Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rekombinantní AAV2/6 genové terapie lidského faktoru 8 SB-525 (PF-07055480) u subjektů s těžkou hemofilií A

9. září 2025 aktualizováno: Pfizer

FÁZE 1/2, OTEVŘENÁ, ADAPTIVNÍ, DÁVKOVACÍ STUDIE K POSOUZENÍ BEZPEČNOSTI A SNÁŠENÍ SB-525 (PF-07055480) (REKOMBINANTNÍ AAV2/6 GENOVÁ TERAPIE LIDSKÉHO FAKTORU 8) U DOSPĚLÝCH SEVEROFIKÁTORŮ

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a časový profil aktivity FVIII po podání SB-525 (PF-07055480)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Navrhovaná klinická studie používá vektor rekombinantního adeno-asociovaného viru 2/6 (AAV2/6) kódující cDNA pro lidskou F8 s deletovanou B-doménou (hF8). Vylučovaný FVIII má stejnou aminokyselinovou sekvenci jako schválené rekombinantní antihemofilní faktory (Refacto® a Xyntha®). Vektor SB-525 (PF-07055480) kóduje jaterně specifický promotorový modul a AAV2/6 vykazuje jaterní tropismus, čímž poskytuje potenciál pro dlouhodobou jaterní produkci FVIII u subjektů s hemofilií A.

Konstantní produkce FVIII po jediném podání SB-525 (PF-07055480) může poskytnout potenciální přínos v trvalé ochraně proti krvácení a jeho komplikacím bez celoživotního opakovaného podávání náhrady IV faktoru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis CTSC Clinical Research Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Midtown Ambulatory Care Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Investigational Drug Services Pharmacy
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0622
        • University of California, San Francisco - Investigational Drug Service (IDS) Pharmacy
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco -Moffitt Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University Of Miami Hospital and Clinics/Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Montefiore Clinical and Translational Research Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC, Investigational Drug Service
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis-Thrombosis Clinic
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212-8646
        • Vanderbilt University Medical Center Clinical Research Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Treatment Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Washington Institute for Coagulation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž ≥18 let
  • Těžká hemofilie A (minulý důkaz aktivity cirkulujícího FVIII < 1 % normální hodnoty)
  • Ošetřeno nebo vystaveno koncentrátům FVIII nebo kryoprecipitátu po dobu nejméně 150 dnů expozice
  • ≥ 12 krvácivých příhod, pokud byla v průběhu předchozích 12 měsíců léčena na vyžádání
  • Souhlaste s používáním dvoubariérové ​​antikoncepce, dokud alespoň 3 po sobě jdoucí vzorky spermatu nebudou negativní na AAV 2/6 po infuzi SB-525

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost neutralizačních protilátek
  • Současný inhibitor nebo inhibitor FVIII v anamnéze (s výjimkou přechodně nízkého titru inhibitoru zjištěného v dětství)
  • Anamnéza reakce přecitlivělosti na FVIII
  • Anamnéza infekce hepatitidou B nebo HIV-1/2
  • Anamnéza hepatitidy C, pokud virové testy ve dvou vzorcích odebraných s odstupem nejméně 6 měsíců nejsou negativní
  • Důkaz o jakékoli krvácivé poruše kromě hemofilie A
  • Markery jaterního zánětu nebo zjevné či skryté cirhózy
  • Chronické onemocnění ledvin v anamnéze nebo kreatinin ≥ 1,5 mg/dl
  • Přítomnost jaterní hmoty na zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) nebo pozitivní alfa fetoprotein
  • Přítomnost jaterní fibrózy > 2. stupně na elastografii u subjektů s anamnézou léčené hepatitidy C nebo podezřením na chronické onemocnění jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Postupné zvyšování dávky
SB-525 (PF-07055480) se podává jako jediná infuze
Biologický: SB-525 (PF-07055480)
Jedna dávka hodnoceného produktu SB-525 (PF-07055480)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES) a vážnými nepříznivými událostmi (SAES)
Časové okno: Od základní linie (1 týden před infuzí) až 5 let po infuzi (přibližně 5 let)
AE byla jakýkoli nežádoucí lékařská výskyt u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s používáním studijní intervence, ať už je to nebo není v souvislosti s intervencí studie. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo zhoršené) dočasně spojené s použitím studijního zásahu. SAE byla definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který v jakékoli dávce splnil jedno nebo více kritérií takto: smrt, život ohrožující, potřebná lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k přetrvávající nebo významné postižení/neschopnosti/neschopnosti a vrozené vady a jiné situace v oblasti pevnosti. AES zahrnoval jak SAES, tak všechny non-SAE.
Od základní linie (1 týden před infuzí) až 5 let po infuzi (přibližně 5 let)
Ústřední úroveň aktivity FVIII chromogenním testem v roce 1 (týden 52)
Časové okno: V roce 1 (52 týdnů)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky chromogenního testu.
V roce 1 (52 týdnů)
Ústřední úrovně aktivity FVIII chromogenním testem v roce 2 (týden 104)
Časové okno: V roce 2 (týden 104)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky chromogenního testu.
V roce 2 (týden 104)
Střední úroveň aktivity FVIII chromogenním testem ve 3. roce (týden 156)
Časové okno: V roce 3 (týden 156)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky chromogenního testu.
V roce 3 (týden 156)
Ústřední úroveň aktivity FVIII chromogenním testem ve 4. roce (týden 208)
Časové okno: Ve 4. roce (týden 208)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky chromogenního testu.
Ve 4. roce (týden 208)
Ústřední úroveň aktivity FVIII chromogenním testem v roce 5 (260 týdnů)
Časové okno: V roce 5 (260 týdnů)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky chromogenního testu.
V roce 5 (260 týdnů)
Ústřední úrovně aktivity FVIII s jednostupňovým srážením srážení v roce 1 (týden 52)
Časové okno: V roce 1 (52 týdnů)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky jednostupňové testy srážení.
V roce 1 (52 týdnů)
Ústřední úroveň aktivity FVIII jednostupňovým srážením v roce 2 (týden 104)
Časové okno: V roce 2 (týden 104)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky jednostupňové testy srážení.
V roce 2 (týden 104)
Ústřední úroveň aktivity FVIII jednostupňovým srážením v roce 3 (týden 156)
Časové okno: V roce 3 (týden 156)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky jednostupňové testy srážení.
V roce 3 (týden 156)
Ústřední úroveň aktivity FVIII jednostupňovým srážením srážení ve 4. roce (týden 208)
Časové okno: Ve 4. roce (týden 208)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky jednostupňové testy srážení.
Ve 4. roce (týden 208)
Ústřední aktivita FVIII s jednostupňovým srážením testu v roce 5 (týden 260)
Časové okno: V roce 5 (260 týdnů)
Hladiny aktivity FVIII byly hodnoceny pomocí chromogenního a jednostupňového srážení testu a které byly analyzovány v centrální laboratoři. V tomto výsledku jsou uvedeny výsledky jednostupňové testy srážení.
V roce 5 (260 týdnů)
Geometrický průměr hladin centrální aktivity FVIII pro kohortu 4 chromogenním testem v ročním intervalu 1 (týden 9 až 53 týdnů)
Časové okno: 1 rok (týden až 53. týden)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledném měření byly úrovně aktivity FVIII hodnoceny chromogenním testem. Jak bylo pro každého účastníka geometrického průměru centrálních úrovní aktivity FVIII pro každého účastníka geometrický průměr všech způsobilých měření aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný měřítko: Roční interval 1 zahrnoval hodnocení od 9. do 53. týdne). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
1 rok (týden až 53. týden)
Geometrický průměr hladin centrální aktivity FVIII pro kohortu 4 chromogenním testem v ročním intervalu 2 (týden 54 až 108))
Časové okno: Rok 2 (týden 54 až 108)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledném měření byly úrovně aktivity FVIII hodnoceny chromogenním testem. Jak bylo předloženo, pro každého účastníka geometrický průměr centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 2 zahrnoval hodnocení od 54 do týdne 108). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 2 (týden 54 až 108)
Geometrický průměr hladin centrální aktivity FVIII pro kohortu 4 chromogenním testem v ročním intervalu 3 (týden 109 až týden 160)
Časové okno: Rok 3. (týden 109 až 160))
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledném měření byly úrovně aktivity FVIII hodnoceny chromogenním testem. Jak bylo předem specifikováno, pro každého účastníka geometrický průměr centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 3 zahrnoval hodnocení od 109 do týdne 160). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 3. (týden 109 až 160))
Geometrický průměr hladin centrální aktivity FVIII pro kohortu 4 chromogenním testem v ročním intervalu 4 (týden 161 až 21. týdne 212)
Časové okno: Rok 4 (týden 161 až 21. týdne)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledném měření byly úrovně aktivity FVIII hodnoceny chromogenním testem. Jak bylo předem specifikováno, pro každého účastníka geometrický průměr centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 4 zahrnoval hodnocení od 161 do týdne 212). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 4 (týden 161 až 21. týdne)
Geometrický průměr hladin centrální aktivity FVIII pro kohortu 4 chromogenním testem v ročním intervalu 5 (týden 213 až 264 týdne)
Časové okno: Rok 5 (týden 213 až 264 týdnů)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledném měření byly úrovně aktivity FVIII hodnoceny chromogenním testem. Jak bylo předloženo, pro každého účastníka geometrického průměru centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 5 zahrnoval hodnocení od 213 do 264 týdnů). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 5 (týden 213 až 264 týdnů)
Geometrický průměr hladin centrálních aktivity FVIII pro kohortu 4 u jednostupňového srážení v ročním intervalu 1 (týden 9 až 53 týdnů)
Časové okno: 1 rok (týden až 53. týden)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledném měření byly úrovně aktivity FVIII hodnoceny jednostupňovým srážením. Jak bylo pro každého účastníka geometrického průměru centrálních úrovní aktivity FVIII pro každého účastníka geometrický průměr všech způsobilých měření aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný měřítko: Roční interval 1 zahrnoval hodnocení od 9. do 53. týdne). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
1 rok (týden až 53. týden)
Geometrický průměr hladin centrální aktivity FVIII pro kohortu 4 u jednostupňového srážení v ročním intervalu 2 (týden 54 až 108))
Časové okno: Rok 2 (týden 54 až 108)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledku měřítko úrovně aktivity FVIII byly hodnoceny jednostupňovým srážením. Jak bylo předloženo, pro každého účastníka geometrický průměr centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 2 zahrnoval hodnocení od 54 do týdne 108). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 2 (týden 54 až 108)
Geometrický průměr hladin centrálních aktivity FVIII pro kohortu 4 u jednostupňového srážení v ročním intervalu 3 (týden 109 až 160 týden)
Časové okno: Rok 3. (týden 109 až 160))
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledku měřítko úrovně aktivity FVIII byly hodnoceny jednostupňovým srážením. Jak bylo předem specifikováno, pro každého účastníka geometrický průměr centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 3 zahrnoval hodnocení od 109 do týdne 160). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 3. (týden 109 až 160))
Geometrický průměr hladin centrálních aktivity FVIII pro kohortu 4 u jednostupňového srážení v ročním intervalu 4 (týden 161 až 212))
Časové okno: Rok 4 (týden 161 až 21. týdne)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledku měřítko úrovně aktivity FVIII byly hodnoceny jednostupňovým srážením. Jak bylo předem specifikováno, pro každého účastníka geometrický průměr centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 4 zahrnoval hodnocení od 161 do týdne 212). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 4 (týden 161 až 21. týdne)
Geometrický průměr úrovně centrálních aktivity FVIII pro kohortu 4 u jednostupňového srážení v ročním intervalu 5 (týden 213 až 264 týdne)
Časové okno: Rok 5 (týden 213 až 264 týdnů)
Úrovně aktivity FVIII byly analyzovány v centrální laboratoři pomocí chromogenního a jednostupňového srážení. V tomto výsledku měřítko úrovně aktivity FVIII byly hodnoceny jednostupňovým srážením. Jak bylo předloženo, pro každého účastníka geometrického průměru centrální úrovně aktivity FVIII byl vypočten všechna způsobilým měřením aktivity FVIII pro každý roční interval (pro tento výsledný opatření: Roční interval 5 zahrnoval hodnocení od 213 do 264 týdnů). Po této střední a standardní odchylce jako souhrnné statistiky napříč všemi hodnotitelnými účastníky byla vypočtena a je hlášena jako data pro toto opatření výsledku.
Rok 5 (týden 213 až 264 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Doba předběžného screeningu: 12 měsíců před screeningem; Období po infuzi: 3 týdny po infuzi do dnešního dne před zahájením profylaxe nebo datum datu údajů nebo závěru, podle toho, co bylo dříve (maximálně až 5 let)
Celkový ABR zahrnoval jak ošetřené, tak neošetřené epizody krvácení. V tomto výsledku se uvádí celková ABR pro předběžnou screening a po infuzi. Celkový ABR před screeningem byl založen na celkovém počtu hlášených epizod krvácení během 12 měsíců před screeningovou návštěvou, jak je uvedeno na historické stránce Hemofilie CRF. Screening byl 2 měsíce před základní linií. Post- infusion total ABR = number of all bleeding episodes starting 3 weeks after investigational product/ PF-07055480 (IP) infusion up to date of day before start of prophylaxis (or date of data cut or conclusion date)/ observation period in years, where observation period in years = date of day before start of prophylaxis or date of data cut or conclusion date - 3 weeks after date of IP infusion + 1)/365.25. Pro účastníka, který nezačal profylaxi, se používá datum snížení dat nebo datum závěru.
Doba předběžného screeningu: 12 měsíců před screeningem; Období po infuzi: 3 týdny po infuzi do dnešního dne před zahájením profylaxe nebo datum datu údajů nebo závěru, podle toho, co bylo dříve (maximálně až 5 let)
Celková ABR závažností
Časové okno: Období po infuzi: 3 týdny po infuzi do dnešního dne před zahájením profylaxe nebo datum datu údajů nebo závěru, podle toho, co bylo dříve (maximálně až 5 let)
Celkový ABR zahrnuje jak ošetřené, tak neošetřené epizody krvácení. V tomto výsledku je hlášena celková ABR závažnost po dobu infuze. Závažnost byla kategorizována jako mírná, střední a závažná. Post -infuze Celkem ABR = počet všech epizod krvácení začínající 3 týdny po infuzi IP do dnešního dne před zahájením profylaxe (nebo datum snížení údajů nebo datum závěru)/ Období pozorování v letech, kde pozorovací období v letech = datum dne před zahájením profylaxe nebo uzavření datum - 3 týdny po datu infúze + 1)/ 365,25. Pro účastníka, který nezačal profylaxi, se používá datum snížení dat nebo datum závěru.
Období po infuzi: 3 týdny po infuzi do dnešního dne před zahájením profylaxe nebo datum datu údajů nebo závěru, podle toho, co bylo dříve (maximálně až 5 let)
Anualizovaná míra infuze (vzduch)
Časové okno: Doba předinfuze: 30 dní před promítáním až do prefuze (přibližně až 3,23 měsíce); Období po infuzním období: 3 týdny po infuzi až do aktuálního datu datu údajů nebo závěru (maximálně až 5 let)
Vzduch byl vypočítán a hlášen pro pre-infuzi a po infuzi. Vzduch pro předinfuzi byl vypočten jako a) bez vyloučení profylaxe: počet infuze náhradních fviii z jiných důvodů než profylaxe před infuzí IP/ ([datum infuze IP - datum screeningu] + 30)] *365.25 nebo b) Počet FVIIII infuze před infuzí IP/ ([[DATUM IP Infuze] + 30) *365.25. Screening byl 2 měsíce před výchozím hodnotou a základní linie byla přibližně 1 týden před infuzí IP. Vzduch pro po infuzi byl vypočten jako: Počet infuze nahrazení FVIII začal 3 týdny po infuzi IP do aktuálního dne datum úlohy nebo závěru/ počtu dnů v období pozorování v letech, kdy pozorovací období v letech = datum snížení údajů nebo datum závěru - 3 týdny po datu infuze IP + 1)/ 365,25.
Doba předinfuze: 30 dní před promítáním až do prefuze (přibližně až 3,23 měsíce); Období po infuzním období: 3 týdny po infuzi až do aktuálního datu datu údajů nebo závěru (maximálně až 5 let)
Změna z výchozí hodnoty v euroqolu, 5 rozměrech, 5 úrovní (EQ-5D-5L) indexové skóre ve 12, 24 a 52; Měsíce 24, 36, 48 a 60
Časové okno: Základní linie; Týdnů 12, 24 a 52; Měsíce 24, 36, 48 a 60
EQ-5D-5L je standardizované míra zdravotního stavu vyvinutého skupinou Euroqol. Měří 5 rozměrů (mobilita, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese) zdraví v 5-bodové stupnici. Každá dimenze měla 5 úrovní: 1 = žádné problémy, 2 = malé problémy, 3 = mírné problémy, 4 = závažné problémy a 5 = extrémní problémy. EQ-5D-5L měl 2 komponenty: indexové skóre a vizuální analogová stupnice (VAS). Skóre indexu bylo získáno podle zdravotního stavu definovaného skóre 5 rozměrů z kalkulačky hodnoty indexu Crosswalk a dokumentu vyhledávání tabulky pod populací cílové země. Zdravotní stav je definován kombinací jedné úrovně z každé z 5 rozměrů. Pro tuto studii byly k získání skóre indexu použity váhy pod americkou populací. Skóre indexu se pohybovalo mezi 0-1, kde vyšší skóre naznačuje lepší zdravotní stav a nižší skóre naznačuje horší zdravotní stav. Základní linie byla definována jako nejnovější hodnota, která neradovala před infuzí IP.
Základní linie; Týdnů 12, 24 a 52; Měsíce 24, 36, 48 a 60
Změna z výchozí hodnoty ve skóre EQ-5D-5L-VAS ve 12. týdnu, 24, 52 a měsíc 24, 36, 48, 60
Časové okno: Základní linie; Týdnů 12, 24 a 52; Měsíce 24, 36, 48 a 60
EQ-5D-5L je standardizované míra zdravotního stavu vyvinutého skupinou Euroqol. Měří 5 rozměrů zdraví v 5-bodové stupnici, včetně mobility, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolesti/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze je hodnocena s 5 úrovněmi: 1 = žádné problémy, 2 = malé problémy, 3 = mírné problémy, 4 = závažné problémy a 5 = extrémní problémy. EQ-5D-5L měl 2 komponenty: indexové skóre a VAS. EQ-5D-5L VAS: Účastníci byli požádáni, aby uvedli svůj současný zdravotní stav na stupnici od 0 (nejhoršího zdraví) do 100 (nejlepší představitelné zdraví), vyšší skóre znamenalo lepší zdravotní stav. Základní linie byla definována jako nejnovější hodnota, která neradovala před infuzí IP.
Základní linie; Týdnů 12, 24 a 52; Měsíce 24, 36, 48 a 60
Počet účastníků s pozitivními úrovněmi inhibitoru FVIII během studie
Časové okno: Základní linie (týden před infuzí IP) až 5 let po infuzi
Pozitivní inhibitor FVIII byl hodnocen pomocí centrální laboratoře pomocí Nijmegenovy metody testu Bethesda u jednotlivce bez předchozí anamnézy inhibitoru FVIII. Výsledky testu inhibitoru> 0,6 jednotky Bethesda (BU) byly považovány za pozitivní. Byly zvažovány pozitivní výsledky v jakémkoli časoměku, i když následné hodnocení inhibitoru bylo negativní.
Základní linie (týden před infuzí IP) až 5 let po infuzi
Vrcholová hodnota AAV2/6 (Adeno-asociovaný vektor 2/6) deoxyribonukleová kyselina (DNA) v plazmě, slinách, spermatu, stolici a moči
Časové okno: Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Vrchol (maximum) AAV2/6 vektorová koncentrace DNA (VG/ML) v plazmě, sliny, sperma, stolice a moč byly analyzovány kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí v reálném čase (PCR). Účastníci musí dosáhnout 3 po sobě jdoucích negativních výsledků pro analýzu pro každý vzorek.
Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas na vrchol hodnoty vektorové DNA AAV2/6 v plazmě, slinách, spermatu, stolici a moči
Časové okno: Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas do vrcholu (maximální) koncentrace AAV2/6 vektorové DNA (VG/ml) v plazmě, slinách, moči, stolici a spermatu byly analyzovány s kvantitativní PCR v reálném čase. Účastníci musí dosáhnout 3 po sobě jdoucích negativních výsledků pro analýzu pro každý vzorek; kde negativní navrhuje hodnoty pod hranicí detekce.
Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas na nezjistitelnou (negativní) hodnotu vektorové DNA AAV2/6 v plazmě, slinách, spermatu, stolici a moči
Časové okno: Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas na nezjistitelnou (negativní) hodnotu koncentrace AAV2/6 vektorové DNA (VG/ML) v plazmě, slinách, moči, stolici a spermatu byly analyzovány kvantitativní PCR v reálném čase. Čas na nezjistitelný je definován jako počet dnů od IP infuze až do prvního ze 3 po sobě jdoucích vzorků pod hranicí detekce (negativní).
Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas do posledního ze 3 po sobě jdoucích negativních hodnot vektorové DNA AAV2/6 v plazmě, slinách, spermatu, stolici a moči
Časové okno: Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas do posledního ze 3 po sobě jdoucích negativní hodnoty koncentrace AAV2/6 vektorové DNA (VG/ml) v plazmě, slinách, moči, stolici a spermatu byly analyzovány kvantitativní PCR v reálném čase.
Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas do poslední pozitivní hodnoty před prvním ze 3 po sobě jdoucích negativů vektorové DNA AAV2/6 v plazmě, slinách, spermatu, stolici a moči
Časové okno: Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi
Čas do poslední pozitivní hodnoty před prvním ze 3 po sobě jdoucích negativů koncentrace AAV2/6 vektorové DNA (VG/ML) v plazmě, slin, moč, stolici a sperma byly analyzovány s kvantitativní PCR v reálném čase, kde pozitivní naznačuje hodnoty nad hranicí detekce.
Všechny vzorky: základní linie, den 7, týden 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 a každý měsíc po týdnu 52 až 60 do měsíce do 60 až 3 po sobě jdoucích negativních vzorků se získávají na základě vzorku; další pro plazmu po 12 hodinách po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

16. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

16. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

30. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SB-525-1603
  • C3731001 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SB-525 (PF-07055480)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit