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Características clínicas e potencial etiologia da epilepsia e síndrome de Nodding na área de Mahenge, distrito de Ulanga (NSEC)

28 de agosto de 2018 atualizado por: Thomas Wagner, Heidelberg University

Antecedentes: Os distúrbios de epilepsia infantil são particularmente frequentes na área em torno de Mahenge, no sul da Tanzânia, e estudos recentes descreveram um novo tipo de epilepsia com episódios repetitivos de aceno de cabeça e disfunção cognitiva frequentemente progressiva. Apesar da doença afetar milhares na Tanzânia, Uganda e Sudão do Sul, a etiologia e a patogênese da doença denominada Síndrome de Nodding (SN) ainda são obscuras, pois o fenótipo permanece imprecisamente descrito. Associações epidemiológicas com Onchocerca volvulus e Mansonella spp. foram observados em diferentes locais africanos e permanecem robustos, embora nenhuma evidência da presença de O. volvulus no LCR ou qualquer contato anterior com o LCR tenha sido encontrada.

Hipótese: Com relação à complexa reação imune do hospedeiro ao O. volvulus, os pesquisadores levantam a hipótese de que a resposta imune contra as filárias pode contribuir para a SN e a epilepsia. Os investigadores assumem ainda que traços genéticos específicos podem desempenhar um papel na patogênese da SN.

Objetivos No presente estudo, os investigadores pretendem examinar se e como O. volvulus e/ou Mansonella spp. contribuir para a patologia da SN/epilepsia e, portanto, pretende analisar a infecção filarial e a resposta imune do hospedeiro em crianças afetadas. Para identificar características hereditárias que predispõem à epilepsia, NS ou respostas imunes específicas, é realizado um exame genético que inclui o sequenciamento completo do exoma (WES). As características clínicas e EEG são ainda definidas. O comprometimento cognitivo de pessoas com epilepsia e SN é avaliado usando a Escala Não-verbal de Habilidade Wechsler (WNV).

Desenho do estudo: Um estudo observacional transversal (grupos I-III) e um estudo de caso-controle (grupos I-V) recrutando um total de 250 pacientes e controles (I: pessoas com SN, n = 50; II: pessoas com epilepsia (PWE) e oncocercose, n=50; III: PWE sem oncocercose, n=50; IV: controles com oncocercose, mas saudáveis, n= 50; controles saudáveis ​​sem evidência de oncocercose, n= 50) é realizado para descrever as características clínicas em crianças com SN/epilepsia e avaliar as diferenças na infecção e na resposta imune entre os grupos, respectivamente. O WNV deve ser validado em 500 controles saudáveis ​​para obter dados de referência na África rural.

Resumo: Em resumo, o estudo visa elucidar as características clínicas e a patogênese da SN/epilepsia em crianças do sul da Tanzânia e o papel da infecção parasitária como causa da SN/epilepsia.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os distúrbios epilépticos infantis são particularmente frequentes em países de baixa renda e especialmente comuns na área ao redor de Mahenge, região de Ulanga, sul da Tanzânia, com uma prevalência de epilepsia de até 39 por 1.000 habitantes. Assim, em 1959, a Prof. Louise Jilek-Aall fundou a Clínica de Epilepsia Mahenge para fornecer cuidados básicos a pessoas que sofrem de distúrbios convulsivos e permitir investigações mais aprofundadas sobre epilepsia. No verão de 2005, uma equipe multinacional de pesquisadores incluindo a fundadora da clínica, Prof. Louise Jilek-Aall, Prof. Erich Schmutzhard, Dra. Andrea Winkler e Prof. William Matuja realizaram várias investigações etiológicas aprofundadas. Em intensa pesquisa de campo, eles puderam examinar um grande número de pacientes clínicos e controles saudáveis, realizar estudos eletroencefalográficos e de ressonância magnética e coletar materiais biológicos, como sangue, líquido cefalorraquidiano (LCR) e amostras de pele para testes laboratoriais mais sofisticados em Europa. Entre outros, os estudos confirmaram a presença de um novo tipo de epilepsia infantil com episódios repetitivos de aceno de cabeça e disfunção cognitiva frequentemente progressiva. Embora a doença denominada Síndrome de Nodding (SN) afete milhares na Tanzânia, Uganda e Sudão do Sul, os fenótipos clínicos, metabólicos e de EEG ainda são descritos de forma imprecisa, e a etiologia e a patogênese permanecem obscuras. A alta ocorrência familiar e o agrupamento em aldeias e tribos circunscritas sugerem que os traços genéticos podem desempenhar um papel. Associações epidemiológicas com Onchocerca volvulus e Mansonella spp. foram observados em diferentes locais africanos. Apesar da falta de evidências da presença de O. volvulus no LCR, a associação com SN permanece robusta.

Esta é a base para o presente estudo onde os investigadores pretendem examinar se e como O. volvulus e/ou Mansonella spp. contribuir para a patologia da SN, elucidar traços genéticos associados, especificar ainda mais os fenótipos clínicos, metabólicos e EEG. Os investigadores usarão um desenho observacional transversal incluindo crianças com SN e epilepsia para descrever as características clínicas e um desenho de caso-controle para avaliar os fatores associados.

Pretende-se inscrever 250 pacientes e controles entre 3 e 18 anos de idade (I: pessoas com SN, n=50 (inclusão de acordo com a definição de caso da OMS da primeira "Conferência Internacional sobre Síndrome de Nodding", Kampala, Uganda, julho 2012); II: pessoas com epilepsia (PWE) e oncocercose, n=50; III: PWE sem oncocercose, n=50; IV: controles com oncocercose, mas saudáveis, n= 50; controles saudáveis ​​sem evidência de oncocercose, n= 50). Serão excluídos pacientes com comorbidades cardiovasculares ou renais, história de nascimento ou traumatismo cranioencefálico, falta ou retirada do consentimento. Os grupos II a V serão pareados ao Grupo I por idade, sexo e condição social.

Os investigadores pretendem analisar a infecção filarial e a resposta imune do hospedeiro em crianças afetadas em comparação com controles não afetados. Ensaios de PCR serão realizados para caracterizar Onchocerca e Mansonella spp. cepas encontradas em pacientes com NS/PWE e determinam as cargas e características de Wolbachia. Um novo biomarcador único, N-acetiltiramina-O,ß-glucuronídeo (NATOG) será determinado para quantificar a infecção por O. volvulus e correlacionado com outros marcadores que definem a resposta imune do hospedeiro e a regulação imune (por exemplo, células T reguladoras (Treg), citocinas). Como os polimorfismos no gene de resistência a múltiplas drogas 1 (MDR-1) que alteram a expressão ou a função da p-glicoproteína podem aumentar a neurotoxicidade de drogas anti-helmínticas amplamente utilizadas, matrizes de polimorfismo de nucleotídeo único (SNP) serão determinadas para investigar se polimorfismos específicos podem estar associados com NS. Além disso, os investigadores pretendem definir o quadro clínico e o curso da NS e realizar mais investigações de EEG e testes neuropsicológicos validados, acompanhar pacientes de estudos anteriores e realizar análises metabólicas para especificar as características metabólicas da NS. Um exame genético que inclui sequenciamento de exoma total (WES) para identificar características que predispõem à epilepsia, NS ou respostas imunes específicas está agendado.

Em resumo, o estudo visa elucidar os fatores que contribuem para a alta prevalência de SN e epilepsia na área de Mahenge, no sul da Tanzânia. Além disso, o projeto de pesquisa trará benefícios imediatos para a população sob investigação, pois as pessoas recém-diagnosticadas com epilepsia receberão tratamento na Clínica de Epilepsia Mahenge e funcionários, pacientes e parentes receberão educação adicional sobre epilepsia, contribuindo assim para a sustentabilidade de uma abordagem padronizada para cuidar de crianças com SN e PWE. As conclusões tiradas de nosso estudo não se referem apenas à área de Mahenge, mas podem ser aplicáveis ​​a um grande número de crianças com SN (norte de Uganda e Sudão do Sul) e PWE em outras áreas. A divulgação dos dados por meio de reuniões científicas e publicações pode estimular mais pesquisas sobre os fatores de risco para epilepsia nos países de baixa renda.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

250

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Mahenge, Tanzânia
        • Recrutamento
        • Mahenge Epilepsy Clinic
        • Contato:
          • William Matuja, Professor

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 meses a 95 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Com o apoio da equipe do hospital, os participantes de 3 a 99 anos serão recrutados consecutivamente entre os pacientes cadastrados, uma vez que são atendidos uma vez por mês para um check-up clínico e para receber a medicação. Familiares adequados de pacientes também serão convidados a participar do estudo.

Os grupos de estudo com seus respectivos critérios de inclusão estão definidos acima. Os pacientes do grupo I-III serão inicialmente recrutados para o estudo transversal e posteriormente para o estudo caso-controle. Os grupos II a VI serão equiparados ao Grupo I por idade, sexo, status social e permanência na área de Mahenge.

Descrição

I) Pacientes com síndrome de Nodding confirmada ou suspeita Caso de síndrome de Nodding (de acordo com a definição de caso de vigilância epidemiológica da OMS: relato de aceno de cabeça em uma pessoa previamente saudável com pelo menos 2 critérios maiores e 1 menor Critérios maiores Idade 3 a 18 anos no início da doença aceno de cabeça Frequência de aceno de cabeça 5 a 20 vezes por minuto Critérios menores Outras anormalidades neurológicas (diminuição cognitiva, abandono escolar devido a problemas cognitivos ou comportamentais, outras convulsões ou anormalidades neurológicas) Aglomeração no espaço ou no tempo com casos semelhantes Desencadeamento pela alimentação ou clima frio Retardo sexual ou desenvolvimento físico Manifestações psiquiátricas

Conforme acordado na primeira Conferência Internacional sobre Síndrome de Nodding, Kampala, Uganda, julho de 2012 (16). EEG,

II) Pessoas com epilepsia (PWE) e oncocercose confirmada ou com suspeita clínica de epilepsia generalizada e idiopática confirmada com infecção ativa por O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

III) Pessoas com epilepsia (PWE) sem oncocercose confirmada ou clinicamente suspeita epilepsia generalizada e idiopática excluída infecção ativa ou passada por O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

IV) Controles com oncocercose, saudáveis ​​sem evidência de epilepsia ou outras doenças neurológicas confirmaram infecção ativa por O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

V) Controles sem oncocercose, saudáveis ​​sem evidências de epilepsia ou outras doenças neurológicas excluídas infecção ativa ou passada com O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

VI) Controles saudáveis ​​para avaliação cognitiva, pareados aos Grupos I a V

critérios de inclusão: Os grupos de estudo com seus respectivos critérios de inclusão estão definidos acima.

Os pacientes do grupo I-III serão inicialmente recrutados para o estudo transversal e posteriormente para o estudo caso-controle. Os grupos II a VI serão equiparados ao Grupo I por idade, sexo, status social e permanência na área de Mahenge.

critérios de exclusão: Pacientes com evidências de co-infecções com HIV, Tb, Malária ou outros parasitas, comorbidades cardiovasculares ou renais, história de nascimento ou traumatismo cranioencefálico, comorbidades psiquiátricas, compreensão insegura das informações fornecidas, falta ou retirada do consentimento serão excluídos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Síndrome do aceno

I) Caso provável de Síndrome de Nodding (de acordo com a "definição de caso de vigilância epidemiológica da OMS") *relato de aceno de cabeça ** em uma pessoa previamente saudável com pelo menos 2 critérios maiores e 1 menor

Critérios principais

  • Idade de 3 a 18 anos no início do aceno de cabeça
  • Frequência de acenos de 5 a 20 vezes por minuto

Critérios menores

  • Outras anormalidades neurológicas
  • Agrupamento no espaço ou no tempo com casos semelhantes
  • Ativação por comer ou tempo frio
  • Desenvolvimento sexual ou físico atrasado
  • Manifestações psiquiátricas

    • Conforme acordado na primeira Conferência Internacional sobre Síndrome de Nodding, Kampala, Uganda, julho de 2012 (16). ** Quedas involuntárias repetitivas da cabeça em direção ao tórax em > 2 ocasiões.
nenhuma intervenção
epilepsia e oncocercose

II) Pessoas com epilepsia (PWE) e oncocercose (n= 50)

  • epilepsia generalizada e idiopática confirmada ou suspeita
  • infecção ativa confirmada por O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

Serão excluídos pacientes com comorbidades cardiovasculares ou renais, história de nascimento ou traumatismo cranioencefálico, comorbidades psiquiátricas, compreensão insegura das informações dadas, falta ou retirada do consentimento.

nenhuma intervenção
epilepsia, sem oncocercose

III) Pessoas com epilepsia (PWE) sem oncocercose (n= 50)

  • epilepsia generalizada e idiopática confirmada ou suspeita
  • excluiu infecção ativa ou passada com O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

Serão excluídos pacientes com comorbidades cardiovasculares ou renais, história de nascimento ou traumatismo cranioencefálico, comorbidades psiquiátricas, compreensão insegura das informações dadas, falta ou retirada do consentimento.

nenhuma intervenção
sem epilepsia, mas oncocercose

IV) Controles com oncocercose, saudáveis ​​(n= 50)

  • nenhuma evidência de epilepsia ou outras doenças neurológicas
  • infecção ativa confirmada por O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

Serão excluídos pacientes com comorbidades cardiovasculares ou renais, história de nascimento ou traumatismo cranioencefálico, comorbidades psiquiátricas, compreensão insegura das informações dadas, falta ou retirada do consentimento.

nenhuma intervenção
sem epilepsia, sem oncocercose

V) Controles saudáveis ​​sem oncocercose (n= 50)

  • nenhuma evidência de epilepsia ou outras doenças neurológicas
  • excluiu infecção ativa ou passada com O. volvulus (microscopia, PCR e sorologia)

Serão excluídos pacientes com comorbidades cardiovasculares ou renais, história de nascimento ou traumatismo cranioencefálico, comorbidades psiquiátricas, compreensão insegura das informações dadas, falta ou retirada do consentimento.

nenhuma intervenção
controles para Wechsler Nonverbal (WNV)

Controles saudáveis ​​apenas para avaliação cognitiva, (n= 750)

nenhuma evidência de epilepsia ou outras doenças neurológicas nenhum exame detalhado em O. volvulus realizado

Serão excluídos pacientes com comorbidades cardiovasculares ou renais, história de nascimento ou traumatismo cranioencefálico, comorbidades psiquiátricas, compreensão insegura das informações dadas, falta ou retirada do consentimento.

nenhuma intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Descrever características clínicas em crianças com Síndrome de Nodding e outras formas de epilepsia, por ex. características das convulsões, anormalidades do EEG e relato de comorbidades e deficiências.
Prazo: 2014-2018
Obtenção de características clínicas e histórico médico. Comparando histórico médico, tipos e frequência de convulsões e outras características clínicas entre os grupos.
2014-2018
Descrevendo as características do EEG em crianças com Síndrome de Nodding e outras formas
Prazo: 2014-2018
Realizar registros de EEG e comparar anormalidades de EEG (número, tipos e local de descargas epileptiformes (DE), alterações de fundo) entre os grupos.
2014-2018

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medindo a taxa de infecções filariais em pacientes com SN, epilepsia e controles.
Prazo: 2014-2018
Realização de microscopia de recorte de pele e análise de PCR para detecção de O. volvulus e Mansonella spp. em pacientes com SN, epilepsia e controles.
2014-2018
Caracterização de O. volvulus em pacientes com Síndrome de Nodding e epilepsia.
Prazo: 2014-2018
2014-2018
Caracterização da resposta imune do hospedeiro a O. volvulus.
Prazo: 2014-2018
2014-2018
Analisando traços genéticos associados à epilepsia, NS, toxicidade aumentada de Ivermectina ou respostas imunes específicas.
Prazo: 2014-2018
Realizando um trabalho genético para formas monogenéticas conhecidas de epilepsia, polimorfismos de nucleotídeo único (SNP) associados a toxicidade aumentada de Ivermectina e reações imunológicas adversas. Realizando um sequenciamento de exoma total (WES) com análise biomédica.
2014-2018
Medindo o comprometimento cognitivo em pacientes com SN e epilepsia.
Prazo: 2014-2018
Usando a Escala Não-Verbal Wechsler de Habilidade (WNV) e comparando os resultados com controles saudáveis ​​pareados.
2014-2018

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

31 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2018

Última verificação

1 de agosto de 2018

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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