Eficácia e segurança do dupilumabe subcutâneo em participantes com asma/sibilos asmáticos de 2 a 2 anos
8 de março de 2024 atualizado por: Sanofi
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo do dupilumabe em crianças de 2 a
Este é um estudo paralelo, de Fase 3, de 2 braços para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do tratamento com dupilumabe em crianças de 2 a <6 anos de idade com asma não controlada e/ou sibilância asmática grave recorrente. O estudo será realizado em 2 partes. A Parte A será um estudo de 52 semanas, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia do dupilumabe em crianças de 2 a <6 anos de idade com asma não controlada e/ou sibilância asmática grave recorrente. No final da Parte A, todos os participantes elegíveis terão a participação na Parte B, uma fase de extensão aberta opcional.
Os detalhes do estudo incluem:
Parte A:
A duração do estudo da parte A será de até 68 semanas, consistindo em uma triagem de 4 semanas, um período de tratamento de 52 semanas e um período de acompanhamento pós-tratamento de 12 semanas. Para os participantes que optarem por participar da Parte B, a duração do estudo será de até 120 semanas (período de tratamento adicional de 52 semanas).
Parte B:
Para os participantes que optarem por participar da Parte B, a duração do estudo será de até 120 semanas (Parte A [triagem de 4 semanas e período de tratamento de 52 semanas] mais período de tratamento adicional de 52 semanas e 12 semanas pós- período de acompanhamento do tratamento).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração por participante é de até 120 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
90
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de telefone: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-US@sanofi.com
Locais de estudo
-
-
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1414AIF
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 0320001
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1122AAK
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 0320002
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Recrutamento
- Instituto da Criança do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Site Number : 0760001
-
-
São Paulo
-
Sorocaba, São Paulo, Brasil, 18040-425
- Recrutamento
- Clinica de Alergia Martti Antila Site Number : 0760002
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8S1G5
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1240007
-
-
-
-
Kentucky
-
Owensboro, Kentucky, Estados Unidos, 42301
- Recrutamento
- Allergy & Asthma Specialists, PSC Site Number : 8400002
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante deve ter de 2 a <6 anos de idade
- Diagnóstico de asma ou sibilância asmática grave recorrente que não é controlada com CI crônico por pelo menos 3 meses com uso estável de pelo menos dose baixa de CI por ≥1 mês antes da Visita de Triagem 1 com evidência de asma não controlada e/ou sibilância asmática grave recorrente *.
Pelo menos um critério principal adicional do índice preditivo de asma modificado:
- Médico diagnosticou Dermatite Atópica,
Sensibilização alérgica a pelo menos 1 aeroalérgeno (com IgE sérica positiva definida como valor ≥0,35 kU/L).
OU 2 critérios menores:
- Chiado não relacionado a resfriados,
- Eosinofilia no sangue periférico ≥4%,
- Sensibilização alérgica ao leite, ovos ou amendoim (definida por IgE sérica específica >0,35 kU/L.
- Pais/cuidadores/responsáveis legais dispostos e capazes de cumprir as visitas clínicas e procedimentos relacionados ao estudo.
- Pai(s)/cuidador(es)/responsável(s) legal(eis) capazes de compreender os requisitos do estudo.
- Os participantes/pais/cuidadores/responsáveis legais, conforme apropriado, devem ser capazes de compreender e preencher questionários relacionados ao estudo
- Peso corporal na triagem e randomização >5 kg e <30 kg.
- Pais ou cuidadores ou responsável legal capazes de dar consentimento informado assinado.
Critério de exclusão:
Os participantes serão excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:
- Asma grave com necessidade de uso crônico de corticosteroide oral/sistêmico (> 1 mês contínuo) no momento da inscrição na triagem.
- História de reação de hipersensibilidade sistêmica ou anafilaxia ao dupilumabe ou qualquer outra terapia biológica, incluindo qualquer excipiente.
- História de prematuridade (<34 semanas de gestação).
- Qualquer outra doença pulmonar crônica que prejudique a função pulmonar (por exemplo, fibrose cística, displasia broncopulmonar) ou doença pulmonar crônica de prematuridade ou necessidade de oxigênio por mais de 5 dias no período neonatal.
- História de asma com risco de vida (por exemplo, necessidade de intubação).
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um paciente em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dupilumabe (período duplo-cego)
Injeção subcutânea de dupilumabe conforme protocolo
|
Forma farmacêutica: Solução injetável Via de administração: Subcutânea
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo compatível com injeção subcutânea de dupilumabe de acordo com o protocolo
|
Forma farmacêutica: Solução injetável Via de administração: Subcutânea
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Parte A: Taxa anualizada de exacerbações graves de asma durante o período de tratamento de 52 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Taxa anualizada de exacerbações graves de asma durante o período de tratamento de 52 semanas.
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte B: Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (EAGs), eventos adversos de interesse especial (EAIEs) e EAs que levam à descontinuação permanente do tratamento
Prazo: Semana 52 até Semana 116
|
Incidência de TEAEs, SAEs, EAIEs e EAs levando à descontinuação permanente do tratamento.
|
Semana 52 até Semana 116
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Parte A: Taxa anualizada de hospitalização, pronto-socorro ou consulta de urgência por exacerbação de asma durante o período de tratamento de 52 semanas.
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Parte A: Taxa anualizada de exacerbações moderadas de asma durante o período de tratamento de 52 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Taxa anualizada de exacerbações moderadas de asma durante o período de tratamento de 52 semanas.
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Dose cumulativa de CI durante o período de tratamento de 52 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Parte A: Alteração da linha de base no uso médio semanal de medicação de alívio durante o período de tratamento de 52 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Parte A: Número médio de dias sem sintomas de asma (DWAS) usando o Diário Pediátrico do Cuidador de Asma (PACD) durante o período de tratamento de 52 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Um dia sem sintomas de asma (DWAS) é definido como um dia sem quaisquer sintomas de asma, uso de β-agonistas, uso de esteróides orais ou necessidade de cuidados urgentes para asma.
O PACD consiste em um registro diurno e noturno.
As questões sobre sintomas de asma diurna são pontuadas em uma escala de 6 pontos, de 0 (sem sintomas/interferência) a 5 (sintomas muito graves/interferência).
As perguntas noturnas são pontuadas em uma escala de 5 pontos, de 0 (sem tosse durante a noite e o cuidador não foi incomodado) a 4 (tossiu a noite toda e ficou perturbado a noite toda).
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Mudança desde o início até a semana 52 na pontuação de sintomas diurnos usando o registro diurno do PACD
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
O PACD consiste em um registro diurno e noturno.
As questões sobre sintomas de asma diurna são pontuadas em uma escala de 6 pontos, de 0 (sem sintomas/interferência) a 5 (sintomas muito graves/interferência).
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Incidência de TEAEs, SAEs, EAIEs e EAs levando à descontinuação permanente do tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Parte A: Mudança da linha de base até a semana 52 no Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) 4.0 Escala Genérica
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
O PedsQL mede a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças e adolescentes saudáveis e naqueles com condições de saúde agudas e crônicas.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor QVRS.
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Impressão global do cuidador sobre a mudança no controle da asma de seu filho (alteração CGI no controle da asma) na semana 52
Prazo: Semana 52
|
A mudança CGI no controle da asma é um questionário de 1 item que solicita ao cuidador que forneça a avaliação geral da mudança no controle da asma de seu filho em uma escala de 7 pontos, em comparação com o momento anterior ao início do tratamento do estudo.
As opções de resposta são: 0 = "Muito melhor", 1 = "Moderadamente melhor", 2 = "Um pouco melhor", 3 = "Sem alteração", 4 = "Um pouco pior", 5 = "Moderadamente pior", 6 = "Muito pior".
|
Semana 52
|
|
Parte A: Avaliação global do médico sobre a mudança no controle da asma da criança (mudança PGA no controle da asma) na semana 52
Prazo: Semana 52
|
A Avaliação Global do Médico sobre Mudança na Asma (PGA-mudança no controle da asma) é um questionário de 1 item que solicita ao médico que forneça a avaliação geral da mudança no controle da asma da criança em uma escala de 7 pontos, em comparação com o momento anterior a ele/ ela começou a fazer o tratamento do estudo.
As opções de resposta são: 0 = "Muito melhor", 1 = "Moderadamente melhor", 2 = "Um pouco melhor", 3 = "Sem alteração", 4 = "Um pouco pior", 5 = "Moderadamente pior", 6 = "Muito pior".
|
Semana 52
|
|
Parte A: Mudança da linha de base até a semana 52 na impressão global do cuidador sobre o controle da asma de seu filho (controle da asma CGI)
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
A Impressão Global do Cuidador sobre o controle da asma (CGI-Asthma Control) é um questionário de 1 item que solicita ao cuidador que forneça a avaliação do controle da asma de seu filho nos últimos 7 dias, em uma escala de 4 pontos para a última semana.
As opções de resposta são: 1 = “Não controlado”, 2 = “Um pouco controlado”, 3 = “Moderadamente controlado”, 4 = “Bem controlado”.
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Mudança da linha de base até a semana 52 na impressão global do cuidador sobre a gravidade da asma de seu filho (gravidade da asma CGI)
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
A Impressão Global do Cuidador sobre a gravidade da asma (CGI-Asthma Severity) é um questionário de 1 item que pede aos cuidadores que forneçam a avaliação do controle da asma de seu filho nos últimos 7 dias, em uma escala de 4 pontos para a última semana.
As opções de resposta são: 1 = “Nenhum”, 2 = “Leve”, 3 = “Moderado”, 4 = “Grave”.
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Mudança da linha de base até a Semana 52 na Avaliação Global do Médico do controle da asma da criança (controle da asma PGA).
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
A Avaliação Global do Controle da Asma pelo Médico é um questionário de 1 item que pede aos médicos que avaliem o controle da asma da criança nos últimos 7 dias em uma escala de 4 pontos na última semana.
As opções de resposta são: 1 = “Não controlado”, 2 = “Um pouco controlado”, 3 = “Moderadamente controlado”, 4 = “Bem controlado”.
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Mudança da linha de base até a semana 52 no teste de controle respiratório e da asma em crianças (TRACK)
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
TRACK é um questionário validado para preenchimento pelo cuidador de crianças em idade pré-escolar com sintomas consistentes com asma.
A pontuação total varia de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicaram melhor controle da asma.
|
Linha de base até a semana 52
|
|
Parte A: Alteração da linha de base no nível de eosinófilos no sangue nas semanas 24 e 52
Prazo: Linha de base para as semanas 24 e 52
|
Linha de base para as semanas 24 e 52
|
|
|
Parte A: Concentração de dupilumab no soro ao longo do tempo durante o período de tratamento de 52 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Parte A: Incidência de anticorpos antidrogas (ADA) emergentes do tratamento contra dupilumab ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Parte A: Resposta IgG à vacinação não viva
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Parte B: Taxa anualizada de eventos de exacerbações graves de asma durante o período de tratamento de 52 semanas da Parte B
Prazo: Semana 52 até Semana 104
|
Taxa anualizada de eventos de exacerbações graves de asma durante o período de tratamento de 52 semanas da Parte B.
|
Semana 52 até Semana 104
|
|
Parte B Concentração de dupilumabe no soro ao longo do tempo durante o período de tratamento de 52 semanas da Parte B
Prazo: Semana 52 até Semana 104
|
Semana 52 até Semana 104
|
|
|
Parte B: Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) emergentes do tratamento contra dupilumab ao longo do tempo
Prazo: Semana 52 até Semana 104
|
Semana 52 até Semana 104
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
21 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de dezembro de 2023
Primeira postagem (Real)
5 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EFC14771
- 2023-504331-41 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1246-7432 (Identificador de registro: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .