Um estudo de pessoas TAK-861 com narcolepsia tipo 1
15 de julho de 2026 atualizado por: Takeda
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do TAK-861 para o tratamento da narcolepsia com cataplexia (narcolepsia tipo 1)
O objetivo principal deste estudo é saber a eficácia do TAK-861 na melhoria da sonolência excessiva durante o dia (chamada sonolência diurna excessiva ou SDE) após 3 meses de tratamento.
Outros objetivos são aprender quão eficaz é o TAK-861 na redução do número de ataques repentinos e inesperados de fraqueza muscular enquanto permanece consciente (cataplexia) em uma semana; aprender o efeito que o TAK-861 tem na capacidade dos participantes de manter a atenção, a qualidade de vida geral do participante, o espectro dos sintomas da narcolepsia e as funções da vida diária; e aprender sobre a segurança do TAK-861.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O medicamento testado neste estudo é denominado TAK-861. TAK-861 está sendo testado para avaliar sua eficácia e segurança em participantes com narcolepsia com cataplexia (narcolepsia tipo 1 [NT1]).
O estudo inscreverá aproximadamente 93 participantes. Os participantes serão designados aleatoriamente (por acaso, como jogar uma moeda) para um dos dois grupos de tratamento:
- TAK-861
- Placebo
O medicamento do estudo será administrado por 12 semanas. Este ensaio multicêntrico será conduzido globalmente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
105
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Glebe, New South Wales, Austrália
- Takeda Site 1
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Alken, Bélgica
- Takeda Site 2
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Erpent, Bélgica, 5101
- Takeda Site 3
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Ghent, Bélgica, 9000
- Takeda Site 25
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Leuven, Bélgica, 3000
- Takeda Site 24
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Liège, Bélgica, 4000
- Takeda Site 23
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Guangdong, China
- Takeda Site 26
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China
- Takeda Site 4
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China
- Takeda Site 27
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Takeda Site 28
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Seoul, Coréia do Sul, 3080
- Takeda Site 12
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Daegu
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Seoul, Daegu, Coréia do Sul, 41931
- Takeda Site 11
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Gyeonggi-do
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Suwon, Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 16247
- Takeda Site 10
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Barcelona, Espanha, 08035
- 28003
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Madrid, Espanha
- Takeda Site 13
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Helsinki, Finlândia, 380
- Takeda Site 20
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Tampere, Finlândia, 33520
- Takeda Site 21
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Bron, França
- Takeda Site 6
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Marseille, França, 13385
- Takeda Site 14
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Montpellier, França
- Takeda Site 5
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Nantes, França, 44093
- Takeda Site 15
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Bordeaux
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Léon, Bordeaux, França, 33076
- Takeda Site 16
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Bologna, Itália, 40139
- Takeda Site 7
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Pozzilli, Itália, 86077
- Takeda Site 17
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Roma, Itália
- Takeda Site 8
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Krakow, Polônia
- Takeda Site 9
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Uppsala, Suécia
- Takeda Site 19
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Linz, Áustria, 4020
- Takeda Site 22
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem índice de massa corporal (IMC) na faixa de 18 a 40 quilogramas por metro quadrado (kg/m^2).
- O participante tem um diagnóstico de NT1 da Classificação Internacional de Distúrbios do Sono, Terceira Edição (ICSD-3) ou Classificação Internacional de Distúrbios do Sono, Terceira Edição, Revisão de Texto (ICSD-3-TR).
- O participante tem ≥4 episódios parciais ou completos de cataplexia/semana (WCR).
- O participante é positivo para o genótipo do antígeno leucocitário humano (HLA) HLA-DQB1*06:02 ou os resultados do radioimunoensaio indicam que a concentração de orexina (OX)/hipocretina-1 no líquido cefalorraquidiano (LCR) do participante é ≤110 picogramas por mililitro (pg/ mL) [ou menos de um terço dos valores médios obtidos em participantes normais dentro do mesmo ensaio padronizado].
Critério de exclusão:
- O participante tem um distúrbio médico atual, além da narcolepsia com cataplexia, associado à SDE.
- O participante: (a) tem histórico de infarto do miocárdio; (b) tem histórico de doença hepática clinicamente significativa, doença da tireoide, doença arterial coronariana, anormalidade do ritmo cardíaco ou insuficiência cardíaca; ou (c) tem qualquer condição médica (como doença cardiovascular, pulmonar, renal ou gastrointestinal instável).
- O participante tem doença gastrointestinal atual ou recente (dentro de 6 meses) que se espera que influencie a absorção de medicamentos.
- O participante tem histórico de câncer nos últimos 5 anos.
- O participante tem uma história clinicamente significativa de traumatismo cranioencefálico ou traumatismo cranioencefálico.
- O participante tem histórico de epilepsia, convulsão ou convulsão.
- O participante tem qualquer transtorno psiquiátrico instável atual ou episódio depressivo maior (EDM) ativo atual ou um EDM ativo nos últimos 6 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Participants received oveporexton matching placebo tablets, orally, twice daily (BID) for 12 weeks.
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Comprimido placebo compatível com TAK-861.
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Experimental: TAK-861
Participants received oveporexton tablets, 2 milligrams (mg), orally, BID for 12 weeks.
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Comprimido oral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Change From Baseline to Week 12 in Mean Sleep Latency From the Maintenance of Wakefulness Test (MWT) Wake Trials
Prazo: Baseline, Week 12
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The MWT evaluates a person's ability to remain awake under soporific conditions for a defined period of time.
Because there is no biological measure of wakefulness, wakefulness is measured indirectly by the inability or delayed tendency to fall asleep.
This tendency to fall asleep is measured via electroencephalography-derived sleep latency in the MWT.
The MWT consists of four 40-minute sessions (trials) done 2 hours apart.
Sleep latency in each session was recorded.
Participants were required to stay awake in between the four sessions.
A positive change from baseline indicates an improvement.
The linear MMRM was used for analysis.
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Baseline, Week 12
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Change From Baseline to Week 12 in ESS Total Score
Prazo: Baseline, Week 12
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The ESS provides individuals with 8 different situations of daily life and asks them how likely they are to fall asleep in those situations (scored 0 to 3) and to try to imagine their likelihood of dozing even if they have not actually been in the identical situation; the scores are summed to give an overall score of 0 to 24.
Higher scores indicate stronger subjective daytime sleepiness.
A negative change from baseline indicates an improvement.
The linear mixed effects model for repeated measures (MMRM) was used for analysis.
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Baseline, Week 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Weekly Cataplexy Rate (WCR) at Week 12
Prazo: Week 12
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Participants completed a daily participant-reported cataplexy diary to record self-reported episodes of cataplexy attacks.
WCR = (total number of cataplexy attacks over a number of non-missing diary days for a given period/number of non-missing diary days in that period) * 7. The generalized estimating equations (GEE) model was used for analysis.
Reported here is the estimated mean of incidence rate with a 95 percent (%) confidence interval (CI).
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Week 12
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Change From Baseline to Week 12 in Mean Number of Lapses on the Psychomotor Vigilance Test (PVT)
Prazo: Baseline, Week 12
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The PVT is a simple reaction performance task that aims to measure sustained attention.
The mean number of lapses (delayed responses to a visual cue from intraday sessions) from the two 10-minute intraday sessions was used as a measure of objective sustained attention.
A negative change from baseline indicates an improvement.
A constrained Longitudinal Data Analysis (cLDA) model was used to analyze the mean number of lapses and to estimate change from baseline at each visit.
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Baseline, Week 12
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Proportion of Participants With Improved Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score at Week 12
Prazo: Week 12
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The PGI-C is a participant self-rated scale to assess change in daytime sleepiness and overall narcolepsy symptoms.
The PGI-C includes 7 items being scored from 1 (best outcome) to 7 (worst outcome) with 4 being no change.
Responders were the participants reporting "1=very much improved" or "2=much improved" on PGI-C.
Responder rate (proportion of participants who were responders) was estimated using a GEE model.
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Week 12
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Change From Baseline to Week 12 in Narcolepsy Severity Scale for Clinical Trials (NSS-CT) Total Score
Prazo: Baseline, Week 12
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The NSS-CT is a 15-item self-administered questionnaire that assesses the severity and consequences of the 5 major narcolepsy symptoms such as daytime sleepiness, cataplexy, hallucinations, sleep paralysis, and disturbed nighttime sleep (DNS) with a total score range of 0 to 57 (sum of 6 items that assess symptoms severity are rated using a six-point Likert scale [0-5] and 9 items that describe the symptom effect on daily life are rated using a four-point Likert scale [0-3]).
Higher total scores mean a worse outcome.
A negative change from baseline indicates an improvement.
The linear MMRM was used for analysis.
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Baseline, Week 12
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Change From Baseline to Week 12 in Functional Impacts of Narcolepsy Instrument (FINI) Domain Scores
Prazo: Baseline, Week 12
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The FINI measures the functional impacts of narcolepsy across 6 domains Tiredness (items 1-7), Cognitive Functioning (items 8-12), Cataplexy (items 13-17), Social Activities (items 18-21), Everyday Activities (items 22-25), and Everyday Responsibilities (items 26-28).
Each item asks about the impact that narcolepsy has had on their daily functioning during the past 7 days, and is scored from 0 to 4, where 0 indicates the best health and 4 the worst.
An average score is calculated for each domain and then standardized to a 0-100 scale, where 0 indicates the best health and 100 the worst health.
Standardized score = average score/4 × 100.
A negative change from baseline indicates and improvement.
The linear MMRM was used for analysis.
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Baseline, Week 12
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Change From Baseline to Week 12 in Short Form-36 Survey (SF-36) Mental and Physical Component Scores
Prazo: Baseline, Week 12
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The SF-36 is a 36-item, participant-reported survey of participant health that assesses the quality of life and includes both physical and mental components.
It consists of 8 scaled scores (vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, mental health), which contribute variably to the physical and mental component summary scores.
The component summary is scored based on a normal value of 50 based on US population average, with a normative range considered from 45-55.
The lower the score the more disability.
A positive change from baseline indicates an improvement, and a change greater than 3 points is considered minimally clinically meaningful.
The linear MMRM was used for analysis.
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Baseline, Week 12
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Number of Participants With At Least One Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE)
Prazo: Up to 16 weeks
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An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a pharmaceutical product.
A TEAE is defined as any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with a study intervention or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the study intervention or medicinal product.
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Up to 16 weeks
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Real)
4 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
4 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
17 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-861-3002
- 2024-511998-30-00 (Ctis: EU CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados desidentificados de participantes individuais (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estes IPDs serão fornecidos num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD dos estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade do paciente, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para abordar os objetivos da pesquisa, nos termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .