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Eine Studie zur rekombinanten AAV2/6-Human-Faktor-8-Gentherapie SB-525 (PF-07055480) bei Patienten mit schwerer Hämophilie A

17. Juni 2024 aktualisiert von: Pfizer

EINE OFFENE ETIKETTIERTE, ADAPTIVE, DOSE-RANGING-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND VERTRÄGLICHKEIT VON SB-525 (PF-07055480) (GENTHERAPIE MIT REKOMBINANTEM AAV2/6 HUMAN FACTOR 8) BEI ERWACHSENEN PERSONEN MIT SCHWERER HÄMOPHILIE A

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und des Zeitverlaufsprofils der FVIII-Aktivität nach Verabreichung von SB-525 (PF-07055480).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorgeschlagene klinische Studie verwendet einen rekombinanten Adeno-assoziierten Virus 2/6 (AAV2/6)-Vektor, der die cDNA für das humane F8 (hF8) mit deletierter B-Domäne kodiert. Der sezernierte FVIII hat dieselbe Aminosäuresequenz wie zugelassene rekombinante antihämophile Faktoren (Refacto® und Xyntha®). Der Vektor SB-525 (PF-07055480) codiert ein leberspezifisches Promotormodul und AAV2/6 zeigt Lebertropismus, wodurch das Potenzial für eine langfristige hepatische Produktion von FVIII bei Patienten mit Hämophilie A bereitgestellt wird.

Die konstante Produktion von FVIII nach einer einzigen Verabreichung von SB-525 (PF-07055480) kann einen potenziellen Nutzen für einen dauerhaften Schutz vor Blutungen und deren Komplikationen ohne lebenslange wiederholte IV-Faktor-Ersatzverabreichung bieten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University Of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich ≥18 Jahre
  • Schwere Hämophilie A (früherer Nachweis einer zirkulierenden FVIII-Aktivität von < 1 % des Normalwerts)
  • Behandlung oder Exposition gegenüber FVIII-Konzentraten oder Kryopräzipitaten für mindestens 150 Expositionstage
  • ≥ 12 Blutungsepisoden, wenn in den vorangegangenen 12 Monaten eine Bedarfstherapie erhalten wurde
  • Stimmen Sie zu, ein Verhütungsmittel mit doppelter Barriere zu verwenden, bis mindestens 3 aufeinanderfolgende Samenproben nach der SB-525-Infusion negativ für AAV 2/6 sind

Ausschlusskriterien:

  • Anwesenheit von neutralisierenden Antikörpern
  • Aktueller Inhibitor oder FVIII-Inhibitor in der Vorgeschichte (mit Ausnahme von vorübergehend niedrigem Inhibitortiter, der in der Kindheit festgestellt wurde)
  • Geschichte der Überempfindlichkeitsreaktion auf FVIII
  • Vorgeschichte einer Hepatitis B- oder HIV-1/2-Infektion
  • Vorgeschichte von Hepatitis C, es sei denn, Virustests in zwei Proben, die im Abstand von mindestens 6 Monaten gesammelt wurden, sind negativ
  • Hinweise auf eine Blutungsstörung zusätzlich zu Hämophilie A
  • Marker einer Leberentzündung oder offener oder okkulter Zirrhose
  • Vorgeschichte einer chronischen Nierenerkrankung oder Kreatinin ≥ 1,5 mg/dl
  • Vorhandensein von Lebermasse in der Magnetresonanztomographie (MRT) oder positives Alpha-Fetoprotein
  • Vorhandensein einer Leberfibrose > Grad 2 in der Elastographie bei Patienten mit behandelter Hepatitis C in der Vorgeschichte oder Verdacht auf eine chronische Lebererkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sequentielle Dosissteigerung
SB-525 (PF-07055480) wird als Einzelinfusion verabreicht
Biologisch: SB-525 (PF-07055480)
Einzeldosis des Prüfpräparats SB-525 (PF-07055480)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach Infusion von SB-525 (PF-07055480).
Bis zu 5 Jahre nach Infusion von SB-525 (PF-07055480).
Veränderungen der zirkulierenden FVIII-Aktivität
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach Infusion von SB-525 (PF-07055480).
Bis zu 5 Jahre nach Infusion von SB-525 (PF-07055480).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juni 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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