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重组 AAV2/6 人因子 8 基因治疗 SB-525 (PF-07055480) 在重度血友病 A 患者中的研究

2024年2月8日 更新者：Pfizer

一项 1/2 期、开放标签、适应性、剂量范围研究，以评估 SB-525 (PF-07055480)（重组 AAV2/6 人类因素 8 基因治疗）在患有严重血友病 A 的成人受试者中的安全性和耐受性

该研究的目的是评估服用 SB-525 (PF-07055480) 后 FVIII 活性的安全性、耐受性和时程曲线

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

拟议的临床研究使用重组腺相关病毒 2/6 (AAV2/6) 载体编码 B 域缺失的人 F8 (hF8) 的 cDNA。 分泌的 FVIII 具有与批准的重组抗血友病因子（Refacto® 和 Xyntha®）相同的氨基酸序列。 SB-525 (PF-07055480) 载体编码一个肝脏特异性启动子模块，AAV2/6 表现出肝脏趋向性，从而为血友病 A 受试者提供长期肝脏产生 FVIII 的潜力。

单次 SB-525 (PF-07055480) 给药后 FVIII 的持续产生可能在持久保护免受出血及其并发症方面提供潜在益处，而无需终生重复 IV 因子替代给药。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

11

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco、California、美国、94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • Washington Institute for Coagulation

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男性≥18岁
  • 重度血友病 A（过去有证据表明循环中的 FVIII 活性低于正常值的 1%）
  • 处理或暴露于 FVIII 浓缩物或冷沉淀物至少 150 天
  • 如果在过去 12 个月内接受按需治疗，则出血次数≥12 次
  • 同意在 SB-525 输注后至少连续 3 次精液样本 AAV 2/6 呈阴性之前使用双重屏障避孕

排除标准：

  • 中和抗体的存在
  • 当前抑制物，或 FVIII 抑制物病史（儿童时期检测到的暂时性低滴度抑制物除外）
  • FVIII 超敏反应史
  • 乙型肝炎或 HIV-1/2 感染史
  • 丙型肝炎病史，除非至少间隔 6 个月收集的两个样本的病毒检测均为阴性
  • 除 A 型血友病外任何出血性疾病的证据
  • 肝脏炎症或明显或隐匿性肝硬化的标志物
  • 慢性肾病史或肌酐≥ 1.5 mg/dL
  • 磁共振成像 (MRI) 显示肝脏肿块，或甲胎蛋白阳性
  • 对于有丙型肝炎治疗史或怀疑患有慢性肝病的受试者，在弹性成像上存在 > 2 级肝纤维化

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：序贯剂量递增
SB-525 (PF-07055480) 作为单次输注给药
生物：SB-525 (PF-07055480)
单剂量研究产品 SB-525 (PF-07055480)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：SB-525 (PF-07055480) 输注后长达 5 年
SB-525 (PF-07055480) 输注后长达 5 年
循环 FVIII 活性的变化
大体时间：SB-525 (PF-07055480) 输注后长达 5 年
SB-525 (PF-07055480) 输注后长达 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月21日

初级完成 (估计的)

2024年6月18日

研究完成 (估计的)

2024年6月18日

研究注册日期

首次提交

2017年2月15日

首先提交符合 QC 标准的

2017年2月17日

首次发布 (实际的)

2017年2月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月8日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SB-525-1603
  • C3731001 (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

甲型血友病的临床试验

SB-525 (PF-07055480)的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

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