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Busulfan mirato, regime di condizionamento con fludarabina per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche nella malattia granulomatosa cronica (CGD)

17 novembre 2013 aggiornato da: Seoul National University Hospital
In questo studio i ricercatori prevedono di utilizzare la dose ottimale di busulfan attraverso uno studio di farmacocinetica nel trapianto di cellule staminali di pazienti affetti da CGD.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia granulomatosa cronica è una delle rare immunodeficienze congenite che possono essere curate con il trapianto di cellule staminali emopoietiche. Il precedente regime di condizionamento mieloablativo presenta problemi legati alle gravi tossicità e il regime di condizionamento non mieloablativo presenta il rischio di fallimento dell'innesto. Recentemente, il regime di condizionamento mieloablativo a intensità ridotta con busulfan e fludarabina è stato solitamente utilizzato nei pazienti affetti da leucemia.

Busulfan è un farmaco altamente tossico con finestra terapeutica ristretta. In questo studio intendiamo utilizzare la dose ottimale di busulfan attraverso lo studio di farmacocinetica nel trapianto di cellule staminali di pazienti affetti da CGD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Daehangno, Jongno-gu
      • Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Corea, Repubblica di
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di CGD.
  • Pazienti che necessitano di trapianto di cellule staminali emopoietiche con regime di condizionamento a base di busulfan.
  • Età: Nessun limite.
  • Stato prestazionale: ECOG 0-2.
  • I pazienti devono essere privi di deficit funzionali significativi negli organi principali, ma i seguenti criteri di ammissibilità possono essere modificati in singoli casi.
  • Cuore: frazione di accorciamento > 30% e frazione di eiezione > 45%.
  • Fegato: bilirubina totale < 2 × limite superiore della norma; ALT <3 × limite superiore della norma.
  • Rene: creatinina <2 × normale o clearance della creatinina (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
  • I pazienti devono essere privi di qualsiasi infezione virale attiva o infezione fungina attiva.
  • È disponibile un donatore appropriato.
  • I pazienti (o uno dei genitori se i pazienti di età < 20 anni) devono firmare il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Busulfano
Prima dose: busulfan (120 mg/m2 ev una volta al giorno) (se età <1 anno: 80 mg/m2) Dalla seconda alla quarta dose: secondo lo studio di farmacocinetica giornaliero
Droga: Busulfano
Prima dose: busulfan (120 mg/m2 iv una volta al giorno) (se età

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di attecchimento
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
Valutare il tasso di attecchimento dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche.
1 mese dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità e tossicità correlate al trapianto
Lasso di tempo: 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
Per valutare la sopravvivenza libera da eventi a 1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, le tossicità associate al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, la GVHD acuta e cronica, la mortalità correlata al trattamento e il tasso di recidiva.
1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

19 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 novembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2013

Ultimo verificato

1 novembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNUCH-SCT -1002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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