Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av rekombinant AAV2/6 human faktor 8 genterapi SB-525 (PF-07055480) hos patienter med svår hemofili A

8 februari 2024 uppdaterad av: Pfizer

EN STUDIE I FAS 1/2, ÖPPEN ETIKETT, ANPASSNING, DOSPÄCKANDE STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA SÄKERHETEN OCH TOLERABILITETEN HOS SB-525 (PF-07055480) (REKOMBINANT AAV2/6 GENTERAPI HUMAN FACTOR 8) I VUXEN SUBJEKT

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och tidsförloppsprofilen för FVIII-aktivitet efter dosering med SB-525 (PF-07055480)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den föreslagna kliniska studien använder en rekombinant adeno-associerad virus 2/6 (AAV2/6) vektor som kodar för cDNA för den B-domän deleterade humana F8 (hF8). Den utsöndrade FVIII har samma aminosyrasekvens som godkända rekombinanta antihemofila faktorer (Refacto® och Xyntha®). Vektorn SB-525 (PF-07055480) kodar för en leverspecifik promotormodul och AAV2/6 uppvisar levertropism, vilket ger potentialen för långvarig leverproduktion av FVIII hos patienter med hemofili A.

Den konstanta produktionen av FVIII efter en enda administrering av SB-525 (PF-07055480) kan ge potentiella fördelar i varaktigt skydd mot blödning och komplikationer därav utan livslång upprepad IV-faktorersättningsadministrering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man ≥18 år
  • Svår hemofili A (tidigare tecken på cirkulerande FVIII-aktivitet < 1 % normal)
  • Behandlat eller exponerat för FVIII-koncentrat eller kryoprecipitat i minst 150 exponeringsdagar
  • ≥12 blödningsepisoder om du fått behandling på begäran under de föregående 12 månaderna
  • Gå med på att använda dubbelbarriär preventivmedel tills minst 3 på varandra följande spermaprover är negativa för AAV 2/6 efter SB-525 infusion

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av neutraliserande antikroppar
  • Aktuell hämmare eller historia av FVIII-hämmare (förutom övergående lågtiterhämmare som upptäckts i barndomen)
  • Anamnes med överkänslighetssvar mot FVIII
  • Historik av hepatit B eller HIV-1/2-infektion
  • Historik av hepatit C, såvida inte virala analyser i två prover, samlade med minst 6 månaders mellanrum, är negativa
  • Bevis på någon blödningsrubbning utöver hemofili A
  • Markörer för leverinflammation eller öppen eller ockult cirros
  • Anamnes med kronisk njursjukdom eller kreatinin ≥ 1,5 mg/dL
  • Närvaro av levermassa på magnetisk resonanstomografi (MRT), eller positivt alfa-fetoprotein
  • Förekomst av leverfibros av > grad 2 vid elastografi för patienter med en historia av behandlad hepatit C eller misstanke om kronisk leversjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sekventiell dosökning
SB-525 (PF-07055480) administreras som en enda infusion
Biologisk: SB-525 (PF-07055480)
Enkeldos av undersökningsprodukten SB-525 (PF-07055480)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion
Upp till 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion
Förändringar i cirkulerande FVIII-aktivitet
Tidsram: Upp till 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion
Upp till 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juni 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

18 juni 2024

Avslutad studie (Beräknad)

18 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 februari 2017

Första postat (Faktisk)

23 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Annan identifierare: Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på SB-525 (PF-07055480)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera