Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van recombinant AAV2/6 Human Factor 8-gentherapie SB-525 (PF-07055480) bij proefpersonen met ernstige hemofilie A

8 februari 2024 bijgewerkt door: Pfizer

EEN FASE 1/2, OPEN-LABEL, ADAPTIEF, DOSERINGSONDERZOEK OM DE VEILIGHEID EN VERDRAAGBAARHEID VAN SB-525 (PF-07055480) (RECOMBINANT AAV2/6 HUMAN FACTOR 8 GENTHERAPIE) TE BEOORDELEN BIJ VOLWASSENEN MET ERNSTIGE HEMOFILIE A

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het tijdsverloopprofiel van FVIII-activiteit na dosering met SB-525 (PF-07055480).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De voorgestelde klinische studie maakt gebruik van een recombinant adeno-geassocieerd virus 2/6 (AAV2/6) vector die codeert voor het cDNA voor het B-domein verwijderd menselijk F8 (hF8). Het uitgescheiden FVIII heeft dezelfde aminozuursequentie als goedgekeurde recombinante antihemofiliefactoren (Refacto® en Xyntha®). De SB-525 (PF-07055480)-vector codeert voor een leverspecifieke promotormodule en AAV2/6 vertoont levertropisme, wat het potentieel biedt voor langdurige leverproductie van FVIII bij hemofilie A-patiënten.

De constante productie van FVIII na een enkele toediening van SB-525 (PF-07055480) kan een potentieel voordeel bieden bij duurzame bescherming tegen bloedingen en de complicaties daarvan zonder levenslange herhaalde toediening van IV-factorvervanging.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man ≥18 jaar
  • Ernstige hemofilie A (eerder bewijs van circulerende FVIII-activiteit van <1% normaal)
  • Behandeld of blootgesteld aan FVIII-concentraten of cryoprecipitaat gedurende ten minste 150 blootstellingsdagen
  • ≥ 12 bloedingsepisodes bij on-demand therapie gedurende de voorgaande 12 maanden
  • Akkoord gaan met het gebruik van een anticonceptiemiddel met dubbele barrière totdat ten minste 3 opeenvolgende spermamonsters negatief zijn voor AAV 2/6 na SB-525-infusie

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van neutraliserende antilichamen
  • Huidige remmer, of voorgeschiedenis van FVIII-remmer (behalve voor voorbijgaande remmer met lage titer gedetecteerd in de kindertijd)
  • Geschiedenis van overgevoeligheidsreactie op FVIII
  • Geschiedenis van hepatitis B of HIV-1/2-infectie
  • Geschiedenis van Hepatitis C, tenzij virale tests in twee monsters, verzameld met een tussenpoos van ten minste 6 maanden, negatief zijn
  • Bewijs van een bloedingsstoornis naast hemofilie A
  • Markers van leverontsteking of openlijke of occulte cirrose
  • Voorgeschiedenis van chronische nierziekte of creatinine ≥ 1,5 mg/dL
  • Aanwezigheid van levermassa op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), of positief alfa-foetoproteïne
  • Aanwezigheid van > graad 2 leverfibrose op elastografie voor proefpersonen met een voorgeschiedenis van behandelde hepatitis C of verdenking van chronische leverziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sequentiële dosisverhoging
SB-525 (PF-07055480) wordt toegediend als een enkele infusie
Biologisch: SB-525 (PF-07055480)
Enkele dosis onderzoeksproduct SB-525 (PF-07055480)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na infusie met SB-525 (PF-07055480).
Tot 5 jaar na infusie met SB-525 (PF-07055480).
Veranderingen in circulerende FVIII-activiteit
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na infusie met SB-525 (PF-07055480).
Tot 5 jaar na infusie met SB-525 (PF-07055480).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juni 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

18 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

18 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op SB-525 (PF-07055480)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren