Запрос на IND для одного пациента для использования тоцилизумаба из соображений сострадания/неотложной помощи

Это исследование предназначено для одного субъекта с ювенильным идиопатическим артритом, не отвечающим на все лицензированные методы лечения ЮИА, а некоторые из них лицензированы только для лечения ревматоидного артрита. В настоящее время он прикован к инвалидной коляске и полностью зависит от повседневной деятельности и ухода за собой. Он испытывает постоянную боль, имеет сильное повышение температуры и отек почти всех суставов, включая ВНЧС, шею, плечи, локти, запястья, пястно-фаланговые суставы и суставы пальцев (даже некоторые ДМФ), тазобедренные, коленные, голеностопные, подтаранные и межпредплюсневые суставы, пястно-фаланговые и пястно-фаланговые суставы. ИП суставы пальцев стопы.

Препарат в дозе 8 мг/кг будет вводиться внутривенно каждые 2 недели при тщательном изучении безопасности и мониторинге.

Лечение будет контролироваться каждые 2 недели. Эффективность будет измеряться с использованием ранее опубликованных определений ACR Pedi 30, 50 и 90 на основании: 1) общей оценки врачом активности заболевания; 2) оценка родителем/пациентом общего самочувствия; 3) функциональная способность; 4) количество суставов с активным артритом; 5) количество суставов с ограниченным объемом движений; 6) скорость оседания эритроцитов.