Pesquisa Diagnostic Odyssey 2
Um estudo de pesquisa NAMDC anterior (NAMDC 7414 - Diagnostic Odyssey Survey, doravante referido como Odyssey1), forneceu um relato de referência dos desafios substanciais enfrentados pelos pacientes para obter um diagnóstico de doença mitocondrial e do impacto que tal diagnóstico tem sobre eles ( Grier et al. 2018).1 Este estudo foi realizado de outubro de 2015 a janeiro de 2016. Propomos um novo estudo de pesquisa (Odyssey2) que fornecerá uma atualização, coleta de dados adicionais (duração da odisseia diagnóstica) e permitirá a avaliação das técnicas de sequenciamento de DNA de última geração desde a conclusão do Odyssey1.
Odyssey2 manterá os pontos fortes (simplicidade, brevidade, confidencialidade e medidas de garantia de qualidade de dados) que tornaram o Odyssey1 bem-sucedido. Enquanto Odyssey2 adiciona alguns refinamentos com base na experiência aprendida com Odyssey1, as questões básicas são alteradas o mínimo possível para maximizar a comparabilidade, e as adições são limitadas. Odyssey1 consistia em 16 a 23 perguntas, dependendo dos padrões de salto, e levava cerca de 15 minutos para ser concluído. O Odyssey2 consiste em 23 a 33 perguntas, dependendo dos padrões de salto e estimamos que levará aproximadamente 20 minutos para ser concluído. Como no Odyssey1, apenas os pacientes que informarem, diretamente ou por meio de um responsável, que foram informados por um médico de que têm um distúrbio mitocondrial confirmado serão elegíveis para o Odyssey2.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Para obter uma compreensão da "Odisséia diagnóstica", os pacientes com doença mitocondrial submetidos à pesquisa Odyssey2 abordam as 7 perguntas a seguir. Os primeiros 6 são os mesmos do Odyssey1.
- Quanto tempo normalmente decorre entre o momento em que os pacientes notam inicialmente os sintomas de um distúrbio mitocondrial e o momento em que recebem o diagnóstico de doença mitocondrial?
- Quantos médicos os pacientes costumam consultar antes de receberem o diagnóstico de doença mitocondrial?
- A quais testes os pacientes geralmente são submetidos?
- Que outros diagnósticos, se houver, os pacientes geralmente recebem?
- Como receber um diagnóstico de doença mitocondrial impactou a vida do paciente?
- Se o paciente soubesse que seu diagnóstico de doença mitocondrial estava incorreto, que impacto isso teria?
- Algum dos itens acima mudou desde Odyssey1 nos resultados do RDCRN?
Após a coleta, os dados da pesquisa serão armazenados pelo Centro de Gerenciamento e Coordenação de Dados da Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras (RDCRN) na Universidade do Sul da Flórida.
Após a conclusão do período do estudo, os dados serão desidentificados antes de serem enviados ao Dr. Seamus Thompson no NAMDC Data Coordinating Center (DCC). Os dados serão analisados por uma equipe que incluirá os Drs. Thompson, Hirano, Karaa e Yeske; e a Sra. Shepard, a estatística do projeto. Todos os dados coletados serão enviados para um repositório de dados federal para serem armazenados indefinidamente de acordo com a política atual de compartilhamento de dados da RDCRN.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
-Indivíduos que relatam ter recebido um diagnóstico de doença mitocondrial de um médico, inscritos no Registro de Contato NAMDC da Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN).
OU
-Indivíduos que relatam ter recebido um diagnóstico de doença mitocondrial de um médico, que estão inscritos no Registro Comunitário de Doenças Mitocondriais (MDCR) da United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF)
E
-Indivíduos que são capazes de fornecer consentimento
E
-Indivíduos que são capazes de completar a pesquisa
Critério de exclusão:
-Indivíduos que não relatam ter recebido um diagnóstico de doença mitocondrial de um médico, que estão inscritos no Registro de Contato NAMDC da Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN).
OU
-Indivíduos que não relatam ter recebido um diagnóstico de doença mitocondrial de um médico, que estão inscritos no Registro Comunitário de Doenças Mitocondriais (MDCR) da United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF).
OU
-Indivíduos incapazes de fornecer consentimento
OU
-Indivíduos que não conseguem concluir a pesquisa
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Duração da odisseia diagnóstica
Prazo: 4 meses
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A principal medida de resultado é fornecer uma atualização, realizar coleta de dados adicionais (duração da odisséia diagnóstica) e permitir a avaliação das técnicas de sequenciamento de DNA de última geração desde a conclusão do Odyssey1.
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4 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: John Thompson, PhD, Columbia University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NAMDC 7419
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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