Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af rekombinant AAV2/6 human faktor 8 genterapi SB-525 (PF-07055480) hos personer med svær hæmofili A

9. september 2025 opdateret af: Pfizer

ET FASE 1/2, ÅBEN LABEL, ADAPTIV, DOSERINGSTUDIE TIL VURDERING AF SIKKERHED OG TOLERABILITET AF SB-525 (PF-07055480) (REKOMBINANT AAV2/6 GENTERAPI 8-GENTERAPI) HOS VOKSNE SUBJEKTER

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og tidsforløbsprofilen af ​​FVIII-aktivitet efter dosering med SB-525 (PF-07055480)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede kliniske undersøgelse anvender en rekombinant adeno-associeret virus 2/6 (AAV2/6) vektor, der koder for cDNA'et for det B-domæne deleterede humane F8 (hF8). Den udskilte FVIII har samme aminosyresekvens som godkendte rekombinante antihæmofile faktorer (Refacto® og Xyntha®). SB-525 (PF-07055480) vektoren koder for et leverspecifikt promotormodul, og AAV2/6 udviser levertropisme, hvilket giver potentialet for langvarig hepatisk produktion af FVIII hos patienter med hæmofili A.

Den konstante produktion af FVIII efter en enkelt SB-525 (PF-07055480) administration kan give en potentiel fordel i varig beskyttelse mod blødning og komplikationer deraf uden livslang gentagen IV-faktorerstatningsadministration.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University Of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212-8646
        • Vanderbilt University Medical Center Clinical Research Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Treatment Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand ≥18 år
  • Svær hæmofili A (tidligere tegn på cirkulerende FVIII-aktivitet på < 1 % normal)
  • Behandlet eller udsat for FVIII-koncentrater eller kryopræcipitat i mindst 150 eksponeringsdage
  • ≥12 blødningsepisoder, hvis du har modtaget on-demand-terapi i løbet af de foregående 12 måneder
  • Accepter at bruge dobbeltbarriere prævention, indtil mindst 3 på hinanden følgende sædprøver er negative for AAV 2/6 efter SB-525 infusion

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af neutraliserende antistoffer
  • Aktuel hæmmer eller historie med FVIII-hæmmer (bortset fra forbigående lavtiter-hæmmere påvist i barndommen)
  • Anamnese med overfølsomhedsreaktion på FVIII
  • Anamnese med hepatitis B eller HIV-1/2 infektion
  • Anamnese med hepatitis C, medmindre virale assays i to prøver, indsamlet med mindst 6 måneders mellemrum, er negative
  • Beviser for enhver blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A
  • Markører for leverbetændelse eller åbenlys eller okkult skrumpelever
  • Anamnese med kronisk nyresygdom eller kreatinin ≥ 1,5 mg/dL
  • Tilstedeværelse af levermasse på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), eller positivt alfa-føtoprotein
  • Tilstedeværelse af > grad 2 leverfibrose på elastografi for forsøgspersoner med anamnese med behandlet hepatitis C eller mistanke om kronisk leversygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sekventiel dosiseskalering
SB-525 (PF-07055480) administreres som en enkelt infusion
Biologisk: SB-525 (PF-07055480)
Enkeltdosis af forsøgsprodukt SB-525 (PF-07055480)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra baseline (1 uge før infusion) op til 5 år efter infusion (ca. 5 år)
En AE var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (nyt eller forværret) midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention. En SAE blev defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der i enhver dosis opfyldte en eller flere af kriterierne som følger: død, livstruende, krævet indpatient hospitalisering eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt og andre situationer pr. Protokol. AE'er inkluderede både SAES og alle ikke-saes.
Fra baseline (1 uge før infusion) op til 5 år efter infusion (ca. 5 år)
Central FVIII -aktivitetsniveauer ved kromogen assay ved år 1 (uge 52)
Tidsramme: Ved år 1 (uge 52)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler resultaterne af kromogene assay.
Ved år 1 (uge 52)
Central FVIII -aktivitetsniveauer ved kromogen assay ved år 2 (uge 104)
Tidsramme: Ved år 2 (uge 104)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler resultaterne af kromogene assay.
Ved år 2 (uge 104)
Central FVIII -aktivitetsniveauer ved kromogen assay ved år 3 (uge 156)
Tidsramme: Ved år 3 (uge 156)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler resultaterne af kromogene assay.
Ved år 3 (uge 156)
Central FVIII -aktivitetsniveauer ved kromogen assay ved år 4 (uge 208)
Tidsramme: Ved år 4 (uge 208)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler resultaterne af kromogene assay.
Ved år 4 (uge 208)
Central FVIII -aktivitetsniveauer ved kromogen assay ved år 5 (uge 260)
Tidsramme: Ved år 5 (uge 260)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler resultaterne af kromogene assay.
Ved år 5 (uge 260)
Central FVIII Aktivitetsniveauer efter en-trins koagulationsassay ved år 1 (uge 52)
Tidsramme: Ved år 1 (uge 52)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler måling af mål ved en-trins koagulationsassay.
Ved år 1 (uge 52)
Central FVIII-aktivitetsniveauer efter en-trins koagulationsassay ved år 2 (uge 104)
Tidsramme: Ved år 2 (uge 104)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler måling af mål ved en-trins koagulationsassay.
Ved år 2 (uge 104)
Central FVIII-aktivitetsniveauer efter en-trins koagulationsassay ved år 3 (uge 156)
Tidsramme: Ved år 3 (uge 156)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler måling af mål ved en-trins koagulationsassay.
Ved år 3 (uge 156)
Central FVIII Aktivitetsniveauer efter en-trins koagulationsassay ved år 4 (uge 208)
Tidsramme: Ved år 4 (uge 208)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler måling af mål ved en-trins koagulationsassay.
Ved år 4 (uge 208)
Central FVIII Aktivitetsniveauer efter en-trins koagulationsassay ved år 5 (uge 260)
Tidsramme: Ved år 5 (uge 260)
FVIII-aktivitetsniveauer blev vurderet under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay, og som blev analyseret i det centrale laboratorium. I dette resultat måler måling af mål ved en-trins koagulationsassay.
Ved år 5 (uge 260)
Geometrisk gennemsnit af central FVIII -aktivitetsniveauer for kohort 4 ved kromogen assay ved årligt interval 1 (uge 9 til uge 53)
Tidsramme: År 1 (uge 9 til uge 53)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII -aktivitetsniveauer vurderet ved kromogen assay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 1 inkluderede vurderinger fra uge 9 til uge 53). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 1 (uge 9 til uge 53)
Geometrisk gennemsnit af central FVIII -aktivitetsniveauer for kohort 4 ved kromogen assay ved årligt interval 2 (uge 54 til uge 108)
Tidsramme: År 2 (uge 54 til uge 108)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII -aktivitetsniveauer vurderet ved kromogen assay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 2 inkluderede vurderinger fra uge 54 til uge 108). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 2 (uge 54 til uge 108)
Geometrisk gennemsnit af central FVIII -aktivitetsniveauer for kohort 4 ved kromogen assay ved årligt interval 3 (uge 109 til uge 160)
Tidsramme: År 3 (uge 109 til uge 160)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII -aktivitetsniveauer vurderet ved kromogen assay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 3 inkluderede vurderinger fra uge 109 til uge 160). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 3 (uge 109 til uge 160)
Geometrisk gennemsnit af central FVIII -aktivitetsniveauer for kohort 4 ved kromogen assay ved årligt interval 4 (uge 161 til uge 212)
Tidsramme: År 4 (uge 161 til uge 212)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII -aktivitetsniveauer vurderet ved kromogen assay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 4 inkluderede vurderinger fra uge 161 til uge 212). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 4 (uge 161 til uge 212)
Geometrisk gennemsnit af central FVIII -aktivitetsniveauer for kohort 4 ved kromogen assay ved årligt interval 5 (uge 213 til uge 264)
Tidsramme: År 5 (uge 213 til uge 264)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII -aktivitetsniveauer vurderet ved kromogen assay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 5 inkluderede vurderinger fra uge 213 til uge 264). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 5 (uge 213 til uge 264)
Geometrisk middelværdi af central FVIII-aktivitetsniveauer for kohort 4 med en-trins koagulationsassay ved årligt interval 1 (uge 9 til uge 53)
Tidsramme: År 1 (uge 9 til uge 53)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII-aktivitetsniveauer vurderet ved en-trins koagulationsassay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 1 inkluderede vurderinger fra uge 9 til uge 53). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 1 (uge 9 til uge 53)
Geometrisk middelværdi af central FVIII-aktivitetsniveauer for kohort 4 med en-trins koagulationsassay ved årligt interval 2 (uge 54 til uge 108)
Tidsramme: År 2 (uge 54 til uge 108)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII-aktivitetsniveauer vurderet ved en-trins koagulationsassay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 2 inkluderede vurderinger fra uge 54 til uge 108). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 2 (uge 54 til uge 108)
Geometrisk middelværdi af central FVIII-aktivitetsniveauer for kohort 4 med en-trins koagulationsassay ved årligt interval 3 (uge 109 til uge 160)
Tidsramme: År 3 (uge 109 til uge 160)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII-aktivitetsniveauer vurderet ved en-trins koagulationsassay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 3 inkluderede vurderinger fra uge 109 til uge 160). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 3 (uge 109 til uge 160)
Geometrisk middelværdi af central FVIII-aktivitetsniveauer for kohort 4 med en-trins koagulationsassay ved årligt interval 4 (uge 161 til uge 212)
Tidsramme: År 4 (uge 161 til uge 212)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII-aktivitetsniveauer vurderet ved en-trins koagulationsassay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 4 inkluderede vurderinger fra uge 161 til uge 212). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 4 (uge 161 til uge 212)
Geometrisk middelværdi af centrale FVIII-aktivitetsniveauer for kohort 4 med en-trins koagulationsassay ved årligt interval 5 (uge 213 til uge 264)
Tidsramme: År 5 (uge 213 til uge 264)
FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret i det centrale laboratorium under anvendelse af kromogene og et-trins koagulationsassay. I dette resultat blev FVIII-aktivitetsniveauer vurderet ved en-trins koagulationsassay. Som præ-specificeret blev for hver deltagergeometrisk gennemsnit af central FVIII-aktivitetsniveauer beregnet for alle berettigede FVIII-aktivitetsmålinger for hvert årligt interval (for dette resultatmål: årligt interval 5 inkluderede vurderinger fra uge 213 til uge 264). Efter dette gennemsnit og standardafvigelse som resuméstatistik på tværs af alle evaluerende deltagere blev beregnet og rapporteres som data for dette resultatmål.
År 5 (uge 213 til uge 264)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Periode før screening: 12 måneder før screening; Periode efter infusion: 3 uger efter infusion ajourført dag før starten af ​​profylakse eller dato for datadet eller konklusion dato, alt efter hvad der var tidligere (maksimalt op til 5 år)
Total ABR inkluderede både behandlede og ubehandlede blødningspisoder. I dette resultatmål rapporteres det samlede ABR for præ-screening og post-infusion. Pre-screening Total ABR var baseret på det samlede antal rapporterede blødningsepisoder i løbet af 12 måneder før screeningsbesøg som rapporteret på CRFs hæmofili A History-side. Screening var 2 måneder før baseline. Post-infusion total ABR = antal af alle blødningspisoder, der starter 3 uger efter undersøgelsesprodukt/ PF-07055480 (IP) infusion ajourført dag før start af starten af ​​dagens start (eller dato for datadet eller konklusion Dato)/ Observationsperiode i år, hvor observationsperioden i årene = datoen for dag før profylaksens dato eller datoskæring eller konklusion Dato- 3 ugers dato for IP-infusion + 1)/ 365. For en deltager, der ikke startede profylakse, bruges datadatoen eller konklusionsdatoen.
Periode før screening: 12 måneder før screening; Periode efter infusion: 3 uger efter infusion ajourført dag før starten af ​​profylakse eller dato for datadet eller konklusion dato, alt efter hvad der var tidligere (maksimalt op til 5 år)
Total ABR efter sværhedsgrad
Tidsramme: Periode efter infusion: 3 uger efter infusion ajourført dag før starten af ​​profylakse eller dato for datadet eller konklusion dato, alt efter hvad der var tidligere (maksimalt op til 5 år)
Total ABR inkluderer både behandlede og ubehandlede blødningsepisoder. I dette resultatmål rapporteres total ABR med sværhedsgrad for periode efter infusion. Alvorligheden blev kategoriseret som mild, moderat og svær. Post -infusion total ABR = antal af alle blødningspisoder, der starter 3 uger efter IP -infusion ajourført dag før starten af ​​profylakse (eller dato for datadetning eller konklusion dato)/ observationsperiode i år, hvor observationsperioden i år = dato for dag før start af profylakse eller dato for datadetning eller konklusion dato - 3 uger efter dato for IP -infusion + 1) /365.25. For en deltager, der ikke startede profylakse, bruges datadatoen eller konklusionsdatoen.
Periode efter infusion: 3 uger efter infusion ajourført dag før starten af ​​profylakse eller dato for datadet eller konklusion dato, alt efter hvad der var tidligere (maksimalt op til 5 år)
Årlig infusionshastighed (luft)
Tidsramme: Pre-infusionsperiode: 30 dage før screening op til præinfusion (ca. op til 3,23 måneder); Periode efter infusion: 3 uger efter infusion op til opdateret datakød eller konklusion dato (maksimal op til 5 år)
Luft blev beregnet og rapporteret for præinfusion og post-infusion. Luft til præinfusion blev beregnet som, a) ekskl. Profylakse: Antal FVIII -udskiftningsinfusioner af andre årsager end profylakse inden IP -infusion/ ([dato for IP -infusion - dato for screening] + 30)] *365.25 eller b) Antal FVIII -udskiftningsinfusion af nogen grund før IP -infusion/ ([dato for IP -infusion - dato for screening af screening + 30)]]]]] *365.25. Screening var 2 måneder før baseline og baseline var cirka 1 uger før IP-infusion. Luft til post -infusion blev beregnet som: Antal FVIII -udskiftningsinfusioner startede 3 uger efter IP -infusion ajour for dataknit eller konklusion Dato/ antal dage i observationsperioden for deltageren i år, hvor observationsperioden i år = dato for dataknit eller konklusion dato - 3 uger efter dato for IP -infusion + 1) /365.25.
Pre-infusionsperiode: 30 dage før screening op til præinfusion (ca. op til 3,23 måneder); Periode efter infusion: 3 uger efter infusion op til opdateret datakød eller konklusion dato (maksimal op til 5 år)
Ændring fra baseline i Euroqol, 5 dimensioner, 5 niveauer (EQ-5D-5L) indeks score i uger 12, 24 og 52; Måneder 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline; Uger 12, 24 og 52; Måneder 24, 36, 48 og 60
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af Euroqol-gruppen. Det måler 5 dimensioner (mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression) af sundhed på en 5-punkts skala. Hver dimension havde 5 niveauer: 1 = ingen problemer, 2 = små problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ekstreme problemer. EQ-5D-5L havde 2 komponenter: indeks score og visuel analog skala (VAS). Indeksresultat blev opnået i henhold til sundhedsstaten defineret af 5 dimensioner scoringer fra crosswalk indeksværdieregneren og tabelopslagsdokumentet under mållandspopulationen. En sundhedstilstand defineres af kombinationen af ​​et niveau fra hver af de 5 dimensioner. Til denne undersøgelse blev vægte under den amerikanske befolkning anvendt til at opnå indeksresultatet. Indeks score varierede mellem 0-1, hvor højere score indikerer en bedre sundhedstilstand, og lavere score indikerer værre sundhedstilstand. Baseline blev defineret som den nyeste ikke-manglende værdi før IP-infusion.
Baseline; Uger 12, 24 og 52; Måneder 24, 36, 48 og 60
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L-VAS-score i uge 12, 24, 52 og måned 24, 36, 48, 60
Tidsramme: Baseline; Uger 12, 24 og 52; Måneder 24, 36, 48 og 60
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus udviklet af Euroqol-gruppen. Det måler 5 dimensioner af sundhed på en 5-punkts skala inklusive mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension vurderes med 5 niveauer: 1 = ingen problemer, 2 = små problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ekstreme problemer. EQ-5D-5L havde 2 komponenter: indeks score og VAS. EQ-5D-5L VAS: Deltagerne blev bedt om at indikere deres nuværende sundhedsstatus på en skala fra 0 (værste sundhed) til 100 (Bedste tænkelige helbred), højere score betegnet bedre sundhedsstatus. Baseline blev defineret som den nyeste ikke-manglende værdi før IP-infusion.
Baseline; Uger 12, 24 og 52; Måneder 24, 36, 48 og 60
Antal deltagere med positive FVIII -hæmmerniveauer under undersøgelsen
Tidsramme: Baseline (en uge før IP-infusion) op til 5 år efter infusion
Positive FVIII -hæmmer blev vurderet under anvendelse af centralt laboratorium under anvendelse af Nijmegen -metoden til Bethesda -assayet hos et individ uden tidligere historie med FVIII -hæmmer. Inhibitorassayresultater> 0,6 Bethesda -enheder (BU) blev betragtet som positive. Positive resultater til enhver tid blev overvejet, selvom efterfølgende hæmmervurdering var negativ.
Baseline (en uge før IP-infusion) op til 5 år efter infusion
Spidsværdi af AAV2/6 (adeno-associeret vektor 2/6) deoxyribonukleinsyre (DNA) i plasma, spyt, sæd, afføring og urin
Tidsramme: Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Peak (maksimal) AAV2/6-vektor-DNA-koncentration (VG/ML) i plasma, spyt, sæd, afføring og urin blev analyseret med kvantitativ realtidspolymerasekædereaktion (PCR). Deltagerne skal opnå 3 på hinanden følgende negative resultater for analyse for hver prøve.
Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til topværdi af AAV2/6 -vektor -DNA i plasma, spyt, sæd, afføring og urin
Tidsramme: Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til top (maksimal) AAV2/6-vektor-DNA-koncentration (VG/ML) i plasma, spyt, urin, afføring og sæd blev analyseret med kvantitativ realtid PCR. Deltagerne skal opnå 3 på hinanden følgende negative resultater for analyse for hver prøve; hvor negative antyder værdier under detektionsgrænsen.
Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til uopdagelig (negativ) værdi af AAV2/6 -vektor -DNA i plasma, spyt, sæd, afføring og urin
Tidsramme: Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til uopdagelig (negativ) værdi af AAV2/6-vektor-DNA-koncentration (VG/ML) i plasma, spyt, urin, afføring og sæd blev analyseret med kvantitativ realtid PCR. Tid til uopdagelig defineres som antallet af dage fra IP -infusion indtil den første af 3 på hinanden følgende prøver under detektionsgrænsen (negativ).
Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til sidste af 3 på hinanden følgende negative værdier af AAV2/6 -vektor -DNA i plasma, spyt, sæd, afføring og urin
Tidsramme: Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til sidste af 3 på hinanden følgende negative værdi af AAV2/6-vektor-DNA-koncentration (VG/ML) i plasma, spyt, urin, afføring og sæd blev analyseret med kvantitativ realtid PCR.
Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til sidste positiv værdi inden første af 3 på hinanden følgende negativer af AAV2/6 -vektor -DNA i plasma, spyt, sæd, afføring og urin
Tidsramme: Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion
Tid til sidste positiv værdi inden første af 3 på hinanden følgende negativer af AAV2/6-vektor-DNA-koncentration (VG/ML) i plasma, spyt, urin, afføring og sæd blev analyseret med kvantitativ realtid PCR, hvor positive antyder værdier over detektionsgrænsen.
Alle prøver: Baseline, dag 7, uge ​​2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 og hver måned efter uge 52 indtil måned 60 indtil 3 på hinanden følgende negative prøver på en prøve-type; Yderligere til plasma på 12 timer efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

16. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med SB-525 (PF-07055480)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner