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Uno studio sulla terapia genica ricombinante AAV2/6 Human Factor 8 SB-525 (PF-07055480) in soggetti con grave emofilia A

9 settembre 2025 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO DI FASE 1/2, IN APERTO, ADATTABILE, DOSE-RANTING PER VALUTARE LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI SB-525 (PF-07055480) (TERAPIA GENICA DEL FATTORE UMANO 8 AAV2/6 RICOMBINANTE) IN SOGGETTI ADULTI CON EMOFILIA A GRAVE

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e il profilo temporale dell'attività del FVIII dopo la somministrazione di SB-525 (PF-07055480)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio clinico proposto utilizza un vettore ricombinante del virus adeno-associato 2/6 (AAV2/6) che codifica il cDNA per l'F8 umano cancellato dal dominio B (hF8). Il FVIII secreto ha la stessa sequenza amminoacidica dei fattori antiemofilici ricombinanti approvati (Refacto® e Xyntha®). Il vettore SB-525 (PF-07055480) codifica un modulo promotore specifico del fegato e AAV2/6 mostra tropismo epatico, fornendo così il potenziale per la produzione epatica a lungo termine di FVIII nei soggetti affetti da emofilia A.

La produzione costante di FVIII dopo una singola somministrazione di SB-525 (PF-07055480) può fornire un potenziale beneficio nella protezione duratura contro il sanguinamento e le relative complicanze senza la somministrazione ripetuta di sostituzione del fattore IV per tutta la vita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University Of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212-8646
        • Vanderbilt University Medical Center Clinical Research Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Treatment Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio ≥18 anni di età
  • Emofilia A grave (pregressa evidenza di attività del FVIII circolante < 1% normale)
  • Trattati o esposti a concentrati di FVIII o crioprecipitati per almeno 150 giorni di esposizione
  • ≥12 episodi di sanguinamento se si riceve una terapia al bisogno nei 12 mesi precedenti
  • Accettare di utilizzare un contraccettivo a doppia barriera fino a quando almeno 3 campioni di sperma consecutivi non saranno negativi per AAV 2/6 dopo l'infusione di SB-525

Criteri di esclusione:

  • Presenza di anticorpi neutralizzanti
  • Inibitore attuale o anamnesi di inibitore del FVIII (ad eccezione dell'inibitore transitorio a basso titolo rilevato durante l'infanzia)
  • Storia di risposta di ipersensibilità al FVIII
  • Storia di infezione da epatite B o HIV-1/2
  • Storia di epatite C, a meno che i test virali in due campioni, raccolti ad almeno 6 mesi di distanza, siano negativi
  • Evidenza di qualsiasi disturbo emorragico oltre all'emofilia A
  • Marcatori di infiammazione epatica o cirrosi conclamata o occulta
  • Storia di malattia renale cronica o creatinina ≥ 1,5 mg/dL
  • Presenza di massa epatica alla risonanza magnetica (MRI) o alfa fetoproteina positiva
  • Presenza di fibrosi epatica di grado > 2 all'elastografia per soggetti con anamnesi di epatite C trattata o sospetto di malattia epatica cronica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Escalation sequenziale della dose
SB-525 (PF-07055480) viene somministrato come singola infusione
Biologico: SB-525 (PF-07055480)
Dose singola del prodotto sperimentale SB-525 (PF-07055480)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale (1 settimana prima dell'infusione) fino a 5 anni dopo l'infusione (circa 5 anni)
Un AE è stato un evento medico spiacevole in un partecipante o partecipante allo studio clinico, associato temporalmente all'uso dell'intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento di studio. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia (nuovo o esacerbato) temporalmente associato all'uso dell'intervento di studio. Un SAE è stato definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole che, a qualsiasi dose, soddisfaceva uno o più criteri come segue: la morte, il letale per la vita, il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, hanno provocato disabilità/inabilità congeniti, anomalia congenita e altre situazioni per protocollo. Gli eventi avversi includevano sia SAE che tutti i non SAES.
Dal basale (1 settimana prima dell'infusione) fino a 5 anni dopo l'infusione (circa 5 anni)
Livelli di attività FVIII centrale mediante test cromogenico all'anno 1 (settimana 52)
Lasso di tempo: Al 1 ° anno (settimana 52)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questa misura di risultato sono riportati risultati mediante test cromogenici.
Al 1 ° anno (settimana 52)
Livelli di attività FVIII centrale mediante test cromogenico all'anno 2 (settimana 104)
Lasso di tempo: All'anno 2 (settimana 104)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questa misura di risultato sono riportati risultati mediante test cromogenici.
All'anno 2 (settimana 104)
Livelli di attività della FVIII centrale mediante test cromogenico all'anno 3 (settimana 156)
Lasso di tempo: Al 3 ° anno (settimana 156)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questa misura di risultato sono riportati risultati mediante test cromogenici.
Al 3 ° anno (settimana 156)
Livelli di attività della FVIII centrale mediante test cromogenico all'anno 4 (settimana 208)
Lasso di tempo: All'anno 4 (settimana 208)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questa misura di risultato sono riportati risultati mediante test cromogenici.
All'anno 4 (settimana 208)
Livelli di attività della FVIII centrale mediante test cromogenico all'anno 5 (settimana 260)
Lasso di tempo: All'anno 5 (settimana 260)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questa misura di risultato sono riportati risultati mediante test cromogenici.
All'anno 5 (settimana 260)
Livelli di attività FVIII centrale mediante un test di coagulazione a una fase all'anno 1 (settimana 52)
Lasso di tempo: Al 1 ° anno (settimana 52)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questo risultato sono riportati i risultati della misura del test di coagulazione a una fase.
Al 1 ° anno (settimana 52)
Livelli di attività FVIII centrale mediante un test di coagulazione a una fase all'anno 2 (Settimana 104)
Lasso di tempo: All'anno 2 (settimana 104)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questo risultato sono riportati i risultati della misura del test di coagulazione a una fase.
All'anno 2 (settimana 104)
Livelli di attività FVIII centrale mediante un test di coagulazione a una fase all'anno 3 (settimana 156)
Lasso di tempo: Al 3 ° anno (settimana 156)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questo risultato sono riportati i risultati della misura del test di coagulazione a una fase.
Al 3 ° anno (settimana 156)
Livelli di attività FVIII centrale mediante un test di coagulazione a una fase all'anno 4 (settimana 208)
Lasso di tempo: All'anno 4 (settimana 208)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questo risultato sono riportati i risultati della misura del test di coagulazione a una fase.
All'anno 4 (settimana 208)
Livelli di attività FVIII centrale mediante un test di coagulazione a una fase all'anno 5 (settimana 260)
Lasso di tempo: All'anno 5 (settimana 260)
I livelli di attività di FVIII sono stati valutati utilizzando il test cromogenico e una fase di coagulazione e che sono stati analizzati nel laboratorio centrale. In questo risultato sono riportati i risultati della misura del test di coagulazione a una fase.
All'anno 5 (settimana 260)
Media geometrica dei livelli di attività della FVIII centrale per la coorte 4 mediante test cromogenico a intervallo annuale 1 (settimana 9 alla settimana 53)
Lasso di tempo: Anno 1 (settimana 9 alla settimana 53)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test cromogenico. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 1 includeva valutazioni dalla settimana 9 alla settimana 53). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 1 (settimana 9 alla settimana 53)
Media geometrica dei livelli di attività della FVIII centrale per la coorte 4 mediante test cromogenico a intervallo annuale 2 (settimana 54 alla settimana 108)
Lasso di tempo: Anno 2 (settimana 54 alla settimana 108)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test cromogenico. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 2 includeva valutazioni dalla settimana 54 alla settimana 108). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 2 (settimana 54 alla settimana 108)
Media geometrica dei livelli di attività della FVIII centrale per la coorte 4 mediante test cromogenico a intervallo annuale 3 (settimana 109 alla settimana 160)
Lasso di tempo: Anno 3 (settimana 109 alla settimana 160)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test cromogenico. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 3 includeva valutazioni dalla settimana 109 alla settimana 160). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 3 (settimana 109 alla settimana 160)
Media geometrica dei livelli di attività della FVIII centrale per la coorte 4 mediante test cromogenico a intervallo annuale 4 (settimana 161 alla settimana 212)
Lasso di tempo: Anno 4 (settimana 161 alla settimana 212)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test cromogenico. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 4 includeva valutazioni dalla settimana 161 alla settimana 212). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 4 (settimana 161 alla settimana 212)
Media geometrica dei livelli di attività della FVIII centrale per la coorte 4 mediante test cromogenico a intervallo annuale 5 (settimana 213 alla settimana 264)
Lasso di tempo: Anno 5 (settimana 213 alla settimana 264)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test cromogenico. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 5 Valutazioni dalla settimana 213 alla Settimana 264). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 5 (settimana 213 alla settimana 264)
Media geometrica dei livelli di attività FVIII centrali per coorte 4 mediante un test di coagulazione a una fase a intervallo annuale 1 (settimana 9 alla settimana 53)
Lasso di tempo: Anno 1 (settimana 9 alla settimana 53)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test di coagulazione a una fase. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 1 includeva valutazioni dalla settimana 9 alla settimana 53). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 1 (settimana 9 alla settimana 53)
Media geometrica dei livelli di attività FVIII centrali per coorte 4 mediante un test di coagulazione a una fase a intervallo annuale 2 (settimana 54 alla settimana 108)
Lasso di tempo: Anno 2 (settimana 54 alla settimana 108)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test di coagulazione a una fase. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 2 includeva valutazioni dalla settimana 54 alla settimana 108). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 2 (settimana 54 alla settimana 108)
Media geometrica dei livelli di attività FVIII centrale per la coorte 4 mediante un test di coagulazione a una fase a intervallo annuale 3 (settimana 109 alla settimana 160)
Lasso di tempo: Anno 3 (settimana 109 alla settimana 160)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test di coagulazione a una fase. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 3 includeva valutazioni dalla settimana 109 alla settimana 160). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 3 (settimana 109 alla settimana 160)
Media geometrica dei livelli di attività della FVIII centrale per la coorte 4 mediante un test di coagulazione a una fase a intervallo annuale 4 (settimana 161 alla settimana 212)
Lasso di tempo: Anno 4 (settimana 161 alla settimana 212)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test di coagulazione a una fase. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 4 includeva valutazioni dalla settimana 161 alla settimana 212). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 4 (settimana 161 alla settimana 212)
Media geometrica dei livelli di attività della FVIII centrale per la coorte 4 mediante un test di coagulazione a una fase a intervallo annuale 5 (settimana 213 alla settimana 264)
Lasso di tempo: Anno 5 (settimana 213 alla settimana 264)
I livelli di attività di FVIII sono stati analizzati in laboratorio centrale utilizzando un test di coagulazione cromogenica e uno stadio. In questa misura di risultato i livelli di attività FVIII sono stati valutati mediante test di coagulazione a una fase. Come pre-specificato, per ogni media geometrica dei partecipanti dei livelli di attività FVIII centrale è stato calcolato di tutte le misurazioni di attività FVIII ammissibili per ogni intervallo annuale (per questa misura di risultato: Intervallo annuale 5 Valutazioni dalla settimana 213 alla Settimana 264). Seguendo questa media e deviazione standard come statistiche riassuntive in tutti i partecipanti valutabili sono stati calcolati ed è riportato come dati per questa misura di risultato.
Anno 5 (settimana 213 alla settimana 264)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annuale totale (ABR)
Lasso di tempo: Periodo di pre-screening: 12 mesi prima dello screening; Periodo post-infusione: 3 settimane dopo l'infusione aggiornata del giorno prima dell'inizio della profilassi o della data del taglio dei dati o della data di conclusione, a seconda di quale fosse precedente (massimo fino a 5 anni)
L'ABR totale includeva episodi di sanguinamento sia trattati che non trattati. In questa misura di risultato è riportato un ABR totale per pre-screening e post-infusione. L'ABR totale pre-screening si basava sul numero totale di episodi di sanguinamento segnalati durante 12 mesi prima della visita di screening, come riportato sull'emofilia di CRF una pagina di storia. Lo screening è stato di 2 mesi prima della linea di base. Post-Infusione totale ABR = Numero di tutti gli episodi di sanguinamento a partire da 3 settimane dopo il prodotto investigativo/ PF-07055480 (IP) Infusione fino alla data del giorno prima dell'inizio della profilassi (o data di taglio dei dati o data di conclusione)/ periodo di osservazione in anni, dove periodo di osservazione in anni = Data del giorno prima dell'inizio della Profelassi o della data di taglio dei dati- DATA DEFLATA DEFFATA ADACCIDA ADAGGIO IP + 1) Per un partecipante che non ha iniziato la profilassi viene utilizzata la data di taglio dei dati o la data di conclusione.
Periodo di pre-screening: 12 mesi prima dello screening; Periodo post-infusione: 3 settimane dopo l'infusione aggiornata del giorno prima dell'inizio della profilassi o della data del taglio dei dati o della data di conclusione, a seconda di quale fosse precedente (massimo fino a 5 anni)
Totale Abr per gravità
Lasso di tempo: Periodo post-infusione: 3 settimane dopo l'infusione aggiornata del giorno prima dell'inizio della profilassi o della data del taglio dei dati o della data di conclusione, a seconda di quale fosse precedente (massimo fino a 5 anni)
Il totale ABR include episodi di sanguinamento sia trattati che non trattati. In questa misura di risultato è riportato un ABR totale per gravità per il periodo post infusione. La gravità è stata classificata come lieve, moderata e grave. Post -Infusione totale ABR = Numero di tutti gli episodi di sanguinamento a partire da 3 settimane dopo l'infusione IP fino ad oggi prima dell'inizio della profilassi (o data di taglio dei dati o data di conclusione)/ Periodo di osservazione in anni, in cui il periodo di osservazione negli anni = Data del giorno prima dell'inizio della profilassi o della data del taglio dei dati o della data - 3 settimane dopo la data dell'infusione IP + 1)/ 35.25. Per un partecipante che non ha iniziato la profilassi viene utilizzata la data di taglio dei dati o la data di conclusione.
Periodo post-infusione: 3 settimane dopo l'infusione aggiornata del giorno prima dell'inizio della profilassi o della data del taglio dei dati o della data di conclusione, a seconda di quale fosse precedente (massimo fino a 5 anni)
Tasso di infusione annuale (AIR)
Lasso di tempo: Periodo di pre-infusione: 30 giorni prima dello screening fino alla pre-infusione (circa fino a 3,23 mesi); Periodo post-infusione: 3 settimane dopo l'infusione fino ad oggi del taglio dei dati o della data di conclusione (massimo fino a 5 anni)
L'aria è stata calcolata e segnalata per pre-infusione e post infusione. L'aria per pre -infusione è stata calcolata come, a) esclusa la profilassi: numero di infusioni di sostituzione FVIII per motivi diversi dalla profilassi prima dell'infusione IP/ ([data dell'infusione IP - data di screening] + 30)] *365.25 o b) numero di infusioni di sostituzione FVIII per qualsiasi motivo prima dell'infusione IP/ [data di IP - data di screening] di screening]] *365.25. Lo screening era 2 mesi prima della linea di base e la linea di base era di circa 1 settimana prima dell'infusione IP. L'aria per la post -infusione è stata calcolata come: numero di infusioni di sostituzione FVIII iniziate a 3 settimane dopo l'infusione IP aggiornata fino alla data del taglio dei dati o della data/ numero di giorni nel periodo di osservazione per il partecipante in anni, in cui il periodo di osservazione in anni = data di taglio dei dati o data di conclusione - 3 settimane dopo la data dell'infusione IP + 1) /365.25.
Periodo di pre-infusione: 30 giorni prima dello screening fino alla pre-infusione (circa fino a 3,23 mesi); Periodo post-infusione: 3 settimane dopo l'infusione fino ad oggi del taglio dei dati o della data di conclusione (massimo fino a 5 anni)
Variazione dal basale nell'euroqol, 5 dimensioni, 5 livelli (EQ-5d-5L) punteggio a settimane alle settimane 12, 24 e 52; Mesi 24, 36, 48 e 60
Lasso di tempo: Basale; Settimane 12, 24 e 52; Mesi 24, 36, 48 e 60
EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppato dal gruppo EuroQOL. Misura 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione) della salute su una scala a 5 punti. Ogni dimensione aveva 5 livelli: 1 = nessun problema, 2 = lievi problemi, 3 = problemi moderati, 4 = gravi problemi e 5 = problemi estremi. EQ-5D-5L aveva 2 componenti: punteggio indice e scala analogica visiva (VAS). Il punteggio dell'indice è stato ottenuto, secondo lo stato di salute definito dai punteggi a 5 dimensioni, dal calcolatore del valore dell'indice del passaggio pedonale e dal documento di ricerca della tabella sotto la popolazione del paese target. Uno stato di salute è definito dalla combinazione di un livello da ciascuna delle 5 dimensioni. Per questo studio, i pesi sotto la popolazione statunitense sono stati usati per ottenere il punteggio dell'indice. Il punteggio dell'indice variava tra 0-1, dove un punteggio più alto indica uno stato sanitario migliore e un punteggio inferiore indica uno stato sanitario peggiore. La linea di base è stata definita come l'ultimo valore non miscuglio prima dell'infusione IP.
Basale; Settimane 12, 24 e 52; Mesi 24, 36, 48 e 60
Modifica dal basale nel punteggio EQ-5D-5L-VAS alla settimana 12, 24, 52 e mese 24, 36, 48, 60
Lasso di tempo: Basale; Settimane 12, 24 e 52; Mesi 24, 36, 48 e 60
EQ-5D-5L è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppato dal gruppo EuroQOL. Misura 5 dimensioni della salute su una scala a 5 punti tra cui mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione viene valutata con 5 livelli: 1 = nessun problema, 2 = lievi problemi, 3 = problemi moderati, 4 = problemi gravi e 5 = problemi estremi. EQ-5D-5L aveva 2 componenti: punteggio dell'indice e VAS. EQ-5D-5L VAS: ai partecipanti è stato chiesto di indicare il loro attuale stato di salute su una scala da 0 (peggiore salute) a 100 (migliore salute immaginabile), punteggi più alti hanno significato un migliore stato di salute. La linea di base è stata definita come l'ultimo valore non miscuglio prima dell'infusione IP.
Basale; Settimane 12, 24 e 52; Mesi 24, 36, 48 e 60
Numero di partecipanti con livelli di inibitore FVIII positivi durante lo studio
Lasso di tempo: Basale (una settimana prima dell'infusione IP) fino a 5 anni dopo l'infusione
L'inibitore di FVIII positivo è stato valutato utilizzando il laboratorio centrale usando il metodo Nijmegen del test Bethesda in un individuo senza una storia precedente di inibitore FVIII. I risultati del test di inibitore> 0,6 unità Bethesda (BU) sono state considerate positive. Sono stati considerati risultati positivi in ​​qualsiasi punto temporale, anche se la successiva valutazione degli inibitori era negativa.
Basale (una settimana prima dell'infusione IP) fino a 5 anni dopo l'infusione
Valore di picco di AAV2/6 (vettore associato ad adeno 2/6) acido deossiribonucleico (DNA) in plasma, saliva, sperma, feci e urina
Lasso di tempo: Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
La concentrazione di DNA vettoriale AAV2/6 di picco (VG/mL) in plasma, saliva, sperma, feci e urine sono stati analizzati con reazione quantitativa a catena della polimerasi in tempo reale (PCR). I partecipanti devono ottenere 3 risultati negativi consecutivi per l'analisi per ciascun campione.
Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
Time to Peak Value del DNA vettoriale AAV2/6 in plasma, saliva, sperma, feci e urina
Lasso di tempo: Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
Il tempo di picco (massimo) concentrazione di DNA vettoriale AAV2/6 (VG/mL) in plasma, saliva, urina, feci e seme sono stati analizzati con PCR quantitativa in tempo reale. I partecipanti devono ottenere 3 risultati negativi consecutivi per l'analisi per ciascun campione; dove negativo suggerisce valori sotto il limite di rilevamento.
Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
Tempo di valore non rilevabile (negativo) del DNA vettoriale AAV2/6 in plasma, saliva, sperma, feci e urina
Lasso di tempo: Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
Il tempo del valore non rilevabile (negativo) della concentrazione di DNA vettoriale AAV2/6 (VG/mL) in plasma, saliva, urina, feci e sperma è stato analizzato con PCR quantitativa in tempo reale. Il tempo di non rilevabile è definito come il numero di giorni dall'infusione IP fino al primo di 3 campioni consecutivi al limite di rilevamento (negativo).
Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
Tempo per durare 3 valori negativi consecutivi del DNA vettoriale AAV2/6 in plasma, saliva, sperma, feci e urina
Lasso di tempo: Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
Il tempo per durare 3 valore negativo consecutivo della concentrazione di DNA vettoriale AAV2/6 (VG/mL) in plasma, saliva, urina, feci e sperma sono stati analizzati con PCR quantitativa in tempo reale.
Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
Tempo per durare il valore positivo prima del primo di 3 negativi consecutivi del DNA vettoriale AAV2/6 in plasma, saliva, sperma, feci e urina
Lasso di tempo: Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione
È tempo di ultimo valore positivo prima del primo di 3 negativi consecutivi della concentrazione di DNA vettoriale AAV2/6 (VG/mL) in plasma, saliva, urina, feci e seme sono stati analizzati con PCR quantitativa in tempo reale, dove positivo suggerisce valori al di sopra del limite di rilevamento.
Tutti i campioni: basale, giorno 7, settimana 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 e ogni mese dopo la settimana 52 fino al mese 60 fino a 3 campioni negativi consecutivi vengono ottenuti su una base di tipo campione; aggiuntivo per il plasma a 12 ore dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

16 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

16 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

30 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su SB-525 (PF-07055480)

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