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重度の血友病Aの被験者における組換えAAV2 / 6ヒト因子8遺伝子治療SB-525（PF-07055480）の研究

2024年2月8日 更新者：Pfizer

重度の血友病 A の成人被験者における SB-525 (PF-07055480) (組換え AAV2/6 ヒト因子 8 遺伝子治療) の安全性と忍容性を評価するための第 1/2 相、非盲検、適応型、用量範囲研究

この研究の目的は、SB-525 (PF-07055480) を投与した後の FVIII 活性の安全性、忍容性、および経時的プロファイルを評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

提案された臨床研究では、B ドメイン欠失ヒト F8 (hF8) の cDNA をコードする組換えアデノ随伴ウイルス 2/6 (AAV2/6) ベクターを使用します。 分泌された FVIII は、承認された組み換え抗血友病因子 (Refacto® および Xyntha®) と同じアミノ酸配列を持っています。 SB-525 (PF-07055480) ベクターは肝臓特異的プロモーター モジュールをコードし、AAV2/6 は肝臓向性を示すため、血友病 A 患者における FVIII の長期肝臓産生の可能性を提供します。

SB-525 (PF-07055480) を 1 回投与した後の FVIII の一定の産生は、生涯にわたる反復的な IV 因子補充投与なしで、出血およびその合併症に対する永続的な保護に潜在的な利点を提供する可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco、California、アメリカ、94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • Washington Institute for Coagulation

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男性
  • -重度の血友病A（循環FVIII活性が正常の1％未満であるという過去の証拠）
  • -FVIII濃縮物またはクリオプレシピテートで少なくとも150日間治療または曝露された
  • -過去12か月にわたってオンデマンド療法を受けている場合、12回以上の出血エピソード
  • -SB-525注入後、少なくとも3つの連続した精液サンプルがAAV 2/6に対して陰性になるまで、二重バリア避妊薬を使用することに同意します

除外基準:

  • 中和抗体の存在
  • 現在のインヒビター、または FVIII インヒビターの病歴 (小児期に検出された一過性の低力価インヒビターを除く)
  • -FVIIIに対する過敏反応の病歴
  • -B型肝炎またはHIV-1 / 2感染の病歴
  • C 型肝炎の病歴、少なくとも 6 か月間隔で収集された 2 つのサンプルのウイルス分析が陰性でない場合
  • -血友病Aに加えて、出血性疾患の証拠
  • 肝炎症または顕性または潜在性肝硬変のマーカー
  • -慢性腎疾患の病歴またはクレアチニン≥1.5 mg / dL
  • -磁気共鳴画像法（MRI）での肝腫瘤の存在、または陽性のアルファフェトプロテイン
  • -C型肝炎の治療歴または慢性肝疾患の疑いのある被験者のエラストグラフィーでの>グレード2の肝線維症の存在

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：逐次用量漸増
SB-525 (PF-07055480) は単回点滴として投与されます。
生物学的：SB-525 (PF-07055480)
治験薬SB-525（PF-07055480）単回投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：SB-525 (PF-07055480) 注入後最大 5 年
SB-525 (PF-07055480) 注入後最大 5 年
循環 FVIII 活性の変化
時間枠：SB-525 (PF-07055480) 注入後最大 5 年
SB-525 (PF-07055480) 注入後最大 5 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月21日

一次修了 (推定)

2024年6月18日

研究の完了 (推定)

2024年6月18日

試験登録日

最初に提出

2017年2月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年2月17日

最初の投稿 (実際)

2017年2月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月8日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SB-525-1603
  • C3731001 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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