Образование и уход при РЕДКИХ заболеваниях: эффективность целевого психообразовательного вмешательства среди педиатрических пациентов с редкими заболеваниями

1. Предыстория 1.1. Редкие заболевания Редкие заболевания определяются как серьезные заболевания, которые поражают лишь очень небольшое количество людей по сравнению с общей популяцией. Более 8000 различных редких заболеваний чаще всего поражают детей и охватывают огромный гетерогенный клинический спектр, связанный главным образом с хроническим или прогрессирующим течением заболевания. Помимо клинического и экономического бремени хронического заболевания, пациенты с редкими заболеваниями сталкиваются также с «бременем редких заболеваний», которое описывает сопутствующие проблемы, вызванные редкостью заболевания. 1-3Хотя достижения в области исследований редких заболеваний значительно улучшили диагностические и терапевтические стратегии при редких заболеваниях, психосоциальная помощь по-прежнему не является частью рутинной помощи при редких заболеваниях. 4 1.2. Собственная предыдущая работа Команда исследователей имеет большой опыт как в молекулярной характеристике 5-16, так и в клинической помощи 17-21 редких и ультраредких заболеваний, а также в психосоциальной помощи 22-27 педиатрическим пациентам в острых и хронических стрессовых ситуациях. Основываясь на этом опыте, исследователи разработали программу психообразовательного вмешательства для детей и подростков, страдающих редким заболеванием, под названием «Образование и уход в РЕДКИХ заболеваниях». Рисунок 1.

   Education & Care in RARE (https://www.youtube.com/watch?v=R3fr-q-6JIw) — это краткосрочная, структурированная, ориентированная на ресурсы и дружественная к детям программа психообразования для детей и подростков с редкими заболеваниями. . Он способствует распространению знаний и знаний о редких заболеваниях у детей с целью снижения психосоциального бремени редких заболеваний и повышения индивидуальной компетентности в лечении редких заболеваний и улучшения качества их жизни. Education & Care in RARE может использоваться для лечения всех редких педиатрических заболеваний. Это имеет большое преимущество, заключающееся в том, что пользователям необходимо обучаться использованию только одной программы. Рисунок 1. Education & Care в RARE используется во время клинического лечения в поликлинике клинической генетики отделения педиатрии и подростковой медицины отделения детской пульмонологии, аллергологии и эндокринологии. Обучение и уход в RARE в настоящее время недоступны в рамках плановой помощи за пределами этой специализированной амбулаторной клиники. Пострадавшие дети, которые прошли обучение и уход в RARE во время клинического лечения, оценили эту программу как очень полезную и поддерживающую. На сегодняшний день не проводилось исследования эффективности образования и ухода в RARE.

2. Цели и гипотезы исследования 2.1. Цели Целью данного исследования является изучение эффективности обучения и ухода при РЕДКИХ заболеваниях в плане знаний о редких заболеваниях и психического благополучия педиатрических пациентов с редкими заболеваниями.

   В качестве основной цели следователи оценят

   > Влияние образования и ухода в RARE на шкалы самооценки участников относительно знаний о редких заболеваниях и благополучия по сравнению с контрольной группой.

   В качестве второстепенных целей исследователи будут оценивать

   • Влияние образования и ухода в RARE на экспертные рейтинговые шкалы знаний участников о редких заболеваниях и способностей справляться с конкретными проблемами, связанными с редкими заболеваниями, по сравнению с контрольной группой.
   • Влияние образования и ухода в RARE на общие анкеты по качеству жизни и психическому благополучию по сравнению с контрольной группой.
   • Смягчение воздействия (например, возраста, диагноза редкого заболевания, дополнительного диагноза) на эффективность образования и ухода при РЕДКИХ заболеваниях.
   • Долгосрочное влияние обучения и ухода в RARE на знания участников о редких заболеваниях и на психическое здоровье.
   • Различия качества жизни и психического благополучия детей и подростков с редкими заболеваниями по сравнению с нормой.
   • Поскольку это первое исследование по вопросам образования и ухода в RARE, мы также оценим удовлетворенность вмешательством групп вмешательства и экспертов, применяющих его.

   2.2. Гипотезы

   В частности, следователи проверят следующие гипотезы:

   Основная гипотеза:

   • H1: Образование и уход в RARE окажут различное влияние на изменения в знаниях и благополучии, связанных с редкими заболеваниями (Шкала самооценки редких заболеваний), между временными точками исследования T0 и T1 в группе вмешательства по сравнению с группой вмешательства. контрольная группа списка ожидания.

   Вторичные гипотезы:

   • H2: Образование и уход в RARE окажут различное влияние на изменение мнения экспертов относительно знаний и компетенций участников (экспертная рейтинговая шкала по редким заболеваниям) между временными точками исследования T0 и T1 в группе вмешательства по сравнению с группой вмешательства. группа управления списком ожидания.
   • H3: Образование и уход в RARE окажут различное влияние на изменение качества жизни (самоотчет KINDLR) и психического благополучия (самоотчет SDQR) между временными точками исследования T0 и T1 в группа вмешательства по сравнению с контрольной группой списка ожидания.
   • H4: Возраст участников (H4a), уровень образования (H4b) и интеллектуальные способности (H4c) будут смягчать влияние образования и ухода в RARE на знания и благополучие участников о редких заболеваниях (шкала самооценки редких заболеваний, Экспертная рейтинговая шкала редких заболеваний). Образование и уход в RARE окажут более сильное воздействие на участников старшего возраста, участников с более высоким уровнем образования и участников с нормальными интеллектуальными способностями.
   • H5: Образование и уход в RARE окажут различное влияние на долгосрочные изменения в знаниях и благополучии (Шкала самооценки редких заболеваний, H5a), мнение экспертов относительно знаний и компетенций участников (Эксперт по редким заболеваниям). Рейтинговая шкала, H5b) и изменение качества жизни (самоотчет KINDLR, сторонний отчет KINDLR, H5c) и благополучия психического здоровья (самоотчет SDQR, SDQR) сторонний отчет, H5d) между временными точками исследования T0 и T2 в группе вмешательства.

   H6: Редкие заболевания влияют на качество жизни (самоотчет KINDLR, сторонний отчет KINDLR) и психическое здоровье (самоотчет SDQR, сторонний отчет SDQR) у педиатрических пациентов с редкими заболеваниями, на этапе T0 в группе вмешательства и в контрольной группе списка ожидания по сравнению с нормальными данными.

3. Оригинальность и научная инновация

   В течение 6-летнего периода, с 2018 по 2024 год, в MUW, основываясь на опыте узкоспециализированной, многопрофессиональной и междисциплинарной экспертной группы, исследователи изобрели образование и уход в RARE:

   https://www.youtube.com/watch?v=R3fr-q-6JIw Education & Care in RARE — это первая целевая психообразовательная программа, которую можно применять при всех 8000 редких заболеваниях. Это имеет большое преимущество, заключающееся в том, что пользователям необходимо обучаться использованию только одной программы.

   Education & Care in RARE — это краткосрочная, структурированная, ресурсоориентированная и дружественная к детям программа психообразования для детей и подростков с редкими заболеваниями. Он способствует распространению знаний и знаний о редких заболеваниях у детей с целью снижения психосоциального бремени редких заболеваний и повышения индивидуальной компетентности в лечении редких заболеваний и улучшения качества их жизни. Education & Care in RARE может использоваться для лечения всех редких педиатрических заболеваний.

4. Дизайн исследования 4.1. Тип исследования Это исследование представляет собой проспективное рандомизированное контролируемое исследование с участием двух групп ожидания, в котором будет проверена эффективность целевого психообразования с обучением и уходом при РЕДКИХ заболеваниях у педиатрических пациентов с редкими заболеваниями. Участники будут случайным образом распределены (распределение 1:1) либо в группу вмешательства, которая получает выгоду от программы Education & Care in RARE, либо в контрольную группу списка ожидания, которая также получит вмешательство Education & Care in RARE после завершения группы вмешательства. это. Две независимые группы (IG против WLG) будут оцениваться в разное время измерения (в IG: исходный уровень T0, момент времени после вмешательства T1 и период наблюдения через 3–6 месяцев; в WLG исходный уровень T0 и T1, момент времени после вмешательства). Т2 и наблюдение через 3–6 месяцев (Т3).

4.2. Вмешательство

Вмешательство в этом исследовании представляет собой целевое психообразование в отношении редких педиатрических заболеваний с использованием обучения и ухода в RARE. Чтобы обеспечить стандартизированное применение вмешательства, реализация и цели вмешательства с использованием образования и ухода в RARE определяются следующим образом:

4.2.1. Стандартизация – применение вмешательства

• Все участвующие центры прошли однодневный семинар, чтобы научиться использовать программу Education & Care in RARE.
• Вмешательство (программа «Образование и уход в RARE») проводится индивидуально (обученный член медицинской бригады и участник педиатрического исследования).
• Консультация группы медицинской и психосоциальной помощи участника перед применением вмешательства для обеспечения передачи знаний гарантированного качества относительно конкретного редкого заболевания отдельного участника исследования.
• Выполнение программы Education & Care in RARE от начала до конца (главы 1–4) в соответствии с Руководством Education & Care in RARE.
• Завершение обучения и ухода в RARE в течение 8 недель. В течение этого 8-недельного периода для завершения программы Education & Care in RARE можно использовать различное количество сессий и различную продолжительность сессий.

4.2.2. Стандартизация – цели вмешательства

Основные учебные цели вмешательства, которые должны быть достигнуты с помощью вмешательства, определяются следующим образом:

• Установление трех названий редкого заболевания

  • название редкого заболевания в медицинской системе
  • название редкого заболевания в социальной системе пациента
  • что говорить, если пациент не хочет говорить о редком заболевании
• Приобретение знаний об основных редких заболеваниях (например. знания о карте неотложной помощи, знания об особых факторах риска, знания об этиологии, этиологии симптомов заболеваний и здоровых функциях организма)
• Приобретение знаний о редких заболеваниях в целом
• Приобретение навыков борьбы с редкими заболеваниями в повседневной жизни.
• Эмоциональная разгрузка ребенка 4.3. Условия Это многоцентровое исследование будет проводиться в педиатрических центрах Австрии, имеющих специальный опыт диагностики и лечения пациентов с редкими заболеваниями у детей.

4.4. Статистический анализ, размер выборки 4.4.1. Статистический анализ Статистический анализ был запланирован в сотрудничестве с Институтом медицинской статистики, Центром медицинских данных Венского медицинского университета.

Сначала будет применен t-тест для проверки основной цели: различий в знаниях и благополучии участников (шкала самооценки редких заболеваний) между временными точками исследования T0 и T1 в группе вмешательства по сравнению с контрольной группой из списка ожидания. группа. Для обеих групп будут сообщены средние значения и стандартные отклонения. В случае асимметричного распределения будет рассчитан критерий Уилкоксона и сообщены медиана и межквартильный размах. Уровень значимости будет установлен на уровне 0,05. В случае отсутствия значений для момента времени исследования Т1 для первичного анализа будут рассматриваться только доступные случаи. Анализ чувствительности будет выполнен для сравнения исходных данных пациентов с полными данными и пациентов с отсутствующими данными (описательная статистика, поскольку ожидается лишь небольшое количество пропущенных значений).

Тесты для вторичных конечных точек: H2, H3 и H5 (разница в изменении экспертных рейтинговых шкал, качества жизни и психического благополучия, компетенций и психического благополучия) анализируются так же, как и основная цель. Чтобы проанализировать независимые переменные: возраст, уровень образования и интеллектуальные способности при изменении «Шкалы самооценки редких заболеваний», сначала будет рассчитан одномерный анализ ковариаций (Ancova), а во-вторых, будет выполнен множественный Ancova с независимыми переменными возраста, образовательный уровень и интеллектуальные способности и группа. Для вторичного анализа уровень значимости будет установлен на уровне 0,05. Корректировка на множественность производиться не будет, а значения p будут интерпретироваться описательно.

Описательная статистика будет использоваться для обобщения исходных характеристик набранных участников. Исходные характеристики будут представлены в таблице для всей зарегистрированной выборки. Чтобы проверить исходные различия между двумя группами в отношении теоретических и практических знаний, а также t-тесты эмоций для независимых выборок. Удовлетворенность программой Education & Care in RARE для групп вмешательства и экспертов, применяющих ее (оценка пациентов программы Education & Care in RARE, на T1 и T2). Категориальные переменные будут представлены в абсолютных частотах и ​​процентах. Непрерывные переменные будут указаны в виде средних значений и стандартных отклонений и представлены в таблицах. Статистический анализ будет проводиться с использованием SPSS 24 (IBM Corporation, Армонк, Нью-Йорк, США).

4.4.2. Расчет размера выборки Расчет размера выборки был выполнен для основного результата исследования «различия в шкалах самооценки участников относительно знаний о редких заболеваниях и благополучии (шкала самооценки редких заболеваний) до и после вмешательства с образованием и уходом в РЕДКИЙ". Оценка размера выборки проводилась с использованием R (версия 4.4.1, библиотека pwr). Мы основывали расчет размера выборки на параметрах, полученных из некоторых внутренних пилотных данных, где мы наблюдали стандартное отклонение 0,55 для изменения между T0 и T1 (группа вмешательства). Однако, поскольку исследуемая популяция будет очень разнородной (например, более 8000 потенциальных различных редких заболеваний, высокая вариативность знаний об основном редком заболевании в исследуемой популяции…), мы рассматриваем более консервативные оценки для расчета размера выборки. Эти оценки следует рассматривать как расплывчатые приближения. Таким образом, предполагая, что стандартное отклонение одинаково для группы вмешательства и контрольной группы, мы выполнили несколько расчетов размера выборки для стандартных отклонений 0,55, 0,8 и 1, а также несколько размеров эффекта (разности разностей) для двустороннего t-критерия для независимых группы (уровень значимости 0,05 и мощность 0,8). Результаты можно найти ниже. Исходя из этого, оценки размера выборки показывают, что мы сможем обнаружить разницу различий 0,5, когда стандартное отклонение разницы в обеих группах составляет 0,8 с размером выборки 49 участников в каждой группе и с учетом процента отсева 15 человек. %.

4.4.3. Методы предотвращения предвзятости. Участники будут рандомизированы с использованием онлайн-рандомизации (https://www.meduniwien.ac.at/web/mitarbeiterinnen/it-hilfe-support/it4science/plattformen/randomizer/).

Пациенты будут рандомизированы в блоки со случайной длиной блоков от 4 до 8 и стратифицированы по центру. 4.4.5. Набор участников Это проспективное рандомизированное контролируемое исследование будет проводиться в нескольких педиатрических центрах Австрии, которые занимаются диагностикой и лечением пациентов с редкими заболеваниями детского возраста. В участвующих центрах во время плановых осмотров к участию в исследовании приглашаются пациенты, соответствующие критериям включения и исключения.

Подробно об исследовании пациенты и их законные опекуны информируются лечащими врачами или психологом во время личного собеседования. Письменная информация о проекте предназначена для детей и подростков разных возрастных групп (возраст в годах: 8-10, 11-14, 15-18, старше 18 лет) и для родителей/опекунов. Если вопросов больше нет, получается письменное согласие.