Efficacia e sicurezza di dupilumab sottocutaneo in partecipanti con asma/respiro sibilante asmatico di età compresa tra 2 e 2 anni
8 marzo 2024 aggiornato da: Sanofi
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di dupilumab nei bambini da 2 a
Si tratta di uno studio parallelo di Fase 3, a 2 bracci, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento con dupilumab nei bambini di età compresa tra 2 e <6 anni con asma non controllato e/o respiro sibilante asmatico grave ricorrente. Lo studio sarà condotto in 2 parti. La Parte A sarà uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 52 settimane, volto a valutare la sicurezza e l'efficacia di dupilumab nei bambini di età compresa tra 2 e <6 anni con asma non controllato e/o respiro sibilante asmatico grave ricorrente. Al termine della Parte A, a tutti i partecipanti idonei verrà offerta la partecipazione alla Parte B, una fase di estensione facoltativa in aperto.
I dettagli dello studio includono:
Parte A:
La durata dello studio della parte A sarà fino a 68 settimane, suddivise in uno screening di 4 settimane, un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up post-trattamento di 12 settimane. Per i partecipanti che sceglieranno di partecipare alla Parte B, la durata dello studio sarà fino a 120 settimane (periodo di trattamento aggiuntivo di 52 settimane).
Parte B:
Per i partecipanti che sceglieranno di partecipare alla Parte B, la durata dello studio sarà fino a 120 settimane (Parte A [screening di 4 settimane e un periodo di trattamento di 52 settimane] più un ulteriore periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo post-trattamento di 12 settimane periodo di follow-up del trattamento).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata per partecipante è fino a 120 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
90
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Numero di telefono: option 6 800-633-1610
- Email: Contact-US@sanofi.com
Luoghi di studio
-
-
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1414AIF
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 0320001
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1122AAK
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 0320002
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasile, 05403-000
- Reclutamento
- Instituto da Criança do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Site Number : 0760001
-
-
São Paulo
-
Sorocaba, São Paulo, Brasile, 18040-425
- Reclutamento
- Clinica de Alergia Martti Antila Site Number : 0760002
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S1G5
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1240007
-
-
-
-
Kentucky
-
Owensboro, Kentucky, Stati Uniti, 42301
- Reclutamento
- Allergy & Asthma Specialists, PSC Site Number : 8400002
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e <6 anni
- Diagnosi di asma o respiro sibilante asmatico grave ricorrente non controllato con ICS cronico per almeno 3 mesi con uso stabile di almeno una dose bassa di ICS per ≥ 1 mese prima della visita di screening 1 con evidenza di asma non controllato e/o respiro sibilante asmatico grave ricorrente *.
Almeno un criterio importante aggiuntivo dall’indice predittivo dell’asma modificato:
- Il medico ha diagnosticato la dermatite atopica,
Sensibilizzazione allergica ad almeno 1 aeroallergene (con IgE sierica positiva definita come valore ≥ 0,35 kU/L).
OPPURE 2 criteri minori:
- Respiro sibilante non correlato al raffreddore,
- Eosinofilia nel sangue periferico ≥4%,
- Sensibilizzazione allergica al latte, alle uova o alle arachidi (definita da IgE specifiche nel siero >0,35 kU/L.
- Genitore/i/tutore/i/tutore/i legale/i disposto/i e in grado di conformarsi alle visite cliniche e alle procedure relative allo studio.
- Genitore/i/tutore/i/tutore/i legale/i in grado di comprendere i requisiti dello studio.
- I partecipanti/genitore/i/tutore/i/tutore/i legale/i, a seconda dei casi, devono essere in grado di comprendere e completare i questionari relativi allo studio
- Peso corporeo allo screening e alla randomizzazione >5 kg e <30 kg.
- Genitori o tutori o tutore legale in grado di dare il consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:
- Asma grave con necessità di uso cronico di corticosteroidi orali/sistemici (>1 mese continuo) al momento dell'arruolamento per lo screening.
- Anamnesi di reazione di ipersensibilità sistemica o anafilassi a dupilumab o a qualsiasi altra terapia biologica, incluso qualsiasi eccipiente.
- Storia di prematurità (<34 settimane di gestazione).
- Qualsiasi altra malattia polmonare cronica che possa compromettere la funzione polmonare (ad esempio, fibrosi cistica, displasia broncopolmonare) o malattia polmonare cronica della prematurità o necessità di ossigeno per più di 5 giorni nel periodo neonatale.
- Storia di asma pericolosa per la vita (p. es., che richiede l'intubazione).
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a una sperimentazione clinica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Dupilumab (periodo in doppio cieco)
Iniezione sottocutanea di Dupilumab come da protocollo
|
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile. Via di somministrazione: sottocutanea
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente all'iniezione sottocutanea di dupilumab come da protocollo
|
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: sottocutanea
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Parte A: tasso annualizzato di riacutizzazioni asmatiche gravi durante il periodo di trattamento di 52 settimane
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Tasso annualizzato di riacutizzazioni asmatiche gravi durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
Parte B: Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di particolare interesse (AESI) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione permanente del trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 116
|
Incidenza di TEAE, SAE, AESI ed EA che portano all’interruzione permanente del trattamento.
|
Dalla settimana 52 alla settimana 116
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Parte A: tasso annualizzato di ospedalizzazione, visite al pronto soccorso o cure urgenti per riacutizzazione dell'asma durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
|
Parte A: tasso annualizzato di riacutizzazioni asmatiche moderate durante il periodo di trattamento di 52 settimane
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Tasso annualizzato di riacutizzazioni asmatiche moderate durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
Parte A: Dose cumulativa di ICS durante il periodo di trattamento di 52 settimane
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
|
Parte A: variazione rispetto al basale nell’uso medio settimanale di farmaci al bisogno durante il periodo di trattamento di 52 settimane
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
|
Parte A: Numero medio di giorni senza sintomi di asma (DWAS) utilizzando il Pediatric Asthma Caregiver Diary (PACD) durante il periodo di trattamento di 52 settimane
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Un giorno senza sintomi di asma (DWAS) è definito come un giorno senza sintomi di asma, uso di β-agonisti, uso di steroidi orali o necessità di cure urgenti per l’asma.
Il PACD consiste in una registrazione diurna e notturna.
Le domande sui sintomi asmatici diurni vengono valutate su una scala a 6 punti da 0 (nessun sintomo/interferenza) a 5 (sintomi/interferenze molto gravi).
Alle domande notturne viene assegnato un punteggio su una scala a 5 punti da 0 (nessuna tosse notturna e caregiver per nulla disturbato) a 4 (tosse tutta la notte e disturbi tutta la notte).
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
Parte A: variazione dal basale alla settimana 52 del punteggio dei sintomi diurni utilizzando la registrazione diurna del PACD
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Il PACD consiste in una registrazione diurna e notturna.
Le domande sui sintomi asmatici diurni vengono valutate su una scala a 6 punti da 0 (nessun sintomo/interferenza) a 5 (sintomi/interferenze molto gravi).
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
Parte A: Incidenza di TEAE, SAE, AESI ed EA che portano all'interruzione permanente del trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
|
Parte A: variazione dal basale alla settimana 52 nella scala generica PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory) 4.0
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
PedsQL misura la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acute e croniche.
I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore HRQOL.
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
Parte A: Impressioni globali del caregiver sul cambiamento nel controllo dell'asma del bambino (cambiamento CGI nel controllo dell'asma) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
|
Il cambiamento CGI nel controllo dell'asma è un questionario a 1 voce che chiede al caregiver di fornire la valutazione complessiva del cambiamento del controllo dell'asma del proprio bambino su una scala a 7 punti, rispetto a subito prima che lui/lei iniziasse a prendere il trattamento in studio.
Le scelte di risposta sono: 0 = "Molto meglio", 1 = "Leggermente migliore", 2 = "Leggermente migliore", 3 = "Nessun cambiamento", 4 = "Un po' peggio", 5 = "Leggermente peggiore", 6 = "Molto peggio".
|
Settimana 52
|
|
Parte A: Valutazione globale del medico del cambiamento del controllo dell'asma del bambino (cambiamento PGA nel controllo dell'asma) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
|
Il Physician Global Assessment of Change of Asthma (PGA-cambiamento nel controllo dell'asma) è un questionario composto da 1 elemento che chiede al medico di fornire la valutazione complessiva del cambiamento nel controllo dell'asma del bambino su una scala a 7 punti, rispetto a quello appena prima del cambiamento dell'asma. ha iniziato a prendere il trattamento in studio.
Le scelte di risposta sono: 0 = "Molto meglio", 1 = "Moderatamente migliore", 2 = "Un po' meglio", 3 = "Nessun cambiamento", 4 = "Un po' peggio", 5 = "Leggermente peggio", 6 = "Molto peggio".
|
Settimana 52
|
|
Parte A: variazione dal basale alla settimana 52 nell'impressione globale del caregiver sul controllo dell'asma del bambino (controllo dell'asma CGI)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Il Caregiver Global Impression of asma control (CGI-Asthma Control) è un questionario a 1 voce che chiede al caregiver di fornire la valutazione del controllo dell'asma del proprio bambino negli ultimi 7 giorni, su una scala a 4 punti per l'ultima settimana.
Le scelte di risposta sono: 1 = "Non controllato", 2 = "Leggermente controllato", 3 = "Moderatamente controllato", 4 = "Ben controllato".
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
Parte A: variazione dal basale alla settimana 52 nell'impressione globale del caregiver sulla gravità dell'asma del bambino (gravità dell'asma CGI)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Il Caregiver Global Impression of asma Severity (CGI-Asthma Severity) è un questionario a 1 voce che chiede ai caregiver di fornire la valutazione del controllo dell'asma del proprio bambino negli ultimi 7 giorni, su una scala a 4 punti per l'ultima settimana.
Le scelte di risposta sono: 1 = "Nessuno", 2 = "Lieve", 3 = "Moderato", 4 = "Grave".
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
Parte A: variazione dal basale alla settimana 52 nella valutazione globale del medico del controllo dell'asma del bambino (controllo dell'asma PGA).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Il Physician Global Assessment of asma control è un questionario a 1 voce che chiede ai medici di valutare il controllo dell'asma del bambino negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti nell'ultima settimana.
Le scelte di risposta sono: 1 = "Non controllato", 2 = "Leggermente controllato", 3 = "Moderatamente controllato", 4 = "Ben controllato".
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
Parte A: variazione dal basale alla settimana 52 nel test per il controllo dell'apparato respiratorio e dell'asma nei bambini (TRACCIA)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
TRACK è un questionario validato da compilare da parte del caregiver per bambini in età prescolare con sintomi compatibili con l'asma.
L'intervallo del punteggio totale è compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicavano un migliore controllo dell’asma.
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
Parte A: variazione rispetto al basale del livello di eosinofili nel sangue alle settimane 24 e 52
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 24 e 52
|
Riferimento alle settimane 24 e 52
|
|
|
Parte A: Concentrazione di dupilumab nel siero nel tempo durante il periodo di trattamento di 52 settimane
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
|
Parte A: Incidenza nel tempo degli anticorpi antifarmaco (ADA) contro dupilumab emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
|
Parte A: risposta IgG alla vaccinazione non viva
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
|
Riferimento fino alla settimana 52
|
|
|
Parte B: tasso annualizzato di eventi di riacutizzazione asmatica grave durante il periodo di trattamento di 52 settimane della Parte B
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 104
|
Tasso annualizzato di eventi di riacutizzazione asmatica grave durante il periodo di trattamento della Parte B di 52 settimane.
|
Dalla settimana 52 alla settimana 104
|
|
Parte B Concentrazione di dupilumab nel siero nel tempo durante il periodo di trattamento di 52 settimane della Parte B
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 104
|
Dalla settimana 52 alla settimana 104
|
|
|
Parte B: Incidenza degli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento contro dupilumab nel tempo
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 104
|
Dalla settimana 52 alla settimana 104
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
3 gennaio 2024
Completamento primario (Stimato)
21 dicembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
21 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 dicembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 dicembre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
5 gennaio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC14771
- 2023-504331-41 (Identificatore di registro: CTIS)
- U1111-1246-7432 (Identificatore di registro: ICTRP)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .