pelo menos 150 dias de exposição
  • ≥12 episódios de sangramento se receber terapia sob demanda nos últimos 12 meses
  • Concordar em usar anticoncepcional de dupla barreira até que pelo menos 3 amostras consecutivas de sêmen sejam negativas para AAV 2/6 após a infusão de SB-525

Critério de exclusão:

  • Presença de anticorpos neutralizantes
  • Inibidor atual ou histórico de inibidor de FVIII (exceto para inibidor de título baixo transitório detectado na infância)
  • Histórico de resposta de hipersensibilidade ao FVIII
  • Histórico de infecção por hepatite B ou HIV-1/2
  • História de hepatite C, a menos que os testes virais em duas amostras, coletadas com pelo menos 6 meses de intervalo, sejam negativos
  • Evidência de qualquer distúrbio hemorrágico além da hemofilia A
  • Marcadores de inflamação hepática ou cirrose manifesta ou oculta
  • História de doença renal crônica ou creatinina ≥ 1,5 mg/dL
  • Presença de massa hepática na ressonância magnética (RM) ou alfafetoproteína positiva
  • Presença de fibrose hepática > grau 2 na elastografia para indivíduos com história de hepatite C tratada ou suspeita de doença hepática crônica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Escalonamento de dose sequencial
SB-525 (PF-07055480) é administrado como uma única infusão
Biológico: SB-525 (PF-07055480)
Dose única do produto experimental SB-525 (PF-07055480)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAES)
Prazo: Da linha de base (1 semana antes da infusão) até 5 anos após a infusão (aproximadamente 5 anos)
Um EA foi qualquer ocorrência médica desagradável em um participante participante ou do estudo clínico, associado temporalmente ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (novo ou exacerbado) associado temporalmente ao uso da intervenção do estudo. Uma SAE foi definida como qualquer ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, atenda a um ou mais dos critérios da seguinte forma: morte, risco de vida, exigia hospitalização de pacientes internados ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa. Os AES incluíram SAEs e todos os não-SAEs.
Da linha de base (1 semana antes da infusão) até 5 anos após a infusão (aproximadamente 5 anos)
Níveis centrais de atividade de FVIII por ensaio cromogênico no ano 1 (semana 52)
Prazo: No ano 1 (semana 52)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, são relatados os resultados da medida de resultado pelo ensaio cromogênico.
No ano 1 (semana 52)
Níveis de atividade central de FVIII por ensaio cromogênico no ano 2 (semana 104)
Prazo: No ano 2 (semana 104)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, são relatados os resultados da medida de resultado pelo ensaio cromogênico.
No ano 2 (semana 104)
Níveis de atividade central de FVIII por ensaio cromogênico no ano 3 (semana 156)
Prazo: No ano 3 (semana 156)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, são relatados os resultados da medida de resultado pelo ensaio cromogênico.
No ano 3 (semana 156)
Níveis de atividade central de FVIII por ensaio cromogênico no ano 4 (semana 208)
Prazo: No ano 4 (semana 208)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, são relatados os resultados da medida de resultado pelo ensaio cromogênico.
No ano 4 (semana 208)
Níveis centrais de atividade FVIII por ensaio cromogênico no ano 5 (semana 260)
Prazo: No ano 5 (semana 260)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, são relatados os resultados da medida de resultado pelo ensaio cromogênico.
No ano 5 (semana 260)
Níveis de atividade central de FVIII por ensaio de coagulação de um estágio no ano 1 (semana 52)
Prazo: No ano 1 (semana 52)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, os resultados da medida de resultado por ensaio de coagulação de um estágio são relatados.
No ano 1 (semana 52)
Níveis de atividade central de FVIII por ensaio de coagulação de um estágio no ano 2 (semana 104)
Prazo: No ano 2 (semana 104)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, os resultados da medida de resultado por ensaio de coagulação de um estágio são relatados.
No ano 2 (semana 104)
Níveis centrais de atividade FVIII por ensaio de coagulação de um estágio no ano 3 (semana 156)
Prazo: No ano 3 (semana 156)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, os resultados da medida de resultado por ensaio de coagulação de um estágio são relatados.
No ano 3 (semana 156)
Níveis de atividade central de FVIII por ensaio de coagulação de um estágio no ano 4 (semana 208)
Prazo: No ano 4 (semana 208)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, os resultados da medida de resultado por ensaio de coagulação de um estágio são relatados.
No ano 4 (semana 208)
Níveis de atividade central de FVIII por ensaio de coagulação de um estágio no ano 5 (semana 260)
Prazo: No ano 5 (semana 260)
Os níveis de atividade do FVIII foram avaliados usando o ensaio de coagulação cromogênica e de um estágio e que foram analisados ​​no laboratório central. Nesse resultado, os resultados da medida de resultado por ensaio de coagulação de um estágio são relatados.
No ano 5 (semana 260)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade de FVIII para a coorte 4 pelo ensaio cromogênico no intervalo anual 1 (semana 9 a semana 53)
Prazo: Ano 1 (semana 9 a semana 53)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio cromogênico. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 1 incluiu avaliações da semana 9 a semana 53). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 1 (semana 9 a semana 53)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 pelo ensaio cromogênico no intervalo anual 2 (semana 54 a semana 108)
Prazo: Ano 2 (semana 54 a semana 108)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio cromogênico. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 2 incluiu avaliações da semana 54 a semana 108). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 2 (semana 54 a semana 108)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 pelo ensaio cromogênico no intervalo anual 3 (semana 109 a semana 160)
Prazo: Ano 3 (semana 109 a semana 160)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio cromogênico. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade do FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: o intervalo anual 3 incluiu avaliações da semana 109 a semana 160). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 3 (semana 109 a semana 160)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 pelo ensaio cromogênico no intervalo anual 4 (semana 161 a semana 212)
Prazo: Ano 4 (semana 161 a semana 212)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio cromogênico. Conforme pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 4 incluiu avaliações da semana 161 a semana 212). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 4 (semana 161 a semana 212)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para a coorte 4 pelo ensaio cromogênico no intervalo anual 5 (semana 213 a semana 264)
Prazo: Ano 5 (semana 213 a semana 264)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio cromogênico. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 5 incluiu avaliações da semana 213 a semana 264). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 5 (semana 213 a semana 264)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 por ensaio de coagulação de um estágio no intervalo 1 anual (semana 9 a semana 53)
Prazo: Ano 1 (semana 9 a semana 53)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio de coagulação de um estágio. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 1 incluiu avaliações da semana 9 a semana 53). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 1 (semana 9 a semana 53)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 por ensaio de coagulação de um estágio no intervalo anual 2 (semana 54 a semana 108)
Prazo: Ano 2 (semana 54 a semana 108)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio de coagulação de um estágio. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 2 incluiu avaliações da semana 54 a semana 108). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 2 (semana 54 a semana 108)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 por ensaio de coagulação de um estágio no intervalo 3 anual (semana 109 a semana 160)
Prazo: Ano 3 (semana 109 a semana 160)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio de coagulação de um estágio. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade do FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: o intervalo anual 3 incluiu avaliações da semana 109 a semana 160). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 3 (semana 109 a semana 160)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 por ensaio de coagulação de um estágio no intervalo 4 anual (semana 161 a semana 212)
Prazo: Ano 4 (semana 161 a semana 212)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio de coagulação de um estágio. Conforme pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 4 incluiu avaliações da semana 161 a semana 212). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 4 (semana 161 a semana 212)
Média geométrica dos níveis centrais de atividade FVIII para coorte 4 por ensaio de coagulação de um estágio no intervalo anual 5 (semana 213 a semana 264)
Prazo: Ano 5 (semana 213 a semana 264)
Os níveis de atividade do FVIII foram analisados ​​no laboratório central usando ensaio de coagulação cromogênico e de um estágio. Nesse resultado, os níveis de atividade da FVIII foram avaliados pelo ensaio de coagulação de um estágio. Como pré-especificado, para cada média geométrica do participante dos níveis centrais de atividade FVIII foi calculada de todas as medidas elegíveis de atividade de FVIII para cada intervalo anual (para esta medida de resultado: intervalo anual 5 incluiu avaliações da semana 213 a semana 264). Seguindo essa média e o desvio padrão como estatísticas resumidas em todos os participantes avaliáveis ​​foi calculada e é relatada como dados para essa medida de resultado.
Ano 5 (semana 213 a semana 264)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa total de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Período de pré-triagem: 12 meses antes da triagem; Período pós-infusão: 3 semanas após a infusão até o momento do dia antes do início da profilaxia ou data de corte de dados ou data de conclusão, o que ocorreu anteriormente (máximo de até 5 anos)
O ABR total incluiu episódios de sangramento tratados e não tratados. Nesta medida de resultado, a Medida Total de ABR para pré-triagem e pós-infusão é relatada. O ABR total de pré-triagem foi baseado no número total de episódios de sangramento relatados durante 12 meses antes da visita de exibição, conforme relatado na página de história da Hemofilia da CRF. A triagem foi de 2 meses antes da linha de base. Post- infusion total ABR = number of all bleeding episodes starting 3 weeks after investigational product/ PF-07055480 (IP) infusion up to date of day before start of prophylaxis (or date of data cut or conclusion date)/ observation period in years, where observation period in years = date of day before start of prophylaxis or date of data cut or conclusion date - 3 weeks after date of IP infusion + 1)/365.25. Para um participante que não iniciou a profilaxia, a data de corte de dados ou a data de conclusão é usada.
Período de pré-triagem: 12 meses antes da triagem; Período pós-infusão: 3 semanas após a infusão até o momento do dia antes do início da profilaxia ou data de corte de dados ou data de conclusão, o que ocorreu anteriormente (máximo de até 5 anos)
ABR total por gravidade
Prazo: Período pós-infusão: 3 semanas após a infusão até o momento do dia antes do início da profilaxia ou data de corte de dados ou data de conclusão, o que ocorreu anteriormente (máximo de até 5 anos)
O ABR total inclui episódios de sangramento tratados e não tratados. Nesta medida de resultado, a medida total da ABR por gravidade para o período pós-infusão é relatada. A gravidade foi categorizada como leve, moderada e severa. Pós -infusão total ABR = Número de todos os episódios de sangramento a partir de 3 semanas após a infusão de IP até o momento do dia antes do início da profilaxia (ou data de corte de dados ou data de conclusão)/ período de observação em anos, onde o período de observação em anos = data do dia antes do início da profilaxia ou data de corte de dados ou data da conclusão - 3 semanas após a data da infusão IP + 1) Para um participante que não iniciou a profilaxia, a data de corte de dados ou a data de conclusão é usada.
Período pós-infusão: 3 semanas após a infusão até o momento do dia antes do início da profilaxia ou data de corte de dados ou data de conclusão, o que ocorreu anteriormente (máximo de até 5 anos)
Taxa de infusão anualizada (ar)
Prazo: Período de pré-infusão: 30 dias antes de rastrear até a pré-infusão (aproximadamente até 3,23 meses); Período pós-infusão: 3 semanas após a infusão até a data de corte de dados ou data de conclusão (máximo de até 5 anos)
O ar foi calculado e relatado para pré-infusão e pós-infusão. O ar para a pré -infusão foi calculado como, a) excluindo a profilaxia: número de infusões de substituição de FVIII por outros motivos que não a profilaxia antes da infusão de IP/ ([Data da infusão de IP - Data da triagem] + 30)] *365.25 ou B) Número de infusões de fvii de dato de dama) para qualquer razão antes da RIATIMENTO (365.25 ou B) (B) Número de infusões de FVII de IP de uma razão anterior a anterior *365.25. A triagem foi de 2 meses antes da linha de base e da linha de base foi aproximadamente 1 semana antes da infusão de IP. O ar para a infusão pós -infusão foi calculado como: Número de infusões de substituição de FVIII começaram 3 semanas após a infusão de IP atualizada no corte de dados ou na data/ número de dias do período de observação para o participante em anos, onde o período de observação em anos = data de corte de dados ou data de conclusão - 3 semanas após a data da infusão de IP + 1)/ 365.25.
Período de pré-infusão: 30 dias antes de rastrear até a pré-infusão (aproximadamente até 3,23 meses); Período pós-infusão: 3 semanas após a infusão até a data de corte de dados ou data de conclusão (máximo de até 5 anos)
Mudança da linha de base no euroqol, 5 dimensões, 5 níveis (EQ-5D-5L) do índice nas semanas 12, 24 e 52; Meses 24, 36, 48 e 60
Prazo: Linha de base; Semanas 12, 24 e 52; Meses 24, 36, 48 e 60
O EQ-5D-5L é uma medida padronizada de estado de saúde desenvolvida pelo grupo Euroqol. Ele mede 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto e ansiedade/depressão) da saúde em uma escala de 5 pontos. Cada dimensão tinha 5 níveis: 1 = sem problemas, 2 = pequenos problemas, 3 = problemas moderados, 4 = problemas graves e 5 = problemas extremos. O EQ-5D-5L teve 2 componentes: pontuação do índice e escala analógica visual (VAS). A pontuação do índice foi obtida, de acordo com o estado de saúde definido pelas pontuações das 5 dimensões, da calculadora do valor do índice da faixa de pedestres e do documento de pesquisa da tabela sob a população do país -alvo. Um estado de saúde é definido pela combinação de um nível de cada uma das 5 dimensões. Para este estudo, os pesos da população dos EUA foram usados ​​para obter a pontuação do índice. A pontuação do índice variou entre 0-1, onde a pontuação mais alta indica um melhor estado de saúde e a pontuação mais baixa indica pior estado de saúde. A linha de base foi definida como o mais recente valor que não perdeu antes da infusão de IP.
Linha de base; Semanas 12, 24 e 52; Meses 24, 36, 48 e 60
Mudança da linha de base na pontuação EQ-5D-5L-VAS na semana 12, 24, 52 e mês 24, 36, 48, 60
Prazo: Linha de base; Semanas 12, 24 e 52; Meses 24, 36, 48 e 60
O EQ-5D-5L é uma medida padronizada de estado de saúde desenvolvida pelo grupo Euroqol. Ele mede 5 dimensões de saúde em uma escala de 5 pontos, incluindo mobilidade, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão é avaliada com 5 níveis: 1 = sem problemas, 2 = pequenos problemas, 3 = problemas moderados, 4 = problemas graves e 5 = problemas extremos. O EQ-5D-5L teve 2 componentes: pontuação do índice e VAS. EQ-5D-5L VAS: Os participantes foram solicitados a indicar seu estado de saúde atual em uma escala de 0 (pior saúde) a 100 (melhor saúde imaginável), pontuações mais altas significaram melhor estado de saúde. A linha de base foi definida como o mais recente valor que não perdeu antes da infusão de IP.
Linha de base; Semanas 12, 24 e 52; Meses 24, 36, 48 e 60
Número de participantes com níveis positivos de inibidores de FVIII durante o estudo
Prazo: Linha de base (uma semana antes da infusão de IP) até 5 anos após a infusão
O inibidor positivo do FVIII foi avaliado usando o laboratório central usando o método Nijmegen do ensaio Bethesda em um indivíduo sem história anterior do inibidor da FVIII. Resultados do ensaio inibidor> 0,6 unidades de Bethesda (BU) foram consideradas positivas. Os resultados positivos em qualquer ponto foram considerados, mesmo que a avaliação subsequente do inibidor fosse negativa.
Linha de base (uma semana antes da infusão de IP) até 5 anos após a infusão
Valor de pico do AAV2/6 (Vector de adeno-associado 2/6) ácido desoxirribonucleico (DNA) no plasma, saliva, sêmen, fezes e urina
Prazo: Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em um tipo de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
A concentração de DNA vetorial AAV2/6 de pico (máximo) (VG/mL) no plasma, saliva, sêmen, fezes e urina foram analisadas com reação quantitativa em cadeia da polimerase em tempo real (PCR). Os participantes devem obter 3 resultados negativos consecutivos para análise para cada amostra.
Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em um tipo de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
Tempo para o valor do pico do DNA vetorial AAV2/6 no plasma, saliva, sêmen, fezes e urina
Prazo: Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
Tempo para pico (máximo) AAV2/6 DNA vetorial DNA (VG/mL) no plasma, saliva, urina, fezes e sêmen foram analisados ​​com PCR quantitativa em tempo real. Os participantes devem obter 3 resultados negativos consecutivos para análise para cada amostra; onde negativo sugere valores sob o limite de detecção.
Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
Tempo para o valor indetectável (negativo) do DNA vetorial AAV2/6 no plasma, saliva, sêmen, fezes e urina
Prazo: Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
Tempo para o valor indetectável (negativo) da concentração de DNA vetorial AAV2/6 (VG/mL) no plasma, saliva, urina, fezes e sêmen foram analisados ​​com PCR quantitativa em tempo real. O tempo de indetectável é definido como o número de dias após a infusão de IP até o primeiro de 3 amostras consecutivas sob o limite de detecção (negativo).
Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
Hora de durar 3 valores negativos consecutivos de DNA vetorial AAV2/6 no plasma, saliva, sêmen, fezes e urina
Prazo: Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
O tempo para durar 3 valor negativo consecutivo da concentração de DNA vetorial AAV2/6 (VG/mL) no plasma, saliva, urina, fezes e sêmen foi analisada com PCR quantitativa em tempo real.
Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
Hora de durar valor positivo antes do primeiro de 3 negativos consecutivos de DNA vetorial AAV2/6 no plasma, saliva, sêmen, fezes e urina
Prazo: Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão
Tempo para durar o valor positivo antes do primeiro dos 3 negativos consecutivos da concentração de DNA vetorial AAV2/6 (VG/mL) no plasma, saliva, urina, fezes e sêmen foram analisados ​​com PCR quantitativa em tempo real, onde positivo sugere valores acima do limite de detecção.
Todas as amostras: linha de base, dia 7, semana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e todos os meses após a semana 52 até o mês 60, até que 3 amostras negativas consecutivas sejam obtidas em uma base de amostra; adicional para plasma 12 horas após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

16 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

16 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de fevereiro de 2017

Primeira postagem (Real)

23 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

30 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Outro identificador: Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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