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Bussulfano direcionado, regime de condicionamento de fludarabina para transplante de células-tronco hematopoiéticas na doença granulomatosa crônica (CGD)

17 de novembro de 2013 atualizado por: Seoul National University Hospital
Neste estudo, os investigadores planejam usar a dose ideal de bussulfano por meio de estudo farmacocinético no transplante de células-tronco de pacientes com DGC.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença granulomatosa crônica é uma das raras imunodeficiências congênitas que podem ser curadas por transplante de células-tronco hematopoiéticas. O regime de condicionamento mieloablativo anterior tem problemas relacionados às toxicidades graves, e o regime de condicionamento não mieloablativo tem o risco de falha do enxerto. Recentemente, o regime de condicionamento mieloablativo de intensidade reduzida com busulfan e fludarabina foi usado geralmente em pacientes com leucemia.

O busulfan é um fármaco altamente tóxico com estreita janela terapêutica. Neste estudo planejamos usar a dose ideal de bussulfano através do estudo farmacocinético no transplante de células-tronco de pacientes com DGC.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

5

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
    • Daehangno, Jongno-gu
      • Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Republica da Coréia
        • Recrutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes diagnosticados como DGC.
  • Pacientes que necessitam de transplante de células-tronco hematopoiéticas com regime de condicionamento baseado em bussulfano.
  • Idade: Sem limite.
  • Status de desempenho: ECOG 0-2.
  • Os pacientes devem estar livres de déficits funcionais significativos em órgãos principais, mas os seguintes critérios de elegibilidade podem ser modificados em casos individuais.
  • Coração: fração de encurtamento > 30% e fração de ejeção > 45%.
  • Fígado: bilirrubina total < 2 × limite superior do normal; ALT < 3 × limite superior do normal.
  • Rim: creatinina <2 × normal ou depuração de creatinina (TFG) > 60 ml/min/1,73m2.
  • Os pacientes não devem ter nenhuma infecção viral ativa ou infecção fúngica ativa.
  • O doador apropriado está disponível.
  • Os pacientes (ou um dos pais se os pacientes tiverem < 20 anos) devem assinar o consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Busulfan
Primeira dose: busulfan (120 mg/m2 ivs uma vez ao dia) (se idade <1 ano: 80 mg/m2) Segunda a quarta dose: de acordo com o estudo farmacocinético diário
Medicamento: Busulfan
Primeira dose: busulfan (120 mg/m2 ivs uma vez ao dia) (se idade

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de enxerto
Prazo: 1 mês após o transplante
Avaliar a taxa de enxertia após transplante de células-tronco hematopoiéticas.
1 mês após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mortalidade e toxicidade relacionadas ao transplante
Prazo: 1, 3, 6 e 12 meses após o transplante
Avaliar a sobrevida livre de eventos em 1 ano após transplante de células-tronco hematopoiéticas, toxicidades associadas ao transplante de células-tronco hematopoiéticas, DECH aguda e crônica, mortalidade relacionada ao tratamento e taxa de recaída.
1, 3, 6 e 12 meses após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Seoul National University Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2011

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2013

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de março de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de abril de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

19 de abril de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

19 de novembro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de novembro de 2013

Última verificação

1 de novembro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SNUCH-SCT -1002

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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