Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af rekombinant AAV2/6 human faktor 8 genterapi SB-525 (PF-07055480) hos personer med svær hæmofili A

8. februar 2024 opdateret af: Pfizer

ET FASE 1/2, ÅBEN LABEL, ADAPTIV, DOSERINGSTUDIE TIL VURDERING AF SIKKERHED OG TOLERABILITET AF SB-525 (PF-07055480) (REKOMBINANT AAV2/6 GENTERAPI 8-GENTERAPI) HOS VOKSNE SUBJEKTER

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og tidsforløbsprofilen af ​​FVIII-aktivitet efter dosering med SB-525 (PF-07055480)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede kliniske undersøgelse anvender en rekombinant adeno-associeret virus 2/6 (AAV2/6) vektor, der koder for cDNA'et for det B-domæne deleterede humane F8 (hF8). Den udskilte FVIII har samme aminosyresekvens som godkendte rekombinante antihæmofile faktorer (Refacto® og Xyntha®). SB-525 (PF-07055480) vektoren koder for et leverspecifikt promotormodul, og AAV2/6 udviser levertropisme, hvilket giver potentialet for langvarig hepatisk produktion af FVIII hos patienter med hæmofili A.

Den konstante produktion af FVIII efter en enkelt SB-525 (PF-07055480) administration kan give en potentiel fordel i varig beskyttelse mod blødning og komplikationer deraf uden livslang gentagen IV-faktorerstatningsadministration.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand ≥18 år
  • Svær hæmofili A (tidligere tegn på cirkulerende FVIII-aktivitet på < 1 % normal)
  • Behandlet eller udsat for FVIII-koncentrater eller kryopræcipitat i mindst 150 eksponeringsdage
  • ≥12 blødningsepisoder, hvis du har modtaget on-demand-terapi i løbet af de foregående 12 måneder
  • Accepter at bruge dobbeltbarriere prævention, indtil mindst 3 på hinanden følgende sædprøver er negative for AAV 2/6 efter SB-525 infusion

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af neutraliserende antistoffer
  • Aktuel hæmmer eller historie med FVIII-hæmmer (bortset fra forbigående lavtiter-hæmmere påvist i barndommen)
  • Anamnese med overfølsomhedsreaktion på FVIII
  • Anamnese med hepatitis B eller HIV-1/2 infektion
  • Anamnese med hepatitis C, medmindre virale assays i to prøver, indsamlet med mindst 6 måneders mellemrum, er negative
  • Beviser for enhver blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A
  • Markører for leverbetændelse eller åbenlys eller okkult skrumpelever
  • Anamnese med kronisk nyresygdom eller kreatinin ≥ 1,5 mg/dL
  • Tilstedeværelse af levermasse på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), eller positivt alfa-føtoprotein
  • Tilstedeværelse af > grad 2 leverfibrose på elastografi for forsøgspersoner med anamnese med behandlet hepatitis C eller mistanke om kronisk leversygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sekventiel dosiseskalering
SB-525 (PF-07055480) administreres som en enkelt infusion
Biologisk: SB-525 (PF-07055480)
Enkeltdosis af forsøgsprodukt SB-525 (PF-07055480)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion
Op til 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion
Ændringer i cirkulerende FVIII-aktivitet
Tidsramme: Op til 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion
Op til 5 år efter SB-525 (PF-07055480) infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

18. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

18. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med SB-525 (PF-07055480)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner