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Diagnostische Odyssee-Umfrage 2

15. Oktober 2019 aktualisiert von: University of South Florida

Eine frühere NAMDC-Erhebungsstudie (NAMDC 7414 - Diagnostic Odyssey Survey, im Folgenden als Odyssey1 bezeichnet) lieferte einen Benchmark-Bericht über die erheblichen Herausforderungen, denen Patienten bei der Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung gegenüberstehen, und über die Auswirkungen, die eine solche Diagnose auf sie hat ( Grier ua 2018).1 Diese Studie wurde von Oktober 2015 bis Januar 2016 durchgeführt. Wir schlagen eine neue Übersichtsstudie (Odyssey2) vor, die eine Aktualisierung, zusätzliche Datenerhebung (Dauer der diagnostischen Odyssee) und eine Bewertung der DNA-Sequenzierungstechniken der nächsten Generation seit Abschluss von Odyssey1 ermöglichen wird.

Odyssey2 behält die Stärken (Einfachheit, Kürze, Vertraulichkeit und Datenqualitätssicherungsmaßnahmen), die Odyssey1 erfolgreich gemacht haben. Während Odyssee 2 einige Verfeinerungen basierend auf den Erfahrungen aus Odyssee 1 hinzufügt, werden die grundlegenden Fragen so wenig wie möglich geändert, um die Vergleichbarkeit zu maximieren, und die Ergänzungen sind begrenzt. Odyssey1 bestand aus 16 bis 23 Fragen, je nach Sprungmuster, und dauerte schätzungsweise 15 Minuten zum Ausfüllen. Odyssee2 besteht aus 23 bis 33 Fragen, je nach Sprungmuster, und wir schätzen, dass das Ausfüllen ungefähr 20 Minuten dauern wird. Wie bei Odyssey1 kommen für Odyssey2 nur Patienten in Frage, die direkt oder über einen Vormund berichten, dass sie von einem Arzt darüber informiert wurden, dass sie eine bestätigte mitochondriale Störung haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Um ein Verständnis für die „diagnostische Odyssee“ zu erlangen, werden Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen der Odyssee2-Umfrage unterzogen, bei der die folgenden 7 Fragen beantwortet werden. Die ersten 6 sind die gleichen wie in Odyssey1.

  1. Wie viel Zeit vergeht typischerweise zwischen dem ersten Auftreten von Symptomen einer mitochondrialen Erkrankung und der Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung?
  2. Wie viele Ärzte suchen Patienten normalerweise auf, bevor sie die Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung erhalten?
  3. Welchen Tests werden Patienten normalerweise unterzogen?
  4. Welche anderen Diagnosen, falls vorhanden, erhalten Patienten normalerweise?
  5. Wie hat sich die Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung auf das Leben des Patienten ausgewirkt?
  6. Wenn der Patient erfahren würde, dass seine Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung falsch war, welche Auswirkungen hätte das?
  7. Haben sich einige der oben genannten Punkte seit Odyssey1 in den RDCRN-Ergebnissen geändert?

Nach der Erhebung werden die Umfragedaten vom Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) Data Management and Coordinating Center (DMCC) an der University of South Florida gespeichert.

Nach Abschluss des Studienzeitraums werden die Daten anonymisiert, bevor sie an Dr. Seamus Thompson im NAMDC Data Coordinating Center (DCC) gesendet werden. Die Daten werden von einem Team analysiert, zu dem Dr. Thompson, Hirano, Karaa und Yeske; und Ms. Shepard, die Projektstatistikerin. Alle gesammelten Daten werden an ein Bundesdatenarchiv gesendet, um gemäß der aktuellen RDCRN-Datenfreigaberichtlinie auf unbestimmte Zeit gespeichert zu werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

336

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 99 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen werden aus dem RDCRN NAMDC Contact Registry oder dem UMDF Mitochondrial Disease Community Registry (MDCR) rekrutiert, die angeben, dass sie von einem Arzt darüber informiert wurden, dass sie eine bestätigte mitochondriale Störung haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

-Personen, die berichten, dass sie von einem Arzt, der im NAMDC-Kontaktregister des Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) registriert ist, eine Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung erhalten haben

ODER

-Personen, die angeben, von einem Arzt eine Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung erhalten zu haben, die im Mitochondrial Disease Community Registry (MDCR) der United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF) registriert sind

UND

- Personen, die eine Einwilligung erteilen können

UND

-Personen, die in der Lage sind, die Umfrage auszufüllen

Ausschlusskriterien:

-Personen, die nicht berichten, dass sie von einem Arzt eine Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung erhalten haben, die im NAMDC-Kontaktregister des Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) registriert sind.

ODER

-Personen, die nicht berichten, dass sie von einem Arzt eine Diagnose einer mitochondrialen Erkrankung erhalten haben, die im Mitochondrial Disease Community Registry (MDCR) der United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF) registriert sind.

ODER

-Personen, die nicht in der Lage sind, ihre Einwilligung zu erteilen

ODER

-Personen, die die Umfrage nicht ausfüllen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer der diagnostischen Odyssee
Zeitfenster: 4 Monate
Die primäre Ergebnismessung besteht darin, eine Aktualisierung bereitzustellen, zusätzliche Datenerhebungen durchzuführen (Dauer der diagnostischen Odyssee) und die Bewertung von DNA-Sequenzierungstechniken der nächsten Generation seit dem Abschluss von Odyssee1 zu ermöglichen.
4 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of South Florida

Mitarbeiter

Massachusetts General Hospital
Columbia University
George Washington University
United Mitochondrial Disease Foundation

Ermittler

  • Studienstuhl: John Thompson, PhD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

27. September 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

2. August 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

2. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

20. September 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

16. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NAMDC 7419

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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