Целевой режим кондиционирования бусульфаном и флударабином для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при хронической гранулематозной болезни (ХГБ)
17 ноября 2013 г. обновлено: Seoul National University Hospital
В этом исследовании исследователи планируют использовать оптимальную дозу бусульфана посредством фармакокинетического исследования при трансплантации стволовых клеток у пациентов с ХГБ.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Хроническая гранулематозная болезнь является одним из редких врожденных иммунодефицитов, которые можно вылечить с помощью трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Предыдущий режим миелоаблативного кондиционирования имел проблемы, связанные с тяжелой токсичностью, а немиелоабляционный режим кондиционирования связан с риском отторжения трансплантата. В последнее время у пациентов с лейкемией обычно применяли режим миелоаблативного кондиционирования пониженной интенсивности с бусульфаном и флударабином.
Бусульфан является высокотоксичным препаратом с узким терапевтическим окном. В этом исследовании мы планируем использовать оптимальную дозу бусульфана посредством фармакокинетических исследований при трансплантации стволовых клеток у пациентов с ХГБ.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
5
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ji Won Lee, MD
- Номер телефона: 82 2 2072 0177
- Электронная почта: agnesjw@hanmail.net
Места учебы
-
-
Daehangno, Jongno-gu
-
Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Корея, Республика
- Рекрутинг
- Seoul National University Hospital
-
Контакт:
- Ji Won Lee, MD
- Номер телефона: 82 2 2072 0177
- Электронная почта: agnesjw@hanmail.net
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом ХГД.
- Пациенты, нуждающиеся в трансплантации гемопоэтических стволовых клеток с режимом кондиционирования на основе бусульфана.
- Возраст: Без ограничений.
- Статус производительности: ECOG 0-2.
- Пациенты не должны иметь значительного функционального дефицита в основных органах, но следующие критерии приемлемости могут быть изменены в отдельных случаях.
- Сердце: фракция укорочения > 30% и фракция выброса > 45%.
- Печень: общий билирубин < 2 × верхняя граница нормы; АЛТ < 3 × верхняя граница нормы.
- Почки: креатинин <2 × нормы или клиренс креатинина (СКФ) > 60 мл/мин/1,73 м2.
- У пациентов должны отсутствовать какие-либо активные вирусные инфекции или активная грибковая инфекция.
- Подходящий донор имеется.
- Пациенты (или один из родителей, если возраст пациентов < 20 лет) должны подписать информированное согласие.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Бусульфан
Первая доза: бусульфан (120 мг/м2 внутривенно один раз в день) (для детей младше 1 года: 80 мг/м2) Вторая до четвертая доза: согласно ежедневному фармакокинетическому исследованию
|
Первая доза: бусульфан (120 мг/м2 внутривенно один раз в день) (если возраст
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость приживления
Временное ограничение: 1 месяц после трансплантации
|
Оценить скорость приживления трансплантата после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
|
1 месяц после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Смертность и токсичность, связанные с трансплантацией
Временное ограничение: Через 1, 3, 6 и 12 месяцев после трансплантации
|
Оценить годовую бессобытийную выживаемость после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, токсичность, связанную с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, острую и хроническую РТПХ, смертность, связанную с лечением, и частоту рецидивов.
|
Через 1, 3, 6 и 12 месяцев после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2011 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 декабря 2013 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 марта 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 апреля 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 апреля 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
19 ноября 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 ноября 2013 г.
Последняя проверка
1 ноября 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Лимфопролиферативные заболевания
- Лимфатические заболевания
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Лейкоцитарные нарушения
- Бактерицидная дисфункция фагоцитов
- Гранулема
- Гранулематозная болезнь, хроническая
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Бусульфан
Другие идентификационные номера исследования
- SNUCH-SCT -1002
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .